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Uno studio clinico per valutare l'uso di una formulazione crioconservata di OTL-103 in soggetti con sindrome di Wiskott-Aldrich

23 settembre 2025 aggiornato da: Fondazione Telethon

Uno studio clinico in aperto a braccio singolo sulla terapia genica con cellule staminali ematopoietiche con cellule CD34+ autologhe criopreservate trasdotte con codifica del vettore lentivirale WAS cDNA in soggetti con sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS)

Questo è uno studio in aperto a braccio singolo per valutare la formulazione criopreservata della terapia genica OTL-103. OTL-103 è costituito da cellule staminali emopoietiche CD34+ autologhe in cui il gene codificante per la sindrome di Wiskott-Aldrich è introdotto mediante un vettore lentivirale di terza generazione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

10

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età: fino a 65 anni

  • Diagnosi di WAS definita da mutazione genetica e almeno uno dei seguenti criteri:

    • Mutazione genetica grave della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), definita dai dati della letteratura (studi sul genotipo/fenotipo).;
    • Espressione assente di WASP, valutata mediante citometria a flusso;
    • Punteggio clinico grave (punteggio clinico Zhu ≥ 3);
  • Nessun donatore correlato all'antigene leucocitario umano (HLA)-identico disponibile per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT).

Criteri di esclusione:

  • Disfunzione dell'organo terminale, grave infezione attiva che non risponde al trattamento o altra grave malattia o condizione clinica che, a giudizio dello sperimentatore, renderebbe il paziente inadatto all'ingresso in questo studio.
  • Neoplasia maligna (tranne il cancro della pelle locale) o una storia documentata di sindrome da cancro ereditario.
  • Mielodisplasia, alterazioni citogenetiche caratteristiche della sindrome mielodisplastica e della leucemia mieloide acuta o altri gravi disturbi ematologici
  • Infezione documentata da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Pregresso trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, con evidenza di cellule residue di origine donatrice
  • Terapia genica precedente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia genetica
OTL-103, Cellule staminali emopoietiche CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale codificante per il gene WAS umano
Genetico: OTL-103
Cellule staminali emopoietiche autologhe raccolte da sangue periferico mobilizzato trasdotte ex vivo con un vettore lentivirale codificante per il cDNA WAS

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tasso annualizzato di infezioni gravi da 6 a 18 mesi dopo la terapia genica rispetto a 1 anno prima della terapia genica
Lasso di tempo: 18 mesi
18 mesi
Tasso annualizzato di episodi di sanguinamento moderati e gravi fino a 1 anno dopo la terapia genica rispetto a 1 anno prima della terapia genica
Lasso di tempo: 12 mesi
12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con numero di copie del vettore (VCN)/cellula > 0,1 misurato nelle cellule CD3+ derivate dal sangue periferico
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
La percentuale di espressione della proteina WAS è aumentata rispetto ai livelli pre-trattamento nei linfociti
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
La percentuale di espressione della proteina WAS è aumentata rispetto ai livelli pre-trattamento nelle piastrine
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Numero di partecipanti con innesto riuscito di OTL-103
Lasso di tempo: 6 mesi
L'attecchimento di OTL-103 è misurato mediante ricostituzione ematologica di una conta assoluta dei neutrofili > 500 cell/ul
6 mesi
Il numero di soggetti che presentano tumori maligni o proliferazione clonale anomala
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni
Valutazione della sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 36 mesi
36 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fondazione Telethon

Collaboratori

Ospedale San Raffaele

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

18 marzo 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 febbraio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 febbraio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

12 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

29 settembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OTL-103-4
  • 2018-003842-18 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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