ウェブベースのアドヒアランス情報 統合された看護師主導のモニタリング クリニック (WAIN-MC)

バックグラウンド：

組換えヒト成長ホルモン (GH) は、成長ホルモン欠乏による低身長、ターナー症候群、プラダー ウィリー症候群、成長の遅れを伴う在胎週数の小ささ、慢性腎不全、SHOX 欠損症の治療に使用されます。 成長ホルモンは毎日の注射として自宅で投与され、数年にわたって投与されます. 成長ホルモンの投与には、親や家族の多大な関与が伴い、英国の NHS に多大な費用がかかります。 さまざまな GH 製剤を使用する現在の治療レジメンは、薬効、費用対効果、または治療費に基づいていません。

治療へのアドヒアランスは、GH を受けている患者の身長のパフォーマンスに直接相関することがよく認識されています。 いくつかの研究では、テクノロジーを使用して患者の遵守を強化することで、身長の結果が改善されることが示されています。 GH 療法のケアの標準モデルには、患者が戻って GH のモニタリングと用量調整のために臨床医との予約を確認することが含まれます。 このモデルでは、定期的な間隔で (月に 3 ～ 4 回) 病院に行く必要があり、通常のルーチンが中断され、家族との約束、教育、学校に不便が生じます。 重要なことに、このモデルは GH の順守やコンプライアンスを奨励するものではなく、治療の提供を確実にするために個々の患者と家族のイニシアチブに依存しています。 GH 治療結果の効率を改善するには、GH への順守を促進する代替のよりユーザーフレンドリーなケアモデルが必要です。

小児内分泌専門看護師主導の電話診療所でのウェブベースのアドヒアランス情報を統合した GH 治療モニタリングの新しいモデルを提案しました。 ロイヤル マンチェスター小児病院 (RMCH) には、成長ホルモンの管理のための専門の看護師主導の電話診療所がすでに存在し、対面式の成長診療所の能力を解放しながら、両親や家族から肯定的なフィードバックを生み出しています。 WAIN-MC モデルは、この専門の看護師主導のクリニックを、臨床革新として Web ベースの GH アドヒアランス情報と統合し、改善します。 提案されたモデルは、病院に行くことなく遠隔モニタリングを可能にし、順守情報に関連する成長パフォーマンスのレビューと親/家族の関与の改善を可能にし、それによって順守、満足度、身長の増加を増加させます。

根拠:

GH 治療の現在のモデルは、アドヒアランスの向上と身長増加の改善を目的としていません。 治療へのアドヒアランスを改善し、患者の満足度を高めながら身長の結果を改善する、GH を使用したケアの代替モデルを探索することが重要です。 WAIN-MC モデルは、NHS でより広く適用される前にパイロット研究で有用性をテストする必要がある臨床革新を表しています。

WAIN-MC 実現可能性研究は、治療の順守を改善する可能性のある代替治療モデルを提供し、現在の病院のレビューの標準モデルよりも高い結果をもたらします。 この研究は、easypod connect を介して治療順守に関する情報にアクセスできる専門の看護師が運営するテレフォン クリニックに基づいています。 このモデルにより、追加の病院のレビューや頻繁な病院への訪問のストレスを必要とせずに、身長の増加に関連する遵守パターンをより深く理解できます。 両親や家族により受け入れられる可能性が高く、それによって治療の遵守が促進され、治療の効率が向上します。 WAIN-MC は、GH 治療を受けている子供の治療成績を改善するためのデジタル技術の応用を表しています。

以前の調査結果と他の研究からのデータ GH による治療結果の重要な要素がアドヒアランスであることはよく認識されています。 しかし、非遵守は治療を受けている子供や家族の間で一般的であり、身長の結果は非遵守の程度によって制限され、相関しています[1]。 ヘルスケアの専門家による努力にもかかわらず、GH 治療の長期的な順守は最適ではなく、広範囲にわたっており [2]、ある研究では 30% の良好な順守が報告されています [3]。

子供の治療のためにＧＨを注射または経注射するためのいくつかの装置が利用可能である。 Merck Healthcare KGaA 製の Saizen easypod™ という 1 つのデバイスのみが、投与された注射の回数と投与された注射の効率を記録します。 Easypod は、患者固有のデジタル情報としてアドヒアランスをアップロードする 4G 接続デバイスの easypod connect™ にドッキングすることもできます。 最近の研究では、easypod connect を使用した良好なアドヒアランスが、高いアドヒアランス レベルと相関する 2 年間のキャッチアップ身長増加の大きさを示しました [4]。 1190 人の患者を対象とした多施設縦断観察研究 (ECOS 研究) では、GH 治療のアドヒアランスの中央値は、最初の 1 年間で 93.7% と高かった [5]。 しかし、アドヒアランス率は治療期間の増加とともに減少し、アドヒアランス率は 3 年で 87.2%、4 年で 75.5%、5 年で 70.2% に徐々に低下しました。 したがって、easypod GH および easypod connect の使用は、GH 治療の良好なアドヒアランスと強く関連していますが、より長い治療期間にわたるアドヒアランス率の低下を防ぐことはできません。

WAIN-MC のクリニカル イノベーションは、easypod connect を専門の看護師主導のテレフォン クリニックの構造と統合し、各コンポーネントの付加的な治療結果の利点を実現します。 統合モデルは、遵守を強化するだけでなく、定期的な臨床的接触を通じてこれを維持することも期待されています。 WAIN-MC は新規開発であるため、有効性は調査されていません。

以下は、参加者にとっての WAIN-MC の利点と思われるものです。

1. 1 年間の治療で身長の伸びが改善されました。初期の身長増加は、治療終了時の最適な最終的な身長増加と相関する可能性が高い
2. WAIN-MC により患者と家族の満足度が向上し、アドヒアランスがさらに強化されます
3. 標準的なクリニックのレビューのためのクリニックのキャパシティの増加
4. 有利な身長増加の金銭的コストと有利な総治療費で治療の費用効率を改善
5. GH治療およびその他の形態の毎日の注射療法における将来の研究のテンプレートとして機能します

仮説：

次のように仮定します。

1. WAIN-MC モデルは、GH の子供の治療における実行可能なオプションです。
2. アドヒアランスは、試験開始時から試験終了時までに 10% 向上します。
3. GH の子供は、WAIN-MC を採用してから 1 年以内に 0.5 SD 以上を獲得します。
4. 保護者やご家族は、WAIN-MC を満足のいくように適用することができ、肯定的な定性的なフィードバックを提供することができます。

目的:

この研究は、1 年間の実現可能性研究で、easypod connect Web ベースの GH アドヒアランス情報を使用して、看護師主導のクリニックの有用性を調査することを目的としています。 この研究では、easypod connect と看護師主導の電話モニタリング クリニックを組み合わせることで、easypod GH の順守が改善するかどうかを調査します。 この研究では、WAIN-MC を採用した場合の 12 か月にわたる身長増加の潜在的な改善についても調査します。

研究デザイン:

これは、WAIN-MC モデルがこの集団での使用に実用的かどうかを調査するために設計された実行可能性調査です。 現在、このモデルには 70 人の患者が登録されており、これは、自律神経の結果の変動を評価するのに妥当なサンプル サイズです。 アルファを 0.05、検出力を 90% とすると、サンプル サイズ 70 で 0.41 の効果サイズが検出され、10% のドロップアウトが可能になります。

半構造化インタビューの場合、すべての親が同意するわけではなく、経済的および時間的な実用性もサンプル サイズを制約します。 70人の患者全員に同意を求めるよう招待し、フィードバックのために半構造化インタビューに参加することに同意した人から15人を無作為に選択します。

このフィージビリティ スタディにはコントロール グループはありません。 各患者は、最初の訪問と最後の訪問の間のアドヒアランスと補助学データの比較により、彼/彼女自身のコントロールとして機能します。

研究デザイン:

1. 患者 １～１４歳のイージーポッドＧＨを受けるすべての患者は、研究に参加することに同意するようにアプローチされる。 患者には、低身長の正当な原因がある場合があります。 これらには、孤立した成長ホルモン欠乏症、複数の下垂体ホルモン欠乏症、および出生後の身長の増加の失敗、慢性腎不全、およびターナー症候群を伴う妊娠年齢に対して小さいなどの非成長ホルモン欠乏症の状態の子供が含まれる場合があります. 患者は、診断に関係なく研究に募集され、研究への登録時に診断によって層別化されません。 ただし、データの分析では、動員の頻度に応じて、孤立した成長ホルモン欠乏症などのグループに対してサブグループ分析を実行する場合があります。

   すべての患者は、研究の開始時に特定されます。 研究が開始される前に、潜在的な募集のために家族に連絡するために1か月の期間が考慮されます。 各患者は12か月間研究に留まります。 アクティブな研究期間は 18 か月で、すべての適格な患者が募集され、12 か月間フォローアップされます。 この期間の後には、分析に必要なデータを収集するためのバッファー期間が続きます。 調査のタイムラインは、付録 1 に記載されています。

2. 手順 健康研究機関/倫理 (IRAS 264053) および MFT の承認は、この研究のために達成されます 研究手順が開始される前に。 同意のための情報は、研究開始時に研究に参加する資格のある患者の両親に提供されます。

小児内分泌専門看護師による RMCH の外来患者への対面予約は、説明と患者募集のために 3 日間設定されます。 任命は、専門看護師のシスター ジュリー ジョーンズとシスター ヘレン ピムロットが主導し、この研究のために CI の Dr I Banerjee が監督します。 Banerjee 博士は、保護者および介護者からのこの研究に対する同意を引き受けます。

病院の訪問を伴う標準的な診療所のレビューは、並行して継続されます。 調査、用量の変更、およびその他の治療の変更は、日常の臨床ケアの一環として継続されます。

初診時、以下の情報をお聞きします。

1. 研究登録前の 1 か月間の easypod connect データに基づく遵守情報は、臨床研究フォーム (CRF) に記録されます。 スクリーン キャプチャ イメージのハード コピーは、患者ごとに CRF に保存されます。
2. 身長は、RMCH の外来部門で Harpenden スタディオメーターで測定されます。 その際、体重計で体重を測定します。 年齢、性別、身長、体重に関する情報が CRF に入力されます。 思春期は評価されませんが、思春期に関する情報は、以前または最も近いクリニックレビューの通信から取得されます。 補助学 (身長、体重) は、英国 1990 センタイルと WHO 参照基準の両方を使用して標準偏差スコアに変換されます。
3. 片親または両親の教育資格は、2011 年国際標準教育分類 (ISCED) [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf] を使用して記載されます。 次のカテゴリが使用されます。 8 博士号または同等の資格。

最初の訪問に続いて、2 つの看護師主導の電話監視クリニックが 4 か月と 8 か月に設定されます。 患者と家族は、4 か月および 8 か月のテレフォン クリニックの予約ごとに 3 日間の選択肢が提供されます。 各予定は 20 分間続きます。 電話予約は、次の形式で構成されます。

1. イージーポッド GH の投与量、イージーポッド GH のカートリッジ サイズを確認し、供給品が十分かどうかを確認します。
2. アドヒアランスに影響を与える可能性のある特別な状況を記録します。
3. 親/介護者が報告した有害事象
4. GP 手術の測定値から最近の身長と体重のデータを取得する
5. 投与方法、針のサイズ、注射の深さに関するアドバイスを記録する
6. 親のアドヒアランスに対する認識と、過去 3 か月間の easypod connect 情報との比較を記録します。

RMCH の外来患者では、看護師主導の最終的なクリニック レビューが実施されます。 患者さんとご家族には、最終治験来院日として 3 日間の選択肢が提供されます。 最終面接では、以下の情報が得られます。

1. オーソロジーデータ
2. 過去 3 か月間のアドヒアランス データ
3. 有害事象がある場合
4. 最高の教育ステータスは、最初の訪問時に述べたように、国際標準教育分類（ISCED）に従って再確認されます。

無作為に選択されたサブセット (n=15) は、フィードバックを提供するために半構造化インタビューに招待されます。 インタビューは、RMCH の臨床心理士である Jacqueline Nicholson 博士によって行われます。 インタビューは 30 分間続き、次の点に焦点を当てます。

1. WAIN-MC に対する保護者の満足度の 5 ポイント リッカート スケール
2. 将来の臨床モデルとしての WAIN-MC に対する親の好みの 5 ポイント リッカート スケール
3. WAIN-MC の患者ケアへの適合性に関する定性的なコメントと改善のための提案

(3) 分析

すべての変数は、適切な記述統計 (N [%]、平均 [標準偏差] または中央値 [四分位範囲]) とグラフィックスを使用して、その形式と完全性を理解するために調査されます。 欠落データの代入は行われませんが、多数の場合は分析で考慮される場合があります。

入室時と最終来院時の高さ SDS の差は、必要に応じて対応のある t 検定またはノンパラメトリック同等物によって評価されます。

遵守データは毎日入手できますが、分析の主な目的のために、月ごとのパーセンテージ (1-12) として報告されます。 日常的な不遵守の傾向は、記録された情報を考慮してグラフで調査されます。 技術的な欠陥による継続的な不遵守、または病気や休暇による不在による投薬の欠落。 12 か月間のアドヒアランス データは、時間の単位 (週または月) にまとめられ、縦方向のグラフを使用して説明的に表示されます。 示されている場合は、トレンドを説明するために縦断モデルが使用されます。

研究への登録時（1か月目）と最終訪問時（12か月目）のアドヒアランスの違いは、対応のあるt検定またはノンパラメトリック同等物によってテストされます。 この変化は、年齢、性別、診断、ISCED グループを調整する多変数回帰モデルを使用して調査することもできます。 単変量および多変量線形回帰モデルを使用して、年齢、性別、診断、およびISCEDグループを調整して、身長SDSに対する順守の影響を調査します。

定性分析 特許の満足度と患者の好みに関するアンケートの結果は、説明的に提示されます。 インタビューは逐語的に書き起こされ、主題分析の 6 つの段階がインタビュー データの分析に使用されます。