Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i potencjał terapeutyczny zatwierdzonego przez FDA leku Metformina dla C9orf72 ALS/FTD

3 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: University of Florida

Jednoośrodkowe, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję metforminy u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym C9orf72 w ciągu 24 tygodni leczenia

Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji metforminy u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym C9orf72, podawanej przez 24 tygodnie. Ogólnym celem jest ustalenie, czy metformina jest bezpieczna u pacjentów z C9orf72 ALS i czy jest potencjalnie realnym sposobem leczenia C9-ALS, który redukuje niekanoniczny kodon start związany z powtórzeniami - w białkach DNA (nie-ATG) (RAN), które są wytwarzane przez mutację ekspansji powtórzeń C9orf72.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ekspansja powtórzeń C9orf72 jest najczęstszą przyczyną stwardnienia zanikowego bocznego i otępienia czołowo-skroniowego (C9-ALS/FTD). Metformina, dobrze tolerowany lek przeciwcukrzycowy, blokuje kluczową ścieżkę ekspresji toksycznych białek wytwarzanych z ekspansji powtórzeń C9orf72 poprzez związany z powtórzeniami niekanoniczny kodon start - w translacji RNA (nie-AUG) (RAN). W mysim modelu C9-ALS/FTD leczenie metforminą obniża poziom białka RAN i poprawia cechy choroby. Obecne badanie jest badaniem klinicznym na małą skalę, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności metforminy w leczeniu C9-ALS/FTD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

41

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • UF Health at the University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci mają diagnozę prawdopodobnego lub definitywnego ALS zgodnie z Kryteriami Revisited El-Escorial.
  • Pacjenci mają prawdopodobną diagnozę C9orf72 dodatniego ALS/FTD.
  • Uczestnicy muszą być obecnie na diecie doustnej i być w stanie przyjmować pokarmy, pigułki i płyny doustnie, co odpowiada wynikowi 4 lub wyższemu w Skali Funkcjonalnego Spożycia Doustnego
  • Pacjenci nie mogą mieć żadnej znanej alergii na siarczan baru lub metforminę.
  • Uczestnicy lub ich prawnie upoważnieni przedstawiciele muszą być chętni i zdolni do wyrażenia świadomej zgody/zgody oraz autoryzacji HIPAA.
  • Zdolność zrozumienia i bycia poinformowanym o charakterze badania, zgodnie z oceną PI lub współbadaczy.
  • Osoby, którym zalecono przyjmowanie metforminy w czasie lub przed podaniem pierwszej dawki. (Badanie jest otwarte dla osób przyjmujących obecnie metforminę lub osób, które przyjmowały metforminę w przeszłości).
  • Możliwość uczestnictwa przez cały czas trwania studiów.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu przed badaniem Videofluoroscopic Swallow Study (VFSS) podczas Wizyty 1, 3 i 4.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy uzyskali 3 lub mniej punktów w Skali Funkcjonalnego Spożycia Doustnego
  • Osoby, które nie są nosicielami ekspansji powtórzeń heksanukleotydu C9ORF72, jak określono w analizie laboratoryjnej.
  • Osoby z klinicznie istotną chorobą wątroby, nerek lub jakąkolwiek inną chorobą uznaną przez badacza za wykluczającą w wywiadzie.
  • Osoby, które nie chcą podpisać świadomej zgody lub osoby, które z jakiegokolwiek innego powodu w ocenie badacza nie są w stanie ukończyć badania.
  • Kobiety, które mają pozytywny wynik testu ciążowego z moczu (βhCG) podczas badania przesiewowego lub wizyty 1, starają się zajść w ciążę lub karmią piersią.
  • Pacjenci z czynną chorobą nowotworową w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem leczonego raka podstawnokomórkowego skóry.
  • Pacjenci, którzy przyjęli jakikolwiek eksperymentalny lek w ciągu 30 dni przed włączeniem lub w ciągu 5 okresów półtrwania badanego leku - w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Pacjenci ze stwierdzoną w wywiadzie lub współistniejącą umiarkowaną lub ciężką niewydolnością nerek, określoną na podstawie szacowanej wartości współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) poniżej 30 ml/min/1,73 m2.
  • Pacjenci z zaburzeniami czynności wątroby zdefiniowanymi na podstawie wyjściowego zwiększenia aktywności aminotransferaz w surowicy powyżej 5-krotności górnej granicy normy lub objawami dysfunkcji wątroby (np. podwyższone stężenie bilirubiny).
  • Stosowanie leków potencjalnie hepatotoksycznych: (np. allopurinol, metyldopa, sulfasalazyna).
  • Pacjenci z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami laboratoryjnymi w ocenie badacza.
  • Podmiot z wszczepionym urządzeniem elektrycznym (tj. rozrusznika serca lub neurostymulatora), metalowe lub metalowe zaciski w ich ciele (tj. zacisk tętniaka w mózgu), które zostaną uszkodzone w wyniku udziału w części badania dotyczącej rezonansu magnetycznego.
  • Cokolwiek innego, co w opinii badacza mogłoby narazić uczestnika na zwiększone ryzyko lub uniemożliwić uczestnikowi pełne przestrzeganie lub ukończenie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: C9orf72 pozytywny ALS

Osoby z ALS C9orf72 dodatnim zostaną poinstruowane w zakresie stosowania metforminy i otrzymają pierwszą dawkę metforminy pod nadzorem badacza podczas wizyty 1, dnia 2.

Pacjenci będą następnie kontynuować przyjmowanie metforminy zgodnie ze schematem zwiększania dawki dwa razy dziennie przez 24 tygodnie.
Lek: Metformina
Metformina jest szeroko stosowanym, dobrze tolerowanym lekiem, który od dziesięcioleci jest stosowany jako pierwsza linia obrony w leczeniu cukrzycy typu 2. Jego bezpieczeństwo zostało dobrze ustalone. Pacjenci rozpoczną leczenie metforminą w dawce 500 mg ze zwiększaniem dawki o 500 mg co tydzień do maksymalnej dawki 2000 mg. Dawkowanie będzie dwa razy dziennie.
Inne nazwy:
  • Chlorowodorek metforminy o przedłużonym uwalnianiu (SR)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z nieoczekiwanymi niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
Bezpieczeństwo i tolerancję Metforminy u uczestników z ALS C9orf72 obecnie leczonych Metforminą oceni się na podstawie liczby pacjentów z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem
Linia bazowa do 24 tygodni
Zmiana poziomu białek RAN (Repeat Associated Non-AUG)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia.
Ocena poziomów białka RAN w próbkach płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) od uczestników obliczona jako procentowa zmiana poziomów poliglicyny-proliny (GP) w ng/ml na początku badania i na końcu badania mierzona testami Meso Scale Discovery (MSD).
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali oceny funkcjonalnej w SLA (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia
Skala Funkcjonalna Stwardnienia Zanikowego Bocznego w Wersji Zmodyfikowanej (ALSFRS-R) to szybko stosowana (5-minutowa) porządkowa skala oceny (oceny 0-4) wykorzystywana do oceny zdolności i niezależności badanych w 12 czynnościach/pytaniach funkcjonalnych. Wynik przedstawia sumę 12 pozycji z dziedzin funkcjonalnych, gdzie każda pozycja jest oceniana od 0 do 4 (Maksymalny wynik dla każdej dziedziny funkcjonalnej wynosi 4 (Normalna funkcja); Minimalny wynik dla każdej dziedziny funkcjonalnej = 0 (Brak zdolności do wykonania zadania). Całkowity zakres wyniku wynosi od 0 do 48, przy czym wynik 48 oznacza brak upośledzenia funkcjonalnego, a 0 oznacza całkowitą utratę funkcji we wszystkich dziedzinach. Średnie wartości podawane są na każdej wizycie w badaniu, która miała miejsce na początku oraz w przybliżeniu po 6, 12 i 24 tygodniach. Całkowita liczba dni pomiędzy wizytami w badaniu różniła się ze względu na problemy z harmonogramem.
Od wartości wyjściowej do 24. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Współpracownicy

United States Department of Defense
ALS Association

Śledczy

  • Główny śledczy: Laura Ranum, PhD, University of Florida

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IRB201800620
  • UF2019-001 (Inny identyfikator: UF Protocol ID)
  • OCR20620 (Inny identyfikator: UF OnCore)
  • CDMRP AL220089 (Inny numer grantu/finansowania: USAMRAA)
  • AGR DTD 12-20-2022 (Inny numer grantu/finansowania: ALS Association)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj