Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En forskningsstudie som undersøker Mim8 hos personer med hemofili A (FRONTIER1)

15. desember 2025 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk og farmakodynamikk av enkelt- og multiple subkutane doser av NNC0365-3769 (Mim8) hos friske personer og hos personer med hemofili A med eller uten faktor VIII-hemmere

Denne studien undersøker hvordan Mim8 virker hos personer med hemofili A, som enten har inhibitorer eller ikke har inhibitorer. Mim8 er et nytt medikament som skal brukes for å forebygge blødningsepisoder. Mim8 virker ved å erstatte funksjonen til den manglende koagulasjonsfaktoren VIII (FVIII). Mim8 vil bli injisert med en tynn nål i huden på magen ved hjelp av en penn-injektor.

Studiet vil vare i inntil 44 måneder. Den består av en hovedfase (del 1 og del 2) og en utvidelsesfase. I del 1 vil deltakerne kun bli injisert en gang med enten Mim8 eller en "dummy" medisin (placebo) - hvilken avgjøres ved en tilfeldighet. I del 2 og forlengelsesfasen vil deltakerne få en Mim8-injeksjon ukentlig eller månedlig.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

275

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • UMHAT Tsaritsa Yoanna - ISUL EAD, Pediatric clinical hematology and oncology
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Arizona H&T Phoenix Child Hosp
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - Endocrinology
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Med. Cntr
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa_Iowa City
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • East Lansing, Michigan, Forente stater, 48823
        • Michigan State University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • St. Jude Clinic Novant Health
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Child's Hsp Med Ctr
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Forente stater, 45404
        • Dayton Children Hemostati Ctr
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033-2360
        • Penn State MS Hershey Med Ctr
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt Hemostasis Thrombosis Clinic
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Versiti, CCBD
  • Italia
      • Roma, Italia, 00161
        • Policlinico Umberto I Sezione Ematologia
    • MI
      • Milan, MI, Italia, 20124
        • Istituto di Medicina Int. A. Bianchi Bonomi Univ. Milano
  • Japan
      • Aichi, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
      • Nara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital_Pediatrics
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-688
        • Szpital Uniwersytecki, Oddzial Kliniczny Hematologii
    • Greater Poland Voivodeship
      • Poznan, Greater Poland Voivodeship, Polen, 60-569
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny W Poznaniu
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw, Masovian Voivodeship, Polen, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital La Fe - Hemostasia y Trombosis
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, NW3 2QG
        • Royal Free Haemophilia Comprehensive Care Centre
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LJ
        • Oxford Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Sveits
      • Bern, Sveits, 3010
        • Universitätsklinik für Hämatologie
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Universitätsspital Zürich - Klinik für Medizinische Onkologie und Hämatologie
  • Sør-Afrika
    • Gauteng
      • Parktown, Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
    • Limpopo
      • Polokwane, Limpopo, Sør-Afrika, 0699
        • Pietersburg Hospital
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
        • Hacettepe Üniversitesi Hastanesi- Endokrinoloji
      • Edirne, Tyrkia (Türkiye), 22030
        • Trakya Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi- Kardiyoloji
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Ege Üniversitesi Hastanesi- Hematoloji
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Netzwerk für Gesundheit GmbH - Vivantes Klinikum im Friedrichshain
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Charité - Campus Charité Mitte - Charité Research Organisation GmbH
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V
      • Innsbruck, Østerrike, A 6020
        • Universitätsklinik für Innere Medizin V

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Enkel stigende dose del 1:

  • Mann, i alderen 18-45 år (begge inkludert) på tidspunktet for undertegning av informert samtykke
  • Anses for å være generelt frisk basert på sykehistorien, fysisk undersøkelse og resultatene av vitale tegn, elektrokardiogram og kliniske laboratorietester utført under screeningbesøket, som bedømt av etterforskeren

Multippel stigende dose del 2:

  • Mann, i alderen 12-64 år (begge inkludert) på tidspunktet for signering av informert samtykke (Tyskland og Japan har lokale krav)
  • Diagnostisering av medfødt hemofili A med FVIII-aktivitet under 1 % basert på medisinske journaler

Utforskende biomarkørkohort:

  • Mann, som er lik eller over 12 år på tidspunktet for undertegning av informert samtykke (Tyskland og Japan har lokale krav)
  • Diagnostisering av medfødt hemofili A med FVIII aktivitet under 1 % basert på journalsv

Ekskluderingskriterier:

Del 1:

  • Faktor VIII-aktivitet lik eller over 150 % ved screening
  • Økt risiko for trombose, f.eks. kjent historie med personlig eller førstegradsslektning(er) med uprovosert dyp venetrombose
  • Eventuelle kliniske tegn eller etablert diagnose på venøs eller arteriell tromboembolisk sykdom

Del 2:

  • Kjente medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili A
  • Økt risiko for trombose som evaluert av etterforskeren. f.eks. kjent historie med personlig eller første grads slektning(er) med uprovosert dyp venetrombose med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for tiden ikke pågår
  • Eventuelle kliniske tegn eller etablert diagnose på venøs eller arteriell tromboembolisk sykdom med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for tiden ikke pågår
  • Avansert aterosklerotisk sykdom (f. kjent historie med iskemisk hjertesykdom, iskemisk hjerneslag) som evaluert av etterforskeren
  • Enhver autoimmun sykdom som kan øke risikoen for trombose
  • Mottak av emicizumab eller legemidler med lignende virkemåter innen 5 halveringstider før administrasjon av prøveprodukt
  • Pågående eller planlagt immuntoleranse induksjonsterapi

Utforskende biomarkørkohort:

  • Kjente medfødte eller ervervede koagulasjonsforstyrrelser andre enn hemofili A
  • Økt risiko for trombose som evaluert av etterforskeren. f.eks. kjent historie med personlig eller første grads slektning(er) med uprovosert dyp venetrombose med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for tiden ikke pågår
  • Eventuelle kliniske tegn eller etablert diagnose på venøs eller arteriell tromboembolisk sykdom med unntak av tidligere kateterassosiert trombose der antitrombotisk behandling for tiden ikke pågår
  • Avansert aterosklerotisk sykdom (f. kjent historie med iskemisk hjertesykdom, iskemisk hjerneslag) som evaluert av etterforskeren
  • Enhver autoimmun sykdom som kan øke risikoen for trombose
  • Pågående eller planlagt immuntoleranse induksjonsterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Enkeltdose (del 1) Mim8
Blindet. Enkeltdoser hos friske frivillige. Doseeskalering. I hvert av de 6 årskullene vil 6 deltakere motta Mim8.
Legemiddel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 administrert subkutant (s.c., under huden). Behandlingsperioden vil bestå av 12 doser en gang i uken eller 3 doser en gang i måneden
Placebo komparator: Enkeldose (del 1) placebo
Blindet. Enkeltdoser hos friske frivillige. I hver av de 6 kohortene vil 2 deltakere få placebo.
Legemiddel: Placebo (Mim8)
Mim8 placebo administrert subkutant (s.c., under huden)
Eksperimentell: Multippel dose (del 2)
Åpen etikett. Det vil være 4 kohorter som får doser én gang i uken (del 2 kohorter 1, 2, 3 og 5) og en kohort som får doser én gang i måneden (del 2 kohort 4). Deltakerne vil fortsette inn i del 2-forlengelsen på samme behandlingsregime.
Legemiddel: NNC0365-3769 (Mim8)
Mim8 administrert subkutant (s.c., under huden). Behandlingsperioden vil bestå av 12 doser en gang i uken eller 3 doser en gang i måneden

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Fra tidspunkt for dosering (dag 1) til uke 16
Telle
Fra tidspunkt for dosering (dag 1) til uke 16
Del 2: Antall behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering (dag 1) til uke 12
Telle
Fra tidspunktet for første dosering (dag 1) til uke 12
Del 2, utvidelse: Antall behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)
Telle
Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del 1: Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Fra tidspunkt for dosering (dag 1) til uke 16
Telle
Fra tidspunkt for dosering (dag 1) til uke 16
Del 1: Relativ endring i D-dimer
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: Relativ endring i protrombinfragment 1 og 2
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: Relativ endring i fibrinogen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: Relativ endring i blodplater
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: Cmax, SD: maksimal konsentrasjon av Mim8 etter en enkelt dose
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
μg/ml
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: AUC0-inf, SD: området under Mim8 konsentrasjon-tidskurven fra tid 0 til uendelig etter en enkelt dose
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
μg*dag/ml
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: t1/2, SD: terminal halveringstid for Mim8 etter en enkelt dose
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Dager
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: tmax, SD: tiden til maksimal konsentrasjon av Mim8 etter en enkelt dose
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Dager
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 1: Endring i aktivert partiell tromboplastintid
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 16
Sekunder
Fra baseline (dag 1) til uke 16
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Fra tidspunktet for første dosering (dag 1) til uke 12
Telle
Fra tidspunktet for første dosering (dag 1) til uke 12
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Forekomst av anti-Mim8 antistoffer
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
Telle
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Relativ endring i D-dimer
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Relativ endring i protrombinfragment 1 og 2
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Relativ endring i fibrinogen
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Del 2 (ukentlig og månedlig dosering): Relativ endring i blodplater
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til uke 12
Prosent
Fra baseline (dag 1) til uke 12
Del 2 PK økt 2 (ukentlig dosering): Cmax, MD: maksimal konsentrasjon av Mim8 etter flere doser
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 64
μg/ml
Fra dag 57 til dag 64
Del 2 PK økt 2 (ukentlig dosering): AUCτ, MD: området under Mim8 konsentrasjon-tidskurven i doseringsintervallet etter flere doser
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 64
μg*dag/ml
Fra dag 57 til dag 64
Del 2 PK økt 2 (månedlig dosering): Cmax, MD: maksimal konsentrasjon av Mim8 etter flere doser
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 85
μg/ml
Fra dag 57 til dag 85
Del 2 PK økt 2 (månedlig dosering): AUCτ, MD: området under Mim8 konsentrasjon-tidskurven i doseringsintervallet etter flere doser
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 85
μg*dag/ml
Fra dag 57 til dag 85
Del 2 (ukentlig dosering): Gjennomsnitt av maksimal trombingenerering (topphøyde)
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 64
nM
Fra dag 57 til dag 64
Del 2 (månedlig dosering): Gjennomsnitt av maksimal trombingenerering (topphøyde)
Tidsramme: Fra dag 57 til dag 85
nM
Fra dag 57 til dag 85
Del 2, utvidelse: Antall reaksjoner på injeksjonsstedet
Tidsramme: Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)
Telle
Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)
Del 2, utvidelse: Forekomst av anti-Mim8 antistoffer
Tidsramme: Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)
Telle
Fra uke 12 til uke 176 (16 uker etter siste dose)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Reporting Anchor and Disclosure (1452), Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

6. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

6. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2019

Først lagt ut (Faktiske)

19. desember 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

19. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN7769-4513
  • U1111-1227-4220 (Annen identifikator: World Health Organization (WHO))
  • 2019-000465-20 (Registeridentifikator: European Medicines Agency (EudraCT))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I følge Novo Nordisks avsløringsforpliktelse på novonordisk-trials.com

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere