Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Výzkumná studie zkoumající Mim8 u lidí s hemofilií A (FRONTIER1)

15. prosince 2025 aktualizováno: Novo Nordisk A/S

Bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetika a farmakodynamika jednotlivých a vícenásobných subkutánních dávek NNC0365-3769 (Mim8) u zdravých subjektů a u subjektů s hemofilií A s nebo bez inhibitorů faktoru VIII

Tato studie zkoumá, jak Mim8 působí u lidí s hemofilií A, kteří buď mají inhibitory, nebo inhibitory nemají. Mim8 je nový lék, který se bude používat k prevenci krvácivých epizod. Mim8 funguje tak, že nahrazuje funkci chybějícího koagulačního faktoru VIII (FVIII). Mim8 bude injikován tenkou jehlou do kůže žaludku pomocí injekčního pera.

Studie bude trvat až 44 měsíců. Skládá se z hlavní fáze (část 1 a část 2) a fáze rozšíření. V části 1 dostanou účastníci pouze jednou injekci buď Mim8 nebo „nepravého“ léku (placeba) – o kterém z nich rozhodne náhoda. V části 2 a v rozšiřující fázi budou účastníci dostávat injekci Mim8 týdně nebo měsíčně.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

275

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Itálie
      • Roma, Itálie, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
    • MI
      • Milan, MI, Itálie, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japonsko
      • Aichi, Japonsko, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Nara, Japonsko, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Jižní Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Jižní Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Jižní Afrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polsko, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polsko, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Innsbruck, Rakousko, A 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
  • Spojené království
      • London, Spojené království, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Spojené státy, 48823
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Turecko (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Španělsko, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Švýcarsko
      • Bern, Švýcarsko, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Jedna vzestupná dávka, část 1:

  • Muž ve věku 18–45 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu
  • Považován za obecně zdravého na základě lékařské anamnézy, fyzikálního vyšetření a výsledků vitálních funkcí, elektrokardiogramu a klinických laboratorních testů provedených během screeningové návštěvy, jak posoudil zkoušející

Vícenásobná vzestupná dávka část 2:

  • Muž ve věku 12–64 let (oba včetně) v době podpisu informovaného souhlasu (Německo a Japonsko mají místní požadavky)
  • Diagnóza vrozené hemofilie A s aktivitou FVIII pod 1 % na základě lékařské dokumentace

Průzkumná kohorta biomarkerů:

  • Muž ve věku 12 let nebo více v době podpisu informovaného souhlasu (Německo a Japonsko mají místní požadavky)
  • Diagnóza vrozené hemofilie A s aktivitou FVIII pod 1 % na základě lékařské dokumentacev

Kritéria vyloučení:

Část 1:

  • Aktivita faktoru VIII rovná nebo vyšší než 150 % při screeningu
  • Zvýšené riziko trombózy, např. známá historie osobního nebo prvního stupně příbuzného (příbuzných) s nevyprovokovanou hlubokou žilní trombózou
  • Jakékoli klinické příznaky nebo stanovená diagnóza žilního nebo arteriálního tromboembolického onemocnění

Část 2:

  • Známé vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A
  • Zvýšené riziko trombózy podle hodnocení zkoušejícího. Např. známá anamnéza osobního nebo prvního stupně příbuzného (příbuzných) s nevyprovokovanou hlubokou žilní trombózou s výjimkou předchozí trombózy související s katetrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá
  • Jakékoli klinické příznaky nebo prokázaná diagnóza žilního nebo arteriálního tromboembolického onemocnění s výjimkou předchozí trombózy spojené s katetrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá
  • Pokročilé aterosklerotické onemocnění (např. známá anamnéza ischemické choroby srdeční, ischemické cévní mozkové příhody) podle hodnocení zkoušejícího
  • Jakékoli autoimunitní onemocnění, které může zvýšit riziko trombózy
  • Příjem emicizumabu nebo léků s podobným mechanismem účinku během 5 poločasů před podáním zkušebního přípravku
  • Probíhající nebo plánovaná léčba indukcí imunitní tolerance

Průzkumná kohorta biomarkerů:

  • Známé vrozené nebo získané poruchy koagulace jiné než hemofilie A
  • Zvýšené riziko trombózy podle hodnocení zkoušejícího. Např. známá anamnéza osobního nebo prvního stupně příbuzného (příbuzných) s nevyprovokovanou hlubokou žilní trombózou s výjimkou předchozí trombózy související s katetrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá
  • Jakékoli klinické příznaky nebo prokázaná diagnóza žilního nebo arteriálního tromboembolického onemocnění s výjimkou předchozí trombózy spojené s katetrem, u které antitrombotická léčba v současné době neprobíhá
  • Pokročilé aterosklerotické onemocnění (např. známá anamnéza ischemické choroby srdeční, ischemické cévní mozkové příhody) podle hodnocení zkoušejícího
  • Jakékoli autoimunitní onemocnění, které může zvýšit riziko trombózy
  • Probíhající nebo plánovaná léčba indukcí imunitní tolerance

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna dávka (část 1) Mim8
Oslepený. Jednotlivé dávky u zdravých dobrovolníků. Eskalace dávky. V každé ze 6 kohort obdrží 6 účastníků Mim8.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 podávaný subkutánně (s.c., pod kůži). Léčebné období se bude skládat z 12 dávek jednou týdně nebo 3 dávek jednou měsíčně
Komparátor placeba: Jedna dávka (část 1) placeba
Oslepený. Jednotlivé dávky u zdravých dobrovolníků. V každé ze 6 kohort dostanou 2 účastníci placebo.
Lék: Placebo (Mim8)
Mim8 placebo podávané subkutánně (s.c., pod kůži)
Experimentální: Více dávek (část 2)
Otevřený. Budou 4 kohorty dostávat dávky jednou týdně (část 2 kohorty 1, 2, 3 a 5) a jedna kohorta dostávat dávky jednou měsíčně (část 2 kohorta 4). Účastníci budou pokračovat do části 2 rozšíření ve stejném léčebném režimu.
Lék: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 podávaný subkutánně (s.c., pod kůži). Léčebné období se bude skládat z 12 dávek jednou týdně nebo 3 dávek jednou měsíčně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od doby dávkování (1. den) do 16. týdne
Počet
Od doby dávkování (1. den) do 16. týdne
Část 2: Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od doby první dávky (1. den) do 12. týdne
Počet
Od doby první dávky (1. den) do 12. týdne
Část 2, rozšíření: Počet nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)
Počet
Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od doby dávkování (1. den) do 16. týdne
Počet
Od doby dávkování (1. den) do 16. týdne
Část 1: Relativní změna D-dimeru
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: Relativní změna protrombinového fragmentu 1 a 2
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: Relativní změna fibrinogenu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: Relativní změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: Cmax, SD: maximální koncentrace Mim8 po jedné dávce
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
μg/ml
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: AUC0-inf, SD: plocha pod křivkou koncentrace Mim8 v čase od času 0 do nekonečna po jedné dávce
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
μg*den/ml
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: t1/2, SD: terminální poločas Mim8 po jedné dávce
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Dny
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: tmax, SD: čas do dosažení maximální koncentrace Mim8 po jedné dávce
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Dny
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 1: Změna aktivovaného parciálního tromboplastinového času
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Sekundy
Od výchozího stavu (1. den) do 16. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od doby první dávky (1. den) do 12. týdne
Počet
Od doby první dávky (1. den) do 12. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Výskyt protilátek anti-Mim8
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Počet
Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Relativní změna D-dimeru
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Relativní změna protrombinového fragmentu 1 a 2
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Relativní změna fibrinogenu
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Část 2 (týdenní a měsíční dávkování): Relativní změna počtu krevních destiček
Časové okno: Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Procento
Od výchozího stavu (1. den) do 12. týdne
Část 2 PK relace 2 (týdenní dávkování): Cmax, MD: maximální koncentrace Mim8 po více dávkách
Časové okno: Od dne 57 do dne 64
μg/ml
Od dne 57 do dne 64
Část 2 PK relace 2 (týdenní dávkování): AUCτ, MD: plocha pod křivkou koncentrace-čas Mim8 v dávkovacím intervalu po více dávkách
Časové okno: Od dne 57 do dne 64
μg*den/ml
Od dne 57 do dne 64
Část 2 PK relace 2 (měsíční dávkování): Cmax, MD: maximální koncentrace Mim8 po více dávkách
Časové okno: Od dne 57 do dne 85
μg/ml
Od dne 57 do dne 85
Část 2 PK relace 2 (měsíční dávkování): AUCτ, MD: plocha pod křivkou koncentrace Mim8 v závislosti na čase v dávkovacím intervalu po více dávkách
Časové okno: Od dne 57 do dne 85
μg*den/ml
Od dne 57 do dne 85
Část 2 (týdenní dávkování): Průměr maximální tvorby trombinu (výška píku)
Časové okno: Od dne 57 do dne 64
nM
Od dne 57 do dne 64
Část 2 (měsíční dávkování): Průměr maximální tvorby trombinu (výška píku)
Časové okno: Od dne 57 do dne 85
nM
Od dne 57 do dne 85
Část 2, rozšíření: Počet reakcí v místě vpichu
Časové okno: Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)
Počet
Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)
Část 2, rozšíření: Výskyt protilátek anti-Mim8
Časové okno: Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)
Počet
Od týdne 12 do týdne 176 (16 týdnů po poslední dávce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novo Nordisk A/S

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. ledna 2020

Primární dokončení (Aktuální)

6. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

6. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

19. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

19. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NN7769-4513
  • U1111-1227-4220 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
  • 2019-000465-20 (Identifikátor registru: European Medicines Agency (EudraCT))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdraví dobrovolníci

Klinické studie na NNC0365-3769 (Mim8)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit