Účinnost a mechanismus účinku SCIg u pacientů se syndromem ztuhlé osoby (SPS)
13. května 2019 aktualizováno: Thomas Jefferson University
Účinnost a mechanismus účinku SCIg u pacientů se syndromem ztuhlé osoby
Jedná se o pilotní studii iniciovanou zkoušejícím pro ověření konceptu plánovanou pro 22 pacientů s diagnózou syndromu ztuhlé osoby (SPS).
Studie bude porovnávat účinnost léčby pomocí subkutánní imunoglobulinové terapie (SCIg) ve srovnání s terapií intravenózní imunoglobulinovou (IVIg) terapií.
Většina subjektů dosud neléčených IVIg (těch, kteří ještě nedostávají IVIg) je typicky léčena neimunoterapií, většinou léky zvyšujícími gamaaminomáselnou kyselinu (GABA), jako je baklofen nebo diazepam.
Přehled studie
Detailní popis
Design studie: Toto je důkaz konceptu pozorovací prospektivní, otevřené studie o bezpečnosti, účinnosti a výhodnosti léčby pomocí SCIg studie u 22 pacientů ve Fakultní nemocnici Thomase Jeffersona. Budou zahrnuty dvě kohorty pacientů z celkového počtu 22; polovina z nich (11 pacientů) v současné době dostává a odpovídá na IVIg a druhá polovina začíná de novo na SCIg. Pacienti s diagnózou SPS podle definovaných souborů symptomů budou způsobilí k zařazení.
Primární klinický výsledek bude založen na měřeních klinické účinnosti, jak bylo dříve použito pro studii IVIg, na základě změn ve skóre indexu tuhosti a zvýšené citlivosti s použitím ověřených škál, které výzkumníci dříve používali a validovali (Dalakas et al 2001 viz příloha na konci protokolu). Stejná měření budou aplikována při IVIg (týdny 0, 4, 8, 12) a budou porovnána s měřeními získanými během SCIg (16., 20., 24., 28. týden). Sekundárním výstupem budou odpovědi na kvalitu života (QoL) a preference pacienta pro každou léčbu.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
22
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Ano Ne Jednotlivci s narušenou schopností rozhodování X Ženy s reprodukčním potenciálem X Těhotné ženy/plody/novorozenci X Muži s reprodukčním potenciálem X Menšiny X Vězni X Osoby ekonomicky nebo vzdělaně znevýhodněné X Studenti/zaměstnanci X
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy ve věku > 18 let
- Diagnostika SPS na základě standardních kritérií
- Skupina IVIg: Příjem ekvivalentu 1–2 g/kg IVIg každé 4 týdny se závislostí* na IVIg k udržení klinické odpovědi *Závislost je klinicky určena buď symptomatickým zhoršením stavu na konci intervalu mezi dávkami nebo zhoršením po snížení dávky nebo přerušení léčby během předchozích 3 měsíců.
- Skupina neléčených IVIg: Pacienti se symptomatickým SPS a nikdy neléčení IVIg (skupina dosud neléčená IVIg), špatně kontrolovaní standardní terapií
Kritéria vyloučení:
- Těhotenství, plánované těhotenství, kojení nebo neochota používat antikoncepci
- Závažné souběžné zdravotní stavy, které by bránily léčbě nebo hodnocení, včetně významné hematologické, renální nebo jaterní dysfunkce nebo malignit
- Zahájení jiné imunomodulační léčby než IVIg v posledních 3 měsících
- Účast na hodnocení hodnoceného léčivého přípravku v posledních 12 týdnech
- Přítomnost jakéhokoli zdravotního stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat provádění nebo interpretaci této studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti užívající IVIg
Pacienti v současné době dostávají IVIg pravidelně alespoň každých 6 týdnů a vykazují příznivou odezvu, do studie budou zařazeni (11 pacientů).
Budou pozorováni po dobu 12 týdnů v rámci stávajícího režimu IVIg a podstoupí měření jejich poškození pomocí dříve ověřených škál tuhosti a citlivosti a dotazníku kvality života (QoL) v týdnech 0, 4, 8, 12.
V týdnu 12, před první infuzí SCIg, bude odebrána krev pro humorální (imunologické) studie.
Jeden týden po poslední dávce IVIg (v týdnu 13) bude účastníkům zahájena SCIg v celkové dávce ekvivalentní měsíční dávce IVIg, kterou dostávali.
|
Imunoglobulinová infuze 10% (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou
|
|
de novo SCIg pacienti/IVIg-naivní skupina
Tato druhá část studie bude zahrnovat 11 pacientů dosud neléčených IVIg, kteří nedostávají jinou imunoterapii, zatímco jsou symptomatickí.
Tito pacienti po 12týdenním období pozorování začnou přímo užívat SCIg lék (HYQVIA) podle stejného schématu, jak je popsáno výše pro předchozí skupinu.
|
Imunoglobulinová infuze 10% (lidská) s rekombinantní lidskou hyaluronidázou
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
>50% změna od výchozí hodnoty na skóre indexu tuhosti (škála od 0 do 6; každá položka přidává jednu) po 12 týdnech léčby.
Časové okno: 24 MĚSÍCŮ
|
Prokázání, že SCIg je v tomto klinickém měření stejně účinné jako IVIg, bude důležité pro pacienty, kteří mohou mít jinou možnost léčby, která zabrání systémovým vedlejším účinkům IVIg
|
24 MĚSÍCŮ
|
|
>50% změna od výchozí hodnoty ve skóre zvýšené citlivosti (škály od 1 do 7, každá položka přidává jednu) po 12 týdnech léčby.
Časové okno: 24 měsíců
|
Prokázání, že SCIg je v tomto klinickém měření stejně účinné jako IVIg, bude důležité pro pacienty, kteří mohou mít jinou možnost léčby, která zabrání systémovým vedlejším účinkům IVIg
|
24 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Významná změna měření kvality života (QoL) po 12 týdnech SCIg na základě 6 sad dotazníků QoL (mobilita, sebepéče, obvyklé aktivity, bolest, úzkost/deprese, zdravotní stav)
Časové okno: 24 MĚSÍCŮ
|
Prokázání, že SCIg ovlivňuje kvalitu života, stejně jako IVIg, bude důležité pro pacienty, kteří mohou mít jinou možnost léčby, aby se předešlo systémovým vedlejším účinkům IVIg
|
24 MĚSÍCŮ
|
|
Pokud SCIg snižuje titry protilátek anti-GAD naměřené ve vzorcích krve pacienta o více než 30 %
Časové okno: 24 MĚSÍCŮ
|
Účinek na cirkulující protilátky proti dekarboxyláze kyseliny glutamové (GAD) objasní mechanismus účinku SCIg a jakoukoli korelaci mezi účinností a titry protilátek
|
24 MĚSÍCŮ
|
|
Pokud > 50 % pacientů preferuje buď SCIg nebo IVIg po 12 týdnech léčby na základě dotazníku ANO/NE.
Časové okno: 24 MĚSÍCŮ
|
Prokázání preference pacientů je důležité, protože SCIg se aplikují sami doma a jsou pohodlnější, bez nutnosti hospitalizací.
|
24 MĚSÍCŮ
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
1. června 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
1. února 2020
Dokončení studie (Očekávaný)
1. května 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. ledna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
1. února 2019
První zveřejněno (Aktuální)
4. února 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
14. května 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
13. května 2019
Naposledy ověřeno
1. května 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 18P.420
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .