Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og virkningsmekanisme af SCIg hos patienter med stiv person syndrom (SPS)

13. maj 2019 opdateret af: Thomas Jefferson University

Effekt og virkningsmekanisme af SCIg hos patienter med stiv person syndrom

Dette er et pilotforsøg, proof-of-concept, initieret af investigatorer, der er planlagt for 22 patienter med diagnosen Stiff Person Syndrome (SPS). Undersøgelsen vil sammenligne effektiviteten af ​​behandling med subkutan immunglobulinterapi (SCIg) sammenlignet med intravenøs immunglobulin (IVIg) behandling. Størstedelen af ​​IVIg-naive forsøgspersoner (dem, der ikke allerede får IVIg) behandles typisk med ikke-immunterapi, hovedsagelig gamma-aminosmørsyre (GABA)-forstærkende lægemidler såsom Baclofen eller Diazepam.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesdesign: Dette er en proof of concept observationel prospektiv, åben etiket, undersøgelse af sikkerhed, effektivitet og bekvemmelighed ved behandling med SCIg-undersøgelse af 22 patienter på Thomas Jefferson University Hospital. To kohorter af patienter inden for de i alt 22 vil blive inkluderet; halvdelen af ​​dem (11 patienter), der i øjeblikket modtager og reagerer på IVIg, og den anden halvdel starter de novo på SCIg. Patienter diagnosticeret med SPS i henhold til definerede sæt af symptomer vil være berettiget til at tilmelde sig.

Det primære kliniske resultat vil være baseret på kliniske effektmål, som tidligere brugt til IVIg-studiet, baseret på ændringer i stivhedsindekset og øget sensitivitetsscore, ved brug af de validerede skalaer, som efterforskerne tidligere har brugt og valideret (Dalakas et al. 2001) ; se vedhæftet i slutningen af ​​protokollen). De samme målinger vil blive anvendt under IVIg (uge 0, 4, 8, 12) og vil blive sammenlignet med målinger opnået under SCIg (uge 16, 20, 24, 28). Det sekundære resultat vil være livskvalitetsrespons (QoL) og patientpræference for hver behandling.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

22

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Ja Nej Personer med nedsat beslutningsevne X Kvinder med reproduktionspotentiale X Gravide kvinder/fostre/nyfødte X Mænd med reproduktionspotentiale X Minoriteter X Fanger X Økonomisk eller uddannelsesmæssigt dårligt stillede personer X Studerende/ansatte X

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd eller kvinder i alderen >18 år
  • Diagnose af SPS baseret på standardkriterier
  • IVIg-gruppe: Modtagelse svarende til 1-2 g/kg IVIg hver 4. uge med afhængighed* af IVIg for at opretholde klinisk respons *Afhængighed bestemmes klinisk enten ved symptomatisk forværring af tilstanden i slutningen af ​​inter-dosisintervallet eller ved forværring efter dosisreduktion eller seponering inden for de foregående 3 måneder.
  • IVIg-naiv gruppe: Patienter med symptomatisk SPS og aldrig behandlet med IVIg (IVIg-naiv gruppe), dårligt kontrolleret med standardbehandling

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet, planlagt graviditet, amning eller manglende vilje til at bruge prævention
  • Alvorlige samtidige medicinske tilstande, som ville forhindre behandling eller vurdering, herunder betydelig hæmatologisk, nyre- eller leverdysfunktion eller maligniteter
  • Påbegyndelse af anden immunmodulerende behandling end IVIg inden for de seneste 3 måneder
  • Deltagelse i et forsøg med et forsøgslægemiddel inden for de seneste 12 uger
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk tilstand, som efter investigatorens mening kan forstyrre udførelsen eller fortolkningen af ​​denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter, der modtager IVIg
Patienter modtager i øjeblikket IVIg regelmæssigt i mindst hver 6. uge og udviser en gunstig respons vil blive rekrutteret til undersøgelsen (11 patienter). De vil blive observeret i 12 uger under deres eksisterende IVIg-regime og vil gennemgå målinger af deres svækkelse ved hjælp af de tidligere validerede stivheds- og følsomhedsskalaer og livskvalitetsspørgeskema (QoL) i uge 0, 4, 8, 12. I uge 12, før den første SCIg-infusion, vil der blive udtaget blod til humorale (immunologiske) undersøgelser. En uge efter den sidste dosis af IVIg (i uge 13), vil deltagerne blive startet på SCIg med en samlet dosis svarende til den månedlige dosis af IVIg, de har fået.
Biologisk: HyQvia
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase
de novo SCIg-patienter/IVIg-Naive Group
Denne anden del af forsøget vil omfatte 11 patienter, der er naive til IVIg, som ikke modtager andre immunterapier, mens de er symptomatiske. Disse patienter vil efter en 12-ugers observationsperiode begynde direkte på SCIg-lægemiddel (HYQVIA), efter samme tidsplan som beskrevet ovenfor for den foregående gruppe.
Biologisk: HyQvia
Immunglobulininfusion 10% (humant) med rekombinant human hyaluronidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
En >50 % ændring fra baseline på stivhedsindeksscorerne (skala fra 0-6; hvert punkt tilføjer én) efter 12 ugers behandling.
Tidsramme: 24 MÅNEDER
At bevise, at SCIg er lige så effektivt som IVIg på denne kliniske foranstaltning, vil være vigtigt for de patienter, der kan have en anden behandlingsmulighed, der undgår de systemiske bivirkninger af IVIg
24 MÅNEDER
En > 50 % ændring fra baseline på de øgede følsomhedsscores (skalaer fra 1-7, hvert punkt tilføjer én) efter 12 ugers behandling.
Tidsramme: 24 måneder
At bevise, at SCIg er lige så effektivt som IVIg på denne kliniske foranstaltning, vil være vigtigt for de patienter, der kan have en anden behandlingsmulighed, der undgår de systemiske bivirkninger af IVIg
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
En meningsfuld ændring af livskvalitetsmålinger (QoL) efter 12 ugers SCIg baseret på 6 sæt QoL-spørgeskemaer (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter, angst/depression, helbredstilstand)
Tidsramme: 24 MÅNEDER
At bevise, at SCIg påvirker livskvaliteten, som IVIg gør, vil være vigtigt for de patienter, der kan have en anden behandlingsmulighed for at undgå de systemiske bivirkninger af IVIg
24 MÅNEDER
Hvis SCIg reducerer anti-GAD-antistoftitrene målt i patientens blodprøver med mere end 30 %
Tidsramme: 24 MÅNEDER
En effekt på de cirkulerende anti-glutaminsyredecarboxylase (GAD) antistoffer vil belyse virkningsmekanismen for SCIg og enhver sammenhæng mellem effektivitet og antistoftitre
24 MÅNEDER
Hvis >50 % af patienterne foretrækker enten SCIg eller IVIg efter 12 ugers behandling baseret på et JA/NEJ-spørgeskema.
Tidsramme: 24 MÅNEDER
Det er vigtigt at bevise patienternes præferencer, fordi SCIg administreres selv derhjemme og er mere bekvemt uden behov for hospitalsindlæggelser.
24 MÅNEDER

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. juni 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2020

Studieafslutning (Forventet)

1. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

4. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2019

Sidst verificeret

1. maj 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 18P.420

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Stiff-Person Syndrome

Kliniske forsøg med HyQvia

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner