Skuteczność i mechanizm działania SCIg u pacjentów z zespołem sztywnej osoby (SPS)
13 maja 2019 zaktualizowane przez: Thomas Jefferson University
Skuteczność i mechanizm działania SCIg u pacjentów z zespołem sztywnej osoby
Jest to pilotażowe, zainicjowane przez badaczy badanie potwierdzające słuszność koncepcji, zaplanowane na 22 pacjentach z rozpoznaniem zespołu sztywnej osoby (SPS).
W badaniu porównana zostanie skuteczność leczenia immunoglobulinami podskórnymi (SCIg) z terapią immunoglobulinami dożylnymi (IVIg).
Większość pacjentów nieleczonych wcześniej IVIg (tych, którzy jeszcze nie otrzymywali IVIg) jest zwykle leczona nieimmunoterapią, głównie lekami wzmacniającymi kwas gamma-aminomasłowy (GABA), takimi jak baklofen lub diazepam.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Projekt badania: Jest to obserwacyjne, prospektywne, otwarte badanie potwierdzające słuszność koncepcji, dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i wygody leczenia za pomocą SCIg, przeprowadzone na 22 pacjentach w Szpitalu Uniwersyteckim im. Thomasa Jeffersona. Uwzględnione zostaną dwie kohorty pacjentów spośród łącznie 22; połowa z nich (11 pacjentów) obecnie otrzymuje IVIg i odpowiada na nie, a druga połowa zaczyna de novo na SCIg. Pacjenci, u których zdiagnozowano SPS na podstawie określonych zestawów objawów, będą kwalifikowani do rejestracji.
Pierwotny wynik kliniczny będzie oparty na miarach skuteczności klinicznej, stosowanych wcześniej w badaniu IVIg, w oparciu o zmiany w wynikach Indeksu Sztywności i Zwiększonej Czułości, przy użyciu zatwierdzonych skal, które badacze wcześniej wykorzystali i zatwierdzili (Dalakas i in. 2001 ; patrz załącznik na końcu protokołu). Te same pomiary zostaną zastosowane podczas IVIg (tygodnie 0, 4, 8, 12) i zostaną porównane z pomiarami uzyskanymi podczas SCIg (tygodnie 16, 20, 24, 28). Drugorzędnym wynikiem będą odpowiedzi dotyczące jakości życia (QoL) i preferencje pacjentów dla każdego leczenia.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
22
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Tak Nie Osoby z upośledzoną zdolnością decyzyjną X Kobiety w wieku rozrodczym X Kobiety w ciąży/płody/noworodki X Mężczyźni w wieku rozrodczym X Mniejszości X Więźniowie X Osoby w niekorzystnej sytuacji ekonomicznej lub edukacyjnej X Studenci/pracownicy X
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku >18 lat
- Rozpoznanie SPS na podstawie standardowych kryteriów
- Grupa IVIg: Otrzymywanie ekwiwalentu 1-2 g/kg IVIg co 4 tygodnie z uzależnieniem* od IVIg w celu utrzymania odpowiedzi klinicznej *Uzależnienie jest określane klinicznie na podstawie objawowego pogorszenia stanu pod koniec przerwy między dawkami lub pogorszenia po zmniejszenie dawki lub odstawienie leku w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
- Grupa IVIg-Naïve: Pacjenci z objawowym SPS, którzy nigdy nie byli leczeni IVIg (grupa IVIg-naïve), słabo kontrolowani standardową terapią
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża, planowana ciąża, karmienie piersią lub niechęć do stosowania antykoncepcji
- Ciężkie współistniejące schorzenia, które uniemożliwiłyby leczenie lub ocenę, w tym istotne zaburzenia hematologiczne, zaburzenia czynności nerek lub wątroby lub nowotwory złośliwe
- Rozpoczęcie leczenia immunomodulującego innego niż IVIg w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Udział w badaniu badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich 12 tygodni
- Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, który w opinii badacza może zakłócać wykonanie lub interpretację tego badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci otrzymujący IVIg
Pacjenci otrzymujący obecnie IVIg regularnie przez co najmniej co 6 tygodni i wykazujący pozytywną odpowiedź zostaną włączeni do badania (11 pacjentów).
Będą obserwowani przez 12 tygodni w ramach istniejącego schematu IVIg i zostaną poddani pomiarom ich upośledzenia za pomocą wcześniej zwalidowanych skal sztywności i wrażliwości oraz kwestionariusza jakości życia (QoL) w tygodniach 0, 4, 8, 12.
W 12. tygodniu, przed pierwszym wlewem SCIg, zostanie pobrana krew do badań humoralnych (immunologicznych).
Tydzień po ostatniej dawce IVIg (w 13. tygodniu) uczestnicy otrzymają SCIg w całkowitej dawce równoważnej miesięcznej dawce IVIg, którą otrzymywali.
|
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką
|
|
pacjenci de novo SCIg/grupa nieleczona IVIg
Ta druga część badania obejmie 11 pacjentów nieleczonych wcześniej IVIg, którzy nie otrzymują innych immunoterapii podczas występowania objawów.
Ci pacjenci po 12-tygodniowym okresie obserwacji rozpoczną bezpośrednio lek SCIg (HYQVIA), zgodnie z tym samym schematem, jak opisano powyżej dla poprzedniej grupy.
|
Infuzja immunoglobuliny 10% (ludzka) z rekombinowaną hialuronidazą ludzką
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
>50% zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach Indeksu Sztywności (skala od 0-6; każda pozycja dodaje jeden) po 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 24 MIESIĄCE
|
Udowodnienie, że SCIg jest tak samo skuteczne jak IVIg w tym pomiarze klinicznym, będzie ważne dla pacjentów, którzy mogą mieć inną opcję leczenia pozwalającą uniknąć ogólnoustrojowych skutków ubocznych IVIg
|
24 MIESIĄCE
|
|
>50% zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach podwyższonej wrażliwości (skale od 1 do 7, każda pozycja dodaje jeden punkt) po 12 tygodniach leczenia.
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Udowodnienie, że SCIg jest tak samo skuteczne jak IVIg w tym pomiarze klinicznym, będzie ważne dla pacjentów, którzy mogą mieć inną opcję leczenia pozwalającą uniknąć ogólnoustrojowych skutków ubocznych IVIg
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Znacząca zmiana w pomiarach jakości życia (QoL) po 12 tygodniach SCIg w oparciu o 6 zestawów kwestionariuszy QoL (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból, niepokój/depresja, stan zdrowia)
Ramy czasowe: 24 MIESIĄCE
|
Udowodnienie, że SCIg wpływa na jakość życia, podobnie jak IVIg, będzie ważne dla pacjentów, którzy mogą mieć inną opcję leczenia pozwalającą uniknąć ogólnoustrojowych skutków ubocznych IVIg
|
24 MIESIĄCE
|
|
Jeśli SCIg zmniejsza miana przeciwciał anty-GAD mierzone w próbkach krwi pacjenta o więcej niż 30%
Ramy czasowe: 24 MIESIĄCE
|
Wpływ na krążące przeciwciała przeciwko dekarboksylazie kwasu glutaminowego (GAD) wyjaśni mechanizm działania SCIg i jakąkolwiek korelację między skutecznością a mianem przeciwciał
|
24 MIESIĄCE
|
|
Jeśli >50% pacjentów preferuje SCIg lub IVIg po 12 tygodniach leczenia na podstawie kwestionariusza TAK/NIE.
Ramy czasowe: 24 MIESIĄCE
|
Udowodnienie preferencji pacjentów jest ważne, ponieważ SCIg jest podawany samodzielnie w domu i wygodniejszy, bez konieczności hospitalizacji.
|
24 MIESIĄCE
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 lutego 2020
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 maja 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 stycznia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lutego 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
4 lutego 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
14 maja 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
13 maja 2019
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 18P.420
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .