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Eine klinische Studie zur Bewertung der Verwendung einer kryokonservierten Formulierung von OTL-103 bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom

23. September 2025 aktualisiert von: Fondazione Telethon

Eine einarmige, offene klinische Studie zur Gentherapie mit hämatopoetischen Stammzellen mit kryokonservierten autologen CD34+-Zellen, die mit lentiviralem Vektor transduziert wurden, der für WAS-cDNA kodiert, bei Patienten mit Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS)

Dies ist eine offene, einarmige Studie zur Bewertung der kryokonservierten Formulierung der OTL-103-Gentherapie. OTL-103 besteht aus autologen CD34+ hämatopoetischen Stammzellen, in die das für das Wiskott-Aldrich-Syndrom kodierende Gen mittels eines lentiviralen Vektors der dritten Generation eingeführt wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: bis 65 Jahre

  • Diagnose von WAS definiert durch genetische Mutation und mindestens eines der folgenden Kriterien:

    • Genmutation des schweren Wiskott-Aldrich-Syndroms (WAS), definiert durch Literaturdaten (Genotyp-/Phänotypstudien);
    • Fehlende WASP-Expression, bewertet durch Durchflusszytometrie;
    • Schwere klinische Bewertung (klinische Zhu-Bewertung ≥ 3);
  • Kein mit menschlichem Leukozytenantigen (HLA) identischer verwandter Spender für die Transplantation hämatopoetischer Stammzellen (HSCT) verfügbar.

Ausschlusskriterien:

  • Dysfunktion der Endorgane, schwere aktive Infektion, die nicht auf eine Behandlung anspricht, oder andere schwere Erkrankungen oder klinische Zustände, die den Patienten nach Einschätzung des Prüfarztes für die Teilnahme an dieser Studie ungeeignet machen würden.
  • Maligne Neoplasien (außer lokalem Hautkrebs) oder eine dokumentierte Vorgeschichte eines erblichen Krebssyndroms.
  • Myelodysplasie, zytogenetische Veränderungen, die für das myelodysplastische Syndrom und akute myeloische Leukämie charakteristisch sind, oder andere schwere hämatologische Erkrankungen
  • Dokumentierte Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus (HIV).
  • Vorherige allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation mit Nachweis von Restzellen Spenderursprungs
  • Frühere Gentherapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gentherapie
OTL-103, Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen, die ex vivo mit einem lentiviralen Vektor transduziert wurden, der das humane WAS-Gen codiert
Genetisch: OTL-103
Autologe hämatopoetische Stammzellen, gesammelt aus mobilisiertem peripherem Blut, transduziert ex vivo mit einem lentiviralen Vektor, der die WAS-cDNA codiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Annualisierte Rate schwerer Infektionen von 6 bis 18 Monaten nach der Gentherapie im Vergleich zu 1 Jahr vor der Gentherapie
Zeitfenster: 18 Monate
18 Monate
Annualisierte Rate mäßiger und schwerer Blutungsepisoden bis zu 1 Jahr nach der Gentherapie im Vergleich zu 1 Jahr vor der Gentherapie
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit einer Vektorkopienzahl (VCN)/Zelle > 0,1, gemessen in aus peripherem Blut stammenden CD3+-Zellen
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Der Prozentsatz der WAS-Proteinexpression stieg gegenüber den Spiegeln vor der Behandlung in Lymphozyten an
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Der Prozentsatz der WAS-Proteinexpression stieg gegenüber den Spiegeln vor der Behandlung in Blutplättchen
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit erfolgreicher Transplantation von OTL-103
Zeitfenster: 6 Monate
Die Transplantation von OTL-103 wird durch hämatologische Rekonstitution einer absoluten Neutrophilenzahl > 500 Zellen/μl gemessen
6 Monate
Die Anzahl der Probanden mit bösartigen Erkrankungen oder abnormaler klonaler Proliferation
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Auswertung des Gesamtüberlebens
Zeitfenster: 36 Monate
36 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fondazione Telethon

Mitarbeiter

Ospedale San Raffaele

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Januar 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

18. März 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Februar 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Februar 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Februar 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

29. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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