Web-baseret overholdelsesinformation Integreret sygeplejerskestyret overvågningsklinik (WAIN-MC)

Baggrund:

Rekombinant humant væksthormon (GH) bruges til behandling af kort statur på grund af væksthormonmangel, Turners syndrom, Prader Willi syndrom, lille for gestationsalder med svigtende vækst, kronisk nyresvigt og SHOX-mangel. Væksthormon indgives derhjemme som daglige injektioner og gives over flere år. Administration af væksthormon involverer et betydeligt engagement fra forældre og familier og medfører betydelige omkostninger for NHS i Storbritannien. Nuværende behandlingsregimer, der anvender en række GH-formuleringer, er ikke baseret på lægemiddeleffektivitet, omkostningseffektivitet eller behandlingsomkostninger.

Det er velkendt, at overholdelse af behandling er direkte korreleret til højdepræstation hos patienter, der modtager GH. Adskillige undersøgelser har indikeret bedre højderesultater gennem brug af teknologi til at forbedre patientens efterlevelse. Standardmodellen for behandling af GH-terapi involverer patienter, der vender tilbage for at gennemgå aftaler med klinikere til GH-monitorering og dosisjustering. Denne model kræver rejser til hospitaler med regelmæssige intervaller (3-4 månedlige), hvilket forårsager afbrydelse af almindelige rutiner, generende familieforpligtelser, uddannelse og skole. Det er vigtigt, at denne model ikke tilskynder til overholdelse eller overholdelse af GH og er afhængig af individuelle patient- og familieinitiativer for at sikre levering af behandling. Alternative og mere brugervenlige plejemodeller, der fremmer større overholdelse af GH, er nødvendige for at forbedre effektiviteten af ​​GH-behandlingsresultater.

Vi har foreslået en ny model for GH-behandlingsovervågning, der integrerer webbaseret overholdelsesinformation i pædiatriske endokrine specialsygeplejerske-ledede telefonklinikker. En specialist sygeplejerske-ledet telefonklinik til håndtering af væksthormon eksisterer allerede på Royal Manchester Children's Hospital (RMCH) og genererer positiv feedback fra forældre og familier, mens den frigør kapacitet i ansigt til ansigt vækstklinikker. WAIN-MC-modellen integrerer og forbedrer denne specialiserede sygeplejerske-ledede klinik med webbaseret GH-adhærensinformation som en klinisk innovation. Den foreslåede model muliggør fjernovervågning uden at rejse til hospitalet, gennemgang af vækstpræstationer i forhold til overholdelsesinformation og forbedret engagement af forældre/familier, hvorved tilslutning, tilfredshed og højdeforøgelse øges.

Begrundelse:

Nuværende modeller for GH-behandling er ikke målrettet mod at øge adhærens og opnå forbedret højdeforøgelse. Det er vigtigt at udforske alternative plejemodeller ved brug af GH, der forbedrer overholdelse af behandlingen og resulterer i forbedret højdeudfald, samtidig med at patienttilfredsheden øges. WAIN-MC-modellen repræsenterer en klinisk innovation, som kræver testning for nytte i et pilotstudie forud for en bredere anvendelse i NHS.

WAIN-MC-gennemførlighedsundersøgelsen giver en alternativ behandlingsmodel, der kan forbedre overholdelse af behandlingen, hvilket resulterer i større højdeudfald end med den nuværende standardmodel for hospitalsgennemgang. Denne undersøgelse er baseret på en telefonklinik drevet af specialsygeplejersker, som er i stand til at få adgang til information om behandlingsadhærens gennem easypod connect. Denne model muliggør større forståelse af adhærensmønstre korreleret til højdeforøgelse uden at kræve yderligere hospitalsgennemgange og stresset ved hyppige besøg på hospitalet. Det vil sandsynligvis blive bedre accepteret af forældre og familier, hvilket fremmer større tilslutning og kulminerer i større effektivitet af behandlingen. WAIN-MC repræsenterer anvendelsen af ​​digital teknologi til opnåelse af forbedrede behandlingsresultater hos børn, der modtager GH-behandling.

Tidligere resultater og data fra andre undersøgelser Det er velkendt, at en vigtig komponent i behandlingsresultatet med GH er adhærens. Imidlertid er manglende overholdelse almindelig blandt børn og familier, der modtager behandling, hvor højdeudfald er begrænset af og korreleret med graden af ​​manglende overholdelse [1]. På trods af indsats fra sundhedspersonale, er langsigtet adhærens med GH-behandling suboptimal og udbredt [2], med en undersøgelse, der rapporterer 30% god adhærens [3].

Adskillige enheder er tilgængelige til at injicere eller transjicere GH til behandling hos børn. Kun én enhed registrerer antallet af injektioner og effektiviteten af ​​den administrerede dosis - Saizen easypod™ fremstillet af Merck Healthcare KGaA. Easypod kan også docke til en 4G tilsluttet enhed, easypod connect™, som uploader overholdelse som digital information, der er specifik for patienten. En nylig undersøgelse viste god adhærens ved brug af easypod connect med størrelsen af ​​2 års indhentningshøjdeforøgelse korreleret med høje adhærensniveauer [4]. I det multicentrerede longitudinelle observationsstudie (ECOS-studie), der involverede 1190 patienter, var median adhærens med GH-behandling høj på 93,7 % i det første år [5]. Adhærensen faldt dog med stigende behandlingsvarighed, og adhærensraten faldt gradvist til 87,2 % efter 3 år, 75,5 % efter 4 år og 70,2 % efter 5 år. Brugen af ​​easypod GH og easypod connect er således stærkt forbundet med god vedhæftning til GH-behandling, men er ikke i stand til at forhindre reduktion af adhærensrater over længere behandlingsvarigheder.

Den kliniske WAIN-MC-innovation integrerer easypod connect med strukturen af ​​en specialiseret sygeplejerske-ledet telefonklinik for additive behandlingsresultater for hver komponent. Det forventes, at syntesemodellen ikke kun vil forstærke adhærens, men også opretholde denne gennem regelmæssig klinisk kontakt. WAIN-MC er en ny udvikling og er derfor ikke blevet undersøgt for effektivitet.

Følgende er de sandsynlige fordele ved WAIN-MC for deltagere:

1. Forbedret højdestigning over 1 års behandling; initial højdeforøgelse vil sandsynligvis korrelere med optimal endelig højdeforøgelse ved afslutningen af ​​behandlingen
2. Forbedret patient- og familietilfredshed med WAIN-MC, hvilket forstærker yderligere overholdelse
3. Øget klinikkapacitet til standard klinikgennemgange
4. Forbedret omkostningseffektivitet ved behandling med gunstige økonomiske omkostninger ved højdeforøgelse og gunstige samlede omkostninger ved behandling
5. Tjen som skabelon for fremtidige studier i GH-behandling og andre former for daglig injicerbar terapi

Hypotese:

Vi opstiller følgende hypoteser:

1. WAIN-MC-modellen er en mulig mulighed i behandlingen af ​​børn med GH.
2. Tilslutningen vil forbedres med 10 % fra tidspunktet for indtræden til undersøgelsen til tidspunktet ved undersøgelsens afslutning.
3. Børn på GH vil få 0,5 SD eller mere inden for et år efter at have adopteret WAIN-MC
4. Forældre og familier vil finde anvendelsen af ​​WAIN-MC til deres tilfredshed og giver derfor positiv kvalitativ feedback.

Mål:

Undersøgelsen har til formål at undersøge nytten af ​​en sygeplejerskestyret klinik, der bruger easypod connect webbaseret GH-overholdelsesinformation i et etårigt gennemførlighedsstudie. Undersøgelsen vil undersøge, om overholdelse af easypod GH forbedres ved at kombinere easypod connect med sygeplejerske-ledede telefonovervågningsklinikker. Undersøgelsen vil også undersøge potentielle forbedringer i højdeforøgelse over 12 måneder, mens WAIN-MC tages i brug.

Studere design:

Dette er en feasibility-undersøgelse designet til at undersøge, om WAIN-MC-modellen er praktisk til brug i denne population. På nuværende tidspunkt er der 70 patienter indskrevet på denne model, hvilket er en rimelig stikprøvestørrelse til at vurdere variation i auxologi-resultater. Ved at tage alfa som 0,05 og 90 % effekt, vil en prøvestørrelse på 70 detektere en effektstørrelse på 0,41, hvilket giver mulighed for 10 % frafald.

For de semistrukturerede interviews vil ikke alle forældre give samtykke, og økonomiske og tidsmæssige praktiske forhold begrænser også stikprøvestørrelsen. Alle 70 patienter vil blive inviteret til at give samtykke, og et tilfældigt udvalg på 15 personer vil blive udvalgt blandt dem, der giver samtykke til at deltage i et semistruktureret interview til feedback.

Der er ingen kontrolgrupper til denne forundersøgelse. Hver patient vil tjene som sin egen kontrol med sammenligning af adhærens- og auxologidata mellem indledende og sidste besøg.

Studere design:

1. Patienter Alle patienter, der modtager easypod GH i alderen 1-14 år, vil blive kontaktet for at få samtykke til at deltage i undersøgelsen. Patienter kan have enhver gyldig årsag til kort statur. Disse kan omfatte børn med isoleret væksthormonmangel, multiple hypofysehormonmangel og ikke-væksthormonmangeltilstande, såsom små for gestationsalder med postnatal svigt af højdeforøgelse, kronisk nyresvigt og Turners syndrom. Patienter vil blive rekrutteret til undersøgelsen uanset diagnose og vil ikke blive stratificeret efter diagnose ved indgangen til undersøgelsen. Ved analyse af data kan subgruppeanalyse dog udføres på grupper som dem med isoleret væksthormonmangel, afhængigt af rekrutteringshyppigheden.

   Alle patienter vil blive identificeret ved starten af ​​undersøgelsen. En periode på en måned vil blive overvejet, før undersøgelsen påbegyndes, for at kontakte familier med henblik på potentiel rekruttering. Hver patient forbliver i undersøgelsen i 12 måneder. Den aktive undersøgelses varighed vil være 18 måneder, hvorved alle kvalificerede patienter vil blive rekrutteret og fulgt op i en periode på 12 måneder. Denne periode vil blive efterfulgt af en bufferperiode for at indsamle nødvendige data til analyse. Tidslinjen for undersøgelsen er angivet i bilag 1

2. Procedurer Health Research Authority/Ethical (IRAS 264053) og MFT-godkendelse vil blive opnået for denne undersøgelse, før eventuelle undersøgelsesprocedurer påbegyndes. Oplysninger om samtykke vil blive givet til forældre til patienter, der er berettiget til at deltage i undersøgelsen, ved undersøgelsens start.

Pædiatrisk endokrin specialsygeplejerske ledet ansigt til ansigt aftaler hos ambulante patienter i RMCH vil blive oprettet på 3 dage til forklaring og patientrekruttering. Udnævnelserne vil blive ledet af specialsygeplejerskerne søster Julie Jones og søster Helen Pimlott og overvåget af Dr. I Banerjee, CI for undersøgelsen. Dr. Banerjee vil påtage sig samtykke til denne undersøgelse fra forældre og omsorgspersoner.

Standard klinikgennemgange med hospitalsbesøg vil fortsætte sideløbende. Undersøgelser, dosisændringer og andre behandlingsændringer vil blive fortsat som en del af rutinemæssig klinisk behandling.

Ved det første besøg vil følgende oplysninger blive indhentet:

1. Overholdelsesoplysninger baseret på easypod connect-data i løbet af måneden før studiestart vil blive registreret i den kliniske forskningsformular (CRF). En papirkopi af et skærmbillede vil blive gemt i CRF for hver patient.
2. Højden vil blive målt med et Harpenden stadiometer på ambulatoriet i RMCH. Vægt vil blive målt på det tidspunkt ved hjælp af vægte. Oplysninger om alder, køn, højde og vægt vil blive indtastet i CRF. Puberteten vil ikke blive vurderet, men information om puberteten vil blive indhentet fra den tidligere eller nærmeste klinikgennemgangskorrespondance. Auxologi (højde, vægt) vil blive konverteret til standardafvigelsesscore ved brug af både britiske 1990 centiler og WHO referencestandarder.
3. Den ene eller begge forældres uddannelsesmæssige kvalifikationer vil blive noteret ved hjælp af International Standard Classification of Education (ISCED) 2011 [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Følgende kategorier vil blive anvendt: 0 førskoleuddannelser, 1 grundskole, 2 ungdomsuddannelser, 3 gymnasiale uddannelser, 4 eftergymnasiale ikke-tertiære uddannelser, 5 kortere videregående uddannelser, 6 bachelor eller tilsvarende, 7 kandidatuddannelser eller tilsvarende, 8 doktorgrad eller tilsvarende.

Efter det indledende besøg vil der blive oprettet to sygeplejerskeledede telefonovervågningsklinikker efter 4 og 8 måneder. Patienter og familier vil blive tilbudt et valg på 3 dage for hver af de 4 og 8 måneder lange telefonklinikaftaler. Hver aftale varer 20 minutter. Telefonsamtalen vil være struktureret i følgende format:

1. Bestem dosis af easypod GH, patronstørrelse af easypod GH, og kontroller, om forsyningerne er tilstrækkelige.
2. Registrer særlige omstændigheder, der potentielt kan påvirke overholdelse.
3. Forældre/plejer rapporterede bivirkninger
4. Indhent nylige højde- og vægtdata fra målinger af lægekirurgi
5. Registrer råd vedrørende indgivelsesmåde, kanylestørrelse og injektionsdybde
6. Registrer forældrenes opfattelse af overholdelse og sammenligning med easypod connect-oplysninger over de foregående 3 måneder.

En sidste ansigt til ansigt sygeplejerskestyret klinikgennemgang vil blive foretaget hos ambulante patienter i RMCH. Patienter og familier vil blive tilbudt et valg på 3 dage til det sidste studiebesøg. Ved den endelige udnævnelse vil følgende oplysninger blive indhentet:

1. Auxologi data
2. Overholdelsesdata over de foregående 3 måneder
3. Eventuelle bivirkninger
4. Den højeste uddannelsesstatus vil blive genbestemt i henhold til International Standard Classification of Education (ISCED)], som angivet ved det indledende besøg.

En tilfældigt valgt delmængde (n=15) vil blive inviteret til et semistruktureret interview for at give feedback. Interviewet vil blive udført af Dr. Jacqueline Nicholson, klinisk psykolog ved RMCH. Interviewet varer 30 minutter og vil fokusere på:

1. En 5-punkts Likert-skala for forældres opfattelse af tilfredshed for WAIN-MC
2. En 5-punkts Likert-skala for forældrenes opfattelse af præference for WAIN-MC som en fremtidig klinisk model
3. Kvalitative kommentarer om WAIN-MC's egnethed til patientbehandling og forslag til forbedringer

(3) Analyse

Alle variabler vil blive udforsket for at forstå deres form og fuldstændighed ved hjælp af passende beskrivende statistik (N [%], middelværdi [standardafvigelse] eller median [interkvartilområde]) og grafik. Der vil ikke ske imputation for manglende data, men der kan tages hensyn i analyserne ved store tal.

Forskellen i højde SDS mellem indgang og sidste besøg vil blive vurderet ved parrede t-tests eller ikke-parametrisk ækvivalent, alt efter hvad der er relevant.

Overholdelsesdata vil være tilgængelige på daglig basis, men til hovedformålene med analyse vil blive rapporteret som en procentdel for hver måned (1-12). Tendenser i manglende overholdelse på daglig basis vil blive udforsket grafisk under hensyntagen til registreret information, f.eks. fortløbende manglende overholdelse på grund af teknisk fejl eller manglende doser på grund af sygdom eller ferie. Overholdelsesdata over en 12 måneders periode vil blive samlet i tidsenheder, dvs. uger eller måneder og præsenteret beskrivende ved hjælp af langsgående grafer. Hvis det er angivet, vil langsgående modeller blive brugt til at beskrive eventuelle tendenser.

Forskellen i overholdelse ved indgangen til undersøgelsen (måned 1) og sidste besøg (måned 12) vil blive testet ved parrede t-tests eller ikke-parametrisk ækvivalent. Ændringen vil også blive udforsket ved hjælp af multivariable regressionsmodeller for at justere for alder, køn, diagnose og ISCED-gruppe. Univariat og multivariabel lineær regressionsmodel vil blive brugt til at undersøge effekten af ​​adhærens på højde SDS, justeret for alder, køn, diagnose og ISCED-gruppe.

Kvalitativ analyse Resultater fra spørgeskemaerne om patenttilfredshed og patientpræferencer vil blive præsenteret beskrivende. Interviews vil blive transskriberet ordret, og de seks faser af tematisk analyse vil blive brugt til at analysere interviewdataene.