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Dosisbereichs-Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von topischer Rapamycin-Creme für faziales Angiofibrom im Zusammenhang mit Tuberöse-Sklerose-Komplex

17. August 2023 aktualisiert von: Dermatology Specialties Limited Partnership

Ein multizentrischer, doppelblinder, Placebo-kontrollierter, randomisierter Parallelgruppen-Dosis-Wirkungs-Vergleich der Phase 2/3 der Wirksamkeit und Sicherheit einer topischen Rapamycin-Creme zur Behandlung von fazialen Angiofibromen (FA) im Zusammenhang mit Tuberkulose Sklerose-Komplex (TSC) bei Patienten ab 6 Jahren

Die Studie zielt darauf ab, die Sicherheit und Wirksamkeit von zwei verschiedenen Stärken von Rapamycin-Creme, topisch und Placebo, über 26 Wochen bei der Behandlung von fazialem Angiofibrom (FA) in Verbindung mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC) zu vergleichen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Topisches Rapamycin wurde zuvor zur Behandlung von FA im Zusammenhang mit TSC verwendet, wodurch Erytheme und Papelgröße reduziert, Läsionen abgeflacht und die Hautstruktur verbessert wurden. Es wurde berichtet, dass topisches Rapamycin gut vertragen wird.

Die Wirksamkeit und Sicherheit einer topischen Rapamycin-Creme in zwei Stärken (0,5 % und 1,0 %) wird während einer 26-wöchigen doppelblinden Behandlungsphase bewertet, wobei Bewertungen bei klinischen Besuchen zu Studienbeginn, 2, 8, 14, 20 und 26 Wochen vorgenommen werden und bei der Nachuntersuchung (4 Wochen nach der letzten Dosis des Studienmedikaments).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

107

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Neuseeland
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Neuseeland, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Ungarn, H-7624
        • University of Pecs
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • University of Virginia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Patienten im Alter von ≥ 6 Jahren und ≤ 65 Jahren am Tag der Einholung der Einwilligung nach Aufklärung
  2. Patienten, bei denen TSC basierend auf den klinischen Diagnosekriterien der International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 diagnostiziert wurde und die ein sichtbares Angiofibrom im Gesicht aufweisen
  3. Ein FA-Schweregrad von 2 oder 3 auf der IGA-Skala
  4. Patienten oder ihre gesetzlichen Vertreter, die in der Lage sind, die Erklärung der klinischen Studie zu verstehen, und die eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme erteilen
  5. Patienten oder ihre gesetzlichen Vertreter, die in der Lage sind, Patiententagebücher gemäß den Anweisungen des Prüfarztes oder Unterprüfarztes zu führen

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten, die den Behandlungsplan oder die Nachuntersuchung nicht durchführen können
  2. Patienten mit schweren Hautläsionen wie Erosionen oder Geschwüren
  3. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegen einen Bestandteil des Studienprodukts
  4. Patienten, die innerhalb von 3 Monaten nach Aufnahme Rapamycin/Sirolimus, Everolimus oder Temsirolimus erhalten haben
  5. Patienten, die innerhalb von 6 Monaten vor Studieneinschluss eine Lasertherapie oder chirurgische Therapie erhalten haben
  6. Patienten, die innerhalb von 3 Monaten vor dem Tag der Aufnahme an einer anderen klinischen Studie teilgenommen haben
  7. Patienten, die vom Prüfarzt oder Unterprüfarzt als ungeeignet für diese klinische Studie eingestuft wurden
  8. Schwangere oder stillende Frauen
  9. Sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter, die keine angemessene Verhütung anwenden, und sexuell aktive Männer, die keine angemessene Verhütung anwenden
  10. Patienten mit Immunfunktionsstörungen oder Patienten, die irgendeine Form von Immunsuppression erhalten
  11. Patienten mit schwerer FA, mit einem Wert von 4 auf der IGA-Skala
  12. Patienten mit einem FA-Schweregrad von weniger als 2 auf der IGA-Skala

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 0,5 % Rapamycin-Creme, topisch
Rapamycin-Creme topisch, 0,5 % w/w, einmal täglich vor dem Schlafengehen auf die betroffene Stelle für 26 Wochen aufgetragen
Arzneimittel: Rapamycin
26 Wochen lang einmal täglich etwa eine halbe Stunde vor dem Zubettgehen auf die betroffene Stelle auftragen
Andere Namen:
  • Sirolimus
Experimental: 1,0 % Rapamycin-Creme, topisch
Rapamycin-Creme topisch, 0,5 % w/w, einmal täglich vor dem Schlafengehen auf die betroffene Stelle für 26 Wochen aufgetragen
Arzneimittel: Rapamycin
26 Wochen lang einmal täglich etwa eine halbe Stunde vor dem Zubettgehen auf die betroffene Stelle auftragen
Andere Namen:
  • Sirolimus
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo-Creme topisch, einmal täglich vor dem Schlafengehen auf die betroffene Stelle für 26 Wochen aufgetragen
Arzneimittel: Placebo
26 Wochen lang einmal täglich etwa eine halbe Stunde vor dem Zubettgehen auf die betroffene Stelle auftragen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die eine erfolgreiche Behandlung erhalten
Zeitfenster: Nach 26 Wochen Behandlung

Der Erfolg auf der Investigator Global Assessment (IGA)-Skala wird als klar oder fast klar mit einer Verbesserung um mindestens zwei Noten gegenüber dem Ausgangswert definiert. Die IGA-Werte liegen zwischen 0 und 4:

0=Klar

  1. Fast klar
  2. Leicht
  3. Mäßig
  4. Schwer
Nach 26 Wochen Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtbewertung des Prüfarztes
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 26-wöchiger Behandlung

Die Änderung der Bewertung auf der Investigator's Global Assessment (IGA)-Skala gegenüber dem Ausgangswert.

