Informações de adesão baseadas na Web Clínica de monitoramento integrada liderada por enfermeiras (WAIN-MC)

Fundo:

O hormônio de crescimento humano (GH) recombinante é usado no tratamento de baixa estatura devido à deficiência de hormônio de crescimento, síndrome de Turner, síndrome de Prader Willi, pequeno para a idade gestacional com falha de recuperar o crescimento, insuficiência renal crônica e deficiência de SHOX. O hormônio do crescimento é administrado em casa como injeções diárias e administrado ao longo de vários anos. A administração do hormônio do crescimento envolve um comprometimento considerável dos pais e familiares e incorre em custos significativos para o NHS no Reino Unido. Os regimes de tratamento atuais usando uma variedade de formulações de GH não são baseados na eficácia da droga, custo-efetividade ou custo do tratamento.

É bem reconhecido que a adesão ao tratamento está diretamente correlacionada com o desempenho estatural em pacientes recebendo GH. Vários estudos indicaram melhores resultados de altura por meio do uso de tecnologia para aumentar a adesão do paciente. O modelo padrão de tratamento da terapia com GH envolve pacientes que retornam para consultas de revisão com médicos para monitoramento de GH e ajuste de dose. Este modelo obriga a deslocações aos hospitais em intervalos regulares (3-4 mensais), provocando perturbações nas rotinas habituais, dificultando os compromissos familiares, educativos e escolares. É importante ressaltar que esse modelo não incentiva a adesão ou adesão ao GH e depende da iniciativa individual do paciente e da família para garantir a administração do tratamento. Modelos alternativos e mais amigáveis ​​de cuidados que promovam maior adesão ao GH são necessários para melhorar a eficiência dos resultados do tratamento com GH.

Propusemos um novo modelo de monitoramento do tratamento com GH integrando informações de adesão baseadas na web em clínicas telefônicas dirigidas por enfermeiras especializadas em endocrinologia pediátrica. Já existe uma clínica telefónica especializada dirigida por enfermeiras para a gestão da hormona do crescimento no Royal Manchester Children's Hospital (RMCH) e gera um feedback positivo dos pais e famílias, ao mesmo tempo que liberta capacidade nas clínicas de crescimento face a face. O modelo WAIN-MC integra e melhora esta clínica especializada liderada por enfermeiras com informações de adesão ao GH baseadas na web como uma inovação clínica. O modelo proposto permite monitoramento remoto sem deslocamento ao hospital, revisão do desempenho do crescimento em relação às informações de adesão e maior engajamento dos pais/famílias, aumentando assim a adesão, satisfação e ganho de altura.

Justificativa:

Os modelos atuais de tratamento com GH não são direcionados para aumentar a adesão e alcançar ganho de altura melhorado. É importante explorar modelos alternativos de cuidado usando GH que melhorem a adesão ao tratamento e resultem em melhor resultado de altura enquanto aumentam a satisfação do paciente. O modelo WAIN-MC representa uma inovação clínica que requer testes de utilidade em um estudo piloto antes de uma aplicação mais ampla no NHS.

O estudo de viabilidade WAIN-MC fornece um modelo de tratamento alternativo que pode melhorar a adesão ao tratamento, resultando em maior resultado de altura do que com o atual modelo padrão de revisão hospitalar. Este estudo é baseado em uma clínica telefônica administrada por enfermeiras especialistas que podem acessar informações sobre adesão ao tratamento por meio do easypod connect. Este modelo permite uma maior compreensão dos padrões de adesão correlacionados com o ganho de altura sem a necessidade de revisões hospitalares adicionais e o estresse de visitas frequentes ao hospital. É provável que seja mais bem aceito pelos pais e familiares, promovendo maior adesão e culminando em maior eficácia do tratamento. O WAIN-MC representa a aplicação da tecnologia digital na obtenção de melhores resultados de tratamento em crianças que recebem tratamento com GH.

Achados anteriores e dados de outros estudos É bem reconhecido que um componente importante do resultado do tratamento com GH é a adesão. No entanto, a não adesão é comum entre crianças e famílias que recebem tratamento, sendo os resultados de altura limitados e correlacionados com o grau de não adesão [1]. Apesar dos esforços feitos pelos profissionais de saúde, a adesão a longo prazo com o tratamento com GH é subótima e generalizada [2], com um estudo relatando 30% de boa adesão [3].

Vários dispositivos estão disponíveis para injetar ou transjetar GH para tratamento em crianças. Apenas um dispositivo registra o número de injeções e a eficiência da injeção da dose administrada - Saizen easypod™ fabricado pela Merck Healthcare KGaA. O Easypod também pode ser acoplado a um dispositivo conectado 4G, easypod connect™, que carrega a aderência como informações digitais específicas para o paciente. Um estudo recente mostrou boa adesão usando o easypod connect com a magnitude do ganho de altura de recuperação de 2 anos correlacionada a altos níveis de adesão [4]. No estudo observacional longitudinal multicêntrico (estudo ECOS) envolvendo 1.190 pacientes, a adesão mediana ao tratamento com GH foi alta em 93,7% no primeiro ano [5]. No entanto, a adesão diminuiu com o aumento da duração do tratamento, com taxas de adesão diminuindo progressivamente para 87,2% em 3 anos, 75,5% em 4 anos e 70,2% em 5 anos. Assim, o uso do easypod GH e do easypod connect está fortemente associado a uma boa adesão ao tratamento com GH, mas é incapaz de evitar a redução das taxas de adesão ao longo de tratamentos mais longos.

A inovação clínica WAIN-MC integra o easypod connect com a estrutura de uma clínica telefónica especializada liderada por enfermeiras para benefícios de resultados de tratamento aditivos para cada componente. Espera-se que o modelo de síntese não apenas reforce a adesão, mas também a sustente por meio de contato clínico regular. WAIN-MC é um novo desenvolvimento e, portanto, não foi investigado quanto à eficácia.

A seguir estão os prováveis ​​benefícios do WAIN-MC para os participantes:

1. Melhora no ganho de altura ao longo de 1 ano de tratamento; o ganho de altura inicial provavelmente se correlaciona com o ganho de altura final ideal no final do tratamento
2. Maior satisfação do paciente e da família com WAIN-MC, reforçando ainda mais a adesão
3. Maior capacidade clínica para revisões clínicas padrão
4. Melhor custo-benefício do tratamento com custo financeiro favorável do ganho de altura e custo total favorável do tratamento
5. Servir como modelo para estudos futuros no tratamento com GH e outras formas de terapia injetável diária

Hipótese:

Nós hipotetizamos o seguinte:

1. O modelo WAIN-MC é uma opção viável no tratamento de crianças com GH.
2. A adesão melhorará em 10% desde o momento da entrada no estudo até o final do estudo.
3. As crianças em GH ganharão 0,5 SD ou mais dentro de um ano após a adoção do WAIN-MC
4. Os pais e as famílias acharão a aplicação do WAIN-MC satisfatória e, portanto, fornecerão um feedback qualitativo positivo.

Objetivos.

O estudo tem como objetivo investigar a utilidade de uma clínica liderada por enfermeiras usando informações de adesão de GH baseadas na web do easypod connect em um estudo de viabilidade de um ano. O estudo investigará se a adesão ao easypod GH melhora com a combinação do easypod connect com clínicas de monitoramento por telefone conduzidas por enfermeiras. O estudo também investigará a melhoria potencial no ganho de altura ao longo de 12 meses, adotando o WAIN-MC.

Design de estudo:

Este é um estudo de viabilidade desenhado para investigar se o modelo WAIN-MC é prático para uso nesta população. Atualmente, existem 70 pacientes inscritos neste modelo, que é um tamanho de amostra razoável para avaliar a variação nos resultados da auxologia. Tomando alfa como 0,05 e poder de 90%, um tamanho de amostra de 70 detectará um tamanho de efeito de 0,41, permitindo 10% de desistência.

Para as entrevistas semiestruturadas, nem todos os pais consentirão e as questões financeiras e de tempo também restringem o tamanho da amostra. Todos os 70 pacientes serão convidados a consentir e uma seleção aleatória de 15 indivíduos será selecionada entre aqueles que consentirem em participar de uma entrevista semiestruturada para feedback.

Não há grupos de controle para este estudo de viabilidade. Cada paciente servirá como seu próprio controle com comparação dos dados de adesão e auxologia entre as visitas inicial e final.

Design de estudo:

1. Pacientes Todos os pacientes que recebem easypod GH de 1 a 14 anos de idade serão abordados para consentimento em participar do estudo. Os pacientes podem ter qualquer causa válida para baixa estatura. Isso pode incluir crianças com deficiência isolada de hormônio do crescimento, deficiências múltiplas de hormônio hipofisário e condições sem deficiência de hormônio do crescimento, como pequeno para a idade gestacional com falha pós-natal de ganho de altura, insuficiência renal crônica e síndrome de Turner. Os pacientes serão recrutados para o estudo independentemente do diagnóstico e não serão estratificados por diagnóstico no início do estudo. No entanto, na análise de dados, a análise de subgrupo pode ser realizada em grupos como aqueles com deficiência isolada de hormônio do crescimento, dependendo da frequência de recrutamento.

   Todos os pacientes serão identificados no início do estudo. Um período de um mês será considerado antes do início do estudo para contatar as famílias para possível recrutamento. Cada paciente permanecerá no estudo por 12 meses. A duração do estudo ativo será de 18 meses, em que todos os pacientes elegíveis serão recrutados e acompanhados por um período de 12 meses. Este período será seguido por um período de buffer para coletar os dados necessários para análise. O cronograma do estudo é fornecido no Apêndice 1

2. Procedimentos A aprovação da Autoridade de Pesquisa em Saúde/Ética (IRAS 264053) e MFT será obtida para este estudo antes do início de qualquer procedimento do estudo. As informações para consentimento serão fornecidas aos pais dos pacientes elegíveis para participar do estudo no início do estudo.

Enfermeiras pediátricas especialistas em endocrinologia conduziram consultas presenciais em pacientes ambulatoriais no RMCH em 3 dias para explicação e recrutamento de pacientes. As consultas serão conduzidas pelas enfermeiras especialistas Irmã Julie Jones e Irmã Helen Pimlott e supervisionadas pelo Dr. I Banerjee, CI para o estudo. O Dr. Banerjee obterá o consentimento para este estudo dos pais e cuidadores.

As revisões clínicas padrão com visitas hospitalares continuarão em paralelo. Investigações, mudanças de dose e outras alterações de tratamento continuarão como parte dos cuidados clínicos de rotina.

Na visita inicial, serão obtidas as seguintes informações:

1. As informações de adesão com base nos dados do easypod connect no mês anterior à entrada no estudo serão registradas no formulário de pesquisa clínica (CRF). Uma cópia impressa de uma imagem de captura de tela será armazenada no CRF para cada paciente.
2. A altura será medida por um estadiômetro Harpenden no ambulatório do RMCH. O peso será medido na hora usando balanças. Informações sobre idade, sexo, altura e peso serão inseridas no CRF. A puberdade não será avaliada, mas as informações sobre a puberdade serão obtidas da correspondência de revisão clínica anterior ou mais próxima. A auxologia (altura, peso) será convertida em pontuações de desvio padrão usando os percentis de 1990 do Reino Unido e os padrões de referência da OMS.
3. As qualificações educacionais de um ou ambos os pais serão anotadas usando a Classificação Internacional Padrão de Educação (ISCED) 2011 [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Serão utilizadas as seguintes categorias: 0 ensino pré-escolar, 1 ensino primário, 2 ensino secundário inferior, 3 ensino secundário superior, 4 ensino pós-secundário não superior, 5 ensino superior de ciclo curto, 6 licenciatura ou equivalente, 7 mestrado ou equivalente, 8 Doutorado ou equivalente.

Após a visita inicial, duas clínicas de monitoramento por telefone lideradas por enfermeiras serão instaladas aos 4 e 8 meses. Aos pacientes e familiares será oferecida uma escolha de 3 dias para cada uma das consultas clínicas telefônicas de 4 e 8 meses. Cada consulta terá duração de 20 minutos. A consulta telefónica será estruturada no seguinte formato:

1. Verifique a dose de easypod GH, o tamanho do cartucho de easypod GH e verifique se os suprimentos são adequados.
2. Registre as circunstâncias especiais que podem influenciar a adesão.
3. Pais/responsáveis ​​relataram eventos adversos
4. Obtenha dados recentes de altura e peso de medições de cirurgia de GP
5. Registre conselhos sobre o método de administração, tamanho da agulha e profundidade da injeção
6. Registre as percepções dos pais sobre a adesão e compare com as informações do easypod connect nos últimos 3 meses.

Uma revisão clínica final face a face liderada por enfermeiras será realizada em pacientes ambulatoriais no RMCH. Aos pacientes e familiares será oferecida uma escolha de 3 dias para a visita final do estudo. Na consulta final, serão obtidas as seguintes informações:

1. dados de auxologia
2. Dados de adesão nos últimos 3 meses
3. Eventos adversos, se houver
4. O status educacional mais alto será reavaliado de acordo com a Classificação Internacional Padrão de Educação (ISCED)] conforme declarado na visita inicial.

Um subconjunto escolhido aleatoriamente (n=15) será convidado para uma entrevista semiestruturada para fornecer feedback. A entrevista será conduzida pela Dra. Jacqueline Nicholson, psicóloga clínica do RMCH. A entrevista terá duração de 30 minutos e abordará:

1. Uma escala Likert de 5 pontos de percepção dos pais de satisfação para WAIN-MC
2. Uma escala Likert de 5 pontos de percepção dos pais sobre a preferência pelo WAIN-MC como modelo clínico futuro
3. Comentários qualitativos de adequação do WAIN-MC ao cuidado do paciente e sugestões de melhoria

(3) Análise

Todas as variáveis ​​serão exploradas para entender sua forma e completude usando estatísticas descritivas apropriadas (N [%], média [desvio padrão] ou mediana [intervalo interquartil]) e gráficos. Nenhuma imputação ocorrerá para dados ausentes, mas poderá ser considerada nas análises no caso de grandes números.

A diferença no SDS de altura entre a entrada e a visita final será avaliada por testes t pareados ou equivalente não paramétrico, conforme apropriado.

Os dados de adesão estarão disponíveis diariamente, mas para fins principais de análise serão relatados como uma porcentagem para cada mês (1-12). As tendências de não adesão diárias serão exploradas graficamente, considerando as informações registradas, por exemplo, não adesão consecutiva por falha técnica ou falta de doses por motivo de doença ou afastamento de férias. Os dados de adesão ao longo de um período de 12 meses serão agrupados em unidades de tempo, ou seja, semanas ou meses e apresentados de forma descritiva, com o auxílio de gráficos longitudinais. Se indicado, modelos longitudinais serão usados ​​para descrever quaisquer tendências.

A diferença na adesão no início do estudo (mês 1) e na visita final (mês 12) será testada por testes t pareados ou equivalente não paramétrico. A mudança também será explorada usando modelos de regressão multivariada para ajustar por idade, sexo, diagnóstico e grupo ISCED. Modelos de regressão linear univariada e multivariada serão utilizados para investigar o efeito da adesão no SDS de estatura, ajustando para idade, sexo, diagnóstico e grupo ISCED.

Análise qualitativa Os resultados dos questionários de satisfação do paciente e preferência do paciente serão apresentados de forma descritiva. As entrevistas serão transcritas na íntegra e as seis etapas da Análise Temática serão utilizadas para analisar os dados das entrevistas.