Eficácia e Mecanismo de Ação da SCIg em Pacientes com Síndrome da Pessoa Rígida (SPS)
13 de maio de 2019 atualizado por: Thomas Jefferson University
Eficácia e Mecanismo de Ação da SCIg em Pacientes com Síndrome da Pessoa Rígida
Este é um estudo piloto, de prova de conceito, iniciado pelo investigador, planejado para 22 pacientes com o diagnóstico de Síndrome da Pessoa Rígida (SPS).
O estudo irá comparar a eficácia do tratamento com terapia de imunoglobulina subcutânea (SCIg) em comparação com a terapia de imunoglobulina intravenosa (IVIg).
A maioria dos indivíduos virgens de IVIg (aqueles que ainda não receberam IVIg) são tipicamente tratados com não-imunoterapia, principalmente medicamentos que aumentam o ácido gama-aminobutírico (GABA), como Baclofeno ou Diazepam.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Desenho do estudo: Este é um estudo observacional prospectivo de prova de conceito, aberto, sobre a segurança, eficácia e conveniência do tratamento com estudo SCIg de 22 pacientes no Thomas Jefferson University Hospital. Duas coortes de pacientes dentro do total de 22 serão incluídas; metade deles (11 pacientes) atualmente recebendo e respondendo a IVIg e a outra metade iniciando de novo em SCIg. Os pacientes diagnosticados com SPS de acordo com conjuntos de sintomas definidos serão elegíveis para inscrição.
O resultado clínico primário será baseado em medidas de eficácia clínica, conforme usado anteriormente para o estudo IVIg, com base nas mudanças no Índice de Rigidez e nas pontuações de Sensibilidade Aumentada, usando as escalas validadas que os investigadores utilizaram e validaram anteriormente (Dalakas et al 2001 ; ver anexo ao final do protocolo). Essas mesmas medidas serão aplicadas durante o IVIg (semanas 0, 4, 8, 12) e serão comparadas com as medidas obtidas durante o SCIg (semanas 16, 20, 24, 28). O desfecho secundário serão as respostas de Qualidade de Vida (QoL) e a preferência do paciente para cada tratamento.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
22
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Sim Não Indivíduos com capacidade de decisão prejudicada X Mulheres com potencial reprodutivo X Mulheres grávidas/fetos/neonatos X Homens com potencial reprodutivo X Minorias X Prisioneiros X Pessoas economicamente ou educacionalmente desfavorecidas X Estudantes/empregados X
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com mais de 18 anos
- Diagnóstico de SPS com base em critérios padrão
- Grupo IVIg: Recebendo o equivalente a 1-2 g/kg de IVIg a cada 4 semanas com dependência* de IVIg para manter a resposta clínica redução da dose ou descontinuação nos últimos 3 meses.
- Grupo IVIg-Naïve: Pacientes com SPS sintomática e nunca tratados com IVIg (grupo IVIg-naïve), mal controlados com terapia padrão
Critério de exclusão:
- Gravidez, gravidez planejada, amamentação ou falta de vontade de praticar métodos contraceptivos
- Condições médicas concomitantes graves, que impediriam o tratamento ou a avaliação, incluindo disfunções hematológicas, renais ou hepáticas significativas ou malignidades
- Início de tratamento imunomodulador diferente de IVIg nos últimos 3 meses
- Participação em um estudo de um medicamento experimental nas últimas 12 semanas
- Presença de qualquer condição médica que, na opinião do investigador, possa interferir no desempenho ou na interpretação deste estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes recebendo IVIg
Os pacientes que estão atualmente recebendo IVIg regularmente por pelo menos a cada 6 semanas e exibirem uma resposta favorável serão recrutados para o estudo (11 pacientes).
Eles serão observados por 12 semanas sob o regime de IVIg existente e serão submetidos a medições de seu comprometimento usando as escalas de rigidez e sensibilidade previamente validadas e o questionário de qualidade de vida (QoL) nas semanas 0, 4, 8, 12.
Na semana 12, antes da primeira infusão de SCIg, será coletado sangue para estudos humorais (imunológicos).
Uma semana após a última dose de IVIg (na semana 13), os participantes iniciarão SCIg em uma dose total equivalente à dose mensal de IVIg que estão recebendo.
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Infusão de imunoglobulina 10% (humana) com hialuronidase humana recombinante
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Pacientes SCIg de novo/Grupo IVIg-Naive
Este outro braço do estudo incluirá 11 pacientes virgens de IVIg que não recebem outras imunoterapias enquanto são sintomáticos.
Esses pacientes, após um período de observação de 12 semanas, iniciarão diretamente o medicamento SCIg (HYQVIA), seguindo o mesmo esquema descrito acima para o grupo anterior.
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Infusão de imunoglobulina 10% (humana) com hialuronidase humana recombinante
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Uma mudança >50% desde a linha de base nas pontuações do Índice de Rigidez (escala de 0-6; cada item adiciona um) após 12 semanas de tratamento.
Prazo: 24 MESES
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Provar que o SCIg é tão eficaz quanto o IVIg nesta medida clínica será importante para os pacientes que podem ter outra opção de tratamento evitando os efeitos colaterais sistêmicos do IVIg
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24 MESES
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Uma alteração >50% desde a linha de base nas pontuações de Sensibilidade Aumentada (escalas de 1-7, cada item adiciona um) após 12 semanas de tratamento.
Prazo: 24 meses
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Provar que o SCIg é tão eficaz quanto o IVIg nesta medida clínica será importante para os pacientes que podem ter outra opção de tratamento evitando os efeitos colaterais sistêmicos do IVIg
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Uma mudança significativa nas medidas de qualidade de vida (QoL) após 12 semanas de SCIg com base em 6 conjuntos de questionários de QoL (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor, ansiedade/depressão, estado de saúde)
Prazo: 24 MESES
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Provar que o SCIg afeta a qualidade de vida, assim como o IVIg, será importante para os pacientes que podem ter outra opção de tratamento evitando os efeitos colaterais sistêmicos do IVIg
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24 MESES
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Se a SCIg reduzir os títulos de anticorpos anti-GAD medidos nas amostras de sangue do paciente em mais de 30%
Prazo: 24 MESES
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Um efeito sobre os anticorpos circulantes anti-ácido descarboxilase (GAD) elucidará o mecanismo de ação da SCIg e qualquer correlação entre eficácia e títulos de anticorpos
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24 MESES
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Se >50% dos pacientes preferirem SCIg ou IVIg após 12 semanas de tratamento com base em um questionário SIM/NÃO.
Prazo: 24 MESES
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A comprovação da preferência do paciente é importante porque o SCIg é autoadministrado em casa e mais conveniente, sem necessidade de internações.
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24 MESES
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de junho de 2019
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de fevereiro de 2020
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de maio de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de janeiro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2019
Primeira postagem (Real)
4 de fevereiro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
14 de maio de 2019
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de maio de 2019
Última verificação
1 de maio de 2019
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 18P.420
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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