このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

鎌状赤血球症（HIBISCUS）の成人および青年におけるエタボピバットの研究

2024年4月12日 更新者：Forma Therapeutics, Inc.

鎌状赤血球症（HIBISCUS）患者におけるピルビン酸キナーゼ活性化剤である経口エタボピバットの適応的、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設研究

この臨床試験は、エタボピバットの有効性と安全性を評価し、血液中のヘモグロビンの量を改善し、血管閉塞性危機の数を減らすためにエタボピバットがプラセボと比較してどれだけうまく機能するかをテストする第 2/3 相試験です。血管が詰まると痛みが生じます）。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

エタボピバットは、PKR を活性化し、それによって RBC の 2 つの重要な経路に影響を与えることで RBC 代謝を調節するように設計されています。 エタボピバットの臨床開発プログラムでは、2,3-DPG の減少が酸素のヘモグロビンへの結合を助けるかどうかを調査します (つまり、 酸素親和性の増加)、それによって ATP を増加させ、RBC 機能に影響を与えます。 この試験は、鎌状赤血球症を有する 12 歳から 65 歳までの患者を対象とした無作為化、プラセボ対照、二重盲検、多施設第 2/3 相試験です。 この研究デザインでは、2 つの中間解析が計画されています。 最初に、患者は 1:1:1 で 2 つの用量レベルのエタボピバットまたはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。 最初の中間解析では、2 つのエタボピバット用量レベルの 1 つが研究の第 3 相部分に選択され、患者は選択されたエタボピバット用量またはプラセボに 1:1 で無作為化されます。 ヘモグロビンに対する有効性は、2 回目の中間解析で評価され、その後、最終解析で血管閉塞性クリーゼに対する有効性の評価とともにテストされます。 52 週間の二重盲検治療の完了後、患者は 52 週間のエタボピバット非盲検延長期間に入ることができます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

344

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35249
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham (UAB)
        • コンタクト：
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72211
        • 募集
        • Woodland International Research Group
        • コンタクト：
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92697
        • 募集
        • University of California, Irvine
        • コンタクト：
      • Long Beach、California、アメリカ、90806
        • 終了しました
        • Collaborative Neuroscience Research, LLC.
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
      • Oakland、California、アメリカ、94607
        • 終了しました
        • Pacific Research Partners, LLC
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Medical Center - UC Davis Comprehensive Cancer Center - Hemotology/Oncology Clinic
        • コンタクト：
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、アメリカ、06030
        • 募集
        • University of Connecticut (UCONN) Health
        • コンタクト：
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06519
        • 募集
        • Yale University
        • コンタクト：
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
        • 終了しました
        • Howard University
    • Florida
      • Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
        • 終了しました
        • Cornerstone Research Institute
      • Hollywood、Florida、アメリカ、33021
        • 募集
        • Office of Gershwin T. Blyden, MD
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、33147
        • 募集
        • Advanced Pharma CR LLC.
        • コンタクト：
      • Miami、Florida、アメリカ、033136
        • 募集
        • University of Miami - Miller School of Medicine
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Arnold Palmer Hospital for Children - Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory University School of Medicine
        • コンタクト：
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • 募集
        • Children's Healthcare of Atlanta - Pediatric Research Center
        • コンタクト：
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30331
        • 積極的、募集していない
        • Sonar Clinical Research
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • 募集
        • Augusta University Center for Blood Disorders.
        • コンタクト：
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30030
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • 募集
        • University of Illinois at Chicago Sickle Cell Center
        • コンタクト：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • 募集
        • University of Maryland School of Medicine
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
        • 募集
        • Boston Medical Center
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine Barnes - Jewish Hospital
        • コンタクト：
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
        • 募集
        • University of Nebraska Medical Center
        • コンタクト：
    • New York
      • Bronx、New York、アメリカ、10461
        • 募集
        • Jacobi Medical Center
        • コンタクト：
      • Bronx、New York、アメリカ、10467
        • 募集
        • Children's Hospital at Montefiore
        • コンタクト：
      • Brooklyn、New York、アメリカ、11203
        • 募集
        • Kings County Hospital
        • コンタクト：
      • Jamaica、New York、アメリカ、11432
        • 募集
        • Queens Hospital Center
        • コンタクト：
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11042
        • 募集
        • Long Island Jewish Medical Center
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Medical Center
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
        • 募集
        • UNC School of Medicine
        • コンタクト：
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University - Sickle Cell Center
        • コンタクト：
      • Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
        • 募集
        • East Carolina University (ECU) Physicians
        • コンタクト：
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • 募集
        • Wake Forest Baptist Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
        • コンタクト：
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
        • 募集
        • University of Cincinnati Cancer Center
        • コンタクト：
      • North Canton、Ohio、アメリカ、44720
        • 募集
        • Neuro-Behavioral Clinical Research
        • コンタクト：
        • コンタクト：
    • Oklahoma
      • Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74135
        • 終了しました
        • Lynn Institute of Tulsa
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
        • コンタクト：
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
        • 募集
        • St. Jude Children's Research Hospital (SJCRH)
        • コンタクト：
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、38104
        • 募集
        • Methodist University Hospital
        • コンタクト：
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • まだ募集していません
        • Baylor College of Medicine
        • コンタクト：
    • Washington
      • Tacoma、Washington、アメリカ、98405
        • 募集
        • Mary Bridge Children's Health Center
        • コンタクト：
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Blood Center of Wisconsin (BCW)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • Leicester、イギリス、LE1 5WW
        • まだ募集していません
        • Leicester Royal Infirmary
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • 募集
        • King's College Hospital
        • コンタクト：
      • London、イギリス、SE18 3RA
        • 募集
        • Guy's and St Thomas' NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
      • London、イギリス、W2 1NY
        • 募集
        • Hammersmith Hospital - Imperial College Healthcare NHS Trust
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • London、イギリス、W2 1NY
        • 募集
        • Imperial College Healthcare NHS Trust - St Mary's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • 募集
        • Oxford University Hospitals NHS Trust - Churchill Hospital - Cancer and Haematology Centre
        • コンタクト：
      • Sheffield、イギリス、S10 2JF
        • 募集
        • The Royal Hallamshire Hospital, Sheffield Teaching Hospital NHS Foundation Trust
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Catania、イタリア、95123
        • 募集
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico "G. Rodolico - San Marco"
        • コンタクト：
      • Orbassano、イタリア、10043
        • 募集
        • Azienda Ospedaliera Universitaria San Luigi Gonzaga
        • コンタクト：
      • Padova、イタリア、35128
      • Pavia、イタリア、27100
        • 募集
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
        • コンタクト：
  • オマーン
      • Muscat、オマーン、123
        • 募集
        • Sultan Qaboos University Hospital
        • コンタクト：
  • カナダ
      • Montréal、カナダ、H3T 1C5
        • 募集
        • Universite de Montreal - Centre Hospitalier Universitaire (CHU) Sainte-Justine
        • コンタクト：
      • Toronto、カナダ、M5G 1X8
      • Vancouver、カナダ、V6Z 2A5
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • 募集
        • Hippocratio General Hospital
        • コンタクト：
      • Larissa、ギリシャ、41221
        • 募集
        • General University Hospital of Larissa
        • コンタクト：
      • Thessaloniki、ギリシャ、54642
        • 募集
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
        • コンタクト：
    • Patras
      • Rio、Patras、ギリシャ、26504
        • 募集
        • General University Hospital of Patras
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barakaldo、スペイン、48013
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron de Barcelona
        • コンタクト：
      • Madrid、スペイン、28040
      • Madrid、スペイン、28046
        • 募集
        • Universidad Autonoma de Madrid (UAM) - Hospital Universitario La Paz
        • コンタクト：
      • Sevilla、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
        • コンタクト：
  • ドイツ
      • Freiburg、ドイツ、79106
      • Heidelberg、ドイツ、69120
  • フランス
      • Créteil、フランス、94010
        • 募集
        • Hopital Henri Mondor
        • コンタクト：
      • Lyon、フランス、69437
      • Mulhouse、フランス、68100
        • 募集
        • Hôpital Emile Muller
        • コンタクト：
      • Paris、フランス
        • 募集
        • CHU Paris - Hôpital Robert Debré
        • コンタクト：
    • Montpellier Cedex 5
      • Montpellier、Montpellier Cedex 5、フランス、34295
        • 募集
        • CHU Montpellier, Hôpital Saint-Eloi
        • コンタクト：
  • レバノン
      • Beirut、レバノン
        • 募集
        • American University of Beirut Medical Center
        • コンタクト：
          • Ghina Siblany
          • 電話番号：5595 961 1 350 000
          • メール：gs57@aub.edu.lb
      • Tripoli、レバノン

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

12年～65年 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • 同意の提供
  • -患者は鎌状赤血球症の確定診断を受けています
  • -過去12か月間に少なくとも2回の血管閉塞性危機のエピソード
  • -スクリーニング中のヘモグロビン≥5.5および≤10.5 g / dL（≥55および≤105 g / L）
  • -ヒドロキシ尿素を服用している患者は、研究治療の開始前に少なくとも90日間安定した用量を示さなければなりません
  • -同意時にクリザンリズマブまたはL-グルタミン治療を受けている患者は、12か月以上安定した用量でなければならず、同意時に計画されたレジメンに80％以上準拠し、VOC適格基準を満たしている必要があります
  • 出産の可能性のある女性患者は避妊の非常に効果的な方法を使用する必要があり、男性患者は避妊のバリア方法を使用する意思がある

主な除外基準:

  • 過去12か月以内に10回以上の血管閉塞性危機
  • 授乳中または妊娠中の女性

  • 以下を特徴とする肝機能障害：

    • アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) > 4.0 × 正常値の上限 (ULN)
    • 直接ビリルビン > 3.0 × ULN
  • -既知のHIV陽性
  • 活動性のB型肝炎またはC型肝炎の感染
  • 重度の腎機能障害または慢性透析中

  • -同意前6か月以内の不安定または悪化している心臓または肺疾患の病歴 以下を含むがこれらに限定されない：

    • -不安定狭心症または心筋梗塞または待機的冠動脈インターベンション
    • 入院が必要なうっ血性心不全
    • コントロールされていない臨床的に重大な不整脈
    • 症候性肺高血圧症
  • -過去2年以内の明白な臨床的脳卒中の病歴または頭蓋内出血の病歴
  • -6週間以上の全身抗凝固療法を必要とする深部静脈血栓症の病歴で、試験治療の1日目前の6か月以内に発生した。

前/併用療法

  • -定期的にスケジュールされた血液（RBC）輸血療法（慢性、予防、または予防輸血とも呼ばれる）を受けている患者
  • -CYP3A4 / 5の強力な誘導物質である併用薬の投与または使用 研究治療の開始から2週間以内、または研究中のそのような薬剤の必要性が予想される
  • -研究治療を開始する前の28日以内のボクセロレーターの使用、または研究中のこの薬剤の予想される必要性
  • -試験開始から28日以内の実験的セレクチンアンタゴニスト（例えば、モノクローナル抗体または低分子）の使用 研究中のそのような薬剤の必要性
  • 28日以内のエリスロポエチンまたは他の造血成長因子治療の使用 研究治療または研究中のそのような薬剤の予想される必要性
  • -以前の細胞ベースの治療（例、造血細胞移植、遺伝子改変療法）の受領

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：二重盲検エタボピバット低用量
薬：エタボピバット錠低用量
200mgを1日1回
他の名前：
  • FT-4202
実験的：二重盲検エタボピバット高用量
薬：エタボピバット錠高用量
1日1回400mg
他の名前：
  • FT-4202
実験的：二重盲検プラセボ
薬：プラセボ錠
プラセボを 1 日 1 回
他の名前：
  • プラセボ
実験的：オープンラベルのエタボピバット
薬：エタボピバット錠
1 日 1 回の選択された用量
他の名前：
  • FT-4202

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン反応率
時間枠：24週間
盲検治療期間中の 24 週目のヘモグロビン応答率 (ベースラインから > 1 g/dL [> 10 g/L] の増加)
24週間
年次血管閉塞性危機
時間枠：52週間
裁定された血管閉塞性危機のレビューに基づく、52週間の盲検治療期間中の年間血管閉塞性危機発生率
52週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン
時間枠：24週間
盲検治療期間中の24週のヘモグロビンのベースラインからの変化
24週間
ヘモグロビン
時間枠：52週間
盲検治療期間中の52週のヘモグロビンのベースラインからの変化
52週間
絶対網状赤血球数
時間枠：24週間
盲検治療期間中の24週目のベースラインからの絶対網状赤血球数の変化
24週間
非抱合型ビリルビン
時間枠：24週間
盲検治療期間中の24週目のベースラインからの非抱合型ビリルビンの変化
24週間
乳酸脱水素酵素
時間枠：24週間
盲検治療期間中の24週目のベースラインからの乳酸脱水素酵素の変化
24週間
血管閉塞性危機
時間枠：52週間
盲検治療期間中の最初の血管閉塞性クリーゼまでの時間
52週間
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)
時間枠：24週間
盲検治療期間中の24週目の成人患者におけるベースラインからのPROMIS Fatigue Scaleの変化
24週間
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS) 疲労スケール
時間枠：52週間
盲検治療期間中の52週目の成人患者におけるベースラインからのPROMIS Fatigue Scaleの変化
52週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Forma Therapeutics, Inc.

協力者

Novo Nordisk A/S

捜査官

  • スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月26日

一次修了 (推定)

2025年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年11月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年11月5日

最初の投稿 (実際)

2020年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年4月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月12日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 4202-HEM-301

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

かま状赤血球症の臨床試験

  • Adelphi Values LLC
    Blueprint Medicines Corporation
    完了
    全身性肥満細胞症の患者報告アウトカムアンケート
    肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されました
    アメリカ
  • Sun Yat-sen University
    まだ募集していません
    局所進行子宮頸癌に対するNACTにおけるパクリタキセル、シスプラチンとシンジリマブの併用の有効性と毒性
    子宮頸癌 | 化学療法効果 | ネオアジュバント療法 | Programmed Cell Death 1 Receptor / アンタゴニストと阻害剤
  • National Cancer Institute (NCI)
    積極的、募集していない
    進行性分化型甲状腺がんに対するカボザンチニブ、ニボルマブ、およびイピリムマブの組み合わせ（CaboNivoIpi）の試験
    低分化型甲状腺がん | 難治性分化型甲状腺がん | 難治性甲状腺癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | 分化型甲状腺がん | 甲状腺濾胞癌 | 甲状腺乳頭癌 | 甲状腺腫瘍細胞癌
    アメリカ
  • National Cancer Institute (NCI)
    Exelixis
    完了
    難治性甲状腺がん患者の治療におけるカボザンチニブ-S-マレート
    再発甲状腺がん | 低分化型甲状腺がん | ステージ I 甲状腺乳頭癌 | II期の甲状腺乳頭癌 | III期の甲状腺乳頭がん | Tall Cell Variant 甲状腺乳頭がん | ステージ I 甲状腺濾胞癌 | II期甲状腺濾胞がん | III期の甲状腺濾胞がん | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 | ステージ IVB 甲状腺濾胞癌 | ステージ IVB 甲状腺乳頭癌 | IVC 期の甲状腺濾胞がん | IVC 期の甲状腺乳頭がん | 甲状腺腫瘍性濾胞癌
    アメリカ
  • Academic and Community Cancer Research United
    National Cancer Institute (NCI)
    完了
    甲状腺分化がん（DTC）におけるレンバチニブとペムブロリズマブ
    低分化型甲状腺がん | 再発性分化型甲状腺がん | 円柱状細胞バリアント甲状腺乳頭癌 | 濾胞性バリアント甲状腺乳頭がん | 転移性甲状腺濾胞癌 | 転移性甲状腺乳頭癌 | 再発甲状腺濾胞癌 | 再発甲状腺乳頭癌 | ステージ III 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ III 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ III 甲状腺乳頭がん AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IV 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVA 分化型甲状腺がん AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺濾胞癌 AJCC v7 | ステージ IVA 甲状腺乳頭癌 AJCC v7 | ステージ IVB 分化型甲状腺がん... およびその他の条件
    アメリカ

エタボピバット錠低用量の臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Hong Kong

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

3
購読する