Nettbasert overholdelsesinformasjon Integrert sykepleierledet overvåkingsklinikk (WAIN-MC)

Bakgrunn:

Rekombinant humant veksthormon (GH) brukes til behandling av kort vekst på grunn av veksthormonmangel, Turners syndrom, Prader Willi syndrom, lite for svangerskapsalderen med svikt i vekst, kronisk nyresvikt og SHOX-mangel. Veksthormon administreres hjemme som daglige injeksjoner og gis over flere år. Administrering av veksthormon innebærer betydelig engasjement fra foreldre og familier og medfører betydelige kostnader for NHS i Storbritannia. Nåværende behandlingsregimer som bruker en rekke GH-formuleringer er ikke basert på medikamenteffektivitet, kostnadseffektivitet eller behandlingskostnad.

Det er velkjent at overholdelse av behandling er direkte korrelert til høydeytelse hos pasienter som får GH. Flere studier har indikert bedre høyderesultater gjennom bruk av teknologi for å forbedre pasientens etterlevelse. Standardmodellen for behandling av GH-terapi innebærer at pasienter kommer tilbake for å gjennomgå avtaler med klinikere for GH-overvåking og dosejustering. Denne modellen krever reiser til sykehus med jevne mellomrom (3-4 månedlig), noe som forårsaker forstyrrelser i vanlige rutiner, forstyrrer familieforpliktelser, utdanning og skole. Viktigere er at denne modellen ikke oppmuntrer til overholdelse eller etterlevelse av GH og er avhengig av individuelle pasient- og familieinitiativ for å sikre behandlingslevering. Alternative og mer brukervennlige omsorgsmodeller som fremmer større overholdelse av GH er nødvendig for å forbedre effektiviteten av GH-behandlingsresultater.

Vi har foreslått en ny modell for GH-behandlingsovervåking som integrerer nettbasert etterlevelsesinformasjon i pediatriske endokrinspesialiserte sykepleierledede telefonklinikker. En spesialist sykepleierledet telefonklinikk for behandling av veksthormon eksisterer allerede ved Royal Manchester Children's Hospital (RMCH) og genererer positive tilbakemeldinger fra foreldre og familier mens den frigjør kapasitet i ansikt til ansikt vekstklinikker. WAIN-MC-modellen integrerer og forbedrer denne spesialistsykepleierledede klinikken med nettbasert GH-overholdelsesinformasjon som en klinisk innovasjon. Den foreslåtte modellen muliggjør fjernovervåking uten reise til sykehus, gjennomgang av vekstprestasjoner i forhold til etterlevelsesinformasjon og forbedret engasjement av foreldre/familier, og øker dermed etterlevelse, tilfredshet og høydeøkning.

Begrunnelse:

Nåværende modeller for GH-behandling er ikke rettet mot å øke etterlevelsen og oppnå forbedret høydeøkning. Det er viktig å utforske alternative pleiemodeller ved bruk av GH som forbedrer overholdelse av behandling og resulterer i forbedret høydeutfall samtidig som pasienttilfredsheten forbedres. WAIN-MC-modellen representerer en klinisk innovasjon som krever testing for nytte i en pilotstudie før bredere anvendelse i NHS.

WAIN-MC-mulighetsstudien gir en alternativ behandlingsmodell som kan forbedre etterlevelsen av behandlingen, noe som resulterer i høyere høyderesultat enn med dagens standardmodell for sykehusgjennomgang. Denne studien er basert på en telefonklinikk drevet av spesialsykepleiere som har tilgang til informasjon om behandlingsoverholdelse gjennom easypod connect. Denne modellen muliggjør større forståelse av adherensmønstre korrelert til høydeøkning uten å kreve ytterligere sykehusgjennomganger og stresset ved hyppige besøk på sykehuset. Det vil sannsynligvis bli bedre akseptert av foreldre og familier, og dermed fremme større etterlevelse og kulminere i større effektivitet av behandlingen. WAIN-MC representerer bruken av digital teknologi for å oppnå forbedrede behandlingsresultater hos barn som får GH-behandling.

Tidligere funn og data fra andre studier Det er velkjent at en viktig komponent i behandlingsresultatet med GH er adherens. Imidlertid er manglende overholdelse vanlig blant barn og familier som mottar behandling med høydeutfall begrenset av og korrelert med graden av manglende overholdelse [1]. Til tross for innsats fra helsepersonell, er langsiktig etterlevelse av GH-behandling suboptimal og utbredt [2], med en studie som rapporterte 30 % god etterlevelse [3].

Flere enheter er tilgjengelige for å injisere eller transjisere GH for behandling hos barn. Bare én enhet registrerer antall injeksjoner og effektiviteten av administrerte doseinjeksjoner - Saizen easypod™ produsert av Merck Healthcare KGaA. Easypod kan også dokkes til en 4G-tilkoblet enhet, easypod connect™ som laster opp adherence som digital informasjon spesifikk for pasienten. En fersk studie viste god adherens ved bruk av easypod connect med størrelsen på 2 års opphentingshøydeøkning korrelert med høye adherensnivåer [4]. I den multisentrerte longitudinelle observasjonsstudien (ECOS-studien) som involverte 1190 pasienter, var median adherens med GH-behandling høy på 93,7 % det første året [5]. Imidlertid avtok etterlevelsen med økende behandlingsvarighet, og etterlevelsesraten gikk gradvis ned til 87,2 % etter 3 år, 75,5 % etter 4 år og 70,2 % etter 5 år. Bruken av easypod GH og easypod connect er derfor sterkt assosiert med god etterlevelse med GH-behandling, men er ikke i stand til å forhindre reduksjon av etterlevelsesrater over lengre behandlingsvarigheter.

Den kliniske innovasjonen WAIN-MC integrerer easypod connect med strukturen til en spesialist sykepleierledet telefonklinikk for fordeler for additiv behandling for hver komponent. Det forventes at syntesemodellen ikke bare vil forsterke adherensen, men også opprettholde dette gjennom regelmessig klinisk kontakt. WAIN-MC er en ny utvikling og har derfor ikke blitt undersøkt for effekt.

Følgende er de sannsynlige fordelene med WAIN-MC for deltakerne:

1. Forbedret høydeøkning over 1 års behandling; initial høydeøkning vil sannsynligvis korrelere med optimal endelig høydeøkning ved slutten av behandlingen
2. Forbedret pasient- og familietilfredshet med WAIN-MC, noe som forsterker ytterligere etterlevelse
3. Økt klinikkkapasitet for standard klinikkgjennomganger
4. Forbedret kostnadseffektivitet ved behandling med gunstige økonomiske kostnader ved høydeøkning og gunstige totalkostnader for behandling
5. Tjen som en mal for fremtidige studier innen GH-behandling og andre former for daglig injiserbar terapi

Hypotese:

Vi antar følgende hypoteser:

1. WAIN-MC-modellen er et mulig alternativ i behandlingen av barn med GH.
2. Etterlevelsen vil forbedres med 10 % fra tidspunktet for påmelding til studiet til tidspunktet ved slutten av studiet.
3. Barn på GH vil få 0,5 SD eller mer innen ett år etter å ha adoptert WAIN-MC
4. Foreldre og familier vil finne anvendelsen av WAIN-MC til deres tilfredshet og gir derfor positive kvalitative tilbakemeldinger.

Mål:

Studien tar sikte på å undersøke nytten av en sykepleierledet klinikk ved hjelp av easypod connect nettbasert GH-tilslutningsinformasjon i en ettårig mulighetsstudie. Studien vil undersøke om overholdelse av easypod GH forbedres ved å kombinere easypod connect med sykepleierledede telefonovervåkingsklinikker. Studien vil også undersøke potensiell forbedring i høydeøkning over 12 måneder ved bruk av WAIN-MC.

Studere design:

Dette er en mulighetsstudie designet for å undersøke om WAIN-MC-modellen er praktisk for bruk i denne populasjonen. For tiden er det 70 pasienter registrert på denne modellen, som er en rimelig utvalgsstørrelse for å vurdere variasjon i auxologiutfall. Ved å ta alfa som 0,05 og 90 % kraft, vil en prøvestørrelse på 70 oppdage en effektstørrelse på 0,41, noe som gir mulighet for 10 % frafall.

For de semistrukturerte intervjuene vil ikke alle foreldre samtykke, og økonomiske og tidsmessige praktiske forhold begrenser også utvalgsstørrelsen. Alle 70 pasienter vil bli invitert til å samtykke, og et tilfeldig utvalg av 15 personer vil bli valgt fra de som samtykker til å delta i et semistrukturert intervju for tilbakemelding.

Det er ingen kontrollgrupper for denne mulighetsstudien. Hver pasient vil tjene som sin egen kontroll med sammenligning av adherens- og auxologidata mellom første og siste besøk.

Studere design:

1. Pasienter Alle pasienter som får easypod GH i alderen 1-14 år vil bli kontaktet for samtykke til å delta i studien. Pasienter kan ha en gyldig årsak til kortvoksthet. Disse kan inkludere barn med isolert veksthormonmangel, multiple hypofysehormonmangel og tilstander som ikke er mangelfulle på veksthormon, slik som små for svangerskapsalderen med postnatal svikt i høydeøkning, kronisk nyresvikt og Turners syndrom. Pasienter vil bli rekruttert til studien uavhengig av diagnose og vil ikke bli stratifisert etter diagnose ved inngang til studien. Ved analyse av data kan imidlertid undergruppeanalyse utføres på grupper som de med isolert veksthormonmangel, avhengig av rekrutteringsfrekvensen.

   Alle pasienter vil bli identifisert ved starten av studien. En periode på én måned vil bli vurdert før studien starter for å kontakte familier for potensiell rekruttering. Hver pasient vil forbli i studien i 12 måneder. Den aktive studievarigheten vil være 18 måneder hvor alle kvalifiserte pasienter vil bli rekruttert og fulgt opp i en 12 måneders periode. Denne perioden vil bli fulgt av en bufferperiode for å samle nødvendige data for analyse. Tidslinjen for studien er gitt i vedlegg 1

2. Prosedyrer Health Research Authority/Ethical (IRAS 264053) og MFT-godkjenning vil bli oppnådd for denne studien før eventuelle studieprosedyrer starter. Informasjon om samtykke vil bli gitt til foreldrene til pasienter som er kvalifisert til å delta i studien ved studiestart.

Pediatrisk endokrin spesialsykepleier ledet ansikt til ansikt avtaler ved polikliniske pasienter i RMCH vil bli satt opp på 3 dager for forklaring og pasientrekruttering. Utnevnelsene vil bli ledet av spesialistsykepleierne søster Julie Jones og søster Helen Pimlott og overvåket av Dr I Banerjee, CI for studien. Dr. Banerjee vil påta seg samtykke for denne studien fra foreldre og omsorgspersoner.

Standard klinikkgjennomganger med sykehusbesøk vil fortsette parallelt. Undersøkelser, doseendringer og andre behandlingsendringer vil bli videreført som en del av rutinemessig klinisk behandling.

Ved det første besøket vil følgende informasjon bli innhentet:

1. Overholdelsesinformasjon basert på easypod connect-data fra måneden før studiestart vil bli registrert i skjemaet for klinisk forskning (CRF). En papirkopi av et skjermbilde vil bli lagret i CRF for hver pasient.
2. Høyde vil bli målt med Harpenden stadiometer ved poliklinikk i RMCH. Vekten vil bli målt på det aktuelle tidspunktet ved hjelp av vekter. Informasjon om alder, kjønn, høyde og vekt vil bli lagt inn i CRF. Puberteten vil ikke bli vurdert, men informasjon om puberteten vil bli innhentet fra forrige eller nærmeste klinikkgjennomgangskorrespondanse. Auxologi (høyde, vekt) vil bli konvertert til standardavviksscore ved bruk av både britiske 1990-centiler og WHO-referansestandarder.
3. Utdanningskvalifikasjonene til en eller begge foreldrene vil bli notert ved hjelp av International Standard Classification of Education (ISCED) 2011 [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Følgende kategorier vil bli brukt: 0 førskoleutdanning, 1 grunnskoleutdanning, 2 ungdomsskoleutdanning, 3 videregående opplæring, 4 videregående ikke-videregående opplæring, 5 kortere høyere utdanning, 6 bachelor eller tilsvarende, 7 masterutdanning eller tilsvarende, 8 Doktorgrad eller tilsvarende.

Etter det første besøket vil det bli opprettet to sykepleierledede telefonovervåkingsklinikker etter 4 og 8 måneder. Pasienter og familier vil bli tilbudt et valg på 3 dager for hver av 4 og 8 måneders telefonklinikkavtaler. Hver avtale vil vare i 20 minutter. Telefonavtalen vil være strukturert i følgende format:

1. Kontroller dosen av easypod GH, patronstørrelsen til easypod GH og sjekk om forsyningene er tilstrekkelige.
2. Registrer spesielle omstendigheter som potensielt kan påvirke overholdelse.
3. Foreldre/omsorgspersoner rapporterte uønskede hendelser
4. Innhent ferske høyde- og vektdata fra fastlegeoperasjonsmålinger
5. Registrer råd om administrasjonsmåte, kanylestørrelse og injeksjonsdybde
6. Registrer foreldrenes oppfatninger om overholdelse og sammenligning med easypod connect-informasjon over de siste 3 månedene.

En siste ansikt til ansikt sykepleierledet klinikkgjennomgang vil bli foretatt hos polikliniske pasienter i RMCH. Pasienter og familier vil bli tilbudt et valg på 3 dager for det siste studiebesøket. Ved den endelige avtalen vil følgende informasjon bli innhentet:

1. Auxologidata
2. Overholdelsesdata over siste 3 måneder
3. Eventuelle uønskede hendelser
4. Den høyeste utdanningsstatusen vil bli fastslått på nytt i henhold til International Standard Classification of Education (ISCED)] som oppgitt ved det første besøket.

En tilfeldig valgt undergruppe (n=15) vil bli invitert til et semistrukturert intervju for å gi tilbakemelding. Intervjuet vil bli utført av Dr Jacqueline Nicholson, klinisk psykolog ved RMCH. Intervjuet varer i 30 minutter og vil fokusere på:

1. En 5-punkts Likert-skala for foreldres oppfatning av tilfredshet for WAIN-MC
2. En 5-punkts Likert-skala for foreldres oppfatning av preferanse for WAIN-MC som en fremtidig klinisk modell
3. Kvalitative kommentarer om egnetheten til WAIN-MC for pasientbehandling og forslag til forbedringer

(3) Analyse

Alle variabler vil bli utforsket for å forstå deres form og fullstendighet ved å bruke passende beskrivende statistikk (N [%], gjennomsnitt [standardavvik] eller median [interkvartilområde]) og grafikk. Det vil ikke skje imputering for manglende data, men det kan tas hensyn i analysene ved store tall.

Forskjellen i høyde SDS mellom inngang og siste besøk vil bli vurdert ved parede t-tester eller ikke-parametrisk ekvivalent etter behov.

Overholdelsesdata vil være tilgjengelig på daglig basis, men for hovedformål med analyse vil det bli rapportert i prosent for hver måned (1-12). Trender i manglende etterlevelse på daglig basis vil bli utforsket grafisk med hensyn til registrert informasjon, f.eks. fortløpende manglende overholdelse på grunn av teknisk feil eller manglende doser på grunn av sykdom eller ferie. Overholdelsesdata over en 12 måneders periode vil bli samlet i tidsenheter, dvs. uker eller måneder, og presentert beskrivende ved hjelp av langsgående grafer. Hvis angitt vil langsgående modeller bli brukt for å beskrive eventuelle trender.

Forskjellen i etterlevelse ved inngang til studien (måned 1) og siste besøk (måned 12) vil bli testet ved parede t-tester eller ikke-parametrisk ekvivalent. Endringen vil også bli utforsket ved hjelp av multivariable regresjonsmodeller for å justere for alder, kjønn, diagnose og ISCED-gruppe. Univariat og multivariabel lineær regresjonsmodell vil bli brukt for å undersøke effekten av adherens på høyde SDS, justering for alder, kjønn, diagnose og ISCED-gruppe.

Kvalitativ analyse Resultater fra spørreskjemaene om patenttilfredshet og pasientpreferanser vil bli presentert beskrivende. Intervjuer vil bli transkribert ordrett og de seks stadiene av tematisk analyse vil bli brukt til å analysere intervjudataene.