血友病 A 患者の Mim8 を調査する調査研究 (FRONTIER1)
2025年12月15日 更新者：Novo Nordisk A/S
第VIII因子阻害剤の有無にかかわらず、健康な被験者および血友病Aの被験者におけるNNC0365-3769（Mim8）の単回および複数回の皮下投与の安全性、忍容性、薬物動態および薬力学
この研究では、インヒビターを持っているか持っていない血友病 A 患者で Mim8 がどのように機能するかを調査しています。 Mim8 は、出血エピソードの予防に使用される新しい薬です。 Mim8 は、不足している凝固因子 VIII (FVIII) の機能を置き換えることによって機能します。 Mim8 は、ペン型注射器を使用して、胃の皮膚に細い針で注射されます。
研究は最大44か月続きます。 これは、メイン フェーズ (パート 1 とパート 2) と拡張フェーズで構成されます。 パート 1 では、参加者は Mim8 または「ダミー」薬 (プラセボ) のいずれかを 1 回だけ注射されます。どちらが偶然に決定されます。 パート 2 および延長フェーズでは、参加者は毎週または毎月 Mim8 注射を受けます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
275
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare Atlanta
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa_Iowa City
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- University of Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan
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East Lansing、Michigan、アメリカ、48823
- Michigan State University
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- St. Jude Clinic Novant Health
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton、Ohio、アメリカ、45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Versiti, CCBD
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London、イギリス、NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Oxford、イギリス、OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
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Roma、イタリア、00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
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MI
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Milan、MI、イタリア、20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Innsbruck、オーストリア、A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Bern、スイス、3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
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Zurich、スイス、8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga、スペイン、29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Edirne、トルコ（Türkiye）、22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Berlin、ドイツ、10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
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Sofia、ブルガリア、1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
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Krakow、ポーランド、30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan、Greater Poland Voivodeship、ポーランド、60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
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Masovian Voivodeship
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Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg、Gauteng、南アフリカ、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Limpopo
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Polokwane、Limpopo、南アフリカ、0699
- Pietersburg Hospital
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Aichi、日本、466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Nara、日本、634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
単回漸増用量パート 1:
- -インフォームドコンセントに署名した時点で18〜45歳（両端を含む）の男性
- -病歴、身体検査、バイタルサインの結果に基づいて一般的に健康であると考えられる, スクリーニング訪問中に行われた心電図および臨床検査室検査, 研究者によって判断された
複数回の漸増用量パート 2:
- -インフォームドコンセントに署名した時点で12〜64歳（両方を含む）の男性（ドイツと日本には地域の要件があります）
- -医療記録に基づくFVIII活性が1％未満の先天性血友病Aの診断
探索的バイオマーカーコホート:
- -インフォームドコンセントに署名した時点で12歳以上の男性（ドイツと日本には地域の要件があります）
- -医療記録に基づくFVIII活性が1％未満の先天性血友病Aの診断v
除外基準:
パート1：
- -スクリーニングで150％以上の第VIII因子活性
- 血栓症のリスクの増加。 -誘発されていない深部静脈血栓症の個人または一等親血縁者の既知の病歴
- -静脈または動脈血栓塞栓症の臨床徴候または確立された診断
パート2：
- -血友病A以外の既知の先天性または後天性凝固障害
- 研究者によって評価された血栓症のリスクの増加。 例えば。 -誘発されていない深部静脈血栓症の個人的または一等親血縁者の既知の病歴。ただし、抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症は除く
- -静脈または動脈の血栓塞栓性疾患の臨床徴候または確立された診断は、抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除いて
- 進行したアテローム性動脈硬化症（例： -虚血性心疾患、虚血性脳卒中の既知の病歴）研究者によって評価された
- 血栓症のリスクを高める可能性のある自己免疫疾患
- エミシズマブまたは同様の作用機序を持つ薬剤を、試験製品投与前の 5 半減期以内に受領
- -進行中または計画中の免疫寛容導入療法
探索的バイオマーカーコホート:
- -血友病A以外の既知の先天性または後天性凝固障害
- 研究者によって評価された血栓症のリスクの増加。 例えば。 -誘発されていない深部静脈血栓症の個人的または一等親血縁者の既知の病歴。ただし、抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症は除く
- -静脈または動脈の血栓塞栓性疾患の臨床徴候または確立された診断は、抗血栓治療が現在進行中ではない以前のカテーテル関連血栓症を除いて
- 進行したアテローム性動脈硬化症（例： -虚血性心疾患、虚血性脳卒中の既知の病歴）研究者によって評価された
- 血栓症のリスクを高める可能性のある自己免疫疾患
- -進行中または計画中の免疫寛容導入療法
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：単回投与 (パート 1) Mim8
盲目。
健康なボランティアにおける単回投与。
用量漸増。
6 つのコホートのそれぞれで、6 人の参加者が Mim8 を受け取ります。
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Mim8 を皮下投与 (s.c.、皮膚の下)。
治療期間は、週1回12回または月1回3回です。
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プラセボコンパレーター：単回投与（パート1）プラセボ
盲目。
健康なボランティアにおける単回投与。
6つのコホートのそれぞれで、2人の参加者がプラセボを受け取ります.
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Mim8 プラセボを皮下投与 (s.c.、皮下)
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実験的：複数回投与（パート2）
オープンラベル。
週に 1 回の投与を受ける 4 つのコホート (パート 2 コホート 1、2、3、および 5) と、月に 1 回の投与を受ける 1 つのコホート (パート 2 コホート 4) があります。
参加者は、同じ治療レジメンでパート2の延長に進みます。
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Mim8 を皮下投与 (s.c.、皮膚の下)。
治療期間は、週1回12回または月1回3回です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 1: 治療で発生した有害事象の数
時間枠：投与時（1日目）から16週目まで
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カウント
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投与時（1日目）から16週目まで
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パート 2: 治療による緊急有害事象の数
時間枠：初回投与時（1日目）から12週目まで
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カウント
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初回投与時（1日目）から12週目まで
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パート 2、拡張: 治療緊急有害事象の数
時間枠：12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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カウント
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12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 1: 注射部位反応の数
時間枠：投与時（1日目）から16週目まで
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カウント
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投与時（1日目）から16週目まで
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パート 1: D ダイマーの相対変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パーセント
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パート 1: プロトロンビン フラグメント 1 および 2 の相対的な変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
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パート 1: フィブリノゲンの相対的変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
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パート 1: 血小板の相対的変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パート 1: Cmax、SD: 単回投与後の Mim8 の最大濃度
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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μg/mL
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パート 1: AUC0-inf、SD: 単回投与後の時間 0 から無限大までの Mim8 濃度-時間曲線下の領域
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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μg*日/mL
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パート 1: t1/2、SD: 単回投与後の Mim8 の半減期
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
日々
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
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パート 1: tmax、SD: 単回投与後の Mim8 の最大濃度までの時間
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
日々
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
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パート 1: 活性化部分トロンボプラスチン時間の変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
|
秒
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ベースライン (1 日目) から 16 週目まで
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パート 2 (毎週および毎月の投薬): 注射部位反応の数
時間枠：初回投与時（1日目）から12週目まで
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カウント
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初回投与時（1日目）から12週目まで
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パート2（毎週および毎月の投与）：抗Mim8抗体の発生
時間枠：ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
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カウント
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ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
|
パート 2 (毎週および毎月の投与): D ダイマーの相対的な変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
|
パート 2 (毎週および毎月の投与): プロトロンビン フラグメント 1 および 2 の相対的な変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
パーセント
|
ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
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パート 2 (毎週および毎月の投与): フィブリノーゲンの相対的な変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
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パート 2 (毎週および毎月の投薬): 血小板の相対的な変化
時間枠：ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
パーセント
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ベースライン (1 日目) から 12 週目まで
|
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パート 2 PK セッション 2 (毎週の投与): Cmax、MD: 複数回投与後の Mim8 の最大濃度
時間枠：57日目から64日目まで
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μg/mL
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57日目から64日目まで
|
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パート 2 PK セッション 2 (毎週投与): AUCτ、MD: 複数回投与後の投与間隔における Mim8 濃度-時間曲線下の領域
時間枠：57日目から64日目まで
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μg*日/mL
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57日目から64日目まで
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パート 2 PK セッション 2 (毎月の投与): Cmax、MD: 反復投与後の Mim8 の最大濃度
時間枠：57日目から85日目まで
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μg/mL
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57日目から85日目まで
|
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パート 2 PK セッション 2 (毎月の投与): AUCτ、MD: 複数回投与後の投与間隔における Mim8 濃度-時間曲線の下の領域
時間枠：57日目から85日目まで
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μg*日/mL
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57日目から85日目まで
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パート 2 (毎週投与): 最大トロンビン生成の平均値 (ピーク高さ)
時間枠：57日目から64日目まで
|
nM
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57日目から64日目まで
|
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パート 2 (毎月の投与): 最大トロンビン生成の平均 (ピーク高さ)
時間枠：57日目から85日目まで
|
nM
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57日目から85日目まで
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パート 2、拡張: 注射部位反応の数
時間枠：12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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カウント
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12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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第2部、延長：抗Mim8抗体の発生
時間枠：12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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カウント
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12週目から176週目まで（最終投与から16週間後）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452)、Novo Nordisk A/S
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年1月10日
一次修了 (実際)
2023年10月6日
研究の完了 (実際)
2023年10月6日
試験登録日
最初に提出
2019年12月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年12月17日
最初の投稿 (実際)
2019年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月15日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- NN7769-4513
- U1111-1227-4220 (その他の識別子：World Health Organization (WHO))
- 2019-000465-20 (レジストリ識別子：European Medicines Agency (EudraCT))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Novonordisk-trials.com での Novo Nordisk の開示義務によると、
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。