Eficacia y mecanismo de acción de SCIg en pacientes con síndrome de persona rígida (SPS)
13 de mayo de 2019 actualizado por: Thomas Jefferson University
Eficacia y mecanismo de acción de SCIg en pacientes con síndrome de persona rígida
Este es un ensayo piloto de prueba de concepto iniciado por un investigador planificado para 22 pacientes con el diagnóstico de Síndrome de la persona rígida (SPS).
El estudio comparará la eficacia del tratamiento con terapia de inmunoglobulina subcutánea (SCIg) en comparación con la terapia de inmunoglobulina intravenosa (IVIg).
La mayoría de los sujetos sin tratamiento previo con IgIV (aquellos que aún no reciben IgIV) normalmente se tratan con fármacos no inmunoterapéuticos, en su mayoría potenciadores del ácido gamma aminobutírico (GABA), como el baclofeno o el diazepam.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Diseño del estudio: Este es un estudio de prueba de concepto prospectivo observacional, de etiqueta abierta, sobre la seguridad, eficacia y conveniencia del tratamiento con SCIg de 22 pacientes en el Hospital de la Universidad Thomas Jefferson. Se incluirán dos cohortes de pacientes dentro del total de 22; la mitad de ellos (11 pacientes) actualmente reciben y responden a IgIV y la otra mitad comienza de novo con SCIg. Los pacientes diagnosticados con SPS de acuerdo con conjuntos definidos de síntomas serán elegibles para inscribirse.
El resultado clínico primario se basará en medidas de eficacia clínica, como se usó anteriormente para el ensayo IgIV, en función de los cambios en las puntuaciones del índice de rigidez y la sensibilidad aumentada, utilizando las escalas validadas que los investigadores habían utilizado y validado previamente (Dalakas et al 2001 ; ver adjunto al final del protocolo). Estas mismas medidas se aplicarán durante la IgIV (semanas 0, 4, 8, 12) y se compararán con las medidas obtenidas durante la SCIg (semanas 16, 20, 24, 28). El resultado secundario serán las respuestas de calidad de vida (QoL) y la preferencia del paciente para cada tratamiento.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
22
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Sí No Individuos con capacidad de toma de decisiones disminuida X Mujeres con potencial reproductivo X Mujeres embarazadas/fetos/recién nacidos X Hombres con potencial reproductivo X Minorías X Prisioneros X Personas con desventajas económicas o educativas X Estudiantes/empleados X
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres o mujeres mayores de 18 años
- Diagnóstico de SPS basado en criterios estándar
- Grupo de IgIV: Recibe el equivalente de 1-2 g/kg de IgIV cada 4 semanas con dependencia* de la IgIV para mantener la respuesta clínica *La dependencia se determina clínicamente por el empeoramiento sintomático de la condición al final del intervalo entre dosis o por el empeoramiento después reducción de la dosis o suspensión en los 3 meses anteriores.
- Grupo sin IgIV: pacientes con SPS sintomático y nunca tratados con IgIV (grupo sin IgIV), mal controlados con la terapia estándar
Criterio de exclusión:
- Embarazo, embarazo planificado, lactancia o falta de voluntad para practicar la anticoncepción
- Afecciones médicas concurrentes graves, que impedirían el tratamiento o la evaluación, incluidas las disfunciones o tumores malignos hematológicos, renales o hepáticos significativos
- Inicio de tratamiento inmunomodulador distinto de IgIV en los últimos 3 meses
- Participación en un ensayo de un medicamento en investigación en las últimas 12 semanas
- Presencia de cualquier condición médica que, en opinión del investigador, pueda interferir con la realización o interpretación de este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes que reciben IgIV
Los pacientes que actualmente reciben IgIV regularmente durante al menos cada 6 semanas y muestran una respuesta favorable serán reclutados para el estudio (11 pacientes).
Se observarán durante 12 semanas con su régimen de IgIV existente y se someterán a mediciones de su deterioro utilizando las escalas de rigidez y sensibilidad previamente validadas y el cuestionario de calidad de vida (CdV) en las semanas 0, 4, 8 y 12.
En la semana 12, antes de la primera infusión de SCIg, se extraerá sangre para estudios humorales (inmunológicos).
Una semana después de la última dosis de IgIV (en la semana 13), los participantes comenzarán con SCIg con una dosis total equivalente a la dosis mensual de IgIV que han estado recibiendo.
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Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante
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Pacientes con SCIg de novo/Grupo sin tratamiento previo con IgIV
Este otro brazo del ensayo incluirá a 11 pacientes sin tratamiento previo con IgIV que no reciben otras inmunoterapias mientras presentan síntomas.
Estos pacientes, después de un período de observación de 12 semanas, comenzarán directamente con el medicamento SCIg (HYQVIA), siguiendo el mismo programa que se describió anteriormente para el grupo anterior.
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Infusión de inmunoglobulina al 10 % (humana) con hialuronidasa humana recombinante
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Un cambio de >50 % desde el inicio en las puntuaciones del índice de rigidez (escala de 0 a 6; cada elemento agrega uno) después de 12 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: 24 MESES
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Demostrar que la SCIg es tan eficaz como la IgIV en esta medida clínica será importante para los pacientes que pueden tener otra opción de tratamiento para evitar los efectos secundarios sistémicos de la IgIV.
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24 MESES
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Un cambio >50 % con respecto al valor inicial en las puntuaciones de sensibilidad aumentada (escalas del 1 al 7, cada ítem suma uno) después de 12 semanas de tratamiento.
Periodo de tiempo: 24 meses
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Demostrar que la SCIg es tan eficaz como la IgIV en esta medida clínica será importante para los pacientes que pueden tener otra opción de tratamiento para evitar los efectos secundarios sistémicos de la IgIV.
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24 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Un cambio significativo en las medidas de calidad de vida (QoL) después de 12 semanas de SCIg basado en 6 conjuntos de cuestionarios de QoL (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor, ansiedad/depresión, estado de salud)
Periodo de tiempo: 24 MESES
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Demostrar que la SCIg afecta la calidad de vida, como lo hace la IgIV, será importante para los pacientes que pueden tener otra opción de tratamiento para evitar los efectos secundarios sistémicos de la IgIV.
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24 MESES
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Si SCIg reduce los títulos de anticuerpos anti-GAD medidos en las muestras de sangre del paciente en más del 30%
Periodo de tiempo: 24 MESES
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Un efecto sobre los anticuerpos circulantes contra la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) aclarará el mecanismo de acción de SCIg y cualquier correlación entre la eficacia y los títulos de anticuerpos.
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24 MESES
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Si >50% de los pacientes prefieren SCIg o IVIg después de 12 semanas de tratamiento según un cuestionario SÍ/NO.
Periodo de tiempo: 24 MESES
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Es importante comprobar la preferencia de los pacientes porque la SCIg se autoadministra en casa y es más cómoda, sin necesidad de hospitalizaciones.
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24 MESES
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de junio de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
1 de febrero de 2020
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de mayo de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de enero de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
4 de febrero de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
14 de mayo de 2019
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de mayo de 2019
Última verificación
1 de mayo de 2019
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedad
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades de la médula espinal
- Síndrome
- Síndrome de la persona rígida
Otros números de identificación del estudio
- 18P.420
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .