Um estudo de pesquisa investigando o Mim8 em pessoas com hemofilia A (FRONTIER1)
15 de dezembro de 2025 atualizado por: Novo Nordisk A/S
Segurança, Tolerabilidade, Farmacocinética e Farmacodinâmica de Doses Subcutâneas Únicas e Múltiplas de NNC0365-3769 (Mim8) em Indivíduos Saudáveis e em Indivíduos com Hemofilia A com ou sem Inibidores do Fator VIII
Este estudo está investigando como o Mim8 funciona em pessoas com hemofilia A, que têm ou não inibidores. Mim8 é um novo medicamento que será usado para prevenção de episódios hemorrágicos. O Mim8 funciona substituindo a função do fator de coagulação VIII (FVIII) ausente. O Mim8 será injetado com uma agulha fina na pele do estômago, usando uma caneta-injetora.
O estudo terá duração de até 44 meses. É composto por uma fase principal (parte 1 e parte 2) e uma fase de extensão. Na parte 1, os participantes serão injetados apenas uma vez com Mim8 ou um medicamento "fictício" (placebo) - qual deles será decidido ao acaso. Na parte 2 e na fase de extensão, os participantes receberão uma injeção de Mim8 semanal ou mensalmente.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
275
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Berlin, Alemanha, 10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
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Sofia, Bulgária, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
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Madrid, Espanha, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, Espanha, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia, Espanha, 46026
- Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Versiti, CCBD
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Roma, Itália, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
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MI
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Milan, MI, Itália, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Aichi, Japão, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Nara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
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Krakow, Polônia, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polônia, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polônia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
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Bern, Suíça, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
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Zurich, Suíça, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Edirne, Turquia (Türkiye), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
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Izmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, África do Sul, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Limpopo
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Polokwane, Limpopo, África do Sul, 0699
- Pietersburg Hospital
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Innsbruck, Áustria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Innsbruck, Áustria, A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
Dose única ascendente parte 1:
- Homem, com idade entre 18 e 45 anos (ambos incluídos) no momento da assinatura do consentimento informado
- Considerado geralmente saudável com base no histórico médico, exame físico e resultados dos sinais vitais, eletrocardiograma e exames laboratoriais clínicos realizados durante a visita de triagem, conforme julgado pelo investigador
Dose ascendente múltipla parte 2:
- Homem, com idade entre 12 e 64 anos (ambos incluídos) no momento da assinatura do consentimento informado (Alemanha e Japão têm requisitos locais)
- Diagnóstico de hemofilia A congênita com atividade de FVIII abaixo de 1% com base em registros médicos
Coorte exploratória de biomarcadores:
- Homem, com idade igual ou superior a 12 anos no momento da assinatura do consentimento informado (Alemanha e Japão têm requisitos locais)
- Diagnóstico de hemofilia A congênita com atividade de FVIII abaixo de 1% com base em registros médicosv
Critério de exclusão:
Parte 1:
- Atividade do fator VIII igual ou superior a 150% na triagem
- Aumento do risco de trombose, por ex. história conhecida de parente(s) pessoal(is) ou de primeiro grau com trombose venosa profunda não provocada
- Qualquer sinal clínico ou diagnóstico estabelecido de doença tromboembólica venosa ou arterial
Parte 2:
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos conhecidos, exceto hemofilia A
- Aumento do risco de trombose conforme avaliado pelo investigador. Por exemplo. história conhecida de parente(s) pessoal(is) ou de primeiro grau com trombose venosa profunda não provocada, com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está atualmente em andamento
- Quaisquer sinais clínicos ou diagnóstico estabelecido de doença tromboembólica venosa ou arterial, com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento
- Doença aterosclerótica avançada (p. história conhecida de doença cardíaca isquêmica, acidente vascular cerebral isquêmico) conforme avaliado pelo investigador
- Qualquer doença autoimune que possa aumentar o risco de trombose
- Recebimento de emicizumabe ou medicamentos com modos de ação semelhantes dentro de 5 meias-vidas antes da administração do produto experimental
- Terapia de indução de tolerância imunológica em andamento ou planejada
Coorte exploratória de biomarcadores:
- Distúrbios de coagulação congênitos ou adquiridos conhecidos, exceto hemofilia A
- Aumento do risco de trombose conforme avaliado pelo investigador. Por exemplo. história conhecida de parente(s) pessoal(is) ou de primeiro grau com trombose venosa profunda não provocada, com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está atualmente em andamento
- Quaisquer sinais clínicos ou diagnóstico estabelecido de doença tromboembólica venosa ou arterial, com exceção de trombose associada a cateter anterior para a qual o tratamento antitrombótico não está em andamento
- Doença aterosclerótica avançada (p. história conhecida de doença cardíaca isquêmica, acidente vascular cerebral isquêmico) conforme avaliado pelo investigador
- Qualquer doença autoimune que possa aumentar o risco de trombose
- Terapia de indução de tolerância imunológica em andamento ou planejada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose única (parte 1) Mim8
Cego.
Doses únicas em voluntários saudáveis.
Escalonamento de dose.
Em cada uma das 6 coortes, 6 participantes receberão o Mim8.
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Mim8 administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele).
O período de tratamento consistirá em 12 doses semanais ou 3 doses mensais
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Comparador de Placebo: Dose única (parte 1) placebo
Cego.
Doses únicas em voluntários saudáveis.
Em cada uma das 6 coortes, 2 participantes receberão placebo.
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Mim8 placebo administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele)
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Experimental: Dose múltipla (parte 2)
Rótulo aberto.
Haverá 4 coortes recebendo doses uma vez por semana (parte 2 coortes 1, 2, 3 e 5) e uma coorte recebendo doses uma vez por mês (parte 2 coorte 4).
Os participantes continuarão na extensão da parte 2 no mesmo regime de tratamento.
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Mim8 administrado por via subcutânea (s.c., sob a pele).
O período de tratamento consistirá em 12 doses semanais ou 3 doses mensais
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 1: Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde o momento da administração (dia 1) até a semana 16
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Contar
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Desde o momento da administração (dia 1) até a semana 16
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Parte 2: Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Desde o momento da primeira administração (Dia 1) até a Semana 12
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Contar
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Desde o momento da primeira administração (Dia 1) até a Semana 12
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Parte 2, extensão: Número de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
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Contar
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Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte 1: Número de reações no local da injeção
Prazo: Desde o momento da administração (dia 1) até a semana 16
|
Contar
|
Desde o momento da administração (dia 1) até a semana 16
|
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Parte 1: Alteração relativa no dímero D
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Por cento
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Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: Mudança relativa no fragmento de protrombina 1 e 2
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: Alteração relativa no fibrinogênio
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: Alteração relativa nas plaquetas
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: Cmax, SD: a concentração máxima de Mim8 após uma única dose
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
μg/mL
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Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: AUC0-inf, SD: a área sob a curva de concentração-tempo de Mim8 do tempo 0 ao infinito após uma dose única
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
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μg*dia/mL
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: t1/2, SD: a meia-vida terminal do Mim8 após uma dose única
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Dias
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Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: tmax, SD: o tempo até a concentração máxima de Mim8 após uma dose única
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Dias
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 1: Alteração no tempo de tromboplastina parcial ativada
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
Segundos
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Da linha de base (dia 1) até a semana 16
|
|
Parte 2 (dose semanal e mensal): Número de reações no local da injeção
Prazo: Desde o momento da primeira administração (Dia 1) até a Semana 12
|
Contar
|
Desde o momento da primeira administração (Dia 1) até a Semana 12
|
|
Parte 2 (dose semanal e mensal): Ocorrência de anticorpos anti-Mim8
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
Contar
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
|
Parte 2 (dosagem semanal e mensal): Mudança relativa no D-dímero
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
|
Parte 2 (dosagem semanal e mensal): Mudança relativa no fragmento de protrombina 1 e 2
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
|
Parte 2 (dosagem semanal e mensal): Mudança relativa no fibrinogênio
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
|
Parte 2 (dose semanal e mensal): Mudança relativa nas plaquetas
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
Por cento
|
Da linha de base (dia 1) até a semana 12
|
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Parte 2 PK sessão 2 (dosagem semanal): Cmax, MD: a concentração máxima de Mim8 após doses múltiplas
Prazo: Do dia 57 ao dia 64
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μg/mL
|
Do dia 57 ao dia 64
|
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Parte 2 Sessão farmacocinética 2 (dosagem semanal): AUCτ, MD: a área sob a curva de concentração-tempo de Mim8 no intervalo de dosagem após doses múltiplas
Prazo: Do dia 57 ao dia 64
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μg*dia/mL
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Do dia 57 ao dia 64
|
|
Parte 2 PK sessão 2 (dosagem mensal): Cmax, MD: a concentração máxima de Mim8 após doses múltiplas
Prazo: Do dia 57 ao dia 85
|
μg/mL
|
Do dia 57 ao dia 85
|
|
Parte 2 PK sessão 2 (dosagem mensal): AUCτ, MD: a área sob a curva de concentração-tempo de Mim8 no intervalo de dosagem após doses múltiplas
Prazo: Do dia 57 ao dia 85
|
μg*dia/mL
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Do dia 57 ao dia 85
|
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Parte 2 (dosagem semanal): Média da geração máxima de trombina (altura do pico)
Prazo: Do dia 57 ao dia 64
|
nM
|
Do dia 57 ao dia 64
|
|
Parte 2 (dosagem mensal): Média da geração máxima de trombina (altura do pico)
Prazo: Do dia 57 ao dia 85
|
nM
|
Do dia 57 ao dia 85
|
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Parte 2, extensão: Número de reações no local da injeção
Prazo: Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
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Contar
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Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
|
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Parte 2, extensão: Ocorrência de anticorpos anti-Mim8
Prazo: Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
|
Contar
|
Da semana 12 até a semana 176 (16 semanas após a última dose)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
10 de janeiro de 2020
Conclusão Primária (Real)
6 de outubro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
6 de outubro de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de dezembro de 2019
Primeira postagem (Real)
19 de dezembro de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
19 de dezembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de dezembro de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NN7769-4513
- U1111-1227-4220 (Outro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2019-000465-20 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
De acordo com o compromisso de divulgação da Novo Nordisk em novonordisk-trials.com
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .