Efficacia e meccanismo d'azione della SCIg nei pazienti con sindrome della persona rigida (SPS)
13 maggio 2019 aggiornato da: Thomas Jefferson University
Efficacia e meccanismo d'azione della SCIg nei pazienti con sindrome della persona rigida
Si tratta di uno studio pilota avviato da un ricercatore a prova di concetto pianificato per 22 pazienti con diagnosi di sindrome della persona rigida (SPS).
Lo studio confronterà l'efficacia del trattamento utilizzando la terapia con immunoglobuline sottocutanee (SCIg) rispetto alla terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg).
La maggior parte dei soggetti naïve alle IVIg (quelli che non ricevono già IVIg) sono in genere gestiti con farmaci non immunoterapici, principalmente farmaci che potenziano l'acido gamma-aminobutirrico (GABA) come il baclofene o il diazepam.
Panoramica dello studio
Stato
Sconosciuto
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Disegno dello studio: si tratta di uno studio prospettico osservazionale, in aperto, sulla sicurezza, l'efficacia e la convenienza del trattamento con lo studio SCIg su 22 pazienti presso il Thomas Jefferson University Hospital. Saranno incluse due coorti di pazienti all'interno del totale di 22; metà di loro (11 pazienti) attualmente ricevono e rispondono a IVIg e l'altra metà inizia de novo con SCIg. I pazienti con diagnosi di SPS in base a serie definite di sintomi saranno idonei all'arruolamento.
L'esito clinico primario si baserà su misure di efficacia clinica, come utilizzate in precedenza per lo studio IVIg, sulla base dei cambiamenti nei punteggi dell'indice di rigidità e della sensibilità aumentata, utilizzando le scale convalidate che i ricercatori hanno precedentemente utilizzato e convalidato (Dalakas et al 2001 ; vedi allegato alla fine del protocollo). Queste stesse misurazioni saranno applicate durante il trattamento con IVIg (settimane 0, 4, 8, 12) e saranno confrontate con le misurazioni ottenute durante SCIg (settimane 16, 20, 24, 28). L'esito secondario sarà la qualità delle risposte della vita (QoL) e la preferenza del paziente per ciascun trattamento.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
22
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Sì No Individui con ridotta capacità decisionale X Donne con potenziale riproduttivo X Donne incinte/feti/neonati X Uomini con potenziale riproduttivo X Minoranze X Detenuti X Persone economicamente o educativamente svantaggiate X Studenti/dipendenti X
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini o donne di età >18 anni
- Diagnosi di SPS basata su criteri standard
- Gruppo IVIg: ricevere l'equivalente di 1-2 g/kg di IVIg ogni 4 settimane con dipendenza* da IVIg per mantenere la risposta clinica *La dipendenza è clinicamente determinata dal peggioramento sintomatico della condizione alla fine dell'intervallo tra le dosi o dal peggioramento dopo riduzione della dose o interruzione nei 3 mesi precedenti.
- Gruppo IVIg-naïve: pazienti con SPS sintomatico e mai trattati con IVIg (gruppo IVIg-naïve), scarsamente controllati con la terapia standard
Criteri di esclusione:
- Gravidanza, gravidanza programmata, allattamento al seno o riluttanza a praticare la contraccezione
- Gravi condizioni mediche concomitanti, che impedirebbero il trattamento o la valutazione, comprese significative disfunzioni ematologiche, renali o epatiche o tumori maligni
- Inizio di un trattamento immunomodulatore diverso da IVIg negli ultimi 3 mesi
- Partecipazione a una sperimentazione di un medicinale sperimentale nelle ultime 12 settimane
- Presenza di qualsiasi condizione medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con l'esecuzione o l'interpretazione di questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti che ricevono IVIg
I pazienti stanno attualmente ricevendo IVIg regolarmente per almeno ogni 6 settimane e mostreranno una risposta favorevole saranno reclutati nello studio (11 pazienti).
Saranno osservati per 12 settimane con il loro regime IVIg esistente e saranno sottoposti a misurazioni della loro compromissione utilizzando le scale di rigidità e sensibilità precedentemente convalidate e il questionario sulla qualità della vita (QoL) alle settimane 0, 4, 8, 12.
Alla settimana 12, prima della prima infusione di SCIg, verrà prelevato il sangue per gli studi umorali (immunologici).
Una settimana dopo l'ultima dose di IVIg (alla settimana 13), i partecipanti inizieranno con SCIg a una dose totale equivalente alla dose mensile di IVIg che hanno ricevuto.
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Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante
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de novo SCIg pazienti/gruppo IVIg-Naive
Quest'altro braccio dello studio includerà 11 pazienti naïve alle IVIg che non ricevono altre immunoterapie pur essendo sintomatici.
Questi pazienti dopo un periodo di osservazione di 12 settimane inizieranno direttamente con il farmaco SCIg (HYQVIA), seguendo lo stesso programma descritto sopra per il gruppo precedente.
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Infusione di immunoglobuline 10% (umana) con ialuronidasi umana ricombinante
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Una variazione >50% rispetto al basale nei punteggi dell'indice di rigidità (scala da 0 a 6; ogni elemento ne aggiunge uno) dopo 12 settimane di trattamento.
Lasso di tempo: 24 MESI
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Dimostrare che SCIg è efficace quanto IVIg su questa misura clinica sarà importante per i pazienti che potrebbero avere un'altra opzione terapeutica evitando gli effetti collaterali sistemici di IVIg
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24 MESI
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Una variazione >50% rispetto al basale nei punteggi di sensibilità aumentata (scale da 1 a 7, ogni elemento ne aggiunge uno) dopo 12 settimane di trattamento.
Lasso di tempo: 24 mesi
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Dimostrare che SCIg è efficace quanto IVIg su questa misura clinica sarà importante per i pazienti che potrebbero avere un'altra opzione terapeutica evitando gli effetti collaterali sistemici di IVIg
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Un cambiamento significativo sulle misure di qualità della vita (QoL) dopo 12 settimane di SCIg sulla base di 6 set di questionari QoL (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore, ansia/depressione, stato di salute)
Lasso di tempo: 24 MESI
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Dimostrare che la SCIg influisce sulla qualità della vita, come fa l'IVIg, sarà importante per i pazienti che potrebbero avere un'altra opzione terapeutica evitando gli effetti collaterali sistemici dell'IVIg
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24 MESI
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Se la SCIg riduce i titoli anticorpali anti-GAD misurati nei campioni di sangue del paziente di oltre il 30%
Lasso di tempo: 24 MESI
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Un effetto sugli anticorpi circolanti anti-Glutamic Acid Decarboxylase (GAD) chiarirà il meccanismo d'azione della SCIg e qualsiasi correlazione tra efficacia e titoli anticorpali
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24 MESI
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Se >50% dei pazienti preferisce SCIg o IVIg dopo 12 settimane di trattamento sulla base di un questionario SÌ/NO.
Lasso di tempo: 24 MESI
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Dimostrare la preferenza dei pazienti è importante perché la SCIg è autosomministrata a casa ed è più conveniente, senza bisogno di ricoveri.
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24 MESI
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 giugno 2019
Completamento primario (Anticipato)
1 febbraio 2020
Completamento dello studio (Anticipato)
1 maggio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 gennaio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
1 febbraio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
4 febbraio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 maggio 2019
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
13 maggio 2019
Ultimo verificato
1 maggio 2019
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 18P.420
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Sì
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