Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające zastosowanie kriokonserwowanej postaci OTL-103 u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha

23 września 2025 zaktualizowane przez: Fondazione Telethon

Jednoramienne, otwarte badanie kliniczne terapii genowej hematopoetycznych komórek macierzystych za pomocą kriokonserwowanych autologicznych komórek CD34 + transdukowanych za pomocą wektora lentiwirusowego kodującego WAS cDNA u pacjentów z zespołem Wiskotta-Aldricha (WAS)

Jest to jednoramienne badanie otwarte, mające na celu ocenę kriokonserwowanej postaci terapii genowej OTL-103. OTL-103 składa się z autologicznych hematopoetycznych komórek macierzystych CD34+, do których wprowadza się gen kodujący zespół Wiskotta-Aldricha za pomocą wektora lentiwirusowego trzeciej generacji.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: do 65 lat

  • Rozpoznanie WAS określone przez mutację genetyczną i co najmniej jedno z następujących kryteriów:

    • ciężka mutacja genu zespołu Wiskotta-Aldricha (WAS), zdefiniowana na podstawie danych literaturowych (badania genotypu/fenotypu);
    • Brak ekspresji WASP, oceniany za pomocą cytometrii przepływowej;
    • ciężka ocena kliniczna (ocena kliniczna Zhu ≥ 3);
  • Brak dawców spokrewnionych z ludzkimi antygenami leukocytarnymi (HLA) do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT).

Kryteria wyłączenia:

  • Dysfunkcja narządów końcowych, ciężka aktywna infekcja niereagująca na leczenie lub inna ciężka choroba lub stan kliniczny, który w ocenie badacza czyni pacjenta nieodpowiednim do włączenia do tego badania.
  • Nowotwór złośliwy (z wyjątkiem miejscowego raka skóry) lub udokumentowana historia dziedzicznego zespołu nowotworowego.
  • Mielodysplazja, zmiany cytogenetyczne charakterystyczne dla zespołu mielodysplastycznego i ostrej białaczki szpikowej lub inne poważne zaburzenia hematologiczne
  • Udokumentowane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV).
  • Wcześniejszy allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, z dowodami resztkowych komórek pochodzących od dawcy
  • Poprzednia terapia genowa

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia genowa
OTL-103, Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste CD34+ transdukowane ex vivo wektorem lentiwirusowym kodującym ludzki gen WAS
Genetyczny: OTL-103
Autologiczne hematopoetyczne komórki macierzyste pobrane z mobilizowanej krwi obwodowej transdukowanej ex vivo wektorem lentiwirusowym kodującym cDNA WAS

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Roczny wskaźnik ciężkich infekcji od 6 do 18 miesięcy po terapii genowej w porównaniu z 1 rokiem przed terapią genową
Ramy czasowe: 18 miesięcy
18 miesięcy
Roczna częstość umiarkowanych i ciężkich epizodów krwawienia do 1 roku po terapii genowej w porównaniu z 1 rokiem przed terapią genową
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów z liczbą kopii wektora (VCN)/komórkę > 0,1 mierzoną w komórkach CD3+ pochodzących z krwi obwodowej
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Odsetek ekspresji białka WAS w limfocytach wzrósł w stosunku do poziomu sprzed leczenia
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Odsetek ekspresji białka WAS w płytkach krwi wzrósł w stosunku do poziomu sprzed leczenia
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Liczba uczestników z pomyślnym wszczepieniem OTL-103
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Wszczepienie OTL-103 mierzy się przez rekonstytucję hematologiczną bezwzględnej liczby neutrofili > 500 komórek/ul
6 miesięcy
Liczba pacjentów z nowotworami złośliwymi lub nieprawidłową proliferacją klonów
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Ocena przeżycia całkowitego
Ramy czasowe: 36 miesięcy
36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione Telethon

Współpracownicy

Ospedale San Raffaele

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 marca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 lutego 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 lutego 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

29 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj