Internetowa informacja o przestrzeganiu Zintegrowana klinika monitorująca prowadzona przez pielęgniarki (WAIN-MC)

Tło:

Rekombinowany ludzki hormon wzrostu (GH) jest stosowany w leczeniu niskiego wzrostu spowodowanego niedoborem hormonu wzrostu, zespołu Turnera, zespołu Pradera-Williego, małego w stosunku do wieku ciążowego z brakiem doganiania wzrostu, przewlekłej niewydolności nerek oraz niedoboru SHOX. Hormon wzrostu jest podawany w domu w postaci codziennych zastrzyków i podawany przez kilka lat. Podawanie hormonu wzrostu wiąże się ze znacznym zaangażowaniem rodziców i rodzin oraz wiąże się ze znacznymi kosztami dla NHS w Wielkiej Brytanii. Obecne schematy leczenia wykorzystujące szereg preparatów GH nie są oparte na skuteczności leków, opłacalności ani kosztach leczenia.

Powszechnie wiadomo, że przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia jest bezpośrednio skorelowane z osiągami wzrostu u pacjentów otrzymujących GH. Kilka badań wykazało lepsze wyniki wzrostu dzięki zastosowaniu technologii poprawiającej przestrzeganie zaleceń przez pacjentów. Standardowy model opieki nad terapią GH obejmuje pacjentów powracających na wizyty kontrolne z klinicystami w celu monitorowania GH i dostosowania dawki. Model ten wymaga podróży do szpitali w regularnych odstępach czasu (3-4 miesiące), co powoduje zakłócenie regularnych zajęć, uciążliwe zobowiązania rodzinne, edukację i szkołę. Co ważne, ten model nie zachęca do przestrzegania zaleceń dotyczących GH i opiera się na indywidualnej inicjatywie pacjenta i rodziny w celu zapewnienia leczenia. Aby poprawić skuteczność leczenia GH, potrzebne są alternatywne i bardziej przyjazne dla użytkownika modele opieki promujące lepsze przestrzeganie GH.

Zaproponowaliśmy nowatorski model monitorowania leczenia GH, integrujący internetowe informacje o przestrzeganiu zaleceń w poradniach telefonicznych prowadzonych przez pielęgniarki pediatryczne specjalizujące się w endokrynologii. Prowadzona przez pielęgniarki specjalistyczna poradnia telefoniczna do zarządzania hormonem wzrostu istnieje już w szpitalu dziecięcym Royal Manchester Children's Hospital (RMCH) i generuje pozytywne opinie rodziców i rodzin, jednocześnie zwalniając miejsce w poradniach wzrostu twarzą w twarz. Model WAIN-MC integruje i ulepsza tę specjalistyczną klinikę prowadzoną przez pielęgniarki z internetowymi informacjami na temat przestrzegania zasad GH jako innowację kliniczną. Proponowany model umożliwia zdalne monitorowanie bez podróży do szpitala, przegląd wyników wzrostu w odniesieniu do informacji o przestrzeganiu zaleceń i lepsze zaangażowanie rodziców/rodzin, zwiększając w ten sposób przestrzeganie zaleceń, satysfakcję i przyrost wzrostu.

Racjonalne uzasadnienie:

Obecne modele leczenia GH nie są ukierunkowane na zwiększenie przestrzegania zaleceń i osiągnięcie lepszego wzrostu. Ważne jest zbadanie alternatywnych modeli opieki z wykorzystaniem GH, które poprawiają przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia i skutkują poprawą wzrostu, przy jednoczesnym zwiększeniu zadowolenia pacjentów. Model WAIN-MC stanowi innowację kliniczną, która wymaga przetestowania użyteczności w badaniu pilotażowym przed szerszym zastosowaniem w NHS.

Studium wykonalności WAIN-MC zapewnia alternatywny model leczenia, który może poprawić przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia, co skutkuje lepszym wzrostem niż w przypadku obecnego standardowego modelu przeglądu szpitalnego. Badanie to opiera się na poradni telefonicznej prowadzonej przez wyspecjalizowane pielęgniarki, które mają dostęp do informacji na temat przestrzegania zaleceń lekarskich za pośrednictwem easypod connect. Model ten umożliwia lepsze zrozumienie wzorców przestrzegania zaleceń skorelowanych z przyrostem wzrostu bez konieczności dodatkowych przeglądów szpitalnych i stresu związanego z częstymi wizytami w szpitalu. Prawdopodobnie zostanie lepiej zaakceptowany przez rodziców i rodziny, co sprzyja większemu przestrzeganiu zaleceń i skutkuje większą skutecznością leczenia. WAIN-MC reprezentuje zastosowanie technologii cyfrowej w osiąganiu lepszych wyników leczenia u dzieci leczonych hormonem wzrostu.

Wcześniejsze ustalenia i dane z innych badań Powszechnie wiadomo, że ważnym elementem wyniku leczenia GH jest przestrzeganie zaleceń. Jednak nieprzestrzeganie zaleceń lekarskich jest powszechne wśród dzieci i rodzin otrzymujących leczenie, a wyniki dotyczące wzrostu są ograniczone i skorelowane ze stopniem nieprzestrzegania zaleceń [1]. Pomimo wysiłków podejmowanych przez pracowników służby zdrowia długoterminowe przestrzeganie zaleceń dotyczących leczenia hormonem wzrostu jest suboptymalne i powszechne [2], a jedno badanie wykazało 30% dobrego przestrzegania zaleceń [3].

Dostępnych jest kilka urządzeń do wstrzykiwania lub transfuzji GH w leczeniu dzieci. Tylko jedno urządzenie rejestruje liczbę wstrzyknięć i skuteczność podanej dawki wstrzyknięcia – Saizen easypod™ firmy Merck Healthcare KGaA. Easypod można również zadokować do urządzenia podłączonego do sieci 4G, easypod connect™, które przesyła informacje o przestrzeganiu zaleceń jako cyfrowe informacje specyficzne dla pacjenta. Niedawne badanie wykazało, że dobre przyleganie przy użyciu połączenia easypod z wielkością 2-letniego wzrostu nadrabiania zaległości było skorelowane z wysokimi poziomami przylegania [4]. W wieloośrodkowym podłużnym badaniu obserwacyjnym (badanie ECOS) obejmującym 1190 pacjentów mediana przestrzegania zaleceń dotyczących leczenia GH była wysoka i wynosiła 93,7% w pierwszym roku [5]. Jednak przestrzeganie zaleceń zmniejszało się wraz z wydłużaniem czasu leczenia, a wskaźniki przestrzegania zaleceń stopniowo spadały do ​​87,2% po 3 latach, 75,5% po 4 latach i 70,2% po 5 latach. Zatem stosowanie easypod GH i easypod connect jest silnie związane z dobrym przestrzeganiem zaleceń podczas leczenia GH, ale nie jest w stanie zapobiec zmniejszeniu wskaźników przestrzegania zaleceń w dłuższych okresach leczenia.

Innowacja kliniczna WAIN-MC integruje easypod connect ze strukturą specjalistycznej kliniki telefonicznej prowadzonej przez pielęgniarki, zapewniając dodatkowe korzyści w zakresie wyników leczenia dla każdego komponentu. Oczekuje się, że model syntezy nie tylko wzmocni przestrzeganie zaleceń, ale także je podtrzyma dzięki regularnym kontaktom klinicznym. WAIN-MC jest nowym wynalazkiem i dlatego nie był badany pod kątem skuteczności.

Oto prawdopodobne korzyści płynące z WAIN-MC dla uczestników:

1. Lepszy przyrost wzrostu w ciągu 1 roku leczenia; początkowy przyrost wzrostu prawdopodobnie będzie skorelowany z optymalnym przyrostem wzrostu końcowego pod koniec leczenia
2. Większe zadowolenie pacjentów i rodzin z WAIN-MC, wzmacniające dalsze przestrzeganie zaleceń
3. Zwiększona pojemność kliniki dla standardowych przeglądów klinik
4. Poprawa efektywności kosztowej leczenia przy korzystnych kosztach finansowych przyrostu wzrostu i korzystnych całkowitych kosztach leczenia
5. Służy jako szablon do przyszłych badań nad leczeniem hormonem wzrostu i innymi formami codziennej terapii w postaci iniekcji

Hipoteza:

Stawiamy hipotezę, co następuje:

1. Model WAIN-MC jest wykonalną opcją w leczeniu dzieci z GH.
2. Przestrzeganie zaleceń poprawi się o 10% od momentu rozpoczęcia badania do czasu jego zakończenia.
3. Dzieci na GH zyskają 0,5 SD lub więcej w ciągu jednego roku od przyjęcia WAIN-MC
4. Rodzice i rodziny uznają stosowanie WAIN-MC za satysfakcjonujące i dlatego dostarczają pozytywnych jakościowych informacji zwrotnych.

Cele:

Badanie ma na celu zbadanie przydatności kliniki prowadzonej przez pielęgniarkę przy użyciu internetowych informacji o przestrzeganiu zasad przyjmowania GH przez easypod connect w jednorocznym studium wykonalności. Badanie ma na celu zbadanie, czy stosowanie easypod GH poprawia się dzięki połączeniu easypod connect z klinikami monitoringu telefonicznego prowadzonego przez pielęgniarki. W badaniu zbadana zostanie również potencjalna poprawa przyrostu wzrostu w ciągu 12 miesięcy podczas przyjmowania WAIN-MC.

Projekt badania:

Jest to studium wykonalności mające na celu zbadanie, czy model WAIN-MC jest praktyczny w użyciu w tej populacji. Obecnie na tym modelu zapisanych jest 70 pacjentów, co stanowi rozsądną wielkość próby do oceny różnic w wynikach auksologii. Przyjmując alfa jako 0,05 i moc 90%, próbka o wielkości 70 wykryje wielkość efektu 0,41, co pozwoli na 10% spadek.

W przypadku częściowo ustrukturyzowanych wywiadów nie wszyscy rodzice wyrażą zgodę, a względy finansowe i czasowe również ograniczają wielkość próby. Wszystkich 70 pacjentów zostanie poproszonych o wyrażenie zgody, a spośród osób, które wyrażą zgodę, zostanie wybranych losowo 15 osób do udziału w częściowo ustrukturyzowanym wywiadzie w celu uzyskania informacji zwrotnych.

Nie ma grup kontrolnych dla tego studium wykonalności. Każdy pacjent będzie służył jako jego własna kontrola z porównaniem danych dotyczących przestrzegania zaleceń i auksologii między wizytami wstępną i końcową.

Projekt badania:

1. Pacjenci Wszyscy pacjenci otrzymujący easypod GH w wieku 1-14 lat zostaną poproszeni o wyrażenie zgody na udział w badaniu. Pacjenci mogą mieć jakąkolwiek uzasadnioną przyczynę niskiego wzrostu. Mogą to być dzieci z izolowanym niedoborem hormonu wzrostu, wieloma niedoborami hormonu przysadki i stanami niezwiązanymi z niedoborem hormonu wzrostu, takimi jak niski wiek ciążowy z poporodowym brakiem wzrostu, przewlekłą niewydolnością nerek i zespołem Turnera. Pacjenci będą rekrutowani do badania niezależnie od diagnozy i nie będą podzieleni według diagnozy na początku badania. Jednak w analizie danych można przeprowadzić analizę podgrup na grupach takich jak te z izolowanym niedoborem hormonu wzrostu, w zależności od częstotliwości rekrutacji.

   Wszyscy pacjenci zostaną zidentyfikowani na początku badania. Okres jednego miesiąca zostanie rozważony przed rozpoczęciem badania, aby skontaktować się z rodzinami w celu potencjalnej rekrutacji. Każdy pacjent pozostanie w badaniu przez 12 miesięcy. Czas trwania aktywnego badania wyniesie 18 miesięcy, w ramach którego wszyscy kwalifikujący się pacjenci zostaną zrekrutowani i poddani obserwacji przez okres 12 miesięcy. Po tym okresie nastąpi okres buforowy w celu zebrania niezbędnych danych do analizy. Harmonogram badania przedstawiono w załączniku 1

2. Procedury Health Research Authority/Ethical (IRAS 264053) i MFT zostaną zatwierdzone dla tego badania przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych. Informacja o wyrażeniu zgody zostanie przekazana rodzicom pacjentów kwalifikujących się do udziału w badaniu na początku badania.

Pielęgniarka specjalizująca się w endokrynologii dziecięcej, prowadzona osobiście przez pacjentów ambulatoryjnych w RMCH, zostanie ustalona na 3 dni w celu wyjaśnienia i rekrutacji pacjentów. Wizyty będą prowadzone przez wyspecjalizowane pielęgniarki, siostrę Julie Jones i siostrę Helen Pimlott, a nadzorowane przez dr I Banerjee, CI na potrzeby badania. Dr Banerjee uzyska zgodę rodziców i opiekunów na to badanie.

Standardowe przeglądy klinik z wizytami w szpitalu będą kontynuowane równolegle. Badania, zmiany dawki i inne modyfikacje leczenia będą kontynuowane w ramach rutynowej opieki klinicznej.

Podczas pierwszej wizyty uzyskamy następujące informacje:

1. Informacje dotyczące przestrzegania zaleceń na podstawie danych z połączenia easypod z miesiąca poprzedzającego włączenie do badania zostaną zapisane w formularzu badania klinicznego (CRF). Wydrukowana kopia obrazu przechwyconego ekranu będzie przechowywana w CRF dla każdego pacjenta.
2. Wzrost zostanie zmierzony stadiometrem Harpendena w ambulatorium RMCH. Wagi będą mierzone w tym czasie za pomocą wagi. Informacje o wieku, płci, wzroście i wadze zostaną wprowadzone do CRF. Dojrzewanie nie będzie oceniane, ale informacje na temat dojrzewania zostaną uzyskane z poprzedniej lub najbliższej korespondencji dotyczącej przeglądu kliniki. Auksologia (wzrost, waga) zostanie przeliczona na wyniki odchylenia standardowego przy użyciu centyli Wielkiej Brytanii z 1990 r. i standardów referencyjnych WHO.
3. Kwalifikacje edukacyjne jednego lub obojga rodziców zostaną odnotowane przy użyciu Międzynarodowej Standardowej Klasyfikacji Wykształcenia (ISCED) 2011 [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Zastosowane zostaną następujące kategorie: 0 edukacja przedszkolna, 1 edukacja podstawowa, 2 edukacja średnia I stopnia, 3 edukacja średnia II stopnia, 4 edukacja policealna, 5 krótkie studia wyższe, 6 studia licencjackie lub równoważne, 7 studia magisterskie. lub równoważny, 8 Doktorat lub równoważny.

Po pierwszej wizycie w wieku 4 i 8 miesięcy zostaną utworzone dwie kliniki monitoringu telefonicznego prowadzone przez pielęgniarki. Pacjenci i rodziny będą mieli do wyboru 3 dni na każdą z 4 i 8 miesięcznych wizyt telefonicznych w poradni. Każde spotkanie będzie trwało 20 minut. Spotkanie telefoniczne zostanie zorganizowane w następujący sposób:

1. Określ dawkę easypod GH, wielkość wkładu easypod GH i sprawdź, czy zapasy są wystarczające.
2. Zapisz szczególne okoliczności, które mogą mieć wpływ na przestrzeganie zaleceń.
3. Zdarzenia niepożądane zgłaszane przez rodziców/opiekunów
4. Uzyskaj aktualne dane dotyczące wzrostu i wagi z pomiarów wykonanych przez lekarza rodzinnego
5. Należy zapisać porady dotyczące sposobu podawania, rozmiaru igły i głębokości wstrzyknięcia
6. Zapisz opinie rodziców na temat przestrzegania zaleceń i porównaj je z informacjami o easypod connect w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Ostateczny przegląd kliniki prowadzonej przez pielęgniarkę osobiście zostanie przeprowadzony u pacjentów ambulatoryjnych w RMCH. Pacjenci i ich rodziny będą mieli do wyboru 3 dni na ostatnią wizytę studyjną. Podczas ostatecznej wizyty zostaną uzyskane następujące informacje:

1. Dane auksologiczne
2. Dane dotyczące przestrzegania zaleceń w ciągu ostatnich 3 miesięcy
3. Zdarzenia niepożądane, jeśli występują
4. Najwyższy status edukacyjny zostanie ponownie potwierdzony zgodnie z Międzynarodową Standardową Klasyfikacją Wykształcenia (ISCED)], jak stwierdzono podczas pierwszej wizyty.

Losowo wybrany podzbiór (n=15) zostanie zaproszony na częściowo ustrukturyzowany wywiad w celu przekazania informacji zwrotnych. Wywiad przeprowadzi dr Jacqueline Nicholson, psycholog kliniczny z RMCH. Rozmowa potrwa 30 minut i skupi się na:

1. 5-punktowa skala Likerta dotycząca postrzegania satysfakcji przez rodziców dla WAIN-MC
2. 5-punktowa skala Likerta dotycząca preferencji rodziców dla WAIN-MC jako przyszłego modelu klinicznego
3. Jakościowe komentarze dotyczące przydatności WAIN-MC do opieki nad pacjentem i sugestie dotyczące ulepszeń

(3) Analiza

Wszystkie zmienne zostaną zbadane w celu zrozumienia ich formy i kompletności przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych (N [%], średnia [odchylenie standardowe] lub mediana [rozstęp międzykwartylowy]) i grafiki. Żadne imputacje nie będą miały miejsca w przypadku brakujących danych, ale w przypadku dużej liczby można to uwzględnić w analizach.

Różnica wysokości SDS między wizytą wstępną a wizytą końcową zostanie oceniona za pomocą sparowanych testów t lub równoważnych nieparametrycznych odpowiedników.

Dane dotyczące przestrzegania zaleceń będą dostępne codziennie, ale dla głównych celów analizy będą przedstawiane jako procent dla każdego miesiąca (1-12). Trendy w nieprzestrzeganiu zaleceń na co dzień będą analizowane graficznie z uwzględnieniem zapisanych informacji, m.in. kolejne nieprzestrzeganie zaleceń z powodu usterki technicznej lub pominięcia dawek z powodu choroby lub nieobecności na wakacjach. Dane dotyczące przestrzegania zaleceń w okresie 12 miesięcy zostaną zestawione w jednostkach czasu, tj. tygodniach lub miesiącach, i przedstawione opisowo za pomocą wykresów podłużnych. Jeśli wskazano, do opisu ewentualnych trendów zostaną wykorzystane modele podłużne.

Różnica w przestrzeganiu zaleceń na początku badania (miesiąc 1) i na wizycie końcowej (miesiąc 12) zostanie zbadana za pomocą sparowanych testów t lub równoważnych nieparametrycznych. Zmiana zostanie również zbadana przy użyciu modeli regresji wielowymiarowej w celu dostosowania do wieku, płci, diagnozy i grupy ISCED. Jednoczynnikowy i wielowymiarowy model regresji liniowej zostanie wykorzystany do zbadania wpływu przestrzegania zaleceń na SDS wzrostu, z uwzględnieniem wieku, płci, diagnozy i grupy ISCED.

Analiza jakościowa Wyniki kwestionariuszy satysfakcji patentowej i preferencji pacjentów zostaną przedstawione opisowo. Wywiady będą transkrybowane dosłownie, a sześć etapów analizy tematycznej zostanie wykorzystanych do analizy danych z wywiadu.