A형 혈우병 환자의 Mim8을 조사하는 연구 (FRONTIER1)
2025년 12월 15일 업데이트: Novo Nordisk A/S
건강한 피험자 및 인자 VIII 억제제를 사용하거나 사용하지 않는 혈우병 A 피험자에서 NNC0365-3769(Mim8)의 단일 및 다중 피하 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학
이 연구는 억제제가 있거나 없는 혈우병 A 환자에게 Mim8이 어떻게 작용하는지 조사하고 있습니다. Mim8은 출혈 에피소드의 예방에 사용될 새로운 약물입니다. Mim8은 누락된 응고 인자 VIII(FVIII)의 기능을 대체하여 작동합니다. Mim8은 펜 인젝터를 사용하여 위장 피부에 얇은 바늘로 주입됩니다.
연구는 최대 44개월 동안 지속됩니다. 주요 단계(1부 및 2부)와 확장 단계로 구성됩니다. 1부에서 참가자는 Mim8 또는 "더미" 약(위약)을 한 번만 주사받게 됩니다. 둘 중 하나는 우연히 결정됩니다. 파트 2 및 확장 단계에서 참가자는 매주 또는 매월 Mim8 주사를 받습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
275
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Gauteng
-
Parktown, Johannesburg, Gauteng, 남아프리카, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
-
-
Limpopo
-
Polokwane, Limpopo, 남아프리카, 0699
- Pietersburg Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
-
Berlin, 독일, 10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Med. Cntr
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa_Iowa City
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- University of Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
East Lansing, Michigan, 미국, 48823
- Michigan State University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, 미국, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Versiti, CCBD
-
-
-
-
-
Sofia, 불가리아, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
-
-
-
-
-
Bern, 스위스, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
-
Zurich, 스위스, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
Valencia, 스페인, 46026
- Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
-
-
-
-
-
London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
-
Oxford, 영국, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
-
-
-
-
-
Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
Innsbruck, 오스트리아, A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
-
-
-
-
-
Roma, 이탈리아, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
-
-
MI
-
Milan, MI, 이탈리아, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
-
-
-
-
-
Aichi, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Nara, 일본, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, 일본, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
-
-
-
-
Ankara, 터키 (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
-
Edirne, 터키 (Türkiye), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
-
Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
-
-
-
-
-
Krakow, 폴란드, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
-
-
Greater Poland Voivodeship
-
Poznan, Greater Poland Voivodeship, 폴란드, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu
-
-
Masovian Voivodeship
-
Warsaw, Masovian Voivodeship, 폴란드, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
12년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
단일 오름차순 용량 파트 1:
- 동의서 서명 당시 18-45세(둘 다 포함)의 남성
- 조사자가 판단한 병력, 신체 검사 및 스크리닝 방문 동안 수행된 활력 징후, 심전도 및 임상 실험실 검사의 결과에 기초하여 일반적으로 건강한 것으로 간주됨
다중 오름차순 용량 파트 2:
- 사전 동의서 서명 당시 12~64세(둘 다 포함)의 남성(독일과 일본은 현지 요건이 있음)
- 의무기록에 근거하여 FVIII 활동도가 1% 미만인 선천성 혈우병 A 진단
탐색적 바이오마커 코호트:
- 동의서 서명 시점에 12세 이상인 남성(독일과 일본은 현지 요건이 있음)
- 의료 기록에 근거하여 FVIII 활동도가 1% 미만인 선천성 혈우병 A 진단v
제외 기준:
1 부:
- 스크리닝 시 150% 이상의 인자 VIII 활성
- 혈전증 위험 증가, 예. 유발되지 않은 심부 정맥 혈전증이 있는 개인 또는 직계 가족의 알려진 병력
- 정맥 또는 동맥 혈전색전증의 모든 임상 징후 또는 확립된 진단
2 부:
- 혈우병 A 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 연구자가 평가한 혈전증 위험 증가. 예를 들어 현재 항혈전 치료가 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증을 제외하고 유발되지 않은 심부 정맥 혈전증이 있는 개인 또는 직계 가족의 알려진 병력
- 현재 항혈전 치료가 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증을 제외하고 정맥 또는 동맥 혈전색전증의 모든 임상 징후 또는 확립된 진단
- 진행성 죽상경화성 질환(예: 조사자가 평가한 허혈성 심장 질환, 허혈성 뇌졸중의 알려진 병력)
- 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 모든 자가면역 질환
- 시험약 투여 전 5반감기 이내의 에미시주맙 또는 유사한 작용기전의 약물을 투여받은 자
- 진행 중이거나 계획된 면역 관용 유도 요법
탐색적 바이오마커 코호트:
- 혈우병 A 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
- 연구자가 평가한 혈전증 위험 증가. 예를 들어 현재 항혈전 치료가 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증을 제외하고 유발되지 않은 심부 정맥 혈전증이 있는 개인 또는 직계 가족의 알려진 병력
- 현재 항혈전 치료가 진행되지 않는 이전의 카테터 관련 혈전증을 제외하고 정맥 또는 동맥 혈전색전증의 모든 임상 징후 또는 확립된 진단
- 진행성 죽상경화성 질환(예: 조사자가 평가한 허혈성 심장 질환, 허혈성 뇌졸중의 알려진 병력)
- 혈전증의 위험을 증가시킬 수 있는 모든 자가면역 질환
- 진행 중이거나 계획된 면역 관용 유도 요법
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 단일 용량(1부) Mim8
눈이 멀었다.
건강한 지원자에게 단일 용량.
용량 증량.
6개의 코호트 각각에서 6명의 참가자가 Mim8을 받게 됩니다.
|
Mim8은 피하 투여(s.c., 피부 아래).
치료 기간은 주 1회 12회 또는 월 1회 3회로 구성됩니다.
|
|
위약 비교기: 단일 용량(파트 1) 위약
눈이 멀었다.
건강한 지원자에게 단일 용량.
6개의 코호트 각각에서 2명의 참가자가 위약을 받게 됩니다.
|
피하 투여된 Mim8 위약(s.c, 피부 아래)
|
|
실험적: 다중 투여(2부)
오픈 라벨.
주 1회 용량을 받는 4개의 코호트(파트 2 코호트 1, 2, 3 및 5)와 월 1회 용량을 받는 1개의 코호트(파트 2 코호트 4)가 있을 것입니다.
참가자는 동일한 치료 요법에 대해 파트 2 확장을 계속합니다.
|
Mim8은 피하 투여(s.c., 피부 아래).
치료 기간은 주 1회 12회 또는 월 1회 3회로 구성됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
파트 1: 치료에 따른 이상 반응의 수
기간: 투여 시점(1일)부터 16주까지
|
세다
|
투여 시점(1일)부터 16주까지
|
|
파트 2: 치료에 따른 이상 반응의 수
기간: 첫 투여 시점(1일)부터 12주까지
|
세다
|
첫 투여 시점(1일)부터 12주까지
|
|
파트 2, 연장: 치료에 따른 이상 반응의 수
기간: 12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
세다
|
12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
파트 1: 주사 부위 반응 수
기간: 투여 시점(1일)부터 16주까지
|
세다
|
투여 시점(1일)부터 16주까지
|
|
파트 1: D-dimer의 상대적인 변화
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: 프로트롬빈 단편 1 및 2의 상대적 변화
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: 피브리노겐의 상대적인 변화
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: 혈소판의 상대적 변화
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: Cmax, SD: 단일 투여 후 Mim8의 최대 농도
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
μg/mL
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: AUC0-inf, SD: 단일 투여 후 시간 0에서 무한대까지의 Mim8 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
μg*일/mL
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: t1/2, SD: 단일 투여 후 Mim8의 최종 반감기
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
날
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: tmax, SD: 단일 투여 후 Mim8의 최대 농도까지의 시간
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
날
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 1: 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간의 변화
기간: 기준선(1일차)부터 16주차까지
|
초
|
기준선(1일차)부터 16주차까지
|
|
파트 2(주별 및 월별 투여): 주사 부위 반응 수
기간: 첫 투여 시점(1일)부터 12주까지
|
세다
|
첫 투여 시점(1일)부터 12주까지
|
|
파트 2(주간 및 월간 투여): 항-Mim8 항체의 발생
기간: 기준선(1일차)부터 12주차까지
|
세다
|
기준선(1일차)부터 12주차까지
|
|
파트 2(주별 및 월별 투여량): D-dimer의 상대적인 변화
기간: 기준선(1일차)부터 12주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 12주차까지
|
|
파트 2(주별 및 월별 투여량): 프로트롬빈 단편 1 및 2의 상대적 변화
기간: 기준선(1일차)부터 12주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 12주차까지
|
|
파트 2(주별 및 월별 투여량): 피브리노겐의 상대적 변화
기간: 기준선(1일차)부터 12주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 12주차까지
|
|
파트 2(주별 및 월별 투여량): 혈소판의 상대적 변화
기간: 기준선(1일차)부터 12주차까지
|
퍼센트
|
기준선(1일차)부터 12주차까지
|
|
파트 2 PK 세션 2(매주 투여): Cmax, MD: 다중 투여 후 Mim8의 최대 농도
기간: 57일부터 64일까지
|
μg/mL
|
57일부터 64일까지
|
|
파트 2 PK 세션 2(주간 투여): AUCτ, MD: 다중 투여 후 투여 간격에서 Mim8 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 57일부터 64일까지
|
μg*일/mL
|
57일부터 64일까지
|
|
파트 2 PK 세션 2(월별 투여): Cmax, MD: 다중 투여 후 Mim8의 최대 농도
기간: 57일부터 85일까지
|
μg/mL
|
57일부터 85일까지
|
|
파트 2 PK 세션 2(월간 투여): AUCτ, MD: 다중 투여 후 투여 간격에서 Mim8 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 57일부터 85일까지
|
μg*일/mL
|
57일부터 85일까지
|
|
파트 2(주간 투여량): 최대 트롬빈 생성의 평균(피크 높이)
기간: 57일부터 64일까지
|
nM
|
57일부터 64일까지
|
|
파트 2(월간 투여량): 최대 트롬빈 생성의 평균(피크 높이)
기간: 57일부터 85일까지
|
nM
|
57일부터 85일까지
|
|
파트 2, 확장: 주사 부위 반응의 수
기간: 12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
세다
|
12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
|
파트 2, 확장: 항-Mim8 항체의 발생
기간: 12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
세다
|
12주차부터 176주차까지(마지막 투여 후 16주)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 10일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 6일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2019년 12월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 12월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- NN7769-4513
- U1111-1227-4220 (기타 식별자: World Health Organization (WHO))
- 2019-000465-20 (레지스트리 식별자: European Medicines Agency (EudraCT))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Novonordisk-trials.com의 Novo Nordisk 공개 약속에 따름
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .