강직한 사람 증후군(SPS) 환자에서 SCIg의 효능 및 작용 기전
2019년 5월 13일 업데이트: Thomas Jefferson University
강직증후군 환자에서 SCIg의 효능 및 작용기전
이것은 경직된 사람 증후군(SPS) 진단을 받은 22명의 환자를 대상으로 계획된 파일럿 개념 증명 시험입니다.
이 연구는 정맥 면역글로불린(IVIg) 요법과 비교하여 피하 면역글로불린 요법(SCIg)을 사용한 치료의 효능을 비교합니다.
대부분의 IVIg 무경험 피험자(아직 IVIg를 투여받지 않은 피험자)는 일반적으로 Baclofen 또는 Diazepam과 같은 대부분 감마 아미노부티르산(GABA) 강화 약물로 비면역 요법으로 관리됩니다.
연구 개요
상세 설명
연구 설계: 이것은 Thomas Jefferson 대학 병원에서 22명의 환자를 대상으로 한 SCIg 연구를 통한 치료의 안전성, 효능 및 편의성에 대한 개념 증명 관찰 전향적 오픈 라벨 연구입니다. 총 22명 중 2개의 환자 코호트가 포함될 것입니다. 그들 중 절반(11명의 환자)은 현재 IVIg를 받고 반응하고 나머지 절반은 SCIg에서 새로 시작했습니다. 정의된 일련의 증상에 따라 SPS 진단을 받은 환자는 등록할 수 있습니다.
1차 임상 결과는 이전에 IVIg 시험에 사용된 임상 효능 측정을 기반으로 하며, 조사관이 이전에 활용하고 검증한 검증된 척도를 사용하여 강성 지수 및 민감도 증가 점수의 변화를 기반으로 합니다(Dalakas et al 2001). ; 프로토콜 끝에 첨부 참조). 이 동일한 측정은 IVIg(0, 4, 8, 12주) 동안 적용되며 SCIg(16, 20, 24, 28주) 동안 얻은 측정과 비교됩니다. 2차 결과는 삶의 질(QoL) 반응과 각 치료에 대한 환자 선호도입니다.
연구 유형
관찰
등록 (예상)
22
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
예 아니오 의사결정능력장애인 X 가임여성 X 임산부/태아/신생아 X 가임남성 X 소수자 X 수감자 X 경제적 또는 교육적으로 취약한 자 X 학생/직원 X
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 남성 또는 여성
- 표준 기준에 따른 SPS 진단
- IVIg 그룹: 4주마다 1-2g/kg IVIg에 해당하는 용량 투여(임상 반응 유지를 위해 IVIg에 의존*) 이전 3개월 이내에 용량 감소 또는 중단.
- IVIg-나이브 그룹: SPS 증상이 있고 IVIg로 치료받은 적이 없는 환자(IVIg-나이브 그룹), 표준 요법으로 잘 조절되지 않음
제외 기준:
- 임신, 계획 임신, 모유 수유 또는 피임을 하지 않으려는 경우
- 중대한 혈액학적, 신장 또는 간 기능 장애 또는 악성 종양을 포함하여 치료 또는 평가를 방해할 수 있는 심각한 동시 의학적 상태
- 지난 3개월 이내에 IVIg 이외의 면역 조절 치료 시작
- 지난 12주 동안 임상시험용 의약품 임상시험 참여
- 연구자의 의견으로는 이 연구의 수행 또는 해석을 방해할 수 있는 모든 의학적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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IVIg를 투여받는 환자
현재 최소 6주마다 정기적으로 IVIg를 투여받고 있으며 호의적인 반응을 보이는 환자를 연구에 모집할 예정입니다(11명의 환자).
그들은 기존 IVIg 요법에 따라 12주 동안 관찰될 것이며 0, 4, 8, 12주차에 이전에 검증된 강성 및 민감도 척도와 삶의 질 설문지(QoL)를 사용하여 손상 측정을 받게 됩니다.
첫 번째 SCIg 주입 전인 12주차에 체액(면역학적) 연구를 위해 혈액을 채취합니다.
IVIg의 마지막 투여 1주 후(13주차), 참가자는 그들이 받고 있는 IVIg의 월별 투여량과 동일한 총 투여량으로 SCIg를 시작합니다.
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재조합 인간 히알루로니다제를 함유한 면역 글로불린 주입 10%(인간)
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de novo SCIg 환자/IVIg-나이브 그룹
임상시험의 이 다른 부문에는 증상이 있는 동안 다른 면역 요법을 받지 않고 IVIg에 순진한 11명의 환자가 포함될 것입니다.
12주 관찰 기간 후 이 환자들은 이전 그룹에 대해 위에서 설명한 것과 동일한 일정에 따라 SCIg 약물(HYQVIA)에서 직접 시작합니다.
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재조합 인간 히알루로니다제를 함유한 면역 글로불린 주입 10%(인간)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 12주 후 경직 지수 점수(0-6의 척도; 각 항목에 1씩 추가) 기준선에서 >50% 변화.
기간: 24개월
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SCIg가 이 임상 측정에서 IVIg만큼 효과적이라는 것을 입증하는 것은 IVIg의 전신 부작용을 피하는 다른 치료 옵션이 있는 환자에게 중요할 것입니다.
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24개월
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치료 12주 후 민감도 점수 증가(1-7 범위, 각 항목에 1씩 추가)가 기준선에서 50% 이상 변경되었습니다.
기간: 24개월
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SCIg가 이 임상 측정에서 IVIg만큼 효과적이라는 것을 입증하는 것은 IVIg의 전신 부작용을 피하는 다른 치료 옵션이 있는 환자에게 중요할 것입니다.
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24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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6세트의 QoL 설문지(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증, 불안/우울증, 건강 상태)를 기반으로 SCIg 12주 후 삶의 질(QoL) 측정에 의미 있는 변화
기간: 24개월
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SCIg가 IVIg와 마찬가지로 삶의 질에 영향을 미친다는 것을 입증하는 것은 IVIg의 전신 부작용을 피하는 다른 치료 옵션이 있는 환자에게 중요할 것입니다.
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24개월
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SCIg가 환자의 혈액 샘플에서 측정된 항-GAD 항체 역가를 30% 이상 감소시키는 경우
기간: 24개월
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순환하는 항글루타민산 탈탄산효소(GAD) 항체에 대한 효과는 SCIg의 작용 메커니즘과 효능과 항체 역가 사이의 상관관계를 밝힐 것입니다.
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24개월
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환자의 >50%가 YES/NO 설문지를 기반으로 치료 12주 후 SCIg 또는 IVIg를 선호하는 경우.
기간: 24개월
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SCIg는 입원 없이 집에서 자가투여가 가능하고 더욱 편리하기 때문에 환자의 선호도를 입증하는 것이 중요하다.
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24개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2019년 6월 1일
기본 완료 (예상)
2020년 2월 1일
연구 완료 (예상)
2020년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 1월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 1일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 5월 13일
마지막으로 확인됨
2019년 5월 1일
추가 정보
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