Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tuberousskleroosikompleksiin liittyvän kasvojen angiofibrooman hoitoon käytettävän paikallisen rapamysiinivoiteen annosvaihtelutehoa ja turvallisuutta koskeva tutkimus

torstai 17. elokuuta 2023 päivittänyt: Dermatology Specialties Limited Partnership

Vaihe 2/3, monikeskus, kaksoissokko, lumekontrolloitu, satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, annos-vaste-vertaus paikallisen rapamysiinivoiteen tehosta ja turvallisuudesta kasvojen tuberkuloosiin liittyvien angiofibroomien (FA) hoitoon Skleroosikompleksi (TSC) 6-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla

Tutkimuksessa pyritään vertailemaan kahden eri vahvuuden Rapamycin emulsiovoiteen, paikallisen ja lumelääkkeen, turvallisuutta ja tehoa 26 viikon ajan tuberkuloosiskleroosikompleksiin (TSC) liittyvän kasvojen angiofibrooman (FA) hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Paikallista rapamysiiniä on aiemmin käytetty TSC:hen liittyvän FA:n hoitoon, mikä vähentää eryteemaa, näppylän kokoa, samalla tasoittaa vaurioita ja parantaa ihon rakennetta. Paikallisen rapamysiinin on raportoitu olevan hyvin siedetty.

Kahdella vahvuudella (0,5 % ja 1,0 %) paikallisesti käytettävän rapamysiiniemulsiovoiteen tehoa ja turvallisuutta arvioidaan 26 viikon kaksoissokkohoitovaiheen aikana, ja arvioinnit tehdään kliinisillä käynneillä lähtötilanteessa 2, 8, 14, 20 ja 26 viikkoa. ja seurannassa (4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

107

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanja, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 83340
        • Narodny ustav detskych chorob
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Unkari, H-7624
        • University of Pecs
  • Uusi Seelanti
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Uusi Seelanti, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • University of Virginia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies- ja naispotilaat, jotka ovat ≥ 6-vuotiaita ja ≤ 65-vuotiaita sinä päivänä, jona tietoinen suostumus saatiin
  2. Potilaat, joilla on diagnosoitu TSC International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 -konsensuskonferenssin kliinisten diagnostisten kriteerien perusteella ja joilla on näkyvä kasvojen angiofibrooma
  3. FA:n vakavuuspisteet 2 tai 3 IGA-asteikolla
  4. Potilaat tai heidän lailliset edustajansa, jotka pystyvät ymmärtämään kliinisen tutkimuksen selityksen ja jotka antavat kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen osallistumiseen
  5. Potilaat tai heidän lailliset edustajansa, jotka voivat pitää potilaspäiväkirjaa tutkijan tai osatutkijan ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka eivät voi suorittaa hoitosuunnitelmaa tai seurantaarviointia
  2. Potilaat, joilla on vakavia ihovaurioita, kuten eroosiota tai haavaumia
  3. Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin tutkimustuotteen aineosalle
  4. Potilaat, jotka ovat saaneet rapamysiiniä/sirolimuusia, everolimuusia tai temsirolimuusia 3 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta
  5. Potilaat, jotka ovat saaneet laserhoitoa tai kirurgista hoitoa 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  6. Potilaat, jotka osallistuivat mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumispäivää
  7. Potilaat, jotka tutkija tai osatutkija katsoi sopimattomiksi tähän kliiniseen tutkimukseen
  8. Raskaana olevat tai imettävät naiset
  9. Hedelmällisessä iässä olevat seksiaktiiviset naiset, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä ja seksuaalisesti aktiiviset miehet, jotka eivät käytä riittävää ehkäisyä
  10. Potilaat, joilla on immuunivasteen toimintahäiriö tai jotka saavat kaikenlaista immunosuppressiota
  11. Potilaat, joilla on vaikea FA, pistemäärä 4 IGA-asteikolla
  12. Potilaat, joiden FA:n vaikeusaste on alle 2 IGA-asteikolla

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 0,5 % Rapamycin voide, paikallisesti käytettävä
Rapamysiinivoide paikallisesti, 0,5 % w/w, levitetään kerran päivässä ennen nukkumaanmenoa vaurioituneelle alueelle 26 viikon ajan
Lääke: rapamysiini
Levitä vaurioituneelle alueelle kerran päivässä, noin puoli tuntia ennen nukkumaan menoa illalla, 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • sirolimuusi
Kokeellinen: 1,0 % Rapamycin voide, paikallisesti käytettävä
Rapamysiinivoide paikallisesti, 0,5 % w/w, levitetään kerran päivässä ennen nukkumaanmenoa vaurioituneelle alueelle 26 viikon ajan
Lääke: rapamysiini
Levitä vaurioituneelle alueelle kerran päivässä, noin puoli tuntia ennen nukkumaan menoa illalla, 26 viikon ajan
Muut nimet:
  • sirolimuusi
Placebo Comparator: Plasebo
Paikallinen lumelääkevoide, levitetään kerran päivässä ennen nukkumaanmenoa vaurioituneelle alueelle 26 viikon ajan
Lääke: plasebo
Levitä vaurioituneelle alueelle kerran päivässä, noin puoli tuntia ennen nukkumaan menoa illalla, 26 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Onnistuneen hoidon saaneiden osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: 26 viikon hoidon jälkeen

