Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse til evaluering af brugen af ​​en kryokonserveret formulering af OTL-103 hos personer med Wiskott-Aldrich syndrom

23. september 2025 opdateret af: Fondazione Telethon

Et enkeltarm, åbent klinisk forsøg med hæmatopoietisk stamcelle-genterapi med kryokonserverede autologe CD34+-celler transduceret med Lentiviral vektor kodende for WAS cDNA hos forsøgspersoner med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

Dette er et åbent, enkeltarmsstudie for at evaluere den kryokonserverede formulering af OTL-103 genterapi. OTL-103 består af autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller, hvori genet, der koder for Wiskott-Aldrich Syndrome, introduceres ved hjælp af en tredje generation af lentiviral vektor.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: op til 65 år

  • Diagnose af WAS defineret ved genetisk mutation og mindst et af følgende kriterier:

    • Svær Wiskott-Aldrich Syndrom (WAS) genmutation, defineret af litteraturdata (genotype/fænotype undersøgelser).;
    • Fraværende WASP-ekspression, vurderet ved flowcytometri;
    • Alvorlig klinisk score (Zhu klinisk score ≥ 3);
  • Ingen human leukocytantigen (HLA)-identisk relateret donor tilgængelig til hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).

Ekskluderingskriterier:

  • End-organ dysfunktion, alvorlig aktiv infektion, der ikke reagerer på behandling eller anden alvorlig sygdom eller klinisk tilstand, som efter investigatorens vurdering ville gøre patienten uegnet til at deltage i denne undersøgelse.
  • Ondartet neoplasi (undtagen lokal hudkræft) eller en dokumenteret historie med arveligt cancersyndrom.
  • Myelodysplasi, cytogenetiske ændringer karakteristisk for myelodysplastisk syndrom og akut myeloid leukæmi eller andre alvorlige hæmatologiske lidelser
  • Dokumenteret human immundefekt virus (HIV) infektion
  • Tidligere allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation med tegn på resterende celler af donoroprindelse
  • Tidligere genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Genterapi
OTL-103, autologe CD34+ hæmatopoietiske stamceller transduceret ex vivo med en lentiviral vektor, der koder for det humane WAS-gen
Genetisk: OTL-103
Autologe hæmatopoietiske stamceller indsamlet fra mobiliseret perifert blod transduceret ex vivo med en lentiviral vektor, der koder for WAS cDNA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig frekvens af alvorlige infektioner fra 6 til 18 måneder efter genterapi sammenlignet med 1 år før genterapi
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Årlig frekvens af moderate og svære blødningsepisoder op til 1 år efter genterapi sammenlignet med 1 år før genterapi
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal patienter med vektorkopinummer (VCN)/celle > 0,1 målt i perifere blodafledte CD3+-celler
Tidsramme: 2 år
2 år
Procentdel af WAS-proteinekspression steg fra før-behandlingsniveauer i lymfocytter
Tidsramme: 2 år
2 år
Procentdel af WAS-proteinekspression steg fra niveauer før behandling i blodplader
Tidsramme: 2 år
2 år
Antal deltagere med vellykket indpodning af OTL-103
Tidsramme: 6 måneder
Engraftment af OTL-103 måles ved hæmatologisk rekonstitution af et absolut neutrofiltal > 500 celler/ul
6 måneder
Antallet af forsøgspersoner med maligniteter eller unormal klonal proliferation
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering af den samlede overlevelse
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fondazione Telethon

Samarbejdspartnere

Ospedale San Raffaele

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. marts 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. februar 2019

Først opslået (Faktiske)

12. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

29. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner