スティッフパーソン症候群（SPS）患者におけるSCIgの有効性と作用機序
2019年5月13日 更新者：Thomas Jefferson University
スティッフパーソン症候群患者におけるSCIgの有効性と作用機序
これは、スティッフ パーソン症候群 (SPS) と診断された 22 人の患者を対象に計画された、研究者主導の試験的な概念実証試験です。
この研究では、皮下免疫グロブリン療法（SCIg）を使用した治療の有効性を、静脈内免疫グロブリン（IVIg）療法と比較します。
IVIg 未経験の被験者 (まだ IVIg を受けていない被験者) の大部分は、通常、主にバクロフェンやジアゼパムなどのガンマアミノ酪酸 (GABA) 増強薬による非免疫療法で管理されています。
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン：これは、トーマス・ジェファーソン大学病院での22人の患者のSCIg研究による治療の安全性、有効性、および利便性に関する概念実証の前向き観察、オープンラベル研究です。 合計 22 人の患者の 2 つのコホートが含まれます。それらの半分（11人の患者）は現在IVIgを受けて反応しており、残りの半分はSCIgでde novoを開始しています。 定義された一連の症状に従ってSPSと診断された患者は、登録する資格があります。
主要な臨床転帰は、IVIg 試験で以前に使用されたように、治験責任医師が以前に利用して検証した有効な尺度を使用して、剛性指数と高感度スコアの変化に基づいた臨床効果測定に基づいています (Dalakas et al 2001 ;プロトコルの最後に添付を参照してください)。 これらの同じ測定値は、IVIg (0、4、8、12 週) 中に適用され、SCIg (16、20、24、28 週) 中に得られた測定値と比較されます。 二次的な結果は、生活の質 (QoL) 反応と各治療に対する患者の好みです。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
22
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
はい いいえ 意思決定能力に障害のある個人 X 生殖能力のある女性 X 妊娠中の女性/胎児/新生児 X 生殖能力のある男性 X マイノリティ X 囚人 X 経済的または教育的に恵まれない人々 X 学生/従業員 X
説明
包含基準:
- 18歳以上の男性または女性
- 標準基準に基づくSPSの診断
- IVIg グループ: 4 週間ごとに 1 ～ 2 g/kg 相当の IVIg を投与し、IVIg に依存*して臨床反応を維持 *依存は、投与間隔の終了時の症状の悪化、または投与後の悪化によって臨床的に判断されます-過去3か月以内の減量または中止。
- IVIg-ナイーブ グループ: 症候性 SPS を有し、IVIg で治療されたことのない患者 (IVIg ナイーブ グループ)、標準治療では十分に制御されていない
除外基準:
- 妊娠中、計画妊娠中、授乳中または避妊を希望しない方
- -重大な血液学的、腎臓または肝臓の機能障害または悪性腫瘍を含む、治療または評価を妨げる重度の併発病状
- -過去3か月間にIVIg以外の免疫調節治療を開始した
- -過去12週間の治験薬の治験への参加
- -研究者の意見では、この研究の実施または解釈を妨げる可能性のある病状の存在。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
IVIgを受けている患者
患者は現在、少なくとも6週間ごとに定期的にIVIgを受けており、良好な反応を示し、研究に採用されます（11人の患者）。
彼らは、既存の IVIg 療法の下で 12 週間観察され、0、4、8、12 週目に、以前に検証された剛性と感度のスケールと生活の質のアンケート (QoL) を使用して障害の測定を受けます。
12週目に、最初のSCIg注入の前に、体液性（免疫学的）研究のために採血します。
IVIgの最後の投与の1週間後（13週目）、参加者は、受けているIVIgの月間投与量に相当する総投与量でSCIgを開始します。
|
組換えヒトヒアルロニダーゼを含む免疫グロブリン注入10％（ヒト）
|
|
de novo SCIg患者/IVIg未経験群
試験のこの別のアームには、症状がありながら他の免疫療法を受けていない IVIg 未経験の 11 人の患者が含まれます。
12週間の観察期間の後、これらの患者は、前のグループについて上記で説明したのと同じスケジュールに従って、SCIg薬（HYQVIA）を直接開始します。
|
組換えヒトヒアルロニダーゼを含む免疫グロブリン注入10％（ヒト）
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
12週間の治療後の剛性指数スコア（0〜6のスケール;各項目に1を追加）のベースラインからの> 50％の変化。
時間枠：24ヶ月
|
SCIg がこの臨床的測定で IVIg と同じくらい有効であることを証明することは、IVIg の全身性副作用を回避する別の治療オプションを持つ可能性のある患者にとって重要です。
|
24ヶ月
|
|
12週間の治療後の高感度スコア（1〜7のスケール、各項目に1を追加）のベースラインからの50％以上の変化。
時間枠：24ヶ月
|
SCIg がこの臨床的測定で IVIg と同じくらい有効であることを証明することは、IVIg の全身性副作用を回避する別の治療オプションを持つ可能性のある患者にとって重要です。
|
24ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
6 セットの QoL アンケート (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み、不安/抑うつ、健康状態) に基づく、12 週間の SCIg 後の生活の質 (QoL) 測定値の有意な変化
時間枠：24ヶ月
|
IVIg と同様に、SCIg が QOL に影響を与えることを証明することは、IVIg の全身性副作用を回避する別の治療オプションを持つ可能性のある患者にとって重要です。
|
24ヶ月
|
|
SCIg が患者の血液サンプルで測定された抗 GAD 抗体価を 30% 以上低下させる場合
時間枠：24ヶ月
|
循環している抗グルタミン酸デカルボキシラーゼ (GAD) 抗体に対する効果は、SCIg の作用機序、および有効性と抗体力価の間の相関関係を解明します。
|
24ヶ月
|
|
YES/NO アンケートに基づいて、12 週間の治療後に SCIg または IVIg のいずれかを希望する患者が 50% を超える場合。
時間枠：24ヶ月
|
SCIg は自宅で自己管理され、入院の必要がなく、より便利であるため、患者の好みを証明することが重要です。
|
24ヶ月
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2019年6月1日
一次修了 (予想される)
2020年2月1日
研究の完了 (予想される)
2020年5月1日
試験登録日
最初に提出
2019年1月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月1日
最初の投稿 (実際)
2019年2月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年5月14日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年5月13日
最終確認日
2019年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。