Badanie naukowe badające Mim8 u osób z hemofilią A (FRONTIER1)
15 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Bezpieczeństwo, tolerancja, farmakokinetyka i farmakodynamika pojedynczych i wielokrotnych dawek podskórnych NNC0365-3769 (Mim8) u zdrowych osób i osób z hemofilią A z inhibitorami czynnika VIII lub bez nich
W tym badaniu sprawdza się, jak Mim8 działa u osób z hemofilią A, które albo mają inhibitory, albo nie mają inhibitorów. Mim8 to nowy lek, który będzie stosowany w profilaktyce epizodów krwawień. Mim8 działa poprzez zastąpienie funkcji brakującego czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Mim8 zostanie wstrzyknięty cienką igłą w skórę żołądka za pomocą wstrzykiwacza typu pen.
Badanie potrwa do 44 miesięcy. Składa się z fazy głównej (część 1 i część 2) oraz fazy przedłużającej. W części 1 uczestnikom zostanie wstrzyknięty tylko jeden raz Mim8 lub „atrapa” leku (placebo) – o tym, który z nich zostanie zadecydowany przez przypadek. W części 2 iw fazie przedłużenia uczestnicy otrzymają zastrzyk Mim8 co tydzień lub co miesiąc.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
275
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Limpopo
-
Polokwane, Limpopo, Afryka Południowa, 0699
- Pietersburg Hospital
-
-
-
-
-
Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Innsbruck, Austria, A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, Hiszpania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Valencia, Hiszpania, 46026
- Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
-
-
-
-
-
Aichi, Japonia, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Nara, Japonia, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japonia, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Berlin, Niemcy, 10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polska, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, Polska, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
- Michigan State University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Stany Zjednoczone, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Versiti, CCBD
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Edirne, Turcja (Türkiye), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
-
Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Roma, Włochy, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
-
-
MI
-
Milan, MI, Włochy, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pojedyncza dawka rosnąca część 1:
- Mężczyzna w wieku 18-45 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody
- Uznany za ogólnie zdrowego na podstawie wywiadu, badania fizykalnego i wyników parametrów życiowych, elektrokardiogramu i klinicznych badań laboratoryjnych przeprowadzonych podczas wizyty przesiewowej, według oceny badacza
Wielokrotna dawka rosnąca część 2:
- Mężczyzna w wieku od 12 do 64 lat (włącznie) w momencie podpisania świadomej zgody (Niemcy i Japonia mają lokalne wymagania)
- Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A z aktywnością czynnika VIII poniżej 1% na podstawie dokumentacji medycznej
Eksploracyjna kohorta biomarkerów:
- Mężczyzna w wieku co najmniej 12 lat w momencie podpisania świadomej zgody (w Niemczech i Japonii obowiązują lokalne wymagania)
- Rozpoznanie wrodzonej hemofilii A z aktywnością czynnika VIII poniżej 1% na podstawie dokumentacji medycznejv
Kryteria wyłączenia:
Część 1:
- Aktywność czynnika VIII równa lub wyższa niż 150% podczas badania przesiewowego
- Zwiększone ryzyko zakrzepicy, m.in. znana historia krewnych pierwszego stopnia lub krewnych pierwszego stopnia z niesprowokowaną zakrzepicą żył głębokich
- Wszelkie objawy kliniczne lub ustalona diagnoza żylnej lub tętniczej choroby zakrzepowo-zatorowej
Część 2:
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
- Zwiększone ryzyko zakrzepicy oceniane przez badacza. Np. znana historia krewnych pierwszego stopnia lub krewnych pierwszego stopnia z niesprowokowaną zakrzepicą żył głębokich, z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której leczenie przeciwzakrzepowe nie jest obecnie w toku
- Wszelkie objawy kliniczne lub ustalone rozpoznanie żylnej lub tętniczej choroby zakrzepowo-zatorowej, z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której nie jest obecnie stosowane leczenie przeciwzakrzepowe
- Zaawansowana choroba miażdżycowa (np. choroba niedokrwienna serca w wywiadzie, udar niedokrwienny) zgodnie z oceną badacza
- Każda choroba autoimmunologiczna, która może zwiększać ryzyko zakrzepicy
- Otrzymanie emicizumabu lub leków o podobnym mechanizmie działania w ciągu 5 okresów półtrwania przed podaniem produktu próbnego
- Trwająca lub planowana terapia indukująca tolerancję immunologiczną
Eksploracyjna kohorta biomarkerów:
- Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż hemofilia A
- Zwiększone ryzyko zakrzepicy oceniane przez badacza. Np. znana historia krewnych pierwszego stopnia lub krewnych pierwszego stopnia z niesprowokowaną zakrzepicą żył głębokich, z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której leczenie przeciwzakrzepowe nie jest obecnie w toku
- Wszelkie objawy kliniczne lub ustalone rozpoznanie żylnej lub tętniczej choroby zakrzepowo-zatorowej, z wyjątkiem wcześniejszej zakrzepicy związanej z cewnikiem, w przypadku której nie jest obecnie stosowane leczenie przeciwzakrzepowe
- Zaawansowana choroba miażdżycowa (np. choroba niedokrwienna serca w wywiadzie, udar niedokrwienny) zgodnie z oceną badacza
- Każda choroba autoimmunologiczna, która może zwiększać ryzyko zakrzepicy
- Trwająca lub planowana terapia indukująca tolerancję immunologiczną
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka (część 1) Mim8
Oślepiony.
Pojedyncze dawki u zdrowych ochotników.
Zwiększenie dawki.
W każdej z 6 kohort 6 uczestników otrzyma Mim8.
|
Mim8 podawany podskórnie (sc, pod skórę).
Okres leczenia będzie się składał z 12 dawek raz w tygodniu lub 3 dawek raz w miesiącu
|
|
Komparator placebo: Pojedyncza dawka (część 1) placebo
Oślepiony.
Pojedyncze dawki u zdrowych ochotników.
W każdej z 6 kohort 2 uczestników otrzyma placebo.
|
Mim8 placebo podawane podskórnie (sc, pod skórę)
|
|
Eksperymentalny: Wielokrotna dawka (część 2)
Otwarta etykieta.
Będą 4 kohorty otrzymujące dawki raz w tygodniu (część 2 kohorty 1, 2, 3 i 5) i jedna kohorta otrzymująca dawki raz w miesiącu (część 2 kohorta 4).
Uczestnicy będą kontynuować część 2 przedłużenia tego samego schematu leczenia.
|
Mim8 podawany podskórnie (sc, pod skórę).
Okres leczenia będzie się składał z 12 dawek raz w tygodniu lub 3 dawek raz w miesiącu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 1: Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od czasu podania dawki (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Liczyć
|
Od czasu podania dawki (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 2: Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od czasu pierwszego dawkowania (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Liczyć
|
Od czasu pierwszego dawkowania (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2, rozszerzenie: Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
Liczyć
|
Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część 1: Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od czasu podania dawki (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Liczyć
|
Od czasu podania dawki (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Względna zmiana D-dimerów
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Względna zmiana we fragmencie protrombiny 1 i 2
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Względna zmiana fibrynogenu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Względna zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Cmax, SD: maksymalne stężenie Mim8 po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
μg/ml
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: AUC0-inf, SD: pole pod krzywą Mim8 stężenie-czas od czasu 0 do nieskończoności po podaniu pojedynczej dawki
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
μg*dzień/ml
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: t1/2, SD: końcowy okres półtrwania Mim8 po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Dni
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: tmax, SD: czas do maksymalnego stężenia Mim8 po pojedynczej dawce
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Dni
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 1: Zmiana czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
Sekundy
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 16
|
|
Część 2 (dawkowanie co tydzień i co miesiąc): Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od czasu pierwszego dawkowania (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Liczyć
|
Od czasu pierwszego dawkowania (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 (dawkowanie tygodniowe i miesięczne): Występowanie przeciwciał anty-Mim8
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Liczyć
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 (dawkowanie tygodniowe i miesięczne): Względna zmiana D-dimerów
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 (dawkowanie co tydzień i co miesiąc): Względna zmiana fragmentu 1 i 2 protrombiny
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 (dawkowanie tygodniowe i miesięczne): Względna zmiana fibrynogenu
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 (dawkowanie tygodniowe i miesięczne): Względna zmiana liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
Procent
|
Od punktu początkowego (dzień 1.) do tygodnia 12
|
|
Część 2 Sesja PK 2 (dawkowanie co tydzień): Cmax, MD: maksymalne stężenie Mim8 po wielokrotnych dawkach
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 64
|
μg/ml
|
Od dnia 57 do dnia 64
|
|
Część 2 Sesja PK 2 (dawkowanie cotygodniowe): AUCτ, MD: pole pod krzywą Mim8 stężenie-czas w przedziale dawkowania po wielokrotnych dawkach
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 64
|
μg*dzień/ml
|
Od dnia 57 do dnia 64
|
|
Część 2 Sesja PK 2 (dawkowanie comiesięczne): Cmax, MD: maksymalne stężenie Mim8 po wielokrotnych dawkach
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 85
|
μg/ml
|
Od dnia 57 do dnia 85
|
|
Część 2 Sesja PK 2 (dawkowanie comiesięczne): AUCτ, MD: pole pod krzywą Mim8 stężenie-czas w odstępach między kolejnymi dawkami po wielokrotnych dawkach
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 85
|
μg*dzień/ml
|
Od dnia 57 do dnia 85
|
|
Część 2 (dawkowanie co tydzień): Średnia maksymalna generacja trombiny (wysokość piku)
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 64
|
nM
|
Od dnia 57 do dnia 64
|
|
Część 2 (dawkowanie co miesiąc): Średnia maksymalna generacja trombiny (wysokość piku)
Ramy czasowe: Od dnia 57 do dnia 85
|
nM
|
Od dnia 57 do dnia 85
|
|
Część 2, rozszerzenie: Liczba reakcji w miejscu wstrzyknięcia
Ramy czasowe: Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
Liczyć
|
Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
|
Część 2, rozszerzenie: Występowanie przeciwciał anty-Mim8
Ramy czasowe: Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
Liczyć
|
Od tygodnia 12 do tygodnia 176 (16 tygodni po ostatniej dawce)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
10 stycznia 2020
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 października 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 października 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 grudnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 grudnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
19 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN7769-4513
- U1111-1227-4220 (Inny identyfikator: World Health Organization (WHO))
- 2019-000465-20 (Identyfikator rejestru: European Medicines Agency (EudraCT))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Zgodnie ze zobowiązaniem Novo Nordisk do ujawniania informacji na stronie novonordisk-trials.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .