SCIg:n teho ja vaikutusmekanismi potilailla, joilla on jäykän henkilön oireyhtymä (SPS)
maanantai 13. toukokuuta 2019 päivittänyt: Thomas Jefferson University
SCIg:n teho ja vaikutusmekanismi potilailla, joilla on jäykän henkilön oireyhtymä
Tämä on pilotti, proof-of-konseptitutkijan käynnistämä tutkimus, joka on suunniteltu 22 potilaalle, joilla on diagnosoitu SPS (Stiff Person Syndrome) -syndrooma.
Tutkimuksessa verrataan ihonalaisen immunoglobuliinihoidon (SCIg) hoidon tehoa suonensisäiseen immunoglobuliinihoitoon (IVIg).
Suurin osa aiemmin IVIg-hoitoa saamattomista potilaista (jotka eivät jo saa IVIg:tä) hoidetaan tyypillisesti ei-immunoterapialla, pääasiassa gammaaminovoihappoa (GABA) tehostavilla lääkkeillä, kuten baklofeenilla tai diatsepaamia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen suunnittelu: Tämä on todiste havainnollistavasta, avoimesta, SCIg-hoidon turvallisuutta, tehokkuutta ja mukavuutta koskevasta tutkimuksesta Thomas Jeffersonin yliopistollisessa sairaalassa 22 potilaalla. Mukaan otetaan kaksi potilasryhmää yhteensä 22:sta; puolet heistä (11 potilasta) saavat parhaillaan IVIg-hoitoa ja reagoivat siihen ja toinen puoli aloittaa de novo SCIg:llä. Potilaat, joilla on diagnosoitu SPS määriteltyjen oireiden mukaan, voivat ilmoittautua.
Ensisijainen kliininen tulos perustuu kliinisen tehokkuuden mittaamiseen, jota käytettiin aiemmin IVIg-tutkimuksessa, jotka perustuvat muutoksiin jäykkyysindeksissä ja kohonnut herkkyyspisteissä käyttäen validoituja asteikkoja, joita tutkijat ovat aiemmin käyttäneet ja validoineet (Dalakas et al 2001). ; katso liitteenä pöytäkirjan lopussa). Näitä samoja mittauksia sovelletaan IVIg:n aikana (viikot 0, 4, 8, 12) ja niitä verrataan SCIg:n aikana saatuihin mittauksiin (viikot 16, 20, 24, 28). Toissijainen tulos on elämänlaatuvasteet (QoL) ja potilaan mieltymys kullekin hoidolle.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
22
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kyllä Ei Henkilöt, joiden päätöksentekokyky on heikentynyt X Lisääntymiskykyiset naiset X Raskaana olevat naiset/sikiöt/vastasyntyneet X Lisääntymiskykyiset miehet X Vähemmistöt X Vangit X Taloudellisesti tai koulutuksellisesti heikossa asemassa olevat henkilöt X Opiskelijat/työntekijät X
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- > 18-vuotiaat miehet tai naiset
- SPS:n diagnoosi vakiokriteerien perusteella
- IVIg-ryhmä: Vastaava annos 1–2 g/kg IVIg:tä joka 4. viikko riippuvaisena* IVIg:stä kliinisen vasteen ylläpitämiseksi *Riippuvuus määräytyy kliinisesti joko oireenmukaisena tilan heikkenemisenä annosvälin lopussa tai pahenemisen jälkeen. annoksen pienentäminen tai hoidon lopettaminen viimeisten 3 kuukauden aikana.
- IVIg-aivoryhmä: Potilaat, joilla on oireinen SPS ja joita ei ole koskaan hoidettu IVIg:llä (IVIg-aiheinen ryhmä), huonosti hallinnassa normaalihoidolla
Poissulkemiskriteerit:
- Raskaus, suunniteltu raskaus, imetys tai haluttomuus käyttää ehkäisyä
- Vaikeat samanaikaiset sairaudet, jotka estäisivät hoidon tai arvioinnin, mukaan lukien merkittävä hematologinen, munuaisten tai maksan toimintahäiriö tai pahanlaatuiset kasvaimet
- Muun immunomodulatorisen hoidon kuin IVIg-hoidon aloitus viimeisen 3 kuukauden aikana
- Osallistuminen tutkimuslääkkeen tutkimukseen viimeisen 12 viikon aikana
- Minkä tahansa sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä saattaa häiritä tämän tutkimuksen suorittamista tai tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, jotka saavat IVIg
Potilaat saavat tällä hetkellä IVIg-hoitoa säännöllisesti vähintään 6 viikon välein, ja heillä on myönteinen vaste, heidät otetaan mukaan tutkimukseen (11 potilasta).
Heitä tarkkaillaan 12 viikon ajan nykyisen IVIg-ohjelman mukaisesti, ja heille tehdään heikentymisen mittaukset käyttämällä aiemmin validoitua jäykkyys- ja herkkyysasteikkoa sekä elämänlaatukyselyä (QoL) viikoilla 0, 4, 8 ja 12.
Viikolla 12, ennen ensimmäistä SCIg-infuusiota, otetaan verta humoraalisia (immunologisia) tutkimuksia varten.
Viikko viimeisen IVIg-annoksen jälkeen (viikolla 13) osallistujille aloitetaan SCIg kokonaisannoksella, joka vastaa heidän saamiaan kuukausittaista IVIg-annosta.
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla
|
|
de novo SCIg-potilaat/IVIg-Naive Group
Tähän tutkimuksen toiseen osioon kuuluu 11 potilasta, jotka eivät ole aiemmin saaneet IVIg:tä ja jotka eivät saa muita immunohoitoja, vaikka he ovat oireettomia.
Nämä potilaat aloittavat 12 viikon tarkkailujakson jälkeen suoraan SCIg-lääkehoidon (HYQVIA) noudattaen samaa aikataulua kuin edellisessä ryhmässä.
|
Immuuniglobuliini-infuusio 10 % (ihminen) rekombinanttisella ihmisen hyaluronidaasilla
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
>50 % muutos lähtötasosta jäykkyysindeksin pisteissä (asteikko 0-6; jokainen kohta lisää yhden) 12 viikon hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 24 KUUKAUTA
|
Todistaminen, että SCIg on yhtä tehokas kuin IVIg tässä kliinisessä mittauksessa, on tärkeää potilaille, joilla saattaa olla toinen hoitovaihtoehto, joka välttää IVIg:n systeemiset sivuvaikutukset
|
24 KUUKAUTA
|
|
>50 % muutos lähtötasosta kohonneen herkkyyden pisteissä (asteikot 1-7, jokainen kohta lisää yhden) 12 viikon hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Todistaminen, että SCIg on yhtä tehokas kuin IVIg tässä kliinisessä mittauksessa, on tärkeää potilaille, joilla saattaa olla toinen hoitovaihtoehto, joka välttää IVIg:n systeemiset sivuvaikutukset
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Merkittävä muutos elämänlaadun (QoL) mittauksissa 12 viikon SCIg:n jälkeen perustuen 6 sarjaan QoL-kyselyitä (liikkuvuus, itsehoito, tavanomaiset toiminnot, kipu, ahdistus/masennus, terveydentila)
Aikaikkuna: 24 KUUKAUTA
|
Todistaminen, että SCIg vaikuttaa elämänlaatuun, kuten IVIg vaikuttaa, on tärkeää potilaille, joilla saattaa olla toinen hoitovaihtoehto IVIg:n systeemisten sivuvaikutusten välttämiseksi.
|
24 KUUKAUTA
|
|
Jos SCIg alentaa potilaan verinäytteistä mitattuja anti-GAD-vasta-ainetiittereitä yli 30 %
Aikaikkuna: 24 KUUKAUTA
|
Vaikutus verenkierrossa oleviin anti-glutamiinihappodekarboksylaasi (GAD) -vasta-aineisiin selventää SCIg:n vaikutusmekanismia ja mitä tahansa korrelaatiota tehon ja vasta-ainetiitterien välillä.
|
24 KUUKAUTA
|
|
Jos > 50 % potilaista suosii joko SCIg:tä tai IVIg:tä 12 viikon hoidon jälkeen KYLLÄ/EI-kyselylomakkeen perusteella.
Aikaikkuna: 24 KUUKAUTA
|
Potilaiden mieltymysten osoittaminen on tärkeää, koska SCIg annetaan itse kotona ja se on helpompaa ilman sairaalahoitoa.
|
24 KUUKAUTA
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Lauantai 1. kesäkuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. tammikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. helmikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. helmikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 14. toukokuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. toukokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 18P.420
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .