Информация о приверженности к лечению через Интернет Интегрированная клиника мониторинга под руководством медсестры (WAIN-MC)

Задний план:

Рекомбинантный гормон роста человека (ГР) используется при лечении низкорослости вследствие дефицита гормона роста, синдрома Тернера, синдрома Прадера-Вилли, малого для гестационного возраста с нарушением догоняющего роста, хронической почечной недостаточности и дефицита SHOX. Гормон роста вводят дома в виде ежедневных инъекций в течение нескольких лет. Введение гормона роста требует значительной ответственности со стороны родителей и семей и сопряжено со значительными затратами для Национальной службы здравоохранения Великобритании. Существующие схемы лечения с использованием ряда составов ГР не основаны на эффективности препарата, экономической эффективности или стоимости лечения.

Хорошо известно, что приверженность лечению прямо коррелирует с показателями роста у пациентов, получающих ГР. Несколько исследований показали лучшие результаты роста за счет использования технологий для повышения приверженности пациентов. Стандартная модель ухода за терапией ГР предполагает, что пациенты возвращаются на повторные встречи с клиницистами для мониторинга ГР и корректировки дозы. Эта модель требует посещения больниц через регулярные промежутки времени (3-4 месяца), что нарушает обычный распорядок дня, создает неудобства для семейных обязанностей, образования и школы. Важно отметить, что эта модель не поощряет приверженность или соблюдение GH и полагается на инициативу отдельных пациентов и семей для обеспечения лечения. Для повышения эффективности результатов лечения ГР необходимы альтернативные и более удобные модели лечения, способствующие большей приверженности к ГР.

Мы предложили новую модель мониторинга лечения ГР, интегрирующую информацию о приверженности к лечению через Интернет в детских эндокринных клиниках, которыми руководят телефонные медсестры. В Королевской детской больнице Манчестера (RMCH) уже существует специализированная телефонная клиника под руководством медсестры для управления гормоном роста, которая получает положительные отзывы от родителей и семей, одновременно высвобождая возможности в очных клиниках роста. Модель WAIN-MC интегрирует и улучшает эту специализированную клинику под руководством медсестры с помощью веб-информации о соблюдении режима GH в качестве клинической инновации. Предлагаемая модель позволяет осуществлять удаленный мониторинг без поездок в больницу, анализ показателей роста в отношении информации о приверженности и более активное участие родителей/членов семьи, тем самым повышая приверженность, удовлетворенность и прибавку в росте.

Обоснование:

Существующие модели лечения гормоном роста не нацелены на повышение приверженности и улучшение прибавки в росте. Важно изучить альтернативные модели лечения с использованием ГР, которые улучшают приверженность лечению и приводят к улучшению результатов роста, одновременно повышая удовлетворенность пациентов. Модель WAIN-MC представляет собой клиническую инновацию, которая требует тестирования на полезность в пилотном исследовании перед более широким применением в NHS.

Технико-экономическое обоснование WAIN-MC предлагает альтернативную модель лечения, которая может улучшить приверженность лечению, что приведет к более высокому результату, чем с текущей стандартной моделью обзора больницы. Это исследование основано на телефонной клинике, управляемой медсестрами-специалистами, которые могут получить доступ к информации о соблюдении режима лечения через easypod connect. Эта модель позволяет лучше понять закономерности приверженности, коррелирующие с увеличением роста, без необходимости дополнительных обследований в больнице и стресса, связанного с частыми визитами в больницу. Родители и члены семьи, вероятно, лучше воспримут его, что будет способствовать большей приверженности лечению и приведет к большей эффективности лечения. WAIN-MC представляет собой применение цифровых технологий для улучшения результатов лечения детей, получающих лечение гормоном роста.

Предыдущие результаты и данные других исследований Хорошо известно, что важным компонентом исхода лечения ГР является соблюдение режима лечения. Тем не менее, среди детей и семей, получающих лечение, распространено несоблюдение режима лечения, при этом исходы роста ограничиваются и коррелируют со степенью несоблюдения режима лечения [1]. Несмотря на усилия, предпринятые медицинскими работниками, долгосрочная приверженность лечению ГР неоптимальна и широко распространена [2], при этом в одном исследовании сообщается о 30% хорошей приверженности [3].

Доступно несколько устройств для инъекций или трансъекций ГР для лечения детей. Только одно устройство регистрирует количество введенных инъекций и эффективность введенной дозы - Saizen easypod™ производства Merck Healthcare KGaA. Easypod также можно подключить к устройству, подключенному к сети 4G, easypod connect™, которое загружает приверженность в виде цифровой информации, характерной для пациента. Недавнее исследование показало хорошую приверженность при использовании easypod connect, при этом величина 2-летнего наверстывающего прироста роста коррелировала с высоким уровнем приверженности [4]. В многоцентровом продольном обсервационном исследовании (исследование ECOS) с участием 1190 пациентов медиана приверженности лечению ГР была высокой и составила 93,7% в первый год [5]. Однако приверженность снижалась с увеличением продолжительности лечения, при этом показатели приверженности постепенно снижались до 87,2% через 3 года, 75,5% через 4 года и 70,2% через 5 лет. Таким образом, использование easypod GH и easypod connect тесно связано с хорошей приверженностью лечению GH, но не может предотвратить снижение уровня приверженности при более длительном лечении.

Клиническая инновация WAIN-MC интегрирует easypod connect со структурой специализированной телефонной клиники под руководством медсестры для дополнительных преимуществ результатов лечения для каждого компонента. Ожидается, что модель синтеза не только укрепит приверженность, но и поддержит ее за счет регулярных клинических контактов. WAIN-MC является новой разработкой, и поэтому его эффективность не исследовалась.

Ниже приведены вероятные преимущества WAIN-MC для участников:

1. Улучшение прибавки в росте за 1 год лечения; начальный прирост роста, вероятно, коррелирует с оптимальным окончательным приростом роста в конце лечения
2. Повышение удовлетворенности пациентов и их семей с помощью WAIN-MC, что способствует дальнейшему соблюдению режима лечения.
3. Увеличение вместимости клиник для стандартных обзоров клиник
4. Улучшенная экономическая эффективность лечения с выгодными финансовыми затратами на увеличение роста и благоприятной общей стоимостью лечения
5. Служить шаблоном для будущих исследований лечения ГР и других форм ежедневной инъекционной терапии.

Гипотеза:

Мы предполагаем следующее:

1. Модель WAIN-MC является возможным вариантом лечения детей с ГР.
2. Приверженность улучшится на 10% с момента начала исследования до момента окончания исследования.
3. Дети, получающие GH, получат 0,5 SD или более в течение одного года после принятия WAIN-MC.
4. Родители и семьи найдут применение WAIN-MC к своему удовлетворению и, следовательно, оставят положительные качественные отзывы.

Цели:

Исследование направлено на изучение полезности клиники под руководством медсестры с использованием веб-информации easypod connect о приверженности GH в течение одного года. В ходе исследования будет изучено, улучшится ли соблюдение режима лечения easypod GH за счет сочетания easypod connect с телефонным мониторингом медсестер. В исследовании также будет изучено потенциальное улучшение прибавки в росте в течение 12 месяцев при использовании WAIN-MC.

Дизайн исследования:

Это технико-экономическое обоснование, предназначенное для изучения целесообразности использования модели WAIN-MC в этой популяции. В настоящее время в эту модель включено 70 пациентов, что является разумным размером выборки для оценки различий в результатах ауксологии. Принимая альфа как 0,05 и мощность 90%, размер выборки 70 обнаружит размер эффекта 0,41, допуская отсев 10%.

Для полуструктурированных интервью не все родители согласятся, а финансовые и временные практические соображения также ограничивают размер выборки. Всем 70 пациентам будет предложено дать согласие, и из тех, кто согласится принять участие в полуструктурированном интервью для получения обратной связи, будет выбран случайный выбор из 15 человек.

Для этого технико-экономического обоснования нет контрольных групп. Каждый пациент будет служить своим собственным контролем со сравнением данных приверженности и ауксологии между начальным и последним визитами.

Дизайн исследования:

1. Пациенты Все пациенты в возрасте от 1 до 14 лет, которые получают easypod GH, получат согласие на участие в исследовании. У пациентов может быть любая уважительная причина низкого роста. К ним могут относиться дети с изолированным дефицитом гормона роста, множественным дефицитом гормона гипофиза и состояниями, не связанными с дефицитом гормона роста, такими как малый вес для гестационного возраста с постнатальной недостаточностью прибавки в росте, хроническая почечная недостаточность и синдром Тернера. Пациентов будут набирать в исследование независимо от диагноза, и они не будут стратифицированы по диагнозу при включении в исследование. Однако при анализе данных анализ подгрупп может быть выполнен для групп, таких как группы с изолированным дефицитом гормона роста, в зависимости от частоты набора.

   Все пациенты будут идентифицированы в начале исследования. Будет рассмотрен период в один месяц, прежде чем исследование начнется, чтобы связаться с семьями для потенциального набора. Каждый пациент останется в исследовании на 12 месяцев. Активная продолжительность исследования составит 18 месяцев, при этом все подходящие пациенты будут набраны и будут наблюдаться в течение 12 месяцев. За этим периодом последует буферный период для сбора необходимых данных для анализа. График проведения исследования представлен в Приложении 1.

2. Процедуры Health Research Authority/Ethical (IRAS 264053) и одобрение MFT для этого исследования будут получены до начала каких-либо процедур исследования. Информация для согласия будет предоставлена ​​родителям пациентов, имеющих право на участие в исследовании, в начале исследования.

Детская медсестра-эндокринолог ведет личные встречи с амбулаторными пациентами в RMCH на 3 дня для объяснения и набора пациентов. Приемы будут проводиться медсестрами-специалистами, сестрой Джули Джонс и сестрой Хелен Пимлотт, и под наблюдением доктора И. Банерджи, CI для исследования. Доктор Банерджи получит согласие на это исследование от родителей и опекунов.

Стандартные осмотры клиник с посещениями больниц будут продолжаться параллельно. Исследования, изменения дозы и другие изменения лечения будут продолжены в рамках обычной клинической помощи.

При первичном посещении будет получена следующая информация:

1. Информация о приверженности, основанная на данных easypod connect за месяц, предшествующий включению в исследование, будет записана в форму клинического исследования (CRF). Печатная копия изображения захвата экрана будет храниться в CRF для каждого пациента.
2. Рост будет измеряться ростометром Harpenden в поликлинике РДКБ. Вес будет измеряться в то время, используя весы. Информация о возрасте, поле, росте и весе будет внесена в ИРК. Половое созревание не будет оцениваться, но информация о половом созревании будет получена из предыдущей или ближайшей переписки с обзором клиники. Ауксология (рост, вес) будет преобразована в баллы стандартного отклонения с использованием центилей Великобритании 1990 г. и эталонных стандартов ВОЗ.
3. Уровень образования одного или обоих родителей будет отмечен с использованием Международной стандартной классификации образования (МСКО) 2011 г. [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Будут использоваться следующие категории: 0 дошкольное образование, 1 начальное образование, 2 неполное среднее образование, 3 полное среднее образование, 4 послесреднее нетретичное образование, 5 краткосрочное высшее образование, 6 степень бакалавра или эквивалент, 7 степень магистра. или эквивалент, 8 докторских или эквивалент.

После первого визита в возрасте 4 и 8 месяцев будут организованы две клиники телефонного мониторинга под руководством медсестер. Пациентам и их семьям будет предложен выбор из 3 дней для каждого из 4-х и 8-месячных визитов в клинику по телефону. Каждая встреча будет длиться 20 минут. Телефонная встреча будет построена в следующем формате:

1. Определите дозу easypod GH, размер картриджа easypod GH и проверьте, достаточно ли расходных материалов.
2. Запишите особые обстоятельства, потенциально влияющие на приверженность лечению.
3. Родитель/опекун сообщил о нежелательных явлениях
4. Получите последние данные о росте и весе из измерений хирургии общей практики
5. Запишите рекомендации относительно способа введения, размера иглы и глубины инъекции.
6. Запишите мнение родителей о соблюдении режима лечения и сравните его с информацией easypod connect за предыдущие 3 месяца.

Окончательный личный обзор клиники под руководством медсестры будет проведен амбулаторно в RMCH. Пациентам и их семьям будет предложен выбор из 3 дней для последнего исследовательского визита. На заключительном приеме будет получена следующая информация:

1. Данные ауксологии
2. Данные о приверженности за предыдущие 3 месяца
3. Нежелательные явления, если таковые имеются
4. Высший образовательный статус будет подтвержден в соответствии с Международной стандартной классификацией образования (МСКО)], как было указано при первоначальном посещении.

Случайно выбранная подгруппа (n=15) будет приглашена на полуструктурированное интервью для предоставления обратной связи. Интервью проведет доктор Жаклин Николсон, клинический психолог RMCH. Интервью продлится 30 минут и будет посвящено:

1. 5-балльная шкала Лайкерта восприятия родителями удовлетворенности для WAIN-MC
2. 5-балльная шкала Лайкерта восприятия родителями предпочтения WAIN-MC как будущей клинической модели
3. Качественные комментарии о пригодности WAIN-MC для ухода за пациентами и предложения по улучшению

(3) Анализ

Все переменные будут изучены, чтобы понять их форму и полноту, используя соответствующую описательную статистику (N [%], среднее [стандартное отклонение] или медиана [межквартильный размах]) и графики. Вменение отсутствующих данных производиться не будет, но при анализе может быть учтено большое количество данных.

Разница в высоте SDS между входным и последним посещением будет оцениваться с помощью парных t-тестов или непараметрического эквивалента, в зависимости от ситуации.

Данные о приверженности будут доступны на ежедневной основе, но для основных целей анализа будут сообщаться в процентах за каждый месяц (1-12). Ежедневные тенденции несоблюдения режима лечения будут изучаться графически с учетом записанной информации, например. последовательное несоблюдение режима из-за технической неисправности или пропуска доз из-за болезни или отсутствия в отпуске. Данные о приверженности за 12-месячный период будут объединены в единицы времени, то есть недели или месяцы, и представлены описательно с помощью продольных графиков. Если указано, будут использоваться продольные модели для описания любых тенденций.

Разница в приверженности при включении в исследование (1-й месяц) и при последнем посещении (12-й месяц) будет проверяться с помощью парных t-тестов или непараметрических эквивалентов. Это изменение также будет изучено с использованием моделей регрессии с несколькими переменными для корректировки возраста, пола, диагноза и группы МСКО. Одномерная и многомерная линейная регрессионная модель будет использоваться для исследования влияния приверженности на рост SDS с поправкой на возраст, пол, диагноз и группу МСКО.

Качественный анализ Результаты опросов об удовлетворенности патентами и предпочтениях пациентов будут представлены описательно. Интервью будут расшифрованы дословно, и для анализа данных интервью будут использованы шесть этапов тематического анализа.