Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af topisk rapamycincreme til ansigtsangiofibrom associeret med tuberøs sklerosekompleks

17. august 2023 opdateret af: Dermatology Specialties Limited Partnership

En fase 2/3, multicenter, dobbeltblind, placebokontrolleret, randomiseret, parallelgruppe, dosis-respons-sammenligning af effektiviteten og sikkerheden af ​​en topisk rapamycincreme til behandling af ansigtsangiofibromer (FA) associeret med tuberøse Sclerosis Complex (TSC) hos patienter i alderen 6 år og derover

Undersøgelsen har til formål at sammenligne sikkerheden og effekten af ​​to forskellige styrker af Rapamycin creme, topisk og placebo over 26 uger i behandlingen af ​​ansigtsangiofibrom (FA) forbundet med tuberøs sklerosekompleks (TSC).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Topisk rapamycin er tidligere blevet brugt til at behandle FA forbundet med TSC, hvilket reducerer erytem, ​​papulstørrelse, samtidig med at læsioner udflades og hudens tekstur forbedres. Topisk rapamycin er blevet rapporteret at være veltolereret.

Effektiviteten og sikkerheden af ​​en topisk rapamycincreme i to styrker (0,5 % og 1,0 %) vil blive vurderet i løbet af en 26 ugers dobbeltblind behandlingsfase med vurderinger foretaget ved kliniske besøg ved baseline, 2, 8, 14, 20 og 26 uger , og ved opfølgning (4 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

107

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Children's Health Queensland
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92037
        • University of California San Diego
    • Florida
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Research Institute
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • University of Virginia
  • New Zealand
    • Canterbury
      • Christchurch, Canterbury, New Zealand, 8011
        • Canterbury District Health Board
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinical Center of Serbia
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 83340
        • Narodny Ustav Detskych Chorob
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Clinica Universidad de Navarra
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad de Navarra
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 5HG9+4W
        • Fakultni nemocnice Brno
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, G39Q+49
        • Bethesda Children's Hospital of the Hungarian Reformed Church
      • Pécs, Ungarn, H-7624
        • University of Pecs

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige patienter i alderen ≥ 6 år og ≤ 65 år på den dag, der indhentes informeret samtykke
  2. Patienter diagnosticeret med TSC baseret på de kliniske diagnostiske kriterier fra International Tuberous Sclerosis Complex Consensus Conference 2012 og præsenterer synligt ansigtsangiofibrom
  3. En FA-sværhedsscore på 2 eller 3 på IGA-skalaen
  4. Patienter eller deres juridiske repræsentanter, der er i stand til at forstå forklaringen af ​​det kliniske forsøg, og som giver skriftligt informeret samtykke til deltagelse
  5. Patienter eller deres juridiske repræsentanter i stand til at føre patientdagbøger efter instruktionerne fra investigator eller sub-investigator

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der ikke kan gennemføre behandlingsplanen eller opfølgende vurdering
  2. Patienter med alvorlige hudlæsioner såsom erosioner eller sår
  3. Patienter med kendt overfølsomhed over for en hvilken som helst komponent i undersøgelsesproduktet
  4. Patienter, der har fået rapamycin/sirolimus, everolimus eller temsirolimus inden for 3 måneder efter indskrivning
  5. Patienter, der modtog laserterapi eller kirurgisk terapi inden for 6 måneder før forsøgsindskrivning
  6. Patienter, der deltog i ethvert andet klinisk forsøg inden for 3 måneder før indskrivningsdagen
  7. Patienter vurderet som uegnede til dette kliniske forsøg af investigator eller sub-investigator
  8. Drægtige eller ammende hunner
  9. Seksuelt aktive kvinder i den fødedygtige alder bruger ikke tilstrækkelig prævention, og seksuelt aktive mænd bruger ikke tilstrækkelig prævention
  10. Patienter med immundysfunktion eller modtager nogen form for immunsuppression
  11. Patienter med svær FA, med en score på 4 på IGA-skalaen
  12. Patienter med en FA-sværhedsscore på mindre end 2 på IGA-skalaen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 0,5% Rapamycin creme, topisk
Rapamycin creme topisk, 0,5 % w/w, påført én gang dagligt før sengetid på det berørte område i 26 uger
Medicin: rapamycin
Påfør på det berørte område en gang om dagen, cirka en halv time før du går på pension om aftenen, i 26 uger
Andre navne:
  • sirolimus
Eksperimentel: 1,0% Rapamycin creme, topisk
Rapamycin creme topisk, 0,5 % w/w, påført én gang dagligt før sengetid på det berørte område i 26 uger
Medicin: rapamycin
Påfør på det berørte område en gang om dagen, cirka en halv time før du går på pension om aftenen, i 26 uger
Andre navne:
  • sirolimus
Placebo komparator: Placebo
Placebo creme topisk, påført én gang dagligt før sengetid på det berørte område i 26 uger
Medicin: placebo
Påfør på det berørte område en gang om dagen, cirka en halv time før du går på pension om aftenen, i 26 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår vellykket behandling
Tidsramme: Efter 26 ugers behandling

