ACPの小児におけるトシリズマブ

包含基準

フェーズ 0 の資格:

1. -治療する小児神経外科医および神経腫瘍医による研究参加とは無関係に、患者の臨床ケアのために計画された腫瘍生検/切除および/または嚢胞吸引

2. 次の基準のいずれかを満たす必要があります。

   1. -画像の特徴と治療する医療チームの最善の判断に基づく頭蓋咽頭腫の推定（新たに診断された場合）
   2. -以前に組織学的に確認された、登録時に進行または再発したACP

実現可能性の適格性:

1. 次の基準のいずれかを満たす必要があります。

   1. 再発性または進行性* 放射線を使用しない手術のみで治療された ACP

   2. 再発性または進行性* 手術と放射線で治療された ACP

      * 適格性を目的とした進行性疾患は次のように定義されます: 固形疾患: RT からのタイミングに関係なく、治験責任医師の裁量に基づいて進行とみなされる任意の成長 嚢胞性疾患: RT の最終日から少なくとも 6 か月間である必要があります。 RT 後 6 か月を超えて孤立した嚢胞の増殖を示す患者は、少なくとも 4 週間間隔で実行された 2 回の連続 MRI スキャンで嚢胞成分の継続的な増加、または 1 回以上の嚢胞吸引後の嚢胞の少なくとも部分的な再蓄積を示さなければなりません。

   3. 2次元で測定可能な切除不能な残存嚢胞性および/または固形疾患を伴う組織学または画像ACPにより新たに診断された
2. フェーズ 0 の部分に参加し、適格性を満たしている被験者は、開始された研究の実現可能性フェーズに登録できます。

全体的な研究の包含基準:

1. 年齢：2歳以上21歳未満
2. -被験者は以前にトシリズマブまたは他のIL6またはIL6R阻害剤を投与された可能性があります

3. 臓器機能要件

   1. 以下のように定義される適切な骨髄機能：

      • -血小板数≥100,000 /μl（輸血に依存しない）
      • -絶対好中球数（ANC）≥1500 /μl

   2. 以下のように定義される適切な腎機能：

      • クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR ≥70 ml/分/1.73 m2または
      • 年齢/性別に基づく血清クレアチニン: (年齢、男性、女性) 3 歳から 6 歳未満、0.8、0.8。 6歳から10歳未満、1、1; 10歳から13歳未満、1.2、1.2; 13歳から16歳未満、1.5、1.4。 16歳から18歳未満、1.7、1.4

   3. 以下のように定義される適切な肝機能：

      • SGOT (AST) および SGPT (ALT) 年齢の ULN の 1.5 倍未満

4. 被験者は、次のパフォーマンス スコアのいずれかを満たす必要があります。

   1. -ECOGパフォーマンスステータススコアが0、1、または2;
   2. -16歳以上の患者のカルノフスキースコアが60以上;また
   3. 16歳以下の患者ではランスキースコアが60以上
5. 出産または父親になる可能性のある被験者は、この研究で治療を受けている間、禁欲を含む医学的に許容される形の避妊を喜んで使用する必要があります。
6. インフォームド コンセントおよび必要に応じて得られた同意。

除外基準

1. 妊娠中または授乳中

2. 以下を含むがこれらに限定されない制御されていない併発疾患：

   1. 進行中または活動性の感染症（活動性結核を含む）
   2. 症候性うっ血性心不全
   3. 不安定狭心症
   4. 心不整脈
   5. 研究要件の順守を制限する精神疾患/社会的状況は適格ではありません。
3. -トシリズマブに対する既知の過敏症またはアナフィラキシーの病歴
4. -治療開始前の3か月以内に生ワクチン接種を受けました
5. -転移性疾患または他の癌の証拠
6. -フォローアップの訪問に戻ることができない、または治療の毒性を評価するために必要なフォローアップ研究を取得できない