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Um estudo clínico para avaliar o uso de uma formulação criopreservada de OTL-103 em indivíduos com síndrome de Wiskott-Aldrich

23 de setembro de 2025 atualizado por: Fondazione Telethon

Um ensaio clínico aberto de braço único de terapia gênica com células-tronco hematopoiéticas com células CD34+ autólogas criopreservadas transduzidas com vetor lentiviral codificando WAS cDNA em indivíduos com síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Este é um estudo aberto de braço único para avaliar a formulação criopreservada da terapia gênica OTL-103. OTL-103 consiste em células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas nas quais o gene que codifica a Síndrome de Wiskott-Aldrich é introduzido por meio de um vetor lentiviral de terceira geração.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: até 65 anos

  • Diagnóstico de WAS definido por mutação genética e pelo menos um dos seguintes critérios:

    • Mutação genética grave da Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS), definida por dados da literatura (estudos de genótipo/fenótipo).;
    • Expressão de WASP ausente, avaliada por citometria de fluxo;
    • Escore clínico grave (escore clínico de Zhu ≥ 3);
  • Nenhum doador relacionado ao antígeno leucocitário humano (HLA) idêntico disponível para transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT).

Critério de exclusão:

  • Disfunção de órgão-alvo, infecção ativa grave que não responde ao tratamento ou outra doença grave ou condição clínica que, no julgamento do investigador, tornaria o paciente inadequado para entrar neste estudo.
  • Neoplasia maligna (exceto câncer de pele local) ou história documentada de síndrome de câncer hereditário.
  • Mielodisplasia, alterações citogenéticas características da síndrome mielodisplásica e leucemia mielóide aguda ou outras doenças hematológicas graves
  • Infecção documentada pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Transplante alogênico prévio de células-tronco hematopoiéticas, com evidência de células residuais de origem do doador
  • Terapia Gênica Anterior

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Terapia de genes
OTL-103, células-tronco hematopoiéticas CD34+ autólogas transduzidas ex vivo com um vetor lentiviral que codifica o gene WAS humano
Genético: OTL-103
Células-tronco hematopoiéticas autólogas coletadas de sangue periférico mobilizado transduzido ex vivo com um vetor lentiviral que codifica o WAS cDNA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Taxa anualizada de infecções graves de 6 a 18 meses após a terapia gênica em comparação com 1 ano antes da terapia gênica
Prazo: 18 meses
18 meses
Taxa anualizada de episódios hemorrágicos moderados e graves até 1 ano após a terapia gênica em comparação com 1 ano antes da terapia gênica
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de pacientes com número de cópias do vetor (VCN)/célula > 0,1 medido em células CD3+ derivadas do sangue periférico
Prazo: 2 anos
2 anos
A porcentagem de expressão da proteína WAS aumentou em relação aos níveis pré-tratamento em linfócitos
Prazo: 2 anos
2 anos
A porcentagem de expressão da proteína WAS aumentou em relação aos níveis de pré-tratamento em plaquetas
Prazo: 2 anos
2 anos
Número de participantes com enxerto bem-sucedido de OTL-103
Prazo: 6 meses
O enxerto de OTL-103 é medido pela reconstituição hematológica de uma contagem absoluta de neutrófilos > 500 células/ul
6 meses
O número de indivíduos que apresentam malignidades ou proliferação clonal anormal
Prazo: 2 anos
2 anos
Avaliação da sobrevida global
Prazo: 36 meses
36 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fondazione Telethon

Colaboradores

Ospedale San Raffaele

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

18 de março de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de fevereiro de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de fevereiro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

29 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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