Succes på Investigator Global Assessment (IGA)-skalaen er defineret som klar eller næsten klar med en forbedring på mindst to karakterer fra baseline. IGA-score spænder fra 0-4:

0=Slet

  1. Næsten klart
  2. Mild
  3. Moderat
  4. Alvorlig
Efter 26 ugers behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Investigator's Global Assessment
Tidsramme: Ved baseline og efter 26 ugers behandling

Ændringen i karaktergivning på Investigator's Global Assessment (IGA)-skalaen fra baseline.

IGA-score spænder fra 0-4:

0=Slet

  1. Næsten klart
  2. Mild
  3. Moderat
  4. Alvorlig
Ved baseline og efter 26 ugers behandling
Ændring fra baseline i Facial Angiofibroma Severity Index (FASI)
Tidsramme: Ved baseline og efter 26 ugers behandling

Ændringen i karakter på Facial Angiofibroma Severity Index (FASI) fra baseline. FASI klassificerer læsioner i henhold til deres erytem, ​​størrelse og omfang ved at summere pointene for hver kategori. De endelige FASI-score varierer fra (mild) 2-9 (alvorlig).

Erytem Hudfarve 0 Lyserød 1 Rød 2 Mørkerød/lilla 3 Størrelse Ingen 0 Lille (< 5 mm) 1 Stor (> 5 mm) 2 Sammenflydende 3 Extension <50 % kindoverflade 2 >50 % kindoverflade 3
Ved baseline og efter 26 ugers behandling
Subjektiv (deltager eller forælder/omsorgsgiver) bedømmelsesskala for procentvis ændring
Tidsramme: Efter 26 ugers behandling
Procentvis ændring i ansigtsangiofibrom siden påbegyndelse af behandling, vurderet af deltageren eller forælderen/plejeren. En stor værdi indikerer størst forbedring af ansigtsangiofibrom (minimum=0, maksimum=100). Dette var et enkelt vurderingstidspunkt, hvor deltageren eller forælderen/plejeren estimerede den procentvise ændring i ansigtets angiofibromlæsion fra deres perspektiv siden baseline.
Efter 26 ugers behandling
Mål (kliniker) Bedømmelsesskala for procentvis ændring
Tidsramme: Efter 26 ugers behandling
Procentvis forbedring af ansigtsangiofibrom siden påbegyndelse af behandling, vurderet af klinikeren. En stor værdi indikerer størst forbedring af ansigtsangiofibrom (minimum=0, maksimum=100). Dette var et enkelt vurderingstidspunkt, hvor klinikere estimerede den procentvise ændring i udseendet af angiofibromlæsion i ansigtet fra deres perspektiv siden baseline.
Efter 26 ugers behandling
Kategorisk ændring i ansigtsangiofibrom
Tidsramme: Efter 26 ugers behandling
Ændring i ansigtsangiofibrom siden påbegyndelse af behandling på en 5-trins skala, vurderet af deltageren eller forælder/plejer. Dette var et enkelt vurderingstidspunkt, hvor deltageren eller forælderen/plejeren vurderede ændringen i ansigtets angiofibromlæsions udseende fra deres perspektiv siden baseline.
Efter 26 ugers behandling
Tid til behandlingssucces
Tidsramme: Fra første dosis til 26 uger (± 2 uger)

Den tid, der gik fra den første dosis til tidspunktet for succes med behandlingen, ifølge Investigator's Global Assessment (IGA) skala. Den samlede behandlingstid var 26 uger, selvom forsinkelser af Covid-19-besøg førte til en forlængelse på op til 2 uger (i alt 28 uger) for nogle patienter. Succes på Investigator Global Assessment (IGA)-skalaen er defineret som klar eller næsten klar med en forbedring på mindst to karakterer fra baseline. IGA-score spænder fra 0-4:

0=Slet

  1. Næsten klart
  2. Mild
  3. Moderat
  4. Alvorlig
Fra første dosis til 26 uger (± 2 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dermatology Specialties Limited Partnership

Efterforskere

  • Studieleder: Ioana Stanescu, Dermatology Specialties Limited Partnership

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

1. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2023

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DSLP-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata er ikke planlagt til at blive delt med andre forskere

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner