Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus OTL-103:n kylmäsäilytetyn formulaation käytön arvioimiseksi potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä

tiistai 23. syyskuuta 2025 päivittänyt: Fondazione Telethon

Yksihaarainen, avoin kliininen tutkimus hematopoieettisten kantasolujen geeniterapiasta kylmäsäilytetyillä autologisilla CD34+-soluilla, jotka on transdusoitu lentivirusvektorikoodauksella WAS-cDNA:lla potilailla, joilla on Wiskott-Aldrichin oireyhtymä (WAS)

Tämä on avoin, yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan OTL-103-geeniterapian kylmäsäilytettyä formulaatiota. OTL-103 koostuu autologisista CD34+ hematopoieettisista kantasoluista, joihin Wiskott-Aldrichin oireyhtymää koodaava geeni viedään kolmannen sukupolven lentivirusvektorin avulla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
  • Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: jopa 65 vuotta

  • WAS-diagnoosin määrittää geneettinen mutaatio ja vähintään yksi seuraavista kriteereistä:

    • Vakava Wiskott-Aldrichin oireyhtymän (WAS) geenimutaatio, määritelty kirjallisuustietojen perusteella (genotyyppi/fenotyyppitutkimukset).
    • WASP-ilmentymisen puuttuminen virtaussytometrialla arvioituna;
    • Vaikea kliininen pistemäärä (Zhun kliininen pistemäärä ≥ 3);
  • Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) kanssa identtistä luovuttajaa ei ole saatavilla hematopoieettisten kantasolujen siirtoon (HSCT).

Poissulkemiskriteerit:

  • Loppuelimen toimintahäiriö, vakava aktiivinen infektio, joka ei reagoi hoitoon, tai muu vakava sairaus tai kliininen tila, joka tutkijan arvion mukaan tekisi potilaan sopimattoman osallistumaan tähän tutkimukseen.
  • Pahanlaatuinen neoplasia (paitsi paikallinen ihosyöpä) tai dokumentoitu perinnöllinen syöpäsyndrooma.
  • Myelodysplasia, myelodysplastiselle oireyhtymälle ja akuutille myelooiselle leukemialle tyypilliset sytogeneettiset muutokset tai muut vakavat hematologiset sairaudet
  • Dokumentoitu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio
  • Aikaisempi allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto, jossa on todisteita luovuttajaalkuperää olevista jäännössoluista
  • Edellinen geeniterapia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Geeniterapia
OTL-103, autologiset CD34+ hematopoieettiset kantasolut, jotka on transdusoitu ex vivo lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen WAS-geeniä
Geneettinen: OTL-103
Autologiset hematopoieettiset kantasolut, jotka on kerätty mobilisoidusta ääreisverestä, transdusoitu ex vivo lentivirusvektorilla, joka koodaa WAS-cDNA:ta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vakavien infektioiden vuositaso 6–18 kuukautta geeniterapian jälkeen verrattuna vuoteen ennen geeniterapiaa
Aikaikkuna: 18 kuukautta
18 kuukautta
Keskivaikeiden ja vaikeiden verenvuotojaksojen vuositaso jopa 1 vuoden ajan geeniterapian jälkeen verrattuna vuoteen ennen geeniterapiaa
Aikaikkuna: 12 kuukautta
12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden lukumäärä, joiden vektorikopioluku (VCN)/solu on > 0,1 mitattuna perifeerisestä verestä peräisin olevista CD3+-soluista
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
WAS-proteiinin ilmentymisen prosenttiosuus nousi hoitoa edeltäneistä tasoista lymfosyyteissä
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
WAS-proteiinin ilmentymisen prosenttiosuus verihiutaleissa nousi hoitoa edeltäneistä tasoista
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Osallistujien lukumäärä, joilla on onnistunut OTL-103:n istutus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
OTL-103:n istutus mitataan hematologisella rekonstituutiolla absoluuttisella neutrofiilien määrällä > 500 solua/ul
6 kuukautta
Niiden potilaiden määrä, joilla on pahanlaatuisia kasvaimia tai epänormaalia klooniproliferaatiota
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Kokonaiseloonjäämisen arviointi
Aikaikkuna: 36 kuukautta
36 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Fondazione Telethon

Yhteistyökumppanit

Ospedale San Raffaele

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. helmikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. helmikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 12. helmikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 29. syyskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 23. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa