Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa w zależności od dawki miejscowego kremu z rapamycyną w przypadku naczyniakowłókniaka twarzy związanego ze stwardnieniem guzowatym

17 sierpnia 2023 zaktualizowane przez: Dermatology Specialties Limited Partnership

Fazy ​​2/3, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, randomizowane, równoległe grupy, porównanie dawki i odpowiedzi dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania miejscowego kremu z rapamycyną w leczeniu naczyniakowłókniaków twarzy (FA) związanych z guzowatością Zespół stwardnienia rozsianego (TSC) u pacjentów w wieku 6 lat i starszych

Badanie ma na celu porównanie bezpieczeństwa i skuteczności kremu Rapamycin o dwóch różnych mocach, stosowanego miejscowo i placebo, przez 26 tygodni w leczeniu naczyniakowłókniaka twarzy (FA) związanego ze stwardnieniem guzowatym (TSC).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miejscowa rapamycyna była wcześniej stosowana w leczeniu FA związanego z TSC, zmniejszając rumień, wielkość grudek, jednocześnie spłaszczając zmiany i poprawiając teksturę skóry. Donoszono, że miejscowa rapamycyna jest dobrze tolerowana.

Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania miejscowego kremu z rapamycyną w dwóch stężeniach (0,5% i 1,0%) zostaną ocenione podczas 26-tygodniowej fazy leczenia prowadzonej metodą podwójnie ślepej próby z oceną dokonywaną podczas wizyt klinicznych na początku badania, 2, 8, 14, 20 i 26 tygodni oraz podczas obserwacji (4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

107

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Hiszpania, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Nowa Zelandia
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, Nowa Zelandia, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • University of Virginia
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Tajwan
      • Taipei, Tajwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Węgry, H-7624
        • University of Pecs

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 6 lat i ≤ 65 lat w dniu uzyskania świadomej zgody
  2. Pacjenci z rozpoznaniem TSC na podstawie klinicznych kryteriów diagnostycznych International Tuberous Complex Consensus Conference 2012 i prezentujący widoczne naczyniakowłókniaki twarzy
  3. Ocena ciężkości FA 2 lub 3 w skali IGA
  4. Pacjenci lub ich przedstawiciele prawni, którzy są w stanie zrozumieć wyjaśnienie badania klinicznego i którzy wyrażą pisemną świadomą zgodę na udział
  5. Pacjenci lub ich przedstawiciele prawni mogą prowadzić dzienniki pacjentów zgodnie z instrukcjami badacza lub badacza pomocniczego

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjenci, którzy nie mogą przeprowadzić planu leczenia lub oceny kontrolnej
  2. Pacjenci z poważnymi zmianami skórnymi, takimi jak nadżerki lub owrzodzenia
  3. Pacjenci ze znaną nadwrażliwością na którykolwiek składnik badanego produktu
  4. Pacjenci, którzy otrzymywali rapamycynę/syrolimus, ewerolimus lub temsyrolimus w ciągu 3 miesięcy od włączenia
  5. Pacjenci, którzy otrzymali terapię laserową lub zabieg chirurgiczny w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania
  6. Pacjenci, którzy uczestniczyli w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w ciągu 3 miesięcy przed dniem włączenia
  7. Pacjenci uznani za nieodpowiednich do tego badania klinicznego przez badacza lub badacza pomocniczego
  8. Samice w ciąży lub karmiące
  9. Aktywne seksualnie kobiety w wieku rozrodczym niestosujące odpowiedniej antykoncepcji i aktywni seksualnie mężczyźni niestosujący odpowiedniej antykoncepcji
  10. Pacjenci z zaburzeniami odporności lub otrzymujący jakąkolwiek formę immunosupresji
  11. Pacjenci z ciężkim FA, z wynikiem 4 w skali IGA
  12. Pacjenci z oceną ciężkości FA mniejszą niż 2 w skali IGA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 0,5% Rapamycyna w kremie, miejscowo
Krem z rapamycyną do stosowania miejscowego, 0,5% w/w, nakładany raz dziennie przed snem na dotknięty obszar przez 26 tygodni
Lek: rapamycyna
Nakładaj na dotknięty obszar raz dziennie, około pół godziny przed pójściem spać wieczorem, przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • syrolimus
Eksperymentalny: 1,0% krem ​​z rapamycyną, miejscowo
Krem z rapamycyną do stosowania miejscowego, 0,5% w/w, nakładany raz dziennie przed snem na dotknięty obszar przez 26 tygodni
Lek: rapamycyna
Nakładaj na dotknięty obszar raz dziennie, około pół godziny przed pójściem spać wieczorem, przez 26 tygodni
Inne nazwy:
  • syrolimus
Komparator placebo: Placebo
Miejscowy krem ​​​​placebo, nakładany raz dziennie przed snem na dotknięty obszar przez 26 tygodni
Lek: placebo
Nakładaj na dotknięty obszar raz dziennie, około pół godziny przed pójściem spać wieczorem, przez 26 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników uzyskujących skuteczne leczenie
Ramy czasowe: Po 26 tygodniach leczenia

Sukces w skali Investigator Global Assessment (IGA) definiuje się jako wyraźny lub prawie wyraźny z poprawą o co najmniej dwa stopnie od poziomu wyjściowego. Wyniki IGA wahają się od 0-4:

0=Wyczyść

  1. Prawie jasne
  2. Łagodny
  3. Umiarkowany
  4. Ciężki : silny
Po 26 tygodniach leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do linii bazowej w ogólnej ocenie badacza
Ramy czasowe: Na początku leczenia i po 26 tygodniach leczenia

Zmiana oceny w skali Globalnej Oceny Badacza (IGA) od wartości wyjściowej.

Wyniki IGA wahają się od 0-4:

0=Wyczyść

  1. Prawie jasne
  2. Łagodny
  3. Umiarkowany
  4. Ciężki : silny
Na początku leczenia i po 26 tygodniach leczenia
Zmiana w stosunku do wartości początkowej we wskaźniku nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI)
Ramy czasowe: Na początku leczenia i po 26 tygodniach leczenia

Zmiana oceny wskaźnika nasilenia naczyniakowłókniaka twarzy (FASI) w porównaniu z wartością wyjściową. FASI klasyfikuje zmiany według ich rumienia, rozmiaru i zasięgu, sumując wyniki z każdej kategorii. Końcowe wyniki FASI wahają się od (łagodnych) 2-9 (ciężkich).

Rumień Kolor skóry 0 Jasnoczerwony 1 Czerwony 2 Ciemnoczerwony/fioletowy 3 Rozmiar Brak 0 Mały (< 5 mm) 1 Duży (> 5 mm) 2 Zlewający się 3 Rozszerzenie <50% powierzchni policzka 2 >50% powierzchni policzka 3
Na początku leczenia i po 26 tygodniach leczenia
Subiektywna skala oceny zmiany procentowej (uczestnika lub rodzica/opiekuna).
Ramy czasowe: Po 26 tygodniach leczenia
Procentowa zmiana naczyniakowłókniaka twarzy od początku leczenia, według oceny uczestnika lub rodzica/opiekuna. Duża wartość wskazuje na największą poprawę w przypadku naczyniakowłókniaka twarzy (minimum=0, maksimum=100). Był to pojedynczy punkt czasowy oceny, w którym uczestnik lub rodzic/opiekun oszacował procentową zmianę wyglądu zmiany naczyniakowłóknistej twarzy ze swojej perspektywy od punktu początkowego.
Po 26 tygodniach leczenia
Skala oceny procentowej zmiany obiektywnej (klinicysta).
Ramy czasowe: Po 26 tygodniach leczenia
Procentowa poprawa angiofibroma twarzy od początku leczenia, według oceny klinicysty. Duża wartość wskazuje na największą poprawę w przypadku naczyniakowłókniaka twarzy (minimum=0, maksimum=100). Był to pojedynczy punkt czasowy oceny, w którym klinicyści oszacowali procentową zmianę wyglądu naczyniakowłókniaka twarzy z ich perspektywy od punktu początkowego.
Po 26 tygodniach leczenia
Kategoryczna zmiana w naczyniakowłókniaku twarzy
Ramy czasowe: Po 26 tygodniach leczenia
Zmiana naczyniakowłókniaka twarzy od rozpoczęcia leczenia w 5-stopniowej skali, według oceny uczestnika lub rodzica/opiekuna. Był to pojedynczy punkt czasowy oceny, w którym uczestnik lub rodzic/opiekun oceniał zmianę wyglądu naczyniakowłókniaka twarzy ze swojej perspektywy od punktu początkowego.
Po 26 tygodniach leczenia
Czas na sukces w leczeniu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki do 26 tygodni (± 2 tygodnie)

Czas, jaki upłynął od pierwszej dawki do momentu powodzenia leczenia, według skali Investigator’s Global Assessment (IGA). Całkowity czas leczenia wyniósł 26 tygodni, chociaż w przypadku niektórych pacjentów opóźnienia w wizytach w związku z Covid-19 doprowadziły do ​​wydłużenia leczenia do 2 tygodni (łącznie 28 tygodni). Sukces w skali Investigator Global Assessment (IGA) definiuje się jako wyraźny lub prawie wyraźny z poprawą o co najmniej dwa stopnie w stosunku do wartości wyjściowych. Wyniki IGA wahają się od 0-4:

0=Wyczyść

  1. Prawie jasne
  2. Łagodny
  3. Umiarkowany
  4. Ciężki : silny
Od pierwszej dawki do 26 tygodni (± 2 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

1 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DSLP-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników nie są planowane do udostępniania innym badaczom

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj