Web-pohjainen sitoutumistietoihin integroitu sairaanhoitajan johtama seurantaklinikka (WAIN-MC)

Tausta:

Rekombinanttia ihmisen kasvuhormonia (GH) käytetään kasvuhormonin puutteesta johtuvan lyhytkasvuisuuden, Turnerin oireyhtymän, Prader Willin oireyhtymän, pienen raskausiän, kun kasvun umpeutuminen, kroonisen munuaisten vajaatoiminnan ja SHOX-puutosten hoidossa. Kasvuhormonia annetaan kotona päivittäisinä injektioina useiden vuosien ajan. Kasvuhormonin hallinta edellyttää huomattavaa sitoutumista vanhemmilta ja perheiltä, ​​ja siitä aiheutuu merkittäviä kustannuksia NHS:lle Yhdistyneessä kuningaskunnassa. Nykyiset hoito-ohjelmat, joissa käytetään erilaisia ​​GH-formulaatioita, eivät perustu lääkkeen tehokkuuteen, kustannustehokkuuteen tai hoidon kustannuksiin.

On hyvin tiedossa, että hoitoon sitoutuminen korreloi suoraan kasvuhormonia saavien potilaiden pituuteen. Useat tutkimukset ovat osoittaneet parempia pituustuloksia käyttämällä teknologiaa, joka parantaa potilaan hoitoon sitoutumista. GH-hoidon vakiohoitomalli sisältää potilaiden, jotka palaavat käymään lääkärin vastaanotolla kasvuhormonin seurantaa ja annoksen säätämistä varten. Tämä malli vaatii matkustamista sairaaloihin säännöllisin väliajoin (3-4 kuukauden välein), mikä häiritsee säännöllisiä rutiineja, vaikeuttaa perhesitoumuksia, koulutusta ja koulua. Tärkeää on, että tämä malli ei kannusta GH:n noudattamiseen tai noudattamiseen, ja se perustuu yksittäisen potilaan ja perheen aloitteeseen hoidon toimituksen varmistamiseksi. Vaihtoehtoisia ja käyttäjäystävällisempiä hoitomalleja, jotka edistävät parempaa sitoutumista kasvuhormonin hoitoon, tarvitaan GH-hoidon tulosten tehokkuuden parantamiseksi.

Olemme ehdottaneet uutta mallia GH-hoidon seurannasta, joka yhdistää verkkopohjaiset hoitoon sitoutumistiedot lasten endokriinisiin erikoislääkärin johtamiin puhelinklinikoihin. Royal Manchester Children's Hospitalissa (RMCH) on jo olemassa erikoissairaanhoitajan johtama puhelinklinikka kasvuhormonin hallintaan, ja se tuottaa positiivista palautetta vanhemmilta ja perheiltä ja vapauttaa samalla kapasiteettia kasvokkain kasvavien klinikoiden kautta. WAIN-MC-malli integroi ja parantaa tämän erikoissairaanhoitajan johtaman klinikan verkkopohjaisilla GH-adherenssitiedoilla kliinisenä innovaationa. Ehdotettu malli mahdollistaa etäseurannan ilman sairaalaan matkustamista, kasvusuorituksen arvioinnin suhteessa sitoutumistietoihin ja vanhempien/perheiden parempaan sitoutumiseen, mikä lisää hoitoon sitoutumista, tyytyväisyyttä ja pituuden nousua.

Perustelut:

Nykyiset kasvuhormonin hoitomallit eivät ole kohdistettuja kiinnittymisen lisäämiseen ja parantuneen pituuden nousun saavuttamiseen. On tärkeää tutkia vaihtoehtoisia GH-hoitomalleja, jotka parantavat hoitoon sitoutumista ja johtavat parempaan pituuteen ja parantavat samalla potilaiden tyytyväisyyttä. WAIN-MC-malli edustaa kliinistä innovaatiota, jonka käyttökelpoisuus on testattava pilottitutkimuksessa ennen laajempaa käyttöä NHS:ssä.

WAIN-MC:n toteutettavuustutkimus tarjoaa vaihtoehtoisen hoitomallin, joka saattaa parantaa hoitoon sitoutumista, mikä johtaa korkeampaan pituuteen kuin nykyisellä sairaalaarviointimallilla. Tämä tutkimus perustuu puhelinklinikalle, jota johtavat erikoissairaanhoitajat, jotka voivat saada tietoa hoitoon sitoutumisesta easypod connectin kautta. Tämä malli mahdollistaa paremman ymmärryksen pituuden nousuun korreloivista kiinnittymismalleista ilman, että vaaditaan ylimääräisiä sairaalatarkastuksia ja toistuvien sairaalakäyntien aiheuttamaa stressiä. Vanhemmat ja perheet hyväksyvät sen todennäköisesti paremmin, mikä edistää parempaa hoitoon sitoutumista ja huipentuu hoidon tehokkuuteen. WAIN-MC edustaa digitaalisen teknologian soveltamista GH-hoitoa saavien lasten hoitotulosten parantamiseen.

Aiemmat havainnot ja tiedot muista tutkimuksista On hyvin tiedossa, että hoitoon sitoutuminen on tärkeä osa kasvuhormonihoitoa. Hoitoon sitoutumatta jättäminen on kuitenkin yleistä hoitoa saavien lasten ja perheiden keskuudessa, ja pituutta rajoittaa hoitoon sitoutumatta jättämisen aste ja korreloi sen kanssa [1]. Huolimatta terveydenhuollon ammattilaisten ponnisteluista, pitkäaikainen hoitoon sitoutuminen kasvuhormonihoitoon ei ole optimaalista ja laajalle levinnyt [2], ja yhdessä tutkimuksessa raportoitiin 30 % hyvästä hoitoon sitoutumisesta [3].

Saatavilla on useita laitteita GH:n injektoimiseksi tai siirtämiseksi lasten hoitoon. Vain yksi laite tallentaa injektioiden lukumäärän ja annetun annoksen tehokkuuden - Merck Healthcare KGaA:n valmistama Saizen easypod™. Easypod voidaan myös telakoida 4G-liitetyllä laitteella, easypod connect™, joka lataa kiinnittymisen potilaskohtaisena digitaalisena tietona. Äskettäinen tutkimus osoitti hyvän kiinnittymisen Easypod Connect -liitännällä, ja korkeuden nousun suuruus on 2 vuotta, mikä korreloi korkeiden kiinnittymistasojen kanssa [4]. Monikeskeisessä pitkittäishavainnointitutkimuksessa (ECOS-tutkimus), johon osallistui 1 190 potilasta, GH-hoitoon sitoutumisen mediaani oli korkea, 93,7 % ensimmäisenä vuonna [5]. Sitoutuminen kuitenkin väheni hoidon keston pidentyessä, ja hoitoon sitoutumisaste laski asteittain 87,2 prosenttiin 3 vuoden kohdalla, 75,5 prosenttiin 4 vuoden kohdalla ja 70,2 prosenttiin 5 vuoden kohdalla. Täten easypod GH:n ja easypod connectin käyttö liittyy vahvasti hyvään hoitoon sitoutumiseen GH-hoidon kanssa, mutta se ei pysty estämään kiinnittymisasteen alenemista pidemmän hoidon aikana.

Kliininen WAIN-MC-innovaatio yhdistää easypod-yhteyden erikoissairaanhoitajan johtaman puhelinklinikan rakenteeseen, mikä lisää kunkin komponentin hoitotuloksia. Synteesimallin odotetaan paitsi vahvistavan kiinnittymistä myös ylläpitävän sitä säännöllisen kliinisen kontaktin kautta. WAIN-MC on uusi kehitystyö, joten sen tehoa ei ole tutkittu.

Seuraavat ovat WAIN-MC:n todennäköisiä etuja osallistujille:

1. Parempi pituuden nousu yhden vuoden hoidon aikana; alkupituuden nousu korreloi todennäköisesti optimaalisen lopullisen pituuden nousun kanssa hoidon lopussa
2. Parantunut potilaiden ja perheen tyytyväisyys WAIN-MC:n kanssa, mikä vahvistaa edelleen sitoutumista
3. Lisätty klinikan kapasiteetti tavallisia klinikkatarkastuksia varten
4. Hoidon kustannustehokkuus paranee edullisella pituuden nousun taloudellisella hinnalla ja edullisella hoidon kokonaiskustannuksilla
5. Toimii mallina tuleville GH-hoidon ja muiden päivittäisten ruiskehoitomuotojen tutkimuksille

Hypoteesi:

Oletamme seuraavaa:

1. WAIN-MC-malli on käyttökelpoinen vaihtoehto GH-lasten hoidossa.
2. Sitoutuminen paranee 10 % tutkimukseen tulosta tutkimuksen loppuun.
3. GH-lapset saavat 0,5 SD tai enemmän vuoden kuluessa WAIN-MC:n käyttöönotosta
4. Vanhemmat ja perheet löytävät WAIN-MC:n sovelluksen tyytyväisiksi ja antavat siten positiivista laadullista palautetta.

Tavoitteet:

Tutkimuksen tavoitteena on tutkia sairaanhoitajan johtaman klinikan hyödyllisyyttä käyttämällä easypod connect -verkkopohjaisia ​​kasvuhormonin sitoutumistietoja yhden vuoden toteutettavuustutkimuksessa. Tutkimuksessa selvitetään, paraneeko sitoutuminen easypod GH:n kanssa yhdistämällä easypod connect sairaanhoitajan johtamiin puhelinvalvontaklinikoihin. Tutkimuksessa tutkitaan myös mahdollista parannusta pituuden nousussa 12 kuukauden aikana WAIN-MC:n käyttöönoton aikana.

Opintojen suunnittelu:

Tämä on toteutettavuustutkimus, jonka tarkoituksena on tutkia, onko WAIN-MC-malli käytännöllinen käytettäväksi tässä populaatiossa. Tällä hetkellä tähän malliin on ilmoittautunut 70 potilasta, mikä on kohtuullinen otoskoko auksologian tulosten vaihtelun arvioimiseksi. Kun alfa on 0,05 ja teho 90 %, näytteen koko 70 havaitsee tehosteen koon 0,41, mikä mahdollistaa 10 %:n poistumisen.

Puolistrukturoituihin haastatteluihin kaikki vanhemmat eivät suostu, ja myös taloudelliset ja ajalliset käytännön syyt rajoittavat otoskokoa. Kaikki 70 potilasta kutsutaan antamaan suostumuksensa, ja satunnainen valinta valitaan 15 henkilön joukosta, jotka suostuvat osallistumaan puolistrukturoituun haastatteluun palautetta varten.

Tälle toteutettavuustutkimukselle ei ole olemassa kontrolliryhmiä. Jokainen potilas toimii omana kontrollinaan vertaamalla hoitoon sitoutumista ja auksologiatietoja ensimmäisen ja viimeisen käynnin välillä.

Opintojen suunnittelu:

1. Potilaat Kaikilta 1–14-vuotiailta potilailta, jotka saavat easypod GH:ta, pyydetään suostumus tutkimukseen. Potilailla voi olla mikä tahansa pätevä syy lyhyeen kasvuun. Näitä voivat olla lapset, joilla on eristetty kasvuhormonin puutos, useita aivolisäkehormonin puutteita ja muita kuin kasvuhormonin puutostiloja, kuten raskausikään nähden pieni ja synnytyksen jälkeinen pituuden nousun vajaatoiminta, krooninen munuaisten vajaatoiminta ja Turnerin oireyhtymä. Potilaat rekrytoidaan tutkimukseen diagnoosista riippumatta, eikä heitä osteta diagnoosin mukaan tutkimukseen tullessa. Tietojen analysoinnissa voidaan kuitenkin tehdä alaryhmäanalyysi ryhmille, kuten niille, joilla on eristetty kasvuhormonin puutos, riippuen värväystiheydestä.

   Kaikki potilaat tunnistetaan tutkimuksen alussa. Ennen tutkimuksen alkamista harkitaan kuukauden aikaa ottaa yhteyttä perheisiin mahdollisen rekrytoinnin vuoksi. Jokainen potilas jää tutkimukseen 12 kuukauden ajan. Aktiivisen tutkimuksen kesto on 18 kuukautta, jolloin kaikki kelvolliset potilaat rekrytoidaan ja niitä seurataan 12 kuukauden ajan. Tätä ajanjaksoa seuraa puskurijakso tarvittavien tietojen keräämiseksi analysointia varten. Tutkimuksen aikataulu on esitetty liitteessä 1

2. Menettelyt Terveystutkimuksen viranomaisen/eettisen (IRAS 264053) ja MFT:n hyväksyntä tälle tutkimukselle hankitaan ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista. Suostumustiedot toimitetaan niiden potilaiden vanhemmille, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen tutkimuksen alussa.

Lasten endokriiniseen erikoissairaanhoitajaan johdettu kasvotusten ambulanssien tapaamiset RMCH:ssa järjestetään 3 päivän välein selitystä ja potilaiden rekrytointia varten. Tapaamisia johtavat erikoissairaanhoitajat sisar Julie Jones ja sisar Helen Pimlott, ja niitä valvoo tohtori I Banerjee, tutkimuksen CI. Tohtori Banerjee hyväksyy tämän tutkimuksen vanhemmilta ja hoitajilta.

Normaalit klinikkatarkastukset ja sairaalakäynnit jatkuvat rinnakkain. Tutkimuksia, annosmuutoksia ja muita hoitomuutoksia jatketaan osana rutiinihoitoa.

Ensimmäisellä käynnillä saadaan seuraavat tiedot:

1. Easypod connect -tietoihin perustuvat sitoutumistiedot tutkimuksen tuloa edeltävän kuukauden ajalta kirjataan kliiniseen tutkimuslomakkeeseen (CRF). Jokaisen potilaan CRF:ään tallennetaan paperikopio kuvakaappauskuvasta.
2. Pituus mitataan Harpenden-stadiometrillä RMCH:n poliklinikkaosastolla. Paino mitataan sillä hetkellä vaa'oilla. Tiedot iästä, sukupuolesta, pituudesta ja painosta syötetään CRF:ään. Murrosikää ei arvioida, mutta tiedot murrosiästä saadaan edellisestä tai lähimmästä klinikkakatsauksen kirjeenvaihdosta. Auksologia (pituus, paino) muunnetaan standardipoikkeamapisteiksi käyttäen sekä Yhdistyneen kuningaskunnan 1990 senttiilejä että WHO:n viitestandardeja.
3. Toisen vanhemman tai molempien vanhempien koulutus merkitään 2011 kansainvälisen koulutusluokituksen (ISCED) mukaan [http://www.uis.unesco.org/Education/Documents/isced-2011-operational-manual.pdf]. Käytetään seuraavia luokkia: 0 esiopetusta, 1 peruskoulutusta, 2 toisen asteen koulutusta, 3 toisen asteen koulutusta, 4 toisen asteen jälkeistä korkea-asteen koulutusta, 5 lyhytjaksoista korkea-asteen koulutusta, 6 kandidaattia tai vastaava, 7 maisteri. tai vastaava, 8 Tohtori tai vastaava.

Ensimmäisen käynnin jälkeen perustetaan kaksi sairaanhoitajan johtamaa puhelinvalvontaklinikkaa 4 ja 8 kuukauden ikäisille. Potilaille ja perheille tarjotaan 3 päivän valinnanvaraa jokaiselle 4 ja 8 kuukauden puhelinneuvolan vastaanotolle. Jokainen tapaaminen kestää 20 minuuttia. Puhelinajanvaraus järjestetään seuraavassa muodossa:

1. Tarkista easypod GH:n annos, easypod GH:n patruunan koko ja tarkista, ovatko tarvikkeet riittävät.
2. Kirjaa ylös erityisolosuhteet, jotka voivat vaikuttaa sitoutumiseen.
3. Vanhempi/hoitaja ilmoitti haittatapahtumista
4. Hanki viimeisimmät pituus- ja painotiedot yleislääkärin mittauksista
5. Kirjaa ylös antotapaa, neulan kokoa ja pistossyvyyttä koskevat ohjeet
6. Tallenna vanhempien käsitykset sitoutumisesta ja vertailu easypod-yhteystietoihin edellisten 3 kuukauden ajalta.

Viimeinen kasvotusten sairaanhoitajan johtama klinikkakatsaus tehdään RMCH:n avohoidossa. Potilaille ja perheille tarjotaan 3 päivän valinnanvaraa viimeiselle opintokäynnille. Lopullisessa tapaamisessa saadaan seuraavat tiedot:

1. Auksologiset tiedot
2. Sitoutumistiedot 3 edellisen kuukauden ajalta
3. Haitalliset tapahtumat, jos niitä on
4. Korkein koulutustaso varmistetaan uudelleen kansainvälisen koulutusluokituksen (ISCED)] mukaisesti, kuten ensimmäisellä vierailulla todettiin.

Satunnaisesti valittu osajoukko (n=15) kutsutaan puolistrukturoituun haastatteluun antamaan palautetta. Haastattelun suorittaa tohtori Jacqueline Nicholson, kliininen psykologi RMCH:sta. Haastattelu kestää 30 minuuttia ja keskittyy:

1. 5 pisteen Likert-asteikko vanhempien tyytyväisyydestä WAIN-MC:hen
2. 5 pisteen Likert-asteikko vanhempien mieltymyksestä WAIN-MC:lle tulevaisuuden kliinisenä mallina
3. Laadullisia kommentteja WAIN-MC:n soveltuvuudesta potilaiden hoitoon ja parannusehdotuksia

(3) Analyysi

Kaikki muuttujat tutkitaan niiden muodon ja täydellisyyden ymmärtämiseksi käyttämällä asianmukaisia ​​kuvaavia tilastoja (N [%], keskiarvo [keskihajonta] tai mediaani [kvartiiliväli]) ja grafiikkaa. Puuttuvien tietojen imputointia ei tehdä, mutta analyyseissä voidaan ottaa huomioon suuria määriä.

Aloitus- ja loppukäynnin SDS-korkeusero arvioidaan parillisilla t-testeillä tai ei-parametrisella vastaavalla tapauksen mukaan.

Sitoutumistiedot ovat saatavilla päivittäin, mutta analyysin päätarkoituksia varten raportoidaan prosentteina jokaiselta kuukaudelta (1-12). Päivittäisen noudattamatta jättämisen suuntauksia tarkastellaan graafisesti ottaen huomioon tallennetut tiedot, esim. peräkkäinen noudattamatta jättäminen teknisen vian vuoksi tai annoksen puuttuminen sairauden tai poissaloman vuoksi. 12 kuukauden sitoutumistiedot kootaan aikayksiköihin, eli viikkoihin tai kuukausiin, ja esitetään kuvailevasti pitkittäiskaavioiden avulla. Pituussuuntaisia ​​malleja käytetään mahdollisten trendien kuvaamiseen.

Ero sitoutumisessa tutkimukseen (kuukausi 1) ja viimeisellä käynnillä (kuukausi 12) testataan parillisilla t-testeillä tai ei-parametrisilla vastaavilla. Muutosta tutkitaan myös monimuuttuvilla regressiomalleilla iän, sukupuolen, diagnoosin ja ISCED-ryhmän mukauttamiseksi. Yksimuuttuja- ja monimuuttuja lineaarista regressiomallia käytetään tutkimaan kiinnittymisen vaikutusta pituuden SDS:ään, mukauttamalla ikää, sukupuolta, diagnoosia ja ISCED-ryhmää.

Laadullinen analyysi Patenttityytyväisyys- ja potilaiden mieltymyskyselyiden tulokset esitetään kuvailevasti. Haastattelut kirjoitetaan sanatarkasti ja haastatteluaineiston analysointiin käytetään temaattisen analyysin kuutta vaihetta.