Die IGA-Werte liegen zwischen 0 und 4:

0=Klar

  1. Fast klar
  2. Leicht
  3. Mäßig
  4. Schwer
Zu Studienbeginn und nach 26-wöchiger Behandlung
Änderung des Facial Angiofibroma Severity Index (FASI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Zu Studienbeginn und nach 26-wöchiger Behandlung

Die Änderung der Einstufung des Facial Angiofibroma Severity Index (FASI) gegenüber dem Ausgangswert. FASI bewertet Läsionen nach ihrem Erythem, ihrer Größe und ihrem Ausmaß, indem sie die Ergebnisse jeder Kategorie summiert. Die endgültigen FASI-Werte liegen zwischen (leicht) 2 und 9 (schwer).

Erythem Hautfarbe 0 Hellrot 1 Rot 2 Dunkelrot/lila 3 Größe Keine 0 Klein (< 5 mm) 1 Groß (> 5 mm) 2 Konfluierend 3 Ausdehnung <50 % Wangenoberfläche 2 >50 % Wangenoberfläche 3
Zu Studienbeginn und nach 26-wöchiger Behandlung
Subjektive (Teilnehmer oder Eltern/Betreuer) prozentuale Änderungsbewertungsskala
Zeitfenster: Nach 26 Wochen Behandlung
Prozentuale Veränderung des Gesichtsangiofibroms seit Beginn der Behandlung, wie vom Teilnehmer oder Elternteil/Betreuer beurteilt. Ein großer Wert zeigt die größte Verbesserung des Gesichtsangiofibroms an (Minimum = 0, Maximum = 100). Hierbei handelte es sich um einen einzelnen Beurteilungszeitpunkt, bei dem der Teilnehmer oder Elternteil/Betreuer die prozentuale Veränderung des Erscheinungsbilds der Gesichts-Angiofibrom-Läsion aus seiner Sicht seit dem Ausgangswert schätzte.
Nach 26 Wochen Behandlung
Bewertungsskala für objektive (Arzt-)Änderung in Prozent
Zeitfenster: Nach 26 Wochen Behandlung
Prozentuale Verbesserung des Angiofibroms im Gesicht seit Beginn der Behandlung, wie vom Arzt beurteilt. Ein großer Wert zeigt die größte Verbesserung des Gesichtsangiofibroms an (Minimum = 0, Maximum = 100). Hierbei handelte es sich um einen einzelnen Beurteilungszeitpunkt, bei dem Ärzte die prozentuale Veränderung des Erscheinungsbilds der Gesichts-Angiofibrom-Läsion aus ihrer Sicht seit dem Ausgangswert schätzten.
Nach 26 Wochen Behandlung
Kategoriale Veränderung beim Gesichtsangiofibrom
Zeitfenster: Nach 26 Wochen Behandlung
Veränderung des Angiofibroms im Gesicht seit Beginn der Behandlung auf einer 5-Punkte-Skala, wie vom Teilnehmer oder Elternteil/Betreuer beurteilt. Dabei handelte es sich um einen einzelnen Beurteilungszeitpunkt, bei dem der Teilnehmer oder Elternteil/Betreuer die Veränderung im Erscheinungsbild der Angiofibrom-Läsion im Gesicht seit Studienbeginn aus ihrer Sicht beurteilte.
Nach 26 Wochen Behandlung
Zeit zum Behandlungserfolg
Zeitfenster: Von der ersten Dosis bis zur 26. Woche (± 2 Wochen)

Die Zeit, die von der ersten Dosis bis zum Zeitpunkt des Behandlungserfolgs verstrichen ist, gemäß der Investigator's Global Assessment (IGA)-Skala. Die gesamte Behandlungsdauer betrug 26 Wochen, obwohl Verzögerungen bei den Besuchen aufgrund von Covid-19 bei einigen Patienten zu einer Verlängerung um bis zu 2 Wochen (insgesamt 28 Wochen) führten. Der Erfolg auf der Investigator Global Assessment (IGA)-Skala wird als klar oder fast klar mit einer Verbesserung um mindestens zwei Noten gegenüber dem Ausgangswert definiert. Die IGA-Werte liegen zwischen 0 und 4:

0=Klar

  1. Fast klar
  2. Leicht
  3. Mäßig
  4. Schwer
Von der ersten Dosis bis zur 26. Woche (± 2 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Ermittler

  • Studienleiter: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Januar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Januar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DSLP-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Es ist nicht geplant, einzelne Teilnehmerdaten mit anderen Forschern zu teilen

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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