Menestys Investigator Global Assessment (IGA) -asteikolla määritellään selkeäksi tai melkein selväksi, kun lähtötasosta on parannettu vähintään kaksi arvosanaa. IGA-pisteet vaihtelevat 0-4:

0=Tyhjennä

  1. Melkein selkeä
  2. Lievä
  3. Kohtalainen
  4. Vaikea
26 viikon hoidon jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta tutkijan globaalissa arvioinnissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 26 viikon hoidon jälkeen

Muutos arvosanassa Investigator's Global Assessment (IGA) -asteikolla lähtötasosta.

IGA-pisteet vaihtelevat 0-4:

0=Tyhjennä

  1. Melkein selkeä
  2. Lievä
  3. Kohtalainen
  4. Vaikea
Lähtötilanteessa ja 26 viikon hoidon jälkeen
Muutos perustasosta kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksissä (FASI)
Aikaikkuna: Lähtötilanteessa ja 26 viikon hoidon jälkeen

Muutos kasvojen angiofibrooman vakavuusindeksin (FASI) luokituksessa lähtötasosta. FASI luokittelee leesiot niiden eryteeman, koon ja laajuuden mukaan laskemalla yhteen kunkin luokan pisteet. Lopulliset FASI-pisteet vaihtelevat (lievä) 2-9 (vakava).

Eryteema Ihonväri 0 Vaaleanpunainen 1 Punainen 2 Tummanpunainen/violetti 3 Koko Ei mitään 0 Pieni (< 5 mm) 1 Suuri (> 5 mm) 2 Yhtenäinen 3 Pidentymä < 50 % posken pinta 2 > 50 % posken pinta 3
Lähtötilanteessa ja 26 viikon hoidon jälkeen
Subjektiivinen (osallistuja tai vanhempi/hoitaja) prosentuaalinen muutosluokitusasteikko
Aikaikkuna: 26 viikon hoidon jälkeen
Kasvojen angiofibrooman prosentuaalinen muutos hoidon aloittamisen jälkeen osallistujan tai vanhemman/hoitajan arvioimana. Suuri arvo osoittaa eniten parantumista kasvojen angiofibroomaan (minimi = 0, maksimi = 100). Tämä oli yksittäinen arviointiajankohta, jossa osallistuja tai vanhempi/hoitaja arvioi kasvojen angiofibrooman vaurion ulkonäön prosentuaalisen muutoksen omasta näkökulmastaan ​​lähtötilanteen jälkeen.
26 viikon hoidon jälkeen
Tavoitteen (kliinikon) prosenttimuutosluokitusasteikko
Aikaikkuna: 26 viikon hoidon jälkeen
Kasvojen angiofibrooman prosentuaalinen paraneminen hoidon aloittamisen jälkeen, lääkärin arvioiden mukaan. Suuri arvo osoittaa eniten parantumista kasvojen angiofibroomaan (minimi = 0, maksimi = 100). Tämä oli yksittäinen arviointiajankohta, jossa kliinikot arvioivat kasvojen angiofibromaleesion ulkonäön prosentuaalisen muutoksen omasta näkökulmastaan ​​lähtötilanteen jälkeen.
26 viikon hoidon jälkeen
Kategorinen muutos kasvojen angiofibroomassa
Aikaikkuna: 26 viikon hoidon jälkeen
Muutos kasvojen angiofibroomassa hoidon aloittamisen jälkeen 5 pisteen asteikolla osallistujan tai vanhemman/hoitajan arvioimana. Tämä oli yksittäinen arviointiajankohta, jossa osallistuja tai vanhempi/hoitaja arvioi muutoksen kasvojen angiofibromaleesion ulkonäössä omasta näkökulmastaan ​​lähtötilanteesta lähtien.
26 viikon hoidon jälkeen
Menestyksen aika
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta 26 viikkoon (± 2 viikkoa)

Aika, joka kului ensimmäisestä annoksesta hoidon onnistumiseen, Investigator's Global Assessment (IGA) -asteikon mukaan. Hoidon kokonaisaika oli 26 viikkoa, vaikka Covid-19-käyntien viivästykset johtivat joidenkin potilaiden pidennykseen jopa 2 viikkoa (yhteensä 28 viikkoa). Menestys Investigator Global Assessment (IGA) -asteikolla määritellään selkeäksi tai melkein selväksi, kun lähtötasosta on parannettu vähintään kaksi arvosanaa. IGA-pisteet vaihtelevat 0-4:

0=Tyhjennä

  1. Melkein selkeä
  2. Lievä
  3. Kohtalainen
  4. Vaikea
Ensimmäisestä annoksesta 26 viikkoon (± 2 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dermatology Specialties Limited Partnership

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 28. heinäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. tammikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 1. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. heinäkuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DSLP-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tietoja ei ole tarkoitus jakaa muiden tutkijoiden kanssa

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukula-skleroosi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa