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Un estudio clínico para evaluar el uso de una formulación crioconservada de OTL-103 en sujetos con síndrome de Wiskott-Aldrich

23 de septiembre de 2025 actualizado por: Fondazione Telethon

Un ensayo clínico abierto de un solo grupo de terapia génica de células madre hematopoyéticas con células CD34+ autólogas crioconservadas transducidas con ADNc WAS de codificación de vector lentiviral en sujetos con síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS)

Este es un estudio abierto de un solo grupo para evaluar la formulación crioconservada de la terapia génica OTL-103. OTL-103 consiste en células madre hematopoyéticas CD34+ autólogas en las que se introduce el gen que codifica el Síndrome de Wiskott-Aldrich mediante un vector lentiviral de tercera generación.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

10

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 65 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: hasta 65 años

  • Diagnóstico de WAS definido por mutación genética y al menos uno de los siguientes criterios:

    • mutación del gen del síndrome de Wiskott-Aldrich grave (WAS), definida por datos de la literatura (estudios de genotipo/fenotipo);
    • Ausencia de expresión de WASP, evaluada por citometría de flujo;
    • puntuación clínica grave (puntuación clínica de Zhu ≥ 3);
  • No hay ningún donante emparentado idéntico al antígeno leucocitario humano (HLA) disponible para el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT).

Criterio de exclusión:

  • Disfunción de órgano blanco, infección activa grave que no responde al tratamiento u otra enfermedad o condición clínica grave que, a juicio del investigador, haría que el paciente no fuera apto para participar en este estudio.
  • Neoplasia maligna (excepto cáncer de piel local) o antecedentes documentados de síndrome de cáncer hereditario.
  • Mielodisplasia, alteraciones citogenéticas propias del síndrome mielodisplásico y leucemia mieloide aguda, u otros trastornos hematológicos graves
  • Infección documentada por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Trasplante alogénico previo de células madre hematopoyéticas, con evidencia de células residuales de origen donante
  • Terapia génica anterior

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Terapia de genes
OTL-103, células madre hematopoyéticas autólogas CD34+ transducidas ex vivo con un vector lentiviral que codifica el gen WAS humano
Genético: OTL-103
Células madre hematopoyéticas autólogas recolectadas de sangre periférica movilizada transducidas ex vivo con un vector lentiviral que codifica el ADNc de WAS

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Tasa anualizada de infecciones graves de 6 a 18 meses después de la terapia génica en comparación con 1 año antes de la terapia génica
Periodo de tiempo: 18 meses
18 meses
Tasa anualizada de episodios hemorrágicos moderados y graves hasta 1 año después de la terapia génica en comparación con 1 año antes de la terapia génica
Periodo de tiempo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes con número de copias del vector (VCN)/célula > 0,1 medido en células CD3+ derivadas de sangre periférica
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Porcentaje de expresión de proteína WAS aumentada desde los niveles previos al tratamiento en linfocitos
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Porcentaje de expresión de proteína WAS aumentada desde los niveles previos al tratamiento en plaquetas
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Número de participantes con injerto exitoso de OTL-103
Periodo de tiempo: 6 meses
El injerto de OTL-103 se mide mediante la reconstitución hematológica de un recuento absoluto de neutrófilos > 500 células/ul
6 meses
El número de sujetos que presentan neoplasias malignas o proliferación clonal anormal
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Evaluación de la supervivencia global
Periodo de tiempo: 36 meses
36 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fondazione Telethon

Colaboradores

Ospedale San Raffaele

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

18 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de febrero de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

12 de febrero de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

29 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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