Tosilitsumabi AKT-lapsilla

Sisällyttämiskriteerit

Vaiheen 0 kelpoisuus:

1. Potilaan kliiniseen hoitoon suunniteltu kasvainbiopsia/resektio ja/tai kysta-aspiraatio riippumatta hoitavan lasten neurokirurgin ja neuroonkologin osallistumisesta tutkimukseen

2. On täytettävä jokin seuraavista kriteereistä:

   1. Oletettu kraniofaryngiooma, joka perustuu kuvantamisominaisuuksiin ja hoitoryhmän parhaaseen arvioon (jos äskettäin diagnosoitu)
   2. Aikaisemmin histologisesti vahvistettu ACP, joka on edennyt tai uusiutunut ilmoittautumisajankohtana

Kelpoisuuskelpoisuus:

1. On täytettävä jokin seuraavista kriteereistä:

   1. Toistuva tai progressiivinen* ACP, joka hoidetaan pelkällä leikkauksella ilman säteilyä

   2. Toistuva tai etenevä* ACP, jota hoidetaan leikkauksella ja säteilyllä

      * Progressiivinen sairaus määritellään kelpoisuustarkoituksessa seuraavasti: Kiinteä sairaus: mikä tahansa kasvu, jonka katsotaan etenevän tutkijan harkinnan mukaan riippumatta RT-ajankohdasta. Kystinen sairaus: on oltava vähintään 6 kuukautta viimeisestä RT-päivästä. Potilaiden, joilla on eristetty kystakasvu yli 6 kuukautta RT:n jälkeen, on osoitettava kystisen komponentin jatkuva lisääntyminen kahdessa MRI-sarjakuvauksessa, jotka on suoritettu vähintään 4 viikon välein, TAI kysta on kertynyt vähintään osittain uudelleen yhden tai useamman kystaaspiraation jälkeen.

   3. Äskettäin diagnosoitu, histologian tai kuvantamisen perusteella ACP, jolla on leikkaamaton jäännöskystinen ja/tai kiinteä sairaus, joka on mitattavissa kahdessa ulottuvuudessa
2. Koehenkilöt, jotka osallistuivat vaiheen 0 osioon ja täyttävät kelpoisuusvaatimukset, voivat ilmoittautua tutkimuksen toteutettavuusvaiheeseen, kun se on avattu.

Yleiset tutkimukseen osallistumiskriteerit:

1. Ikä: ≥ 2 vuotta ja < 21 vuotta
2. Koehenkilöt ovat saattaneet saada aiemmin tosilitsumabia tai muuta IL6- tai IL6R-estäjää

3. Elintoimintojen vaatimukset

   1. Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:

      • Verihiutalemäärä ≥100 000/μl (transfuusiosta riippumaton)
      • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1500/μl

   2. Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

      • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥70 ml/min/1,73 m2 tai
      • Seerumin kreatiniini iän/sukupuolen perusteella seuraavasti: (ikä, mies, nainen) 3 - < 6 vuotta, 0,8, 0,8; 6 - < 10 vuotta, 1, 1; 10 - < 13 vuotta, 1,2, 1,2; 13 - < 16 vuotta, 1,5, 1,4; 16 vuotta < 18 vuotta, 1,7, 1,4

   3. Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

      • SGOT (AST) ja SGPT (ALT) <1,5x ULN iän mukaan

4. Aiheiden on täytettävä jokin seuraavista suorituspisteistä:

   1. ECOG-suorituskyvyn pisteet 0, 1 tai 2;
   2. Karnofsky-pistemäärä ≥60 yli 16-vuotiaille potilaille; tai
   3. Lansky-pistemäärä ≥60 ≤16-vuotiaille potilaille
5. Koehenkilöiden, jotka voivat tulla raskaaksi tai syntyä, on oltava valmiita käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, joka sisältää raittiuden, kun heitä hoidetaan tässä tutkimuksessa.
6. Tietoinen suostumus ja suostumus saatu tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit

1. Raskaana oleva tai imettävä

2. Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen:

   1. meneillään oleva tai aktiivinen infektio (mukaan lukien aktiivinen tuberkuloosi)
   2. oireinen kongestiivinen sydämen vajaatoiminta
   3. epästabiili angina pectoris
   4. sydämen rytmihäiriö
   5. psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat opiskeluvaatimusten noudattamista, eivät ole tukikelpoisia.
3. Tunnettu yliherkkyys tai aiempi anafylaksia tosilitsumabille
4. Hän on saanut kaikki elävät rokotukset 3 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista
5. Todisteet metastasoituneesta taudista tai muusta syövästä
6. Kyvyttömyys palata seurantakäynneille tai saada tarvittavia seurantatutkimuksia hoidon toksisuuden arvioimiseksi