Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Forschungsstudie zur Untersuchung von Mim8 bei Menschen mit Hämophilie A (FRONTIER1)

15. Dezember 2025 aktualisiert von: Novo Nordisk A/S

Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von einzelnen und mehreren subkutanen Dosen von NNC0365-3769 (Mim8) bei gesunden Probanden und bei Probanden mit Hämophilie A mit oder ohne Faktor-VIII-Inhibitoren

Diese Studie untersucht, wie Mim8 bei Menschen mit Hämophilie A wirkt, die entweder Inhibitoren haben oder keine Inhibitoren haben. Mim8 ist ein neues Medikament, das zur Vorbeugung von Blutungsepisoden eingesetzt wird. Mim8 wirkt, indem es die Funktion des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) ersetzt. Mim8 wird mithilfe eines Pen-Injektors mit einer dünnen Nadel in die Haut des Magens injiziert.

Die Studie dauert bis zu 44 Monate. Es besteht aus einer Hauptphase (Teil 1 und Teil 2) und einer Erweiterungsphase. In Teil 1 wird den Teilnehmern nur einmal entweder Mim8 oder ein „Dummy“-Medikament (Placebo) injiziert – welches Medikament zufällig ausgewählt wird. In Teil 2 und der Verlängerungsphase erhalten die Teilnehmer wöchentlich oder monatlich eine Mim8-Injektion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

275

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
  • Italien
      • Roma, Italien, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
    • MI
      • Milan, MI, Italien, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii I Transfuzjologii
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Südafrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Südafrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Südafrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Ankara, Türkei (türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Türkei (türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48823
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Innsbruck, Österreich, A 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Einzelne aufsteigende Dosis Teil 1:

  • Männlich, im Alter von 18 bis 45 Jahren (beide einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung
  • Wird aufgrund der Anamnese, der körperlichen Untersuchung und der Ergebnisse der Vitalfunktionen, des Elektrokardiogramms und der klinischen Labortests, die während des Screening-Besuchs durchgeführt wurden, als allgemein gesund angesehen, wie vom Prüfarzt beurteilt

Mehrfach aufsteigende Dosis Teil 2:

  • Männlich, im Alter von 12 bis 64 Jahren (beide einschließlich) zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (Deutschland und Japan haben lokale Anforderungen)
  • Diagnose einer angeborenen Hämophilie A mit einer FVIII-Aktivität unter 1 % basierend auf Krankenakten

Explorative Biomarker-Kohorte:

  • Männlich, zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 12 Jahre alt (Deutschland und Japan haben lokale Anforderungen)
  • Diagnose einer angeborenen Hämophilie A mit einer FVIII-Aktivität unter 1 % basierend auf Krankenaktenv

Ausschlusskriterien:

Teil 1:

  • Faktor-VIII-Aktivität gleich oder über 150 % beim Screening
  • Erhöhtes Thromboserisiko, z. bekannte Geschichte von persönlichen oder Verwandten ersten Grades mit nicht provozierter tiefer Venenthrombose
  • Alle klinischen Anzeichen oder gesicherten Diagnosen einer venösen oder arteriellen thromboembolischen Erkrankung

Teil 2:

  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A
  • Erhöhtes Thromboserisiko, wie vom Prüfarzt beurteilt. Z.B. bekannte Vorgeschichte von persönlichen oder Verwandten ersten Grades mit nicht provozierter tiefer Venenthrombose, mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird
  • Alle klinischen Anzeichen oder gesicherten Diagnosen einer venösen oder arteriellen thromboembolischen Erkrankung, mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird
  • Fortgeschrittene atherosklerotische Erkrankung (z. bekannte Vorgeschichte von ischämischer Herzkrankheit, ischämischer Schlaganfall), wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Jede Autoimmunerkrankung, die das Thromboserisiko erhöhen kann
  • Erhalt von Emicizumab oder Arzneimitteln mit ähnlicher Wirkungsweise innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor Verabreichung des Studienprodukts
  • Laufende oder geplante Induktionstherapie der Immuntoleranz

Explorative Biomarker-Kohorte:

  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörungen außer Hämophilie A
  • Erhöhtes Thromboserisiko, wie vom Prüfarzt beurteilt. Z.B. bekannte Vorgeschichte von persönlichen oder Verwandten ersten Grades mit nicht provozierter tiefer Venenthrombose, mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird
  • Alle klinischen Anzeichen oder gesicherten Diagnosen einer venösen oder arteriellen thromboembolischen Erkrankung, mit Ausnahme einer früheren katheterassoziierten Thrombose, für die derzeit keine antithrombotische Behandlung durchgeführt wird
  • Fortgeschrittene atherosklerotische Erkrankung (z. bekannte Vorgeschichte von ischämischer Herzkrankheit, ischämischer Schlaganfall), wie vom Prüfarzt beurteilt
  • Jede Autoimmunerkrankung, die das Thromboserisiko erhöhen kann
  • Laufende oder geplante Induktionstherapie der Immuntoleranz

