Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Tuberous Sclerosis Complex-szel társult arc angiofibrómájának kezelésére szolgáló lokális Rapamycin krém adagolási hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata

2023. augusztus 17. frissítette: Dermatology Specialties Limited Partnership

Fázis 2/3, többközpontú, duplavak, placebo-kontrollos, véletlenszerű, párhuzamos csoportos, dózis-hatás összehasonlítás a helyileg alkalmazott rapamicin krém hatékonyságának és biztonságosságának összehasonlítása a gumós eredetű arc angiofibrómák (FA) kezelésére Sclerosis Complex (TSC) 6 éves vagy annál idősebb betegeknél

A tanulmány célja, hogy összehasonlítsa a Rapamycin krém két különböző hatáserősségének, helyileg és placebónak a biztonságosságát és hatékonyságát 26 héten át a Tuberous Sclerosis Complexhez (TSC) társuló arc angiofibroma (FA) kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A lokális rapamicint korábban a TSC-vel kapcsolatos FA kezelésére használták, csökkentve a bőrpírt, a papulák méretét, miközben ellaposítja a sérüléseket és javítja a bőr textúráját. A helyi rapamicinről beszámoltak arról, hogy jól tolerálható.

A két hatáserősség (0,5% és 1,0%) helyileg alkalmazott rapamicin krém hatékonyságát és biztonságosságát egy 26 hetes kettős vak kezelési szakaszban értékelik, a klinikai vizitek értékelésével a kiinduláskor, a 2., 8., 14., 20. és 26. héten. és az utánkövetés során (4 héttel a vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

107

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Csehország
      • Brno, Csehország, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • University of Virginia
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Magyarország, H-7624
        • University of Pecs
  • Spanyolország
      • Madrid, Spanyolország, 28007
        • Clínica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanyolország, 31008
        • Clínica Universidad de Navarra
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia, 83340
        • Narodny ustav detskych chorob
  • Tajvan
      • Taipei, Tajvan
        • National Taiwan University Hospital
  • Új Zéland
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Új Zéland, 8011
        • Canterbury District Health Board

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi és női betegek ≥ 6 éves és ≤ 65 éves koruk a tájékozott beleegyezés megszerzésének napján
  2. A TSC-vel diagnosztizált betegek a 2012-es Nemzetközi Tuberous Sclerosis Komplex Konszenzus Konferencia klinikai diagnosztikai kritériumai alapján, és látható arc angiofibromát mutattak be
  3. Az FA súlyossági pontszáma 2 vagy 3 az IGA skálán
  4. Betegek vagy törvényes képviselőik, akik képesek megérteni a klinikai vizsgálat magyarázatát, és írásos beleegyezést adnak a részvételhez
  5. Betegek vagy törvényes képviselőik, akik a vizsgáló vagy alvizsgáló utasításait követve képesek betegnaplót vezetni

Kizárási kritériumok:

  1. Olyan betegek, akik nem tudják elvégezni a kezelési tervet vagy a nyomon követési értékelést
  2. Súlyos bőrelváltozásokban, például eróziókban vagy fekélyekben szenvedő betegek
  3. A vizsgálati készítmény bármely összetevőjére ismert túlérzékenységben szenvedő betegek
  4. Azok a betegek, akik a felvételt követő 3 hónapon belül rapamicint/szirolimuszt, everolimuszt vagy temszirolimuszt kaptak
  5. Azok a betegek, akik lézerterápiában vagy sebészeti kezelésben részesültek a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 6 hónapon belül
  6. Azok a betegek, akik a felvétel napját megelőző 3 hónapon belül bármely más klinikai vizsgálatban részt vettek
  7. A vizsgáló vagy alvizsgáló által alkalmatlannak ítélt betegek ebben a klinikai vizsgálatban
  8. Terhes vagy szoptató nőstények
  9. Szexuálisan aktív, fogamzóképes korú nők, akik nem használnak megfelelő fogamzásgátlást, és szexuálisan aktív férfiak, akik nem használnak megfelelő fogamzásgátlást
  10. Immunműködési zavarban szenvedő vagy bármilyen formában immunszuppresszióban részesülő betegek
  11. Súlyos FA-ban szenvedő betegek, 4-es pontszámmal az IGA skálán
  12. Betegek, akiknek az FA súlyossági pontszáma kevesebb, mint 2 az IGA skálán

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 0,5% Rapamycin krém, helyileg
Rapamycin krém helyileg, 0,5 tömeg%, naponta egyszer, lefekvés előtt az érintett területen 26 héten keresztül
Drog: rapamicin
Alkalmazza az érintett területet naponta egyszer, körülbelül fél órával az esti lefekvés előtt, 26 héten keresztül
Más nevek:
  • szirolimusz
Kísérleti: 1,0% Rapamycin krém, helyileg
Rapamycin krém helyileg, 0,5 tömeg%, naponta egyszer, lefekvés előtt az érintett területen 26 héten keresztül
Drog: rapamicin
Alkalmazza az érintett területet naponta egyszer, körülbelül fél órával az esti lefekvés előtt, 26 héten keresztül
Más nevek:
  • szirolimusz
Placebo Comparator: Placebo
Helyi placebo krém, naponta egyszer, lefekvés előtt az érintett területen 26 héten keresztül
Drog: placebo
Alkalmazza az érintett területet naponta egyszer, körülbelül fél órával az esti lefekvés előtt, 26 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A sikeres kezelésben részesülők százalékos aránya
Időkeret: 26 hetes kezelés után

Az Investigator Global Assessment (IGA) skálán a siker egyértelmű vagy majdnem egyértelmű, legalább két fokozattal javult az alapvonalhoz képest. Az IGA pontszámai 0-4 között mozognak:

0=Tiszta

  1. Majdnem tiszta
  2. Enyhe
  3. Mérsékelt
  4. Szigorú
26 hetes kezelés után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alaphelyzethez képest a nyomozó globális értékelésében
Időkeret: Kiinduláskor és 26 hetes kezelés után

A besorolás változása az Investigator's Global Assessment (IGA) skálán az alapvonalhoz képest.

Az IGA pontszámai 0-4 között mozognak:

0=Tiszta

  1. Majdnem tiszta
  2. Enyhe
  3. Mérsékelt
  4. Szigorú
Kiinduláskor és 26 hetes kezelés után
Az arc angiofibroma súlyossági indexének (FASI) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiinduláskor és 26 hetes kezelés után

Az arc angiofibroma súlyossági indexének (FASI) besorolásának változása az alapvonalhoz képest. A FASI osztályozza a léziókat bőrpírjuk, méretük és kiterjedésük szerint az egyes kategóriák pontszámainak összegzésével. A végső FASI-pontszámok (enyhe) 2-9 (súlyos).

Erythema Bőrszín 0 Világosvörös 1 Piros 2 Sötétvörös/lila 3 Méret Nincs 0 Kicsi (< 5 mm) 1 Nagy (> 5 mm) 2 Összefolyó 3 Meghosszabbítás <50 % arcfelület 2 >50 % arcfelület 3
Kiinduláskor és 26 hetes kezelés után
Szubjektív (résztvevő vagy szülő/gondozó) százalékos változás értékelési skála
Időkeret: 26 hetes kezelés után
Az arc angiofibroma százalékos változása a kezelés megkezdése óta, a résztvevő vagy a szülő/gondozó által értékelve. A nagy érték az arc angiofibrómájának legnagyobb javulását jelzi (minimum=0, maximum=100). Ez egyetlen értékelési időpont volt, ahol a résztvevő vagy szülő/gondozó megbecsülte az arc angiofibroma elváltozás megjelenésének százalékos változását a saját szemszögéből a kiindulási állapot óta.
26 hetes kezelés után
Célkitűzés (klinikus) százalékos változás értékelési skála
Időkeret: 26 hetes kezelés után
Az arc angiofibroma százalékos javulása a kezelés megkezdése óta, a klinikus értékelése szerint. A nagy érték az arc angiofibrómájának legnagyobb javulását jelzi (minimum=0, maximum=100). Ez egyetlen értékelési időpont volt, ahol a klinikusok megbecsülték az arc angiofibroma léziójának megjelenésének százalékos változását saját szemszögükből a kiindulási állapot óta.
26 hetes kezelés után
Kategorikus változás az arc angiofibromában
Időkeret: 26 hetes kezelés után
Az arc angiofibroma változása a kezelés megkezdése óta egy 5-fokú skálán, a résztvevő vagy a szülő/gondozó által értékelve. Ez egyetlen értékelési időpont volt, ahol a résztvevő vagy szülő/gondozó értékelte az arc angiofibroma lézió megjelenésének változását a saját szemszögéből a kiindulási állapot óta.
26 hetes kezelés után
Ideje a kezelés sikeréhez
Időkeret: Az első adagtól 26 hétig (± 2 hét)

Az Investigator's Global Assessment (IGA) skála szerint az első adagtól a kezelés sikeréig eltelt idő. A kezelés teljes időtartama 26 hét volt, bár a Covid-19-látogatás késése egyes betegeknél akár 2 héttel (összesen 28 héttel) meghosszabbította. Az Investigator Global Assessment (IGA) skálán a siker egyértelmű vagy majdnem egyértelmű, legalább két fokozattal javult az alapvonalhoz képest. Az IGA pontszámai 0-4 között mozognak:

0=Tiszta

  1. Majdnem tiszta
  2. Enyhe
  3. Mérsékelt
  4. Szigorú
Az első adagtól 26 hétig (± 2 hét)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. január 29.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 30.

Első közzététel (Tényleges)

2019. február 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2022. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DSLP-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

IPD terv leírása

Az egyéni résztvevők adatait a tervek szerint nem osztják meg más kutatókkal

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gumós szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bangladesh

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel