ウィスコット・アルドリッチ症候群の被験者におけるOTL-103の凍結保存製剤の使用を評価するための臨床研究
2025年9月23日 更新者：Fondazione Telethon
ウィスコット・アルドリッチ症候群 (WAS) の被験者における、WAS cDNA をコードするレンチウイルスベクターで形質導入された凍結保存された自己 CD34+ 細胞による造血幹細胞遺伝子治療の単一アーム、非盲検臨床試験
これは、OTL-103遺伝子治療の凍結保存製剤を評価するための非盲検の単群試験です。
OTL-103 は、Wiskott-Aldrich 症候群をコードする遺伝子が第 3 世代のレンチウイルスベクターによって導入された自家 CD34+ 造血幹細胞で構成されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
10
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
65年歳未満 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢：65歳まで
-遺伝子変異および以下の基準の少なくとも1つによって定義されるWASの診断：
- 文献データ（遺伝子型/表現型研究）によって定義された重度のウィスコット・アルドリッチ症候群（WAS）遺伝子変異。
- フローサイトメトリーで評価された WASP 発現の欠如。
- -重度の臨床スコア（Zhu臨床スコア≥3）;
- 造血幹細胞移植 (HSCT) に利用できるヒト白血球抗原 (HLA) と同一の関連ドナーはありません。
除外基準:
- -末端器官の機能不全、治療に反応しない重度の活動性感染症、またはその他の重度の疾患または臨床状態であり、治験責任医師の判断により、患者をこの研究への参加に不適当にする。
- -悪性新形成（局所皮膚がんを除く）または遺伝性がん症候群の記録された病歴。
- 骨髄異形成、骨髄異形成症候群および急性骨髄性白血病に特徴的な細胞遺伝学的変化、またはその他の重篤な血液疾患
- 文書化されたヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染
- -以前の同種造血幹細胞移植、ドナー由来の残存細胞の証拠
- 以前の遺伝子治療
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：遺伝子治療
OTL-103、ヒト WAS 遺伝子をコードするレンチウイルスベクターで ex vivo で形質導入された自己 CD34+ 造血幹細胞
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WAS cDNAをコードするレンチウイルスベクターでエクスビボで形質導入された動員末梢血から収集された自家造血幹細胞
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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遺伝子治療前の 1 年間と比較した、遺伝子治療後 6 か月から 18 か月までの重症感染症の年間発生率
時間枠：18ヶ月
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18ヶ月
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遺伝子治療前の 1 年間と比較した、遺伝子治療後 1 年までの中等度および重度の出血エピソードの年率
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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末梢血由来 CD3+ 細胞で測定されたベクターコピー数 (VCN)/細胞 > 0.1 の患者数
時間枠：2年
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2年
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リンパ球におけるWASタンパク質発現のパーセンテージは、治療前のレベルから増加しました
時間枠：2年
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2年
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血小板のWASタンパク質発現の割合が治療前のレベルから増加しました
時間枠：2年
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2年
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OTL-103の移植に成功した参加者の数
時間枠：6ヵ月
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OTL-103 の生着は、絶対好中球数 > 500 cell/ul の血液学的再構成によって測定されます
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6ヵ月
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悪性腫瘍または異常なクローン増殖を示す被験者の数
時間枠：2年
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2年
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全生存期間の評価
時間枠：36ヶ月
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36ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月21日
一次修了 (実際)
2024年3月18日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2019年2月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年2月11日
最初の投稿 (実際)
2019年2月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年9月23日
最終確認日
2025年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- OTL-103-4
- 2018-003842-18 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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