Un estudio de investigación que investiga Mim8 en personas con hemofilia A (FRONTIER1)
15 de diciembre de 2025 actualizado por: Novo Nordisk A/S
Seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de dosis subcutáneas únicas y múltiples de NNC0365-3769 (Mim8) en sujetos sanos y en sujetos con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII
Este estudio está investigando cómo funciona Mim8 en personas con hemofilia A, que tienen inhibidores o no tienen inhibidores. Mim8 es un nuevo medicamento que se utilizará para la prevención de episodios hemorrágicos. Mim8 funciona reemplazando la función del factor de coagulación VIII (FVIII) que falta. Mim8 se inyectará con una aguja fina en la piel del estómago, utilizando un inyector tipo pluma.
El estudio tendrá una duración de hasta 44 meses. Consta de una fase principal (parte 1 y parte 2) y una fase de extensión. En la parte 1, a los participantes se les inyectará solo una vez Mim8 o un medicamento "ficticio" (placebo), que se decidirá al azar. En la parte 2 y en la fase de extensión, los participantes recibirán una inyección de Mim8 semanal o mensualmente.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
275
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 10249
- Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
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Berlin, Alemania, 10117
- Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
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Innsbruck, Austria, 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Innsbruck, Austria, A 6020
- Universitätsklinik für Innere Medizin V
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Sofia, Bulgaria, 1527
- UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
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Madrid, España, 28046
- Hospital Universitario La Paz
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Málaga, España, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
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Valencia, España, 46026
- Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
- Arizona H&T Phoenix Child Hosp
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Med. Cntr
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- University of Iowa_Iowa City
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- University of Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Children's Hospital of Michigan
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East Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48823
- Michigan State University
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North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
- St. Jude Clinic Novant Health
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45404
- Dayton Children Hemostati Ctr
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033-2360
- Penn State MS Hershey Med Ctr
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Versiti, CCBD
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Roma, Italia, 00161
- Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
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MI
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Milan, MI, Italia, 20124
- Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
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Aichi, Japón, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
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Nara, Japón, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
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Tokyo, Japón, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
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Krakow, Polonia, 30-688
- Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
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Greater Poland Voivodeship
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Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polonia, 60-569
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
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Masovian Voivodeship
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Warsaw, Masovian Voivodeship, Polonia, 02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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London, Reino Unido, NW3 2QG
- Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
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Oxford, Reino Unido, OX3 7LJ
- Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
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Gauteng
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Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Limpopo
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Polokwane, Limpopo, Sudáfrica, 0699
- Pietersburg Hospital
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Bern, Suiza, 3010
- Universitätsklinik für Hämatologie
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Zurich, Suiza, 8091
- Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
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Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
- Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
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Edirne, Turquía (Türkiye), 22030
- Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
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Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
Dosis única ascendente parte 1:
- Hombre, de 18 a 45 años (ambos inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado
- Considerado generalmente saludable según el historial médico, el examen físico y los resultados de los signos vitales, el electrocardiograma y las pruebas de laboratorio clínico realizadas durante la visita de selección, según lo juzgado por el investigador.
Dosis múltiple ascendente parte 2:
- Hombre, de 12 a 64 años (ambos inclusive) en el momento de firmar el consentimiento informado (Alemania y Japón tienen requisitos locales)
- Diagnóstico de hemofilia A congénita con actividad de FVIII por debajo del 1% basado en registros médicos
Cohorte de biomarcadores exploratorios:
- Varón, de 12 años o más en el momento de firmar el consentimiento informado (Alemania y Japón tienen requisitos locales)
- Diagnóstico de hemofilia A congénita con actividad de FVIII por debajo del 1% basado en registros médicosv
Criterio de exclusión:
Parte 1:
- Actividad del factor VIII igual o superior al 150 % en la selección
- Aumento del riesgo de trombosis, p. antecedentes conocidos de familiares personales o de primer grado con trombosis venosa profunda no provocada
- Cualquier signo clínico o diagnóstico establecido de enfermedad tromboembólica venosa o arterial
Parte 2:
- Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos distintos de la hemofilia A
- Aumento del riesgo de trombosis evaluado por el investigador. P.ej. antecedentes conocidos de parientes personales o de primer grado con trombosis venosa profunda no provocada, con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso
- Cualquier signo clínico o diagnóstico establecido de enfermedad tromboembólica arterial o venosa, con excepción de trombosis previa asociada a catéter para la cual no se está realizando tratamiento antitrombótico en la actualidad.
- Enfermedad aterosclerótica avanzada (p. antecedentes conocidos de cardiopatía isquémica, accidente cerebrovascular isquémico) evaluados por el investigador
- Cualquier enfermedad autoinmune que pueda aumentar el riesgo de trombosis.
- Recepción de emicizumab o medicamentos con modos de acción similares dentro de las 5 vidas medias antes de la administración del producto de prueba
- Terapia de inducción de inmunotolerancia en curso o planificada
Cohorte de biomarcadores exploratorios:
- Trastornos de la coagulación congénitos o adquiridos conocidos distintos de la hemofilia A
- Aumento del riesgo de trombosis evaluado por el investigador. P.ej. antecedentes conocidos de parientes personales o de primer grado con trombosis venosa profunda no provocada, con la excepción de trombosis previa asociada al catéter para la cual el tratamiento antitrombótico no está actualmente en curso
- Cualquier signo clínico o diagnóstico establecido de enfermedad tromboembólica arterial o venosa, con excepción de trombosis previa asociada a catéter para la cual no se está realizando tratamiento antitrombótico en la actualidad.
- Enfermedad aterosclerótica avanzada (p. antecedentes conocidos de cardiopatía isquémica, accidente cerebrovascular isquémico) evaluados por el investigador
- Cualquier enfermedad autoinmune que pueda aumentar el riesgo de trombosis.
- Terapia de inducción de inmunotolerancia en curso o planificada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis única (parte 1) Mim8
Cegado
Dosis únicas en voluntarios sanos.
Escalamiento de dosis.
En cada una de las 6 cohortes, 6 participantes recibirán Mim8.
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Mim8 administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel).
El periodo de tratamiento constará de 12 tomas una vez a la semana o 3 tomas una vez al mes
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Comparador de placebos: Dosis única (parte 1) de placebo
Cegado
Dosis únicas en voluntarios sanos.
En cada una de las 6 cohortes, 2 participantes recibirán placebo.
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Mim8 placebo administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel)
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Experimental: Dosis múltiple (parte 2)
Abierto.
Habrá 4 cohortes que recibirán dosis una vez por semana (parte 2, cohortes 1, 2, 3 y 5) y una cohorte que recibirá dosis una vez al mes (parte 2, cohorte 4).
Los participantes continuarán en la extensión de la parte 2 con el mismo régimen de tratamiento.
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Mim8 administrado por vía subcutánea (s.c., debajo de la piel).
El periodo de tratamiento constará de 12 tomas una vez a la semana o 3 tomas una vez al mes
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte 1: Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación (día 1) hasta la semana 16
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Contar
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Desde el momento de la dosificación (día 1) hasta la semana 16
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Parte 2: Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosificación (día 1) hasta la semana 12
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Contar
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Desde el momento de la primera dosificación (día 1) hasta la semana 12
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Parte 2, extensión: Número de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Contar
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Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte 1: Número de reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Desde el momento de la dosificación (día 1) hasta la semana 16
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Contar
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Desde el momento de la dosificación (día 1) hasta la semana 16
|
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Parte 1: cambio relativo en el dímero D
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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|
Parte 1: cambio relativo en el fragmento de protrombina 1 y 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
|
Parte 1: cambio relativo en fibrinógeno
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
|
Parte 1: cambio relativo en las plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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|
Parte 1: Cmax, SD: la concentración máxima de Mim8 después de una dosis única
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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mg/ml
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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|
Parte 1: AUC0-inf, SD: el área bajo la curva de concentración-tiempo de Mim8 desde el tiempo 0 hasta el infinito después de una sola dosis
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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μg*día/mL
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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|
Parte 1: t1/2, SD: la vida media terminal de Mim8 después de una dosis única
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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Días
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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|
Parte 1: tmax, SD: el tiempo hasta la concentración máxima de Mim8 después de una dosis única
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
Días
|
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
|
Parte 1: Cambio en el tiempo de tromboplastina parcial activada
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
|
Segundos
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 16
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Parte 2 (dosificación semanal y mensual): número de reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Desde el momento de la primera dosificación (día 1) hasta la semana 12
|
Contar
|
Desde el momento de la primera dosificación (día 1) hasta la semana 12
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|
Parte 2 (dosificación semanal y mensual): Aparición de anticuerpos anti-Mim8
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
Contar
|
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
|
Parte 2 (dosificación semanal y mensual): cambio relativo en el dímero D
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
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Parte 2 (dosificación semanal y mensual): cambio relativo en los fragmentos de protrombina 1 y 2
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Por ciento
|
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
|
Parte 2 (dosificación semanal y mensual): cambio relativo en fibrinógeno
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
Por ciento
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Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
|
Parte 2 (dosificación semanal y mensual): cambio relativo en las plaquetas
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
|
Por ciento
|
Desde el inicio (día 1) hasta la semana 12
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Parte 2 PK sesión 2 (dosificación semanal): Cmax, MD: la concentración máxima de Mim8 después de múltiples dosis
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 64
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mg/ml
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Del día 57 al día 64
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Parte 2 PK sesión 2 (dosificación semanal): AUCτ, MD: el área bajo la curva de concentración-tiempo de Mim8 en el intervalo de dosificación después de múltiples dosis
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 64
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μg*día/mL
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Del día 57 al día 64
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Parte 2 PK sesión 2 (dosificación mensual): Cmax, MD: la concentración máxima de Mim8 después de múltiples dosis
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 85
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mg/ml
|
Del día 57 al día 85
|
|
Parte 2 PK sesión 2 (dosificación mensual): AUCτ, MD: el área bajo la curva de concentración-tiempo de Mim8 en el intervalo de dosificación después de múltiples dosis
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 85
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μg*día/mL
|
Del día 57 al día 85
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Parte 2 (dosificación semanal): Media de la generación máxima de trombina (altura del pico)
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 64
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Nuevo Méjico
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Del día 57 al día 64
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|
Parte 2 (dosificación mensual): Media de la generación máxima de trombina (altura del pico)
Periodo de tiempo: Del día 57 al día 85
|
Nuevo Méjico
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Del día 57 al día 85
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Parte 2, extensión: Número de reacciones en el lugar de la inyección
Periodo de tiempo: Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Contar
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Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Parte 2, extensión: aparición de anticuerpos anti-Mim8
Periodo de tiempo: Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Contar
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Desde la Semana 12 hasta la Semana 176 (16 semanas después de la última dosis)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
10 de enero de 2020
Finalización primaria (Actual)
6 de octubre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
6 de octubre de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
19 de diciembre de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
19 de diciembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NN7769-4513
- U1111-1227-4220 (Otro identificador: World Health Organization (WHO))
- 2019-000465-20 (Identificador de registro: European Medicines Agency (EudraCT))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
De acuerdo con el compromiso de divulgación de Novo Nordisk en novonordisk-trials.com
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .