Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k vyhodnocení použití kryokonzervované formulace OTL-103 u subjektů s Wiskott-Aldrichovým syndromem

23. září 2025 aktualizováno: Fondazione Telethon

Jednoramenná, otevřená klinická studie genové terapie hematopoetických kmenových buněk s kryokonzervovanými autologními CD34+ buňkami transdukovanými lentivirovým vektorem kódujícím WAS cDNA u subjektů s Wiskott-Aldrichovým syndromem (WAS)

Toto je otevřená jednoramenná studie k vyhodnocení kryokonzervované formulace genové terapie OTL-103. OTL-103 sestává z autologních CD34+ hematopoetických kmenových buněk, do kterých je zaveden gen kódující Wiskott-Aldrichův syndrom pomocí lentivirového vektoru třetí generace.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
  • Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: do 65 let

  • Diagnóza WAS definovaná genetickou mutací a alespoň jedním z následujících kritérií:

    • Genová mutace těžkého Wiskott-Aldrichova syndromu (WAS), definovaná literárními údaji (studie genotypu/fenotypu);
    • nepřítomná exprese WASP, hodnocená průtokovou cytometrií;
    • Závažné klinické skóre (klinické skóre Zhu ≥ 3);
  • Pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT) není k dispozici žádný identický dárce související s lidským leukocytárním antigenem (HLA).

Kritéria vyloučení:

  • Dysfunkce koncových orgánů, závažná aktivní infekce nereagující na léčbu nebo jiné závažné onemocnění nebo klinický stav, který by podle úsudku zkoušejícího činil pacienta nevhodným pro vstup do této studie.
  • Maligní neoplazie (kromě lokální rakoviny kůže) nebo zdokumentovaná anamnéza dědičného rakovinového syndromu.
  • Myelodysplazie, cytogenetické změny charakteristické pro myelodysplastický syndrom a akutní myeloidní leukémii nebo jiné závažné hematologické poruchy
  • Dokumentovaná infekce virem lidské imunodeficience (HIV).
  • Předchozí alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk s průkazem reziduálních buněk dárcovského původu
  • Předchozí genová terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Genová terapie
OTL-103, Autologní CD34+ hematopoetické kmenové buňky transdukované ex vivo lentivirovým vektorem kódujícím lidský gen WAS
Genetický: OTL-103
Autologní hematopoetické kmenové buňky odebrané z mobilizované periferní krve transdukované ex vivo lentivirovým vektorem kódujícím WAS cDNA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Roční míra závažných infekcí od 6 do 18 měsíců po genové terapii ve srovnání s 1 rokem před genovou terapií
Časové okno: 18 měsíců
18 měsíců
Roční míra středně těžkých a těžkých krvácivých epizod do 1 roku po genové terapii ve srovnání s 1 rokem před genovou terapií
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů s počtem vektorových kopií (VCN)/buňka > 0,1 měřeno v CD3+ buňkách z periferní krve
Časové okno: 2 roky
2 roky
Procento exprese proteinu WAS se zvýšilo z hladin před léčbou v lymfocytech
Časové okno: 2 roky
2 roky
Procento exprese proteinu WAS se zvýšilo z hladin krevních destiček před léčbou
Časové okno: 2 roky
2 roky
Počet účastníků s úspěšným engraftmentem OTL-103
Časové okno: 6 měsíců
Přihojení OTL-103 se měří hematologickou rekonstitucí absolutního počtu neutrofilů > 500 buněk/ul
6 měsíců
Počet subjektů s malignitami nebo abnormální klonální proliferací
Časové okno: 2 roky
2 roky
Hodnocení celkového přežití
Časové okno: 36 měsíců
36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fondazione Telethon

Spolupracovníci

Ospedale San Raffaele

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

18. března 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. února 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. února 2019

První zveřejněno (Aktuální)

12. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

29. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit