Wirksamkeit und Wirkmechanismus von SCIg bei Patienten mit Stiff-Person-Syndrom (SPS)
13. Mai 2019 aktualisiert von: Thomas Jefferson University
Wirksamkeit und Wirkungsmechanismus von SCIg bei Patienten mit Stiff-Person-Syndrom
Dies ist eine Pilot-, Proof-of-Concept-Ermittler-initiierte Studie, die für 22 Patienten mit der Diagnose Stiff-Person-Syndrom (SPS) geplant ist.
Die Studie wird die Wirksamkeit der Behandlung mit subkutaner Immunglobulintherapie (SCIg) im Vergleich zu intravenöser Immunglobulintherapie (IVIg) vergleichen.
Die Mehrheit der IVIg-naiven Probanden (diejenigen, die noch kein IVIg erhalten) werden typischerweise mit Nicht-Immuntherapie behandelt, hauptsächlich mit Gamma-Aminobuttersäure (GABA)-verstärkenden Medikamenten wie Baclofen oder Diazepam.
Studienübersicht
Detaillierte Beschreibung
Studiendesign: Dies ist eine prospektive Open-Label-Proof-of-Concept-Beobachtungsstudie zur Sicherheit, Wirksamkeit und Zweckmäßigkeit der Behandlung mit SCIg-Studie mit 22 Patienten am Thomas Jefferson University Hospital. Zwei Kohorten von Patienten innerhalb der insgesamt 22 werden eingeschlossen; die Hälfte von ihnen (11 Patienten) erhält derzeit IVIg und spricht darauf an, die andere Hälfte beginnt de novo mit SCIg. Patienten, bei denen aufgrund definierter Symptomgruppen SPS diagnostiziert wurde, können sich anmelden.
Das primäre klinische Ergebnis basiert auf klinischen Wirksamkeitsmessungen, wie sie zuvor für die IVIg-Studie verwendet wurden, basierend auf Änderungen des Steifigkeitsindex und der Werte für erhöhte Empfindlichkeit, unter Verwendung der validierten Skalen, die die Prüfärzte zuvor verwendet und validiert haben (Dalakas et al. 2001 ; siehe Anlage am Ende des Protokolls). Dieselben Messungen werden während der IVIg (Wochen 0, 4, 8, 12) durchgeführt und mit den Messungen verglichen, die während der SCIg (Wochen 16, 20, 24, 28) erhalten wurden. Das sekundäre Ergebnis sind die Reaktionen auf die Lebensqualität (QoL) und die Patientenpräferenz für jede Behandlung.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Voraussichtlich)
22
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Ja nein Personen mit eingeschränkter Entscheidungsfähigkeit X gebärfähige Frauen X Schwangere/Föten/Neugeborene X gebärfähige Männer X Minderheiten X Strafgefangene X wirtschaftlich oder bildungsbenachteiligte Personen X Studierende/Beschäftigte X
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männer oder Frauen ab 18 Jahren
- Diagnose von SPS basierend auf Standardkriterien
- IVIg-Gruppe: Empfangen des Äquivalents von 1-2 g/kg IVIg alle 4 Wochen mit Abhängigkeit* von IVIg, um das klinische Ansprechen aufrechtzuerhalten Dosisreduktion oder Absetzen innerhalb der letzten 3 Monate.
- IVIg-naive Gruppe: Patienten mit symptomatischem SPS, die nie mit IVIg behandelt wurden (IVIg-naive Gruppe), mit Standardtherapie schlecht eingestellt
Ausschlusskriterien:
- Schwangerschaft, geplante Schwangerschaft, Stillzeit oder Unwillen, Verhütungsmittel zu praktizieren
- Schwere Begleiterkrankungen, die eine Behandlung oder Beurteilung verhindern würden, einschließlich erheblicher hämatologischer, Nieren- oder Leberfunktionsstörungen oder bösartiger Erkrankungen
- Beginn einer anderen immunmodulatorischen Behandlung als IVIg in den letzten 3 Monaten
- Teilnahme an einer Studie mit einem Prüfpräparat in den letzten 12 Wochen
- Vorhandensein eines medizinischen Zustands, der nach Ansicht des Prüfarztes die Durchführung oder Interpretation dieser Studie beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Beobachtungsmodelle: Kohorte
- Zeitperspektiven: Interessent
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Patienten, die IVIg erhalten
Patienten, die derzeit mindestens alle 6 Wochen regelmäßig IVIg erhalten und ein positives Ansprechen zeigen, werden in die Studie aufgenommen (11 Patienten).
Sie werden 12 Wochen lang unter ihrem bestehenden IVIg-Regime beobachtet und Messungen ihrer Beeinträchtigung unter Verwendung der zuvor validierten Steifigkeits- und Empfindlichkeitsskalen und des Fragebogens zur Lebensqualität (QoL) in den Wochen 0, 4, 8, 12 unterzogen.
In Woche 12, vor der ersten SCIg-Infusion, wird Blut für humorale (immunologische) Untersuchungen entnommen.
Eine Woche nach der letzten IVIg-Dosis (in Woche 13) beginnen die Teilnehmer mit SCIg mit einer Gesamtdosis, die der monatlichen IVIg-Dosis entspricht, die sie erhalten haben.
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Immunglobulin-Infusion 10 % (Mensch) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase
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de novo SCIg-Patienten/IVIg-naive Gruppe
Dieser andere Arm der Studie wird 11 IVIg-naive Patienten umfassen, die keine anderen Immuntherapien erhalten, während sie symptomatisch sind.
Diese Patienten werden nach einem 12-wöchigen Beobachtungszeitraum direkt mit dem SCIg-Medikament (HYQVIA) beginnen, und zwar nach dem gleichen Schema wie oben für die vorherige Gruppe beschrieben.
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Immunglobulin-Infusion 10 % (Mensch) mit rekombinanter humaner Hyaluronidase
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Eine Veränderung von >50 % gegenüber dem Ausgangswert der Stiffness-Index-Scores (Skala von 0-6; jedes Element fügt eins hinzu) nach 12 Behandlungswochen.
Zeitfenster: 24 MONATE
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Der Nachweis, dass SCIg bei dieser klinischen Maßnahme genauso wirksam ist wie IVIg, wird für die Patienten wichtig sein, die möglicherweise eine andere Behandlungsoption haben, um die systemischen Nebenwirkungen von IVIg zu vermeiden
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24 MONATE
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Eine Veränderung von >50 % gegenüber dem Ausgangswert bei den Werten für erhöhte Empfindlichkeit (Skalen von 1-7, jedes Element fügt eins hinzu) nach 12 Behandlungswochen.
Zeitfenster: 24 Monate
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Der Nachweis, dass SCIg bei dieser klinischen Maßnahme genauso wirksam ist wie IVIg, wird für die Patienten wichtig sein, die möglicherweise eine andere Behandlungsoption haben, um die systemischen Nebenwirkungen von IVIg zu vermeiden
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24 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Eine signifikante Veränderung der Lebensqualität (QoL) misst nach 12 Wochen SCIg basierend auf 6 Sätzen von QoL-Fragebögen (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen, Angst/Depression, Gesundheitszustand)
Zeitfenster: 24 MONATE
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Der Nachweis, dass SCIg die Lebensqualität beeinflusst, so wie es IVIg tut, wird für die Patienten wichtig sein, die möglicherweise eine andere Behandlungsoption haben, um die systemischen Nebenwirkungen von IVIg zu vermeiden
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24 MONATE
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Wenn SCIg die in den Blutproben des Patienten gemessenen Anti-GAD-Antikörpertiter um mehr als 30 % reduziert
Zeitfenster: 24 MONATE
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Eine Wirkung auf die zirkulierenden Anti-Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD)-Antikörper wird den Wirkungsmechanismus von SCIg und jede Korrelation zwischen Wirksamkeit und Antikörpertitern aufklären
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24 MONATE
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Wenn >50 % der Patienten nach 12-wöchiger Behandlung basierend auf einem JA/NEIN-Fragebogen entweder SCIg oder IVIg bevorzugen.
Zeitfenster: 24 MONATE
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Der Nachweis der Patientenpräferenz ist wichtig, da SCIg zu Hause selbst verabreicht wird und bequemer ist, ohne dass Krankenhausaufenthalte erforderlich sind.
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24 MONATE
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Voraussichtlich)
1. Juni 2019
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
1. Februar 2020
Studienabschluss (Voraussichtlich)
1. Mai 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
7. Januar 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
1. Februar 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
4. Februar 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
14. Mai 2019
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
13. Mai 2019
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2019
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 18P.420
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Ja
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