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzeldosis (Teil 1) Mim8
Geblendet. Einzeldosen bei gesunden Probanden. Dosissteigerung. In jeder der 6 Kohorten erhalten 6 Teilnehmer Mim8.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Die Behandlungsdauer besteht aus 12 einmal wöchentlichen Dosen oder 3 einmal monatlichen Dosen
Placebo-Komparator: Einzeldosis (Teil 1) Placebo
Geblendet. Einzeldosen bei gesunden Probanden. In jeder der 6 Kohorten erhalten 2 Teilnehmer Placebo.
Arzneimittel: Placebo (Mim8)
Mim8-Placebo, subkutan verabreicht (s.c., unter die Haut)
Experimental: Mehrfachdosis (Teil 2)
Open-Label. Es wird 4 Kohorten geben, die einmal wöchentliche Dosen erhalten (Teil 2, Kohorten 1, 2, 3 und 5), und eine Kohorte, die einmal monatliche Dosen erhält (Teil 2, Kohorte 4). Die Teilnehmer werden in Teil 2 der Verlängerung mit demselben Behandlungsschema fortfahren.
Arzneimittel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 wird subkutan (s.c., unter die Haut) verabreicht. Die Behandlungsdauer besteht aus 12 einmal wöchentlichen Dosen oder 3 einmal monatlichen Dosen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einnahme (Tag 1) bis Woche 16
Zählen
Vom Zeitpunkt der Einnahme (Tag 1) bis Woche 16
Teil 2: Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme (Tag 1) bis Woche 12
Zählen
Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2, Erweiterung: Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)
Zählen
Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einnahme (Tag 1) bis Woche 16
Zählen
Vom Zeitpunkt der Einnahme (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Relative Änderung des D-Dimers
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Relative Veränderung von Prothrombinfragment 1 und 2
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Relative Veränderung des Fibrinogens
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Relative Veränderung der Blutplättchen
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Cmax, SD: die maximale Konzentration von Mim8 nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
μg/ml
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: AUC0-inf, SD: die Fläche unter der Mim8-Konzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis unendlich nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
μg*Tag/ml
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: t1/2, SD: die terminale Halbwertszeit von Mim8 nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Tage
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: tmax, SD: die Zeit bis zur maximalen Konzentration von Mim8 nach einer Einzeldosis
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Tage
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 1: Änderung der aktivierten partiellen Thromboplastinzeit
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Sekunden
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 16
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme (Tag 1) bis Woche 12
Zählen
Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Auftreten von Anti-Mim8-Antikörpern
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Zählen
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Relative Veränderung des D-Dimers
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Relative Veränderung von Prothrombinfragment 1 und 2
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Relative Veränderung des Fibrinogens
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 (wöchentliche und monatliche Dosierung): Relative Veränderung der Blutplättchen
Zeitfenster: Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Prozent
Von der Baseline (Tag 1) bis Woche 12
Teil 2 PK-Sitzung 2 (wöchentliche Dosierung): Cmax, MD: die maximale Konzentration von Mim8 nach mehreren Dosen
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 64
μg/ml
Von Tag 57 bis Tag 64
Teil 2 PK-Sitzung 2 (wöchentliche Dosierung): AUCτ, MD: die Fläche unter der Mim8-Konzentrations-Zeit-Kurve im Dosierungsintervall nach mehreren Dosen
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 64
μg*Tag/ml
Von Tag 57 bis Tag 64
Teil 2 PK-Sitzung 2 (monatliche Dosierung): Cmax, MD: die maximale Konzentration von Mim8 nach mehreren Dosen
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 85
μg/ml
Von Tag 57 bis Tag 85
Teil 2 PK-Sitzung 2 (monatliche Dosierung): AUCτ, MD: die Fläche unter der Mim8-Konzentrations-Zeit-Kurve im Dosierungsintervall nach mehreren Dosen
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 85
μg*Tag/ml
Von Tag 57 bis Tag 85
Teil 2 (wöchentliche Dosierung): Mittelwert der maximalen Thrombinbildung (Peakhöhe)
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 64
nM
Von Tag 57 bis Tag 64
Teil 2 (monatliche Dosierung): Mittelwert der maximalen Thrombinbildung (Peakhöhe)
Zeitfenster: Von Tag 57 bis Tag 85
nM
Von Tag 57 bis Tag 85
Teil 2, Erweiterung: Anzahl der Reaktionen an der Injektionsstelle
Zeitfenster: Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)
Zählen
Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)
Teil 2, Erweiterung: Auftreten von Anti-Mim8-Antikörpern
Zeitfenster: Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)
Zählen
Von Woche 12 bis Woche 176 (16 Wochen nach der letzten Dosis)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. Oktober 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Dezember 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NN7769-4513
  • U1111-1227-4220 (Andere Kennung: World Health Organization (WHO))
  • 2019-000465-20 (Registrierungskennung: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Gemäß der Offenlegungsverpflichtung von Novo Nordisk auf novonordisk-trials.com

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren