Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimustutkimuksessa, jossa tutkitaan Mim8:aa hemofilia A -potilailla (FRONTIER1)

sunnuntai 5. marraskuuta 2023 päivittänyt: Novo Nordisk A/S

NNC0365-3769:n (Mim8) yksittäisten ja useiden ihonalaisten annosten turvallisuus, siedettävyys, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka terveillä henkilöillä ja potilailla, joilla on hemofilia A sekä tekijä VIII:n estäjiä tai ilman niitä

Tässä tutkimuksessa tutkitaan, miten Mim8 toimii hemofilia A:ta sairastavilla ihmisillä, joilla on joko estäjiä tai joilla ei ole estäjiä. Mim8 on uusi lääke, jota käytetään verenvuotojaksojen ehkäisyyn. Mim8 toimii korvaamalla puuttuvan hyytymistekijä VIII:n (FVIII) toiminnan. Mim8 pistetään ohuella neulalla mahalaukun ihoon kynä-injektoria käyttäen.

Tutkimus kestää jopa 44 kuukautta. Se koostuu päävaiheesta (osa 1 ja osa 2) ja laajennusvaiheesta. Osassa 1 osallistujille ruiskutetaan vain kerran joko Mim8:aa tai "tukea" lääkettä (plaseboa) - kumpi päätetään sattumalta. Osassa 2 ja jatkovaiheessa osallistujat saavat Mim8-injektion viikoittain tai kuukausittain.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

275

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Málaga, Espanja, 29010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Etelä-Afrikka
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • MI
      • Milano, MI, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Itävalta
      • Innsbruck, Itävalta, A 6020
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japani
      • Aichi, Japani, 466-8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Puola
    • Mazowieckie
      • Warszawa, Mazowieckie, Puola, 02-776
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Wielkopolskie
      • Poznań, Wielkopolskie, Puola, 60-569
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10117
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sveitsi
      • Bern, Sveitsi, 3010
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06230
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Edirne, Turkki, 22030
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
        • Novo Nordisk Investigational Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Yksittäinen nouseva annos osa 1:

  • Mies, 18–45-vuotias (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
  • Yleisesti terveenä seulontakäynnin aikana suoritettujen sairaushistorian, fyysisen tutkimuksen ja elintoimintojen tulosten, EKG- ja kliinisten laboratoriotutkimusten tulosten perusteella, tutkijan arvioiden mukaan

Usean nousevan annoksen osa 2:

  • Mies, 12–64-vuotias (molemmat mukaan lukien) tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä (Saksassa ja Japanissa on paikallisia vaatimuksia)
  • Diagnoosi synnynnäinen hemofilia A, jonka FVIII-aktiivisuus on alle 1 % lääketieteellisten tietojen perusteella

Tutkiva biomarkkerikohortti:

  • Mies, vähintään 12-vuotias tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä (Saksassa ja Japanissa on paikallisia vaatimuksia)
  • Diagnoosi synnynnäinen hemofilia A, jonka FVIII-aktiivisuus on alle 1 % sairauskertomusten perusteellav

Poissulkemiskriteerit:

Osa 1:

  • Tekijä VIII:n aktiivisuus on yhtä suuri tai suurempi kuin 150 % seulonnassa
  • Lisääntynyt tromboosiriski, esim. tiedossa oleva henkilökohtainen tai ensimmäisen asteen sukulainen, joilla on provosoimaton syvä laskimotromboosi
  • Laskimo- tai valtimotromboembolisen sairauden kliiniset merkit tai todettu diagnoosi

Osa 2:

  • Tunnetut synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A
  • Lisääntynyt tromboosin riski tutkijan arvioiden mukaan. Esim. anamneesissa henkilökohtaisia ​​tai ensimmäisen asteen sukulaisia, joilla on provosoimaton syvä laskimotromboosi, lukuun ottamatta aiempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa
  • Laskimo- tai valtimotromboembolisen sairauden kliiniset oireet tai todettu diagnoosi, lukuun ottamatta aiempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa
  • Pitkälle edennyt ateroskleroottinen sairaus (esim. tiedossa oleva iskeeminen sydänsairaus, iskeeminen aivohalvaus) tutkijan arvioiden mukaan
  • Mikä tahansa autoimmuunisairaus, joka voi lisätä tromboosin riskiä
  • Emisitsumabin tai lääkkeiden, joilla on samanlainen vaikutustapa 5 puoliintumisajan sisällä ennen koevalmisteen antamista
  • Meneillään oleva tai suunniteltu immuunitoleranssin induktiohoito

Tutkiva biomarkkerikohortti:

  • Tunnetut synnynnäiset tai hankitut hyytymishäiriöt, muut kuin hemofilia A
  • Lisääntynyt tromboosin riski tutkijan arvioiden mukaan. Esim. anamneesissa henkilökohtaisia ​​tai ensimmäisen asteen sukulaisia, joilla on provosoimaton syvä laskimotromboosi, lukuun ottamatta aiempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa
  • Laskimo- tai valtimotromboembolisen sairauden kliiniset oireet tai todettu diagnoosi, lukuun ottamatta aiempaa katetriin liittyvää tromboosia, jolle ei ole tällä hetkellä käynnissä antitromboottista hoitoa
  • Pitkälle edennyt ateroskleroottinen sairaus (esim. tiedossa oleva iskeeminen sydänsairaus, iskeeminen aivohalvaus) tutkijan arvioiden mukaan
  • Mikä tahansa autoimmuunisairaus, joka voi lisätä tromboosin riskiä
  • Meneillään oleva tai suunniteltu immuunitoleranssin induktiohoito

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kerta-annos (osa 1) Mim8
Sokeutunut. Kerta-annokset terveille vapaaehtoisille. Annoksen nostaminen. Kussakin kuudesta kohortista 6 osallistujaa saa Mim8:n.
Lääke: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 annetaan ihon alle (s.c., ihon alle). Hoitojakso koostuu 12 annoksesta kerran viikossa tai 3 kerran kuukaudessa annettavasta annoksesta
Placebo Comparator: Yksittäinen annos (osa 1) lumelääke
Sokeutunut. Kerta-annokset terveille vapaaehtoisille. Kussakin kuudesta kohortista 2 osallistujaa saa lumelääkettä.
Lääke: Placebo (Mim8)
Mim8 lumelääke ihon alle (s.c., ihon alle)
Kokeellinen: Useita annoksia (osa 2)
Avoin etiketti. Neljä kohorttia saa kerran viikossa annosta (osa 2 kohortti 1, 2, 3 ja 5) ja yksi kohortti, joka saa kerran kuukaudessa annosta (osa 2 kohortti 4). Osallistujat jatkavat osan 2 laajennukseen samalla hoito-ohjelmalla.
Lääke: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 annetaan ihon alle (s.c., ihon alle). Hoitojakso koostuu 12 annoksesta kerran viikossa tai 3 kerran kuukaudessa annettavasta annoksesta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Annostushetkestä (päivä 1) viikkoon 16
Kreivi
Annostushetkestä (päivä 1) viikkoon 16
Osa 2: Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) viikkoon 12
Kreivi
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2, laajennus: Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)
Kreivi
Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa 1: Pistoskohdan reaktioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Annostushetkestä (päivä 1) viikkoon 16
Kreivi
Annostushetkestä (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Suhteellinen muutos D-dimeerissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Protrombiinifragmenttien 1 ja 2 suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Fibrinogeenin suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Verihiutaleiden suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Cmax, SD: Mim8:n enimmäispitoisuus yhden annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
μg/ml
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: AUC0-inf, SD: Mim8-pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue hetkestä 0 äärettömään yhden annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
μg*päivä/ml
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: t1/2, SD: Mim8:n terminaalinen puoliintumisaika yhden annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Päivää
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: tmax, SD: aika Mim8:n maksimipitoisuuteen yhden annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Päivää
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 1: Muutos aktivoidussa osittaisessa tromboplastiiniajassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Sekuntia
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 16
Osa 2 (viikoittainen ja kuukausittainen annostus): Pistoskohdan reaktioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) viikkoon 12
Kreivi
Ensimmäisestä annoksesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 (viikoittainen ja kuukausittainen annostelu): Anti-Mim8-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Kreivi
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 (viikko- ja kuukausiannostelu): D-dimeerin suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 (viikoittainen ja kuukausittainen annostus): Protrombiinifragmenttien 1 ja 2 suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 (viikoittainen ja kuukausittainen annostus): Fibrinogeenin suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 (viikoittainen ja kuukausittainen annostus): Verihiutaleiden suhteellinen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Prosentti
Lähtötilanteesta (päivä 1) viikkoon 12
Osa 2 PK-istunto 2 (viikoittainen annostus): Cmax, MD: Mim8:n maksimipitoisuus useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 64
μg/ml
Päivästä 57 päivään 64
Osa 2 PK-istunto 2 (viikoittainen annostelu): AUCτ, MD: Mim8-pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annosvälillä useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 64
μg*päivä/ml
Päivästä 57 päivään 64
Osa 2 PK-istunto 2 (kuukausiannostelu): Cmax, MD: Mim8:n maksimipitoisuus useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 85
μg/ml
Päivästä 57 päivään 85
Osa 2 PK-istunto 2 (kuukausiannostelu): AUCτ, MD: Mim8-pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala annosvälillä useiden annosten jälkeen
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 85
μg*päivä/ml
Päivästä 57 päivään 85
Osa 2 (viikoittainen annostus): Trombiinin maksimituoton keskiarvo (huippukorkeus)
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 64
nM
Päivästä 57 päivään 64
Osa 2 (kuukausittainen annostus): Trombiinin maksimituoton keskiarvo (huippukorkeus)
Aikaikkuna: Päivästä 57 päivään 85
nM
Päivästä 57 päivään 85
Osa 2, laajennus: Pistoskohdan reaktioiden lukumäärä
Aikaikkuna: Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)
Kreivi
Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)
Osa 2, laajennus: Anti-Mim8-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)
Kreivi
Viikosta 12 viikkoon 176 (16 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novo Nordisk A/S

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 6. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. joulukuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. joulukuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 5. marraskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. marraskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NN7769-4513
  • U1111-1227-4220 (Muu tunniste: World Health Organization (WHO))
  • 2019-000465-20 (Rekisterin tunniste: European Medicines Agency (EudraCT))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novo Nordiskin tiedonantositoumuksen mukaan osoitteessa novonordisk-trials.com

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset NNC0365-3769 (Mim8)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa