C9orf72 ALS/FTD에 대한 FDA 승인 약물 메트포르민의 안전성 및 치료 가능성

포함 기준:

• 피험자는 Revisited El-Escorial Criteria에 따라 가능성이 있거나 확실한 ALS 진단을 받았습니다.
• 피험자는 C9orf72 양성 ALS/FTD로 진단될 가능성이 있습니다.
• 피험자는 현재 경구 식이 요법 중이어야 하며 기능적 구강 섭취 척도에서 4점 이상에 해당하는 음식, 알약 및 액체를 입으로 섭취할 수 있어야 합니다.
• 피험자는 황산바륨 또는 메트포르민에 대해 알려진 알레르기가 없어야 합니다.
• 피험자 또는 피험자의 법적 대리인은 정보에 입각한 동의/동의 및 HIPAA 승인을 완료할 의지와 능력이 있어야 합니다.
• PI 또는 공동 연구자가 평가한 연구의 특성을 이해하고 알 수 있는 능력.
• 최초 투여 시점 또는 그 이전에 메트포르민을 복용하도록 처방된 피험자. (이 연구는 현재 메트포르민을 복용하고 있는 피험자 또는 과거에 메트포르민을 복용한 적이 있는 피험자에게 열려 있습니다).
• 전체 연구 기간 동안 참여할 수 있습니다.
• 가임 여성 대상자는 방문 1, 3 및 4 동안 비디오 형광투시 삼키기 연구(VFSS) 검사 전에 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.

제외 기준:

• 기능적 경구 섭취 척도에서 3점 이하인 피험자
• 실험실 분석에 의해 결정된 C9ORF72 헥사뉴클레오티드 반복 확장을 보유하지 않는 대상체.
• 임상적으로 유의미한 간 질환, 신장 질환 또는 연구자가 제외라고 판단한 기타 의학적 상태의 병력이 있는 피험자.
• 정보에 입각한 동의서에 서명하기를 꺼리는 피험자 또는 연구자가 판단하는 다른 이유로 연구를 완료할 수 없는 피험자.
• 스크리닝 또는 방문 1에서 양성 소변 임신 검사(βhCG)를 받은 여성 피험자는 임신을 시도 중이거나 모유 수유 중입니다.
• 치료된 피부 기저 세포 암종을 제외하고 지난 2년 이내에 활동성 암이 있는 피험자.
• 등록 전 30일 이내 또는 연구 약물의 5 반감기 이내 중 더 긴 기간 내에 실험 약물을 복용한 피험자.
• 30 mL/min/1.73 미만의 추정 사구체 여과율(eGFR) 값으로 정의되는 중등도 또는 중증 신장애의 알려진 이력 또는 존재가 있는 피험자 m2.
• 정상 상한치의 5배를 초과하는 혈청 아미노트랜스퍼라제의 기준선 상승 또는 간 기능 장애의 증거(예: 상승된 빌리루빈)로 정의되는 간 장애가 있는 피험자.
• 잠재적인 간독성 약물의 사용: (예: 알로퓨리놀, 메틸도파, 설파살라진).
• 연구자의 판단에 따라 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 값을 가진 피험자.
• 전기 장치를 이식한 피험자(예: 심장 박동 조율기 또는 신경자극기), 연구의 MRI 부분에 참여함으로써 손상될 신체의 금속 또는 금속 클립(즉, 뇌의 동맥류 클립).
• 조사관의 의견에 따라 피험자를 증가된 위험에 처하게 하거나 피험자가 연구에 완전히 순응하거나 완료하는 것을 방해하는 모든 것.