Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å evaluere bruken av en kryokonservert formulering av OTL-103 hos personer med Wiskott-Aldrich syndrom

29. januar 2024 oppdatert av: Fondazione Telethon

En enkeltarm, åpen klinisk utprøving av hematopoietisk stamcelle-genterapi med kryokonserverte autologe CD34+-celler transdusert med Lentiviral vektorkoding WAS cDNA hos personer med Wiskott-Aldrich syndrom (WAS)

Dette er en åpen enarmsstudie for å evaluere den kryokonserverte formuleringen av OTL-103 genterapi. OTL-103 består av autologe CD34+ hematopoietiske stamceller der genet som koder for Wiskott-Aldrich-syndromet introduseres ved hjelp av en tredje generasjons lentiviral vektor.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder: opptil 65 år

  • Diagnose av WAS definert av genetisk mutasjon og minst ett av følgende kriterier:

    • Alvorlig Wiskott-Aldrich syndrom (WAS) genmutasjon, definert av litteraturdata (genotype/fenotypestudier).;
    • Fraværende WASP-ekspresjon, vurdert ved flowcytometri;
    • Alvorlig klinisk poengsum (Zhu klinisk poengsum ≥ 3);
  • Ingen human leukocyttantigen (HLA)-identisk relatert donor tilgjengelig for hematopoietiske stamcelletransplantasjon (HSCT).

Ekskluderingskriterier:

  • Endeorgandysfunksjon, alvorlig aktiv infeksjon som ikke reagerer på behandling eller annen alvorlig sykdom eller klinisk tilstand som, etter utforskerens vurdering, ville gjøre pasienten uegnet for å delta i denne studien.
  • Ondartet neoplasi (unntatt lokal hudkreft) eller en dokumentert historie med arvelig kreftsyndrom.
  • Myelodysplasi, cytogenetiske endringer karakteristiske for myelodysplastisk syndrom og akutt myeloide leukemi, eller andre alvorlige hematologiske lidelser
  • Dokumentert infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
  • Tidligere allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon, med tegn på gjenværende celler av donoropprinnelse
  • Tidligere genterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Genterapi
OTL-103, autologe CD34+ hematopoietiske stamceller transdusert ex vivo med en lentiviral vektor som koder for det humane WAS-genet
Genetisk: OTL-103
Autologe hematopoietiske stamceller samlet fra mobilisert perifert blod transdusert ex vivo med en lentiviral vektor som koder for WAS cDNA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Årlig rate av alvorlige infeksjoner fra 6 til 18 måneder etter genterapi sammenlignet med 1 år før genterapi
Tidsramme: 18 måneder
18 måneder
Annualisert rate av moderate og alvorlige blødningsepisoder opptil 1 år etter genterapi sammenlignet med 1 år før genterapi
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter med vektorkopinummer (VCN)/celle > 0,1 målt i perifere blodavledede CD3+-celler
Tidsramme: 2 år
2 år
Prosentandelen av WAS-proteinekspresjon økte fra nivåer før behandling i lymfocytter
Tidsramme: 2 år
2 år
Prosentandelen av WAS-proteinekspresjon økte fra nivåer før behandling i blodplater
Tidsramme: 2 år
2 år
Antall deltakere med vellykket engraftment av OTL-103
Tidsramme: 6 måneder
Engraftment av OTL-103 måles ved hematologisk rekonstituering av et absolutt nøytrofiltall > 500 celler/ul
6 måneder
Antall personer som har maligniteter eller unormal klonal spredning
Tidsramme: 2 år
2 år
Evaluering av total overlevelse
Tidsramme: 36 måneder
36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fondazione Telethon

Samarbeidspartnere

Ospedale San Raffaele

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. januar 2019

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. februar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. februar 2019

Først lagt ut (Faktiske)

12. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

31. januar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2024

Sist bekreftet

1. mars 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wiskott-Aldrich syndrom

Kliniske studier på OTL-103

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere