C9orf72 ALS/FTD に対する FDA 承認薬メトホルミンの安全性と治療の可能性

包含基準:

• 被験者は、再検討されたエルエスコリアル基準に従って、可能性が高いまたは明確なALSと診断されています。
• -被験者はC9orf72陽性のALS / FTDと診断されている可能性があります。
• -被験者は現在経口ダイエットを行っており、機能的経口摂取スケールで4以上のスコアに相当する食品、錠剤、液体を口から摂取できる必要があります
• 被験者は、硫酸バリウムまたはメトホルミンに対する既知のアレルギーを持っていてはなりません。
• 被験者または被験者の法的に承認された代理人は、インフォームドコンセント/同意およびHIPAA承認を喜んで完了する必要があります。
• PIまたは共同研究者によって評価された、研究の性質を理解し、通知を受ける能力。
• -最初の投与時またはその前にメトホルミンを服用するように処方された被験者。 （この研究は、現在メトホルミンを服用している被験者、または過去にメトホルミンを服用したことがある被験者に開かれています）。
• 研究期間全体に参加できること。
• -出産の可能性のある女性被験者は、Visit 1、3、および 4 中の Videofluoroscopic Swallow Study (VFSS) 試験の前に、尿妊娠検査で陰性でなければなりません。

除外基準:

• -機能的経口摂取スケールでスコア3以下の被験者
• C9ORF72 ヘキサヌクレオチドを持っていない被験者は、実験室の分析で決定されるように、拡張を繰り返します。
• -臨床的に重要な肝疾患、腎疾患、またはその他の病状の病歴がある被験者 研究者によって除外されると判断された。
• -インフォームドコンセントに署名することを望まない被験者、または治験責任医師の判断における他の理由で研究を完了することができない被験者。
• -スクリーニングまたは訪問1で尿妊娠検査（βhCG）が陽性である女性被験者は、妊娠しようとしているか、授乳中です。
• -治療された皮膚の基底細胞癌を除く、過去2年以内に活動的な癌を患っている被験者。
• -登録前30日以内に実験薬を服用した被験者、または治験薬の5半減期のいずれか長い方の期間。
• -推定糸球体濾過率（eGFR）値によって定義される中等度または重度の腎障害の既知の病歴または存在を有する被験者 30 mL / min / 1.73 m2。
• -血清アミノトランスフェラーゼのベースライン上昇によって定義される肝障害のある被験者 正常上限の5倍以上または肝機能障害の証拠（例：ビリルビンの上昇）。
• 肝毒性の可能性のある薬物の使用: (例: アロプリノール、メチルドーパ、スルファサラジン)。
• -研究者の判断で臨床的に重要な異常な検査値を持つ被験者。
• 電子機器が埋め込まれた被験者 (つまり、 心臓ペースメーカーまたは神経刺激装置)、研究の MRI 部分への参加によって損傷を受ける体内の金属または金属製のクリップ (すなわち、脳内の動脈瘤クリップ)。
• 治験責任医師の意見では、被験者を危険にさらしたり、被験者の完全な順守または研究の完了を妨げたりするその他のもの。