Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en werkingsmechanisme van SCIg bij patiënten met Stiff Person Syndrome (SPS)

13 mei 2019 bijgewerkt door: Thomas Jefferson University

Werkzaamheid en werkingsmechanisme van SCIg bij patiënten met het Stiff Person Syndrome

Dit is een pilot, proof-of-concept, door de onderzoeker geïnitieerd onderzoek, gepland voor 22 patiënten met de diagnose Stiff Person Syndrome (SPS). De studie zal de effectiviteit van de behandeling met behulp van subcutane immunoglobulinetherapie (SCIg) vergelijken met die van intraveneuze immunoglobulinetherapie (IVIg). De meeste IVIg-naïeve proefpersonen (degenen die nog geen IVIg krijgen) worden doorgaans behandeld met niet-immunotherapie, meestal Gamma Aminoboterzuur (GABA)-versterkende geneesmiddelen zoals Baclofen of Diazepam.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Onderzoeksopzet: Dit is een proof of concept observationeel prospectief, open-label onderzoek naar de veiligheid, werkzaamheid en het gemak van behandeling met SCIg-onderzoek bij 22 patiënten in het Thomas Jefferson University Hospital. Twee cohorten van patiënten binnen de in totaal 22 zullen worden opgenomen; de helft van hen (11 patiënten) ontvangt en reageert momenteel op IVIg en de andere helft begint de novo met SCIg. Patiënten met de diagnose SPS volgens gedefinieerde reeksen symptomen komen in aanmerking voor inschrijving.

Het primaire klinische resultaat zal gebaseerd zijn op klinische doeltreffendheidsmetingen, zoals eerder gebruikt voor de IVIg-studie, op basis van veranderingen in de Stiffness Index en Verhoogde Gevoeligheidsscores, gebruikmakend van de gevalideerde schalen die de onderzoekers eerder hebben gebruikt en gevalideerd (Dalakas et al 2001 ; zie bijlage aan het einde van het protocol). Dezelfde metingen worden toegepast tijdens IVIg (week 0, 4, 8, 12) en worden vergeleken met de metingen verkregen tijdens SCIg (week 16, 20, 24, 28). Het secundaire resultaat is de kwaliteit van leven (QoL)-responsen en de voorkeur van de patiënt voor elke behandeling.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

22

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Ja Nee Individuen met een beperkt beslissingsvermogen X Vrouwen met een reproductief potentieel X Zwangere vrouwen/foetussen/pasgeborenen X Mannen met een reproductief potentieel X Minderheden X Gevangenen X Personen met een economische of onderwijsachterstand X Studenten/werknemers X

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen van >18 jaar
  • Diagnose van SPS op basis van standaardcriteria
  • IVIg-groep: ontvangt elke 4 weken het equivalent van 1-2 g/kg IVIg met afhankelijkheid* van IVIg om de klinische respons te behouden dosisverlaging of stopzetting binnen de voorgaande 3 maanden.
  • IVIg-naïeve groep: patiënten met symptomatische SPS en nooit behandeld met IVIg (IVIg-naïeve groep), slecht onder controle met standaardtherapie

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap, geplande zwangerschap, borstvoeding of onwil om anticonceptie toe te passen
  • Ernstige gelijktijdige medische aandoeningen die behandeling of beoordeling zouden verhinderen, waaronder significante hematologische, nier- of leverdisfunctie of maligniteiten
  • Start van een andere immunomodulerende behandeling dan IVIg in de afgelopen 3 maanden
  • Deelname aan een proef met een geneesmiddel voor onderzoek in de afgelopen 12 weken
  • Aanwezigheid van een medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering of interpretatie van dit onderzoek zou kunnen verstoren.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Patiënten die IVIg krijgen
Patiënten die momenteel regelmatig IVIg krijgen gedurende ten minste elke 6 weken en een gunstige respons vertonen, zullen worden gerekruteerd voor het onderzoek (11 patiënten). Ze zullen gedurende 12 weken worden geobserveerd onder hun bestaande IVIg-regime en zullen metingen van hun stoornis ondergaan met behulp van de eerder gevalideerde Stijfheid- en Gevoeligheidsschalen en vragenlijst over kwaliteit van leven (QoL) in week 0, 4, 8, 12. In week 12, voorafgaand aan de eerste SCIg-infusie, wordt bloed afgenomen voor humoraal (immunologisch) onderzoek. Een week na de laatste dosis IVIg (in week 13) beginnen de deelnemers met SCIg in een totale dosis die gelijk is aan de maandelijkse dosis IVIg die ze hebben gekregen.
Biologisch: HyQvia
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase
de novo SCIg-patiënten/IVIg-naïeve groep
Deze andere tak van het onderzoek zal 11 patiënten omvatten die naïef zijn voor IVIg en die geen andere immunotherapieën krijgen terwijl ze symptomatisch zijn. Deze patiënten zullen na een observatieperiode van 12 weken direct beginnen met het SCIg-medicijn (HYQVIA), volgens hetzelfde schema als hierboven beschreven voor de vorige groep.
Biologisch: HyQvia
Immuunglobuline-infusie 10% (humaan) met recombinant humaan hyaluronidase

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een verandering van >50% ten opzichte van de uitgangswaarde op de Stiffness Index-scores (schaal van 0-6; elk item voegt er één toe) na 12 weken behandeling.
Tijdsspanne: 24 MAANDEN
Bewijzen dat SCIg even effectief is als IVIg op deze klinische maat zal belangrijk zijn voor de patiënten die mogelijk een andere behandelingsoptie hebben om de systemische bijwerkingen van IVIg te vermijden
24 MAANDEN
Een verandering van >50% ten opzichte van de uitgangswaarde op de verhoogde gevoeligheidsscores (schalen van 1-7, elk item voegt er één toe) na 12 weken behandeling.
Tijdsspanne: 24 maanden
Bewijzen dat SCIg even effectief is als IVIg op deze klinische maat zal belangrijk zijn voor de patiënten die mogelijk een andere behandelingsoptie hebben om de systemische bijwerkingen van IVIg te vermijden
24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Een betekenisvolle verandering op het gebied van kwaliteit van leven (QoL) na 12 weken SCIg op basis van 6 sets QoL-vragenlijsten (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn, angst/depressie, gezondheidstoestand)
Tijdsspanne: 24 MAANDEN
Bewijzen dat SCIg de kwaliteit van leven beïnvloedt, zoals IVIg dat doet, zal belangrijk zijn voor de patiënten die mogelijk een andere behandelingsoptie hebben om de systemische bijwerkingen van IVIg te vermijden
24 MAANDEN
Als SCIg de anti-GAD-antilichaamtiters gemeten in de bloedmonsters van de patiënt met meer dan 30% verlaagt
Tijdsspanne: 24 MAANDEN
Een effect op de circulerende anti-glutaminezuurdecarboxylase (GAD)-antilichamen zal het werkingsmechanisme van SCIg en elke correlatie tussen werkzaamheid en antilichaamtiters ophelderen
24 MAANDEN
Als >50% van de patiënten de voorkeur geeft aan SCIg of IVIg na 12 weken behandeling op basis van een JA/NEE-vragenlijst.
Tijdsspanne: 24 MAANDEN
Het is belangrijk om de voorkeur van de patiënt aan te tonen, omdat SCIg thuis zelf kan worden toegediend en handiger is, zonder dat ziekenhuisopnames nodig zijn.
24 MAANDEN

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Thomas Jefferson University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 juni 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 februari 2020

Studie voltooiing (Verwacht)

1 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 februari 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 mei 2019

Laatst geverifieerd

1 mei 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 18P.420

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stiff-Person-syndroom

Klinische onderzoeken op HyQvia

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Oman

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren