Wiskott-Aldrich 증후군 환자에서 OTL-103의 동결보존 제형 사용을 평가하기 위한 임상 연구
2025년 9월 23일 업데이트: Fondazione Telethon
WAS(Wiskott-Aldrich Syndrome) 피험자에서 WAS cDNA를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 형질도입된 냉동 보존된 자가 CD34+ 세포를 사용한 조혈 줄기 세포 유전자 치료의 단일 암, 공개 라벨 임상 시험
이것은 OTL-103 유전자 요법의 동결보존 제형을 평가하기 위한 공개 라벨 단일군 연구입니다.
OTL-103은 Wiskott-Aldrich 증후군을 코딩하는 유전자가 3세대 렌티바이러스 벡터를 통해 도입된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포로 구성됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
10
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
65년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 나이: 65세까지
유전적 돌연변이와 다음 기준 중 적어도 하나에 의해 정의된 WAS의 진단:
- 문헌 데이터(유전자형/표현형 연구)에 의해 정의된 중증 Wiskott-Aldrich 증후군(WAS) 유전자 돌연변이;
- 유세포측정법으로 평가한 부재 WASP 발현;
- 중증 임상 점수(Zhu 임상 점수 ≥ 3);
- 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)에 사용할 수 있는 인간 백혈구 항원(HLA)과 동일한 관련 기증자가 없습니다.
제외 기준:
- 말단 기관 기능 장애, 치료에 반응하지 않는 중증 활동성 감염 또는 조사자의 판단에 따라 환자를 본 연구에 참여하기에 부적절하게 만드는 다른 중증 질환 또는 임상 상태.
- 악성 신생물(국소 피부암 제외) 또는 유전성 암 증후군의 문서화된 병력.
- 골수이형성증, 골수이형성 증후군 및 급성 골수성 백혈병의 특징인 세포유전학적 변이, 또는 기타 심각한 혈액학적 장애
- 문서화된 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 감염
- 기증자 기원의 잔류 세포의 증거가 있는 이전 동종 조혈 줄기 세포 이식
- 이전 유전자 치료
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 유전자 치료
OTL-103, 인간 WAS 유전자를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 체외에서 형질도입된 자가 CD34+ 조혈 줄기 세포
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WAS cDNA를 인코딩하는 렌티바이러스 벡터로 생체외에서 형질도입된 가동화된 말초 혈액으로부터 수집된 자가 조혈 줄기 세포
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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유전자 치료 1년 전과 비교하여 유전자 치료 후 6~18개월 동안 중증 감염의 연간 비율
기간: 18개월
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18개월
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유전자 치료 전 1년과 비교하여 유전자 치료 후 최대 1년까지 중등도 및 중증 출혈 에피소드의 연간 비율
기간: 12 개월
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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말초 혈액 유래 CD3+ 세포에서 측정된 벡터 카피 수(VCN)/세포 > 0.1인 환자 수
기간: 2 년
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2 년
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WAS 단백질 발현의 백분율은 림프구의 전처리 수준에서 증가했습니다.
기간: 2 년
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2 년
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혈소판에서 처리 전 수준보다 증가된 WAS 단백질 발현의 백분율
기간: 2 년
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2 년
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OTL-103의 성공적인 생착 참가자 수
기간: 6 개월
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OTL-103의 생착은 절대 호중구 수 > 500 세포/ul의 혈액학적 재구성에 의해 측정됩니다.
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6 개월
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악성종양 또는 비정상적인 클론 증식을 나타내는 대상체의 수
기간: 2 년
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2 년
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전반적인 생존 평가
기간: 36개월
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 21일
기본 완료 (실제)
2024년 3월 18일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 2월 11일
처음 게시됨 (실제)
2019년 2월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 23일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- OTL-103-4
- 2018-003842-18 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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