Эффективность и механизм действия SCIg у пациентов с синдромом скованности (SPS)
13 мая 2019 г. обновлено: Thomas Jefferson University
Эффективность и механизм действия SCIg у пациентов с синдромом скованности
Это экспериментальное исследование, инициированное исследователем для проверки концепции, запланировано для 22 пациентов с диагнозом синдрома скованности (SPS).
В исследовании будет сравниваться эффективность лечения с использованием подкожной терапии иммуноглобулином (SCIg) по сравнению с терапией внутривенным иммуноглобулином (IVIg).
Большинство субъектов, ранее не получавших ВВИГ (тех, кто еще не получал ВВИГ), обычно лечат неиммунотерапией, в основном препаратами, усиливающими действие гамма-аминомасляной кислоты (ГАМК), такими как баклофен или диазепам.
Обзор исследования
Подробное описание
Дизайн исследования: это концептуальное наблюдательное проспективное открытое исследование безопасности, эффективности и удобства лечения с помощью исследования SCIg с участием 22 пациентов в университетской больнице Томаса Джефферсона. Будут включены две когорты пациентов в общей сложности 22; половина из них (11 пациентов) в настоящее время получают и реагируют на внутривенное иммуноглобулин, а другая половина начинает de novo на SCIg. Пациенты с диагнозом SPS в соответствии с определенным набором симптомов будут иметь право на участие.
Первичный клинический результат будет основываться на критериях клинической эффективности, которые использовались ранее для испытания IVIg, основанных на изменениях показателей индекса жесткости и повышенной чувствительности с использованием утвержденных шкал, которые исследователи ранее использовали и подтвердили (Dalakas et al 2001). ; см. в конце протокола). Эти же измерения будут применяться во время IVIg (недели 0, 4, 8, 12) и будут сравниваться с измерениями, полученными во время SCIg (недели 16, 20, 24, 28). Вторичным результатом будет качество жизни (QoL) и предпочтения пациента в отношении каждого вида лечения.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
22
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Marinos C Dalakas, MD
- Номер телефона: 2159557865
- Электронная почта: marinos.dalakas@jefferson.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Vikram Puvenna
- Номер телефона: 2159554672
- Электронная почта: vikram.puvenna@jefferson.edu
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Да Нет Лица с ограниченной способностью принимать решения X Женщины с репродуктивным потенциалом X Беременные женщины/плоды/новорожденные X Мужчины с репродуктивным потенциалом X Меньшинства X Заключенные X Лица, находящиеся в неблагоприятном экономическом или образовательном положении X Студенты/работники X
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины старше 18 лет
- Диагностика СФС на основании стандартных критериев
- Группа ВВИГ: прием эквивалента 1-2 г/кг ВВИГ каждые 4 недели с зависимостью* от ВВИГ для поддержания клинического ответа *Зависимость клинически определяется либо симптоматическим ухудшением состояния в конце междозового интервала, либо ухудшением после снижение дозы или прекращение приема в течение предшествующих 3 мес.
- Группа, ранее не получавшая ВВИГ: пациенты с симптомами СФС, никогда не получавшие ВВИГ (группа, не получавшая ВВИГ), плохо контролируемые стандартной терапией.
Критерий исключения:
- Беременность, планируемая беременность, кормление грудью или нежелание пользоваться средствами контрацепции
- Тяжелые сопутствующие заболевания, препятствующие лечению или обследованию, в том числе выраженная гематологическая, почечная или печеночная дисфункция или злокачественные новообразования.
- Начало иммуномодулирующей терапии, кроме ВВИГ, в течение последних 3 мес.
- Участие в исследовании исследуемого лекарственного препарата в течение последних 12 недель
- Наличие любого заболевания, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению или интерпретации данного исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты, получающие ВВИГ
Пациенты, которые в настоящее время получают ВВИГ регулярно, по крайней мере, каждые 6 недель и показывают благоприятный ответ, будут набраны в исследование (11 пациентов).
Они будут находиться под наблюдением в течение 12 недель в соответствии с существующим режимом внутривенного введения иммуноглобулина и будут подвергаться измерению их нарушений с использованием ранее утвержденных шкал жесткости и чувствительности и опросника качества жизни (QoL) на 0, 4, 8, 12 неделе.
На 12-й неделе, перед первой инфузией SCIg, будет взята кровь для гуморального (иммунологического) исследования.
Через одну неделю после последней дозы IVIg (на 13-й неделе) участники начнут принимать SCIg в общей дозе, эквивалентной месячной дозе IVIg, которую они получали.
|
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека
|
|
de novo пациенты с SCIg/группа, ранее не получавшая IVIg
В эту другую группу исследования будут включены 11 пациентов, ранее не получавших ВВИГ, которые не получали других иммунотерапевтических средств при наличии симптомов.
Эти пациенты после 12-недельного периода наблюдения сразу начнут принимать препарат SCIg (HYQVIA) по тому же графику, который описан выше для предыдущей группы.
|
Инфузия иммуноглобулина 10% (человека) с рекомбинантной гиалуронидазой человека
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение индекса жесткости >50% по сравнению с исходным уровнем (шкала от 0 до 6; каждый пункт добавляет единицу) после 12 недель лечения.
Временное ограничение: 24 МЕСЯЦА
|
Доказательство того, что SCIg так же эффективен, как IVIg в этом клиническом показателе, будет важно для пациентов, у которых может быть другой вариант лечения, позволяющий избежать системных побочных эффектов IVIg.
|
24 МЕСЯЦА
|
|
>50%-ное изменение по сравнению с исходным уровнем показателей повышенной чувствительности (шкалы от 1 до 7, каждый пункт добавляет один) после 12 недель лечения.
Временное ограничение: 24 месяца
|
Доказательство того, что SCIg так же эффективен, как IVIg в этом клиническом показателе, будет важно для пациентов, у которых может быть другой вариант лечения, позволяющий избежать системных побочных эффектов IVIg.
|
24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Значительное изменение показателей качества жизни (КЖ) после 12 недель SCIg на основе 6 наборов опросников КЖ (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль, тревога/депрессия, состояние здоровья)
Временное ограничение: 24 МЕСЯЦА
|
Доказательство того, что SCIg влияет на качество жизни, как это делает IVIg, будет важно для пациентов, у которых может быть другой вариант лечения, позволяющий избежать системных побочных эффектов IVIg.
|
24 МЕСЯЦА
|
|
Если SCIg снижает титры антител против GAD, измеренные в образцах крови пациента, более чем на 30%
Временное ограничение: 24 МЕСЯЦА
|
Влияние на циркулирующие антитела к декарбоксилазе глутаминовой кислоты (GAD) проясняет механизм действия SCIg и любую корреляцию между эффективностью и титрами антител.
|
24 МЕСЯЦА
|
|
Если >50% пациентов предпочитают SCIg или IVg через 12 недель лечения на основании опросника ДА/НЕТ.
Временное ограничение: 24 МЕСЯЦА
|
Доказательство предпочтений пациентов важно, потому что SCIg можно вводить самостоятельно в домашних условиях и это более удобно, без необходимости госпитализации.
|
24 МЕСЯЦА
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
1 июня 2019 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 февраля 2020 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 мая 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 января 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 февраля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 февраля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 мая 2019 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 мая 2019 г.
Последняя проверка
1 мая 2019 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 18P.420
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования ХайКвиа
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireЗавершенныйВоздействие во время беременностиПольша, Чехия, Соединенные Штаты, Германия, Словакия
-
Baxalta now part of ShireЗавершенныйПервичные иммунодефицитные заболевания (ПИД)Соединенные